Neintervenční dlouhodobá následná studie účastníků dříve zapsaných do studie STARLIGHT (SUSTAIN)
21. března 2025 aktualizováno: Nanoscope Therapeutics Inc.
Dlouhodobé sledování pro účastníky, kteří dříve dostali jednu intravitreální injekci optogenetické terapie MCO-010 ve studii STARLIGHT
Současná studie je neintervenčním dlouhodobým bezpečnostním sledováním subjektů, které dokončily STARLIGHT, v souladu s pokyny FDA pro příjemce produktů lidské genové terapie.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie je navržena tak, aby sledovala subjekty se Stargardtovou chorobou (SD), které byly dříve zařazeny do studie NTXMCO-004 (STARLIGHT, NCT05417126).
V této studii všech 6 zařazených subjektů dostalo MCO-010, okolním světlem aktivovaný, multicharakteristický opsin (MCO) transgen ve vektoru adeno-asociovaného viru sérotypu 2 (AAV2) prostřednictvím intravitreální injekce (IVT).
MCO-010 má potenciál obnovit zrak bez ohledu na základní genovou mutaci, a protože je zaměřen na bipolární buňky sítnice, nejsou nutné intaktní fotoreceptory.
Další podrobnosti o MCO-010 a základním vyšetřovaném onemocnění jsou zahrnuty v protokolu pro STARLIGHT a nejsou zde opakovány
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
6
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- Nanocope Clnical Site
-
-
Texas
-
McAllen, Texas, Spojené státy, 78503
- Nanoscope Clinical Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Studijní populace způsobilá k účasti bude tvořit 6 subjektů dříve zapsaných do STARLIGHT.
Popis
Kritéria pro zařazení:
Subjekty mohou být zařazeny do studie pouze tehdy, pokud platí všechna následující kritéria:
- Dříve zapsán ve studiu NTXMCO-004
- Umět porozumět a dát informovaný souhlas.
- Schopnost vyhovět testování a všem protokolárním testům.
- Souhlasíte s účastí na celé 4leté době studia podle svých nejlepších schopností a s výjimkou nepředvídaných okolností.
Kritéria vyloučení:
- Nelze použít. Subjekty budou zahrnuty do této studie a budou schváleny po dokončení všech hodnocení při návštěvě v týdnu 48 pro studii STARLIGHT
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Posouzení dlouhodobého bezpečnostního profilu jedné intravitreální injekce MCO-010
Časové okno: 204 týdnů
|
Posouzení výskytu, povahy a závažnosti nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE), závažných nežádoucích příhod (SAE); nitrooční zánět hodnocený očním vyšetřením; klinické vyšetření a nitrooční tlak.
|
204 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hodnocení dlouhodobých účinků na zrakovou ostrost jedné intravitreální injekce MCO-010; 1.2E11 gc/oko
Časové okno: 204 týdnů
|
Změna od výchozí hodnoty v BCVA v průběhu času ve studovaném oku a druhém oku
|
204 týdnů
|
|
Zkoumání dlouhodobého dopadu MCO-010 na anatomii sítnice
Časové okno: 204 týdnů
|
Hodnocení výsledků focení očního pozadí a optické koherenční tomografie (OCT) v průběhu času
|
204 týdnů
|
|
Hodnocení dlouhodobé trvanlivosti MCO-010 indukované na expresi genového reportéru
Časové okno: 204 týdnů
|
Změna od výchozí hodnoty intenzity fluorescence fundu reportéru (mCherry) v průběhu času ve studovaném oku a druhém oku
|
204 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Dr. Samarendra Mohanty, Nanoscope Therapeutics Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
19. října 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. května 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. července 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. září 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. září 2023
První zveřejněno (Aktuální)
21. září 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
21. března 2025
Naposledy ověřeno
1. března 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NTXLTFU-007
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Výsledky klinického hodnocení budou zpřístupněny po dokončení studie.
Výsledky budou zveřejněny na této stránce a budou k dispozici pro konference a publikace.
Časový rámec sdílení IPD
Do jednoho roku od dostupnosti dlouhodobých monitorovacích dat
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Přístup ke sdílení IPD bude podléhat dohodě o přenosu dat.
IPD generované jako součást této klinické studie mohou podléhat pacientovi důvěrnosti.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .