Studio di follow-up non interventistico a lungo termine di partecipanti precedentemente arruolati nello studio STARLIGHT (SUSTAIN)
21 marzo 2025 aggiornato da: Nanoscope Therapeutics Inc.
Follow-up a lungo termine per i partecipanti che hanno precedentemente ricevuto una singola iniezione intravitreale della terapia optogenetica MCO-010 nello studio STARLIGHT
Il presente studio è un follow-up non interventistico sulla sicurezza a lungo termine dei soggetti che hanno completato STARLIGHT, in conformità con le linee guida della FDA sui destinatari di prodotti di terapia genica umana.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio è progettato per seguire soggetti affetti dalla malattia di Stargardt (SD) precedentemente arruolati nello studio NTXMCO-004 (STARLIGHT, NCT05417126).
In quello studio, tutti e 6 i soggetti arruolati hanno ricevuto MCO-010, un transgene Multi-Characteristic Opsin (MCO) attivato dalla luce ambientale in un vettore del sierotipo 2 del virus adeno-associato (AAV2) tramite iniezione intravitreale (IVT).
MCO-010 ha il potenziale per ripristinare la vista indipendentemente dalla mutazione genetica sottostante e, poiché è diretto contro le cellule retiniche bipolari, non sono necessari fotorecettori intatti.
Ulteriori dettagli su MCO-010 e sulla malattia di base in esame sono inclusi nel protocollo per STARLIGHT e non vengono ripetuti in questo documento
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
6
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Florida
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- Nanocope Clnical Site
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Texas
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McAllen, Texas, Stati Uniti, 78503
- Nanoscope Clinical Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
La popolazione dello studio idonea a partecipare sarà composta dai 6 soggetti precedentemente arruolati in STARLIGHT.
Descrizione
Criterio di inclusione:
I soggetti possono essere inclusi nello studio solo se si applicano tutti i seguenti criteri:
- Precedentemente arruolato nello studio NTXMCO-004
- In grado di comprendere e dare il consenso informato.
- In grado di conformarsi ai test e a tutti i test del protocollo.
- Accettare di partecipare per l'intera durata dello studio di 4 anni al meglio delle proprie capacità e salvo circostanze impreviste.
Criteri di esclusione:
- Non applicabile. I soggetti saranno inclusi in questo studio e saranno autorizzati dopo il completamento di tutte le valutazioni durante la visita della Settimana 48 per lo studio STARLIGHT
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutazione del profilo di sicurezza a lungo termine di una singola iniezione intravitreale di MCO-010
Lasso di tempo: 204 settimane
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Valutazione dell'incidenza, della natura e della gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), degli eventi avversi gravi (SAE); infiammazione intraoculare classificata tramite esame oculare; esame clinico e pressione intraoculare.
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204 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutazione degli effetti a lungo termine sull'acuità visiva di una singola iniezione intravitreale di MCO-010; 1.2E11 mo/occhio
Lasso di tempo: 204 settimane
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Variazione rispetto al basale della BCVA nel tempo nell'occhio dello studio e nell'altro occhio
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204 settimane
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Esplorazione dell'impatto a lungo termine di MCO-010 sull'anatomia della retina
Lasso di tempo: 204 settimane
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Valutazione dei risultati della fotografia del fondo oculare e della tomografia a coerenza ottica (OCT) nel tempo
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204 settimane
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Valutazione della durabilità a lungo termine di MCO-010 indotta dall'espressione del gene reporter
Lasso di tempo: 204 settimane
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Variazione rispetto al basale dell'intensità della fluorescenza del fondo oculare del reporter (mCherry) nel tempo nell'occhio dello studio e nell'altro occhio
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204 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Dr. Samarendra Mohanty, Nanoscope Therapeutics Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
19 ottobre 2023
Completamento primario (Stimato)
1 maggio 2027
Completamento dello studio (Stimato)
1 luglio 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 settembre 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 settembre 2023
Primo Inserito (Effettivo)
21 settembre 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
21 marzo 2025
Ultimo verificato
1 marzo 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NTXLTFU-007
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I risultati della sperimentazione clinica saranno resi disponibili al termine dello studio.
I risultati saranno pubblicati su questo sito e saranno a disposizione per presentazioni e pubblicazioni a convegni.
Periodo di condivisione IPD
Entro un anno dalla disponibilità dei dati del monitoraggio a lungo termine
Criteri di accesso alla condivisione IPD
L'accesso alla condivisione dei DPI sarà soggetto all'accordo sul trasferimento dei dati.
Gli IPD generati nell'ambito di questo studio clinico possono essere soggetti alla riservatezza del paziente.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .