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Estudo não intervencionista de acompanhamento de longo prazo de participantes previamente inscritos no estudo STARLIGHT (SUSTAIN)

8 de novembro de 2023 atualizado por: Nanoscope Therapeutics Inc.

Acompanhamento de longo prazo para participantes que receberam anteriormente uma única injeção intravítrea de terapia optogenética MCO-010 no estudo STARLIGHT

O estudo atual é um acompanhamento de segurança não intervencionista de longo prazo dos indivíduos que completaram o STARLIGHT, de acordo com as orientações da FDA sobre destinatários de produtos de terapia genética humana.

Visão geral do estudo

Status

Inscrevendo-se por convite

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo foi projetado para acompanhar indivíduos com doença de Stargardt (SD) previamente inscritos no estudo NTXMCO-004 (STARLIGHT, NCT05417126). Nesse estudo, todos os 6 indivíduos inscritos receberam MCO-010, um transgene de Opsina Multicaracterística (MCO) ativado por luz ambiente em um vetor de sorotipo 2 de vírus adeno-associado (AAV2) por meio de injeção intravítrea (IVT). MCO-010 tem o potencial de restaurar a visão independentemente da mutação genética subjacente e, como é direcionado às células bipolares da retina, não são necessários fotorreceptores intactos. Mais detalhes sobre o MCO-010 e a doença subjacente sob investigação estão incluídos no protocolo do STARLIGHT e não são repetidos aqui

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

6

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Nanocope Clnical Site
    • Texas
      • McAllen, Texas, Estados Unidos, 78503
        • Nanoscope Clinical Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

A população do estudo elegível para participar será composta pelos 6 indivíduos previamente inscritos no STARLIGHT.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os indivíduos são elegíveis para serem incluídos no estudo somente se todos os critérios a seguir se aplicarem:

    1. Anteriormente inscrito no estudo NTXMCO-004
    2. Capaz de compreender e dar consentimento informado.
    3. Capaz de cumprir os testes e todos os testes de protocolo.
    4. Concorde em participar durante todo o estudo de 4 anos, da melhor maneira possível e salvo quaisquer circunstâncias imprevistas.

Critério de exclusão:

  • Não aplicável. Os indivíduos serão incluídos neste estudo e serão consentidos após a conclusão de todas as avaliações na visita da semana 48 para o estudo STARLIGHT

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação do perfil de segurança a longo prazo de uma única injeção intravítrea de MCO-010
Prazo: 204 semanas
Avaliação de incidências, natureza e gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), eventos adversos graves (SAEs); inflamação intraocular graduada por exame ocular; exame clínico e pressão intraocular.
204 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação dos efeitos a longo prazo na acuidade visual de uma única injeção intravítrea de MCO-010; 1.2E11 gc/olho
Prazo: 204 semanas
Alteração da linha de base no BCVA ao longo do tempo no olho do estudo e no outro olho
204 semanas
Exploração do impacto a longo prazo do MCO-010 na anatomia da retina
Prazo: 204 semanas
Avaliação dos resultados da fotografia de fundo de olho e da tomografia de coerência óptica (OCT) ao longo do tempo
204 semanas
Avaliação da durabilidade a longo prazo do MCO-010 induzida na expressão do gene repórter
Prazo: 204 semanas
Alteração da linha de base da intensidade de fluorescência do fundo do repórter (mCherry) ao longo do tempo no olho do estudo e no outro olho
204 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Nanoscope Therapeutics Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Dr. Samarendra Mohanty, Nanoscope Therapeutics Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de outubro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de maio de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de julho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de setembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de setembro de 2023

Primeira postagem (Real)

21 de setembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

9 de novembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de novembro de 2023

Última verificação

1 de novembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NTXLTFU-007

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Os resultados do ensaio clínico serão disponibilizados quando o estudo for concluído. Os resultados serão publicados neste site e estarão disponíveis para apresentações e publicações em conferências.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Dentro de um ano a partir da disponibilidade de dados de monitoramento de longo prazo

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O acesso de compartilhamento IPD estará sujeito a acordo de transferência de dados. O IPD gerado como parte deste estudo clínico pode estar sujeito à confidencialidade do paciente.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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