Estudio no intervencionista de seguimiento a largo plazo de participantes previamente inscritos en el estudio STARLIGHT (SUSTAIN)
21 de marzo de 2025 actualizado por: Nanoscope Therapeutics Inc.
Seguimiento a largo plazo para participantes que recibieron previamente una única inyección intravítrea de terapia optogenética MCO-010 en el estudio STARLIGHT
El estudio actual es un seguimiento de seguridad no intervencionista a largo plazo de los sujetos que completaron STARLIGHT, de acuerdo con la guía de la FDA sobre receptores de productos de terapia génica humana.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio está diseñado para seguir a sujetos con enfermedad de Stargardt (SD) previamente inscritos en el estudio NTXMCO-004 (STARLIGHT, NCT05417126).
En ese estudio, los 6 sujetos inscritos recibieron MCO-010, un transgén de opsina multicaracterística (MCO) activado por luz ambiental en un vector de virus adenoasociado de serotipo 2 (AAV2) mediante inyección intravítrea (IVT).
MCO-010 tiene el potencial de restaurar la visión independientemente de la mutación genética subyacente y, debido a que está dirigido a las células bipolares de la retina, no se requieren fotorreceptores intactos.
Se incluyen más detalles sobre MCO-010 y la enfermedad subyacente bajo investigación en el protocolo de STARLIGHT y no se repiten en este documento.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
6
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Nanocope Clnical Site
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Texas
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McAllen, Texas, Estados Unidos, 78503
- Nanoscope Clinical Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
La población de estudio elegible para participar estará compuesta por los 6 sujetos previamente inscritos en STARLIGHT.
Descripción
Criterios de inclusión:
Los sujetos son elegibles para ser incluidos en el estudio solo si se aplican todos los criterios siguientes:
- Previamente inscrito en el estudio NTXMCO-004.
- Capaz de comprender y dar consentimiento informado.
- Capaz de cumplir con las pruebas y todas las pruebas del protocolo.
- Aceptar participar durante los 4 años completos del estudio lo mejor que pueda y salvo circunstancias imprevistas.
Criterio de exclusión:
- No aplica. Los sujetos se incluirán en este estudio y recibirán su consentimiento después de completar todas las evaluaciones en la visita de la semana 48 para el estudio STARLIGHT.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluación del perfil de seguridad a largo plazo de una única inyección intravítrea de MCO-010
Periodo de tiempo: 204 semanas
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Evaluación de incidencias, naturaleza y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET), eventos adversos graves (AAG); inflamación intraocular clasificada mediante examen ocular; examen clínico y presión intraocular.
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204 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluación de los efectos a largo plazo sobre la agudeza visual de una única inyección intravítrea de MCO-010; 1,2E11 gc/ojo
Periodo de tiempo: 204 semanas
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Cambio desde el valor inicial en BCVA a lo largo del tiempo en el ojo del estudio y el ojo contralateral
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204 semanas
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Exploración del impacto a largo plazo de MCO-010 en la anatomía de la retina
Periodo de tiempo: 204 semanas
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Evaluación de los resultados de la fotografía del fondo de ojo y la tomografía de coherencia óptica (OCT) a lo largo del tiempo
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204 semanas
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Evaluación de la durabilidad a largo plazo de MCO-010 inducida en la expresión del gen informador
Periodo de tiempo: 204 semanas
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Cambio desde el valor inicial de la intensidad de fluorescencia del fondo de ojo del reportero (mCherry) a lo largo del tiempo en el ojo del estudio y el ojo contralateral
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204 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Dr. Samarendra Mohanty, Nanoscope Therapeutics Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
19 de octubre de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de mayo de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de julio de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de septiembre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de septiembre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
21 de septiembre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de marzo de 2025
Última verificación
1 de marzo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- NTXLTFU-007
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los resultados del ensayo clínico estarán disponibles cuando se complete el estudio.
Los resultados se publicarán en este sitio y estarán disponibles para presentaciones y publicaciones en conferencias.
Marco de tiempo para compartir IPD
Dentro de un año desde la disponibilidad de datos de monitoreo a largo plazo
Criterios de acceso compartido de IPD
El acceso compartido de IPD estará sujeto al acuerdo de transferencia de datos.
Los IPD generados como parte de este estudio clínico pueden estar sujetos a la confidencialidad del paciente.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .