Nieinterwencyjne, długoterminowe badanie uzupełniające z udziałem uczestników wcześniej włączonych do badania STARLIGHT (SUSTAIN)
21 marca 2025 zaktualizowane przez: Nanoscope Therapeutics Inc.
Długoterminowa obserwacja uczestników, którzy wcześniej otrzymali pojedynczy wstrzyknięcie doszklistkowe terapii optogenetycznej MCO-010 w badaniu STARLIGHT
Obecne badanie stanowi nieinterwencyjną, długoterminową obserwację bezpieczeństwa pacjentów, którzy ukończyli badanie STARLIGHT, zgodnie z wytycznymi FDA dotyczącymi biorców produktów terapii genowej u ludzi.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie to jest przeznaczone do obserwacji pacjentów z chorobą Stargardta (SD) wcześniej włączonych do badania NTXMCO-004 (STARLIGHT, NCT05417126).
W tym badaniu wszystkich 6 włączonych pacjentów otrzymało MCO-010, aktywowany światłem otoczenia transgen wielocharakterystycznej opsyny (MCO) w wektorze wirusa związanego z adenowirusem serotypu 2 (AAV2) we wstrzyknięciu do ciała szklistego (IVT).
MCO-010 może przywrócić wzrok niezależnie od mutacji genu, a ponieważ jest skierowany na dwubiegunowe komórki siatkówki, nie są wymagane nienaruszone fotoreceptory.
Dalsze szczegóły dotyczące MCO-010 i badanej choroby podstawowej znajdują się w protokole STARLIGHT i nie są tu powtarzane
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
6
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- Nanocope Clnical Site
-
-
Texas
-
McAllen, Texas, Stany Zjednoczone, 78503
- Nanoscope Clinical Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Populacja badana kwalifikująca się do udziału będzie składać się z 6 uczestników wcześniej zapisanych do programu STARLIGHT.
Opis
Kryteria przyjęcia:
Uczestnicy kwalifikują się do włączenia do badania tylko wtedy, gdy spełnione są wszystkie poniższe kryteria:
- Wcześniej uczestnik badania NTXMCO-004
- Potrafi zrozumieć i wyrazić świadomą zgodę.
- Potrafi spełnić wymagania testów i wszystkich testów protokołów.
- Wyrażają zgodę na udział w pełnym 4-letnim okresie trwania badania, najlepiej jak potrafią i z wyjątkiem nieprzewidzianych okoliczności.
Kryteria wyłączenia:
- Nie dotyczy. Uczestnicy zostaną włączeni do tego badania i uzyskają zgodę po zakończeniu wszystkich ocen podczas wizyty w 48. tygodniu badania STARLIGHT
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena długoterminowego profilu bezpieczeństwa pojedynczego wstrzyknięcia do ciała szklistego MCO-010
Ramy czasowe: 204 tygodnie
|
Ocena częstości występowania, charakteru i nasilenia zdarzeń niepożądanych wynikających z leczenia (TEAE), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE); zapalenie wewnątrzgałkowe oceniane na podstawie badania wzroku; badanie kliniczne i ciśnienie wewnątrzgałkowe.
|
204 tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena długoterminowego wpływu na ostrość wzroku pojedynczego wstrzyknięcia do ciała szklistego MCO-010; 1.2E11 gc/oko
Ramy czasowe: 204 tygodnie
|
Zmiana wartości wyjściowej BCVA w czasie w oku badanym i oku innym
|
204 tygodnie
|
|
Badanie długoterminowego wpływu MCO-010 na anatomię siatkówki
Ramy czasowe: 204 tygodnie
|
Ocena wyników fotografii dna oka i optycznej tomografii koherentnej (OCT) w czasie
|
204 tygodnie
|
|
Ocena długoterminowej trwałości MCO-010 indukowanej ekspresją reportera genowego
Ramy czasowe: 204 tygodnie
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej intensywności fluorescencji dna reportera (mCherry) w czasie w oku badanym i oku innym
|
204 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Dr. Samarendra Mohanty, Nanoscope Therapeutics Inc.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
19 października 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 maja 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 lipca 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
11 września 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 września 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
21 września 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 marca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
21 marca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- NTXLTFU-007
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wyniki badania klinicznego zostaną udostępnione po jego zakończeniu.
Wyniki zostaną opublikowane na tej stronie i będą dostępne w prezentacjach konferencyjnych i publikacjach.
Ramy czasowe udostępniania IPD
W ciągu roku od dostępności danych z długoterminowego monitorowania
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Dostęp do udostępniania IPD będzie podlegał umowie o przesyłaniu danych.
IPD wygenerowane w ramach tego badania klinicznego mogą podlegać tajemnicy pacjenta.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .