중증 근무력증을 앓고 있는 소아 참가자의 피하 Zilucoplan을 평가하기 위한 연구 (ziMyG)
2026년 7월 30일 업데이트: UCB Biopharma SRL
아세틸콜린 수용체 항체 양성 일반화 중증 근무력증을 가진 2세부터 18세 미만의 소아 연구 참가자를 대상으로 Zilucoplan의 약동학, 약력학, 안전성, 내약성 및 활성을 평가하기 위한 다기관 공개 라벨, 비통제 연구
이 연구의 목적은 중증 근무력증(gMG)을 앓고 있는 소아 연구 참가자를 대상으로 질루코플랜(ZLP)의 약동학, 약력학, 안전성, 내약성, 면역원성 및 활성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
8
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: UCB Cares
- 전화번호: 001 844 599 2273
연구 연락처 백업
- 이름: UCB Cares
- 전화번호: +18445992273 (USA)
- 이메일: ucbcares@ucb.com
연구 장소
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Seoul, 대한민국
- 모병
- Mg0014 20220
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Seoul, 대한민국
- 빼는
- Mg0014 20104
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- 빼는
- Mg0014 50168
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Texas
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Flower Mound, Texas, 미국, 75028
- 빼는
- Mg0014 50574
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Glasgow, 영국
- 모병
- Mg0014 40735
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London, 영국
- 모병
- Mg0014 40736
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Milan, 이탈리아
- 모병
- Mg0014 40144
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Katowice, 폴란드
- 모병
- Mg0014 40774
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Warsaw, 폴란드
- 모집하지 않고 적극적으로
- Mg0014 40218
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자는 현지 규정에 따라 사전 동의/동의서에 서명할 당시 2세부터 18세 미만이어야 합니다.
- 참가자는 스크리닝 전 아세틸콜린 수용체(AChR)에 대한 이전 혈청학적 검사 결과 양성으로 확인된 전신성 중증 근무력증(gMG) 진단을 받았습니다.
- 참가자는 스크리닝 시 미국 중증근육무력증 재단(MGFA) 임상 분류 II~IV에서 정의한 기준을 충족합니다.
- 다음을 포함한 gMG 참가자:
- 스크리닝 시 12세부터 18세 미만의 청소년을 대상으로 MG-일상생활 활동(MG-ADL) 총점이 6점 이상인 경우
- 스크리닝 시 2세부터 12세 미만 어린이의 적어도 하나의 사지, 목 또는 구근 근육의 약화가 문서화됨
- 연구 시작 전 3년 이내에 수막구균 감염에 대한 예방접종을 기록했습니다. 백신 접종을 완전히 완료하지 않은 경우 참가자는 최초 백신 접종 후 최소 2주까지 적절한 예방적 항생제 치료를 받아야 합니다.
제외 기준:
- 참가자는 근육 특이적 키나제에 대한 양성 혈청학을 가지고 있는 것으로 알려져 있습니다.
- 참가자는 조사자의 의견으로 참가자의 본 연구 참여 능력을 위험에 빠뜨리거나 손상시킬 수 있는 의학적 또는 정신적 질환을 가지고 있습니다.
- 참가자는 기준선 이전 6개월 이내에 흉선절제술을 받았습니다.
- 참가자는 조사자의 임상적 판단에 근거하여 MG의 최소 발현 상태를 가지고 있습니다.
- 기준일 전 2주 이내에 현재 또는 최근의 전신 감염 또는 기준일 전 4주 이내에 정맥 내 항생제가 필요한 감염
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 질루코플랜 암
연구 참가자는 체중에 따라 미리 정의된 용량으로 질루코플랜을 받게 됩니다.
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Zilucoplan은 소아 연구 참가자에게 피하 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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4주차(29일차)에 샘플링된 질루코플란(ZLP)의 혈장 농도
기간: 4주차(29일차)
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투약 전 29일차에 ZLP의 혈장 농도를 측정하기 위해 혈액 샘플을 수집합니다.
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4주차(29일차)
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4주차(29일차)에 양 적혈구(sRBC) 용해의 기준선 대비 변화
기간: 4주차(29일차)
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SRBC 용해 측정을 위한 샘플은 투여 전 29일차에 수집됩니다.
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4주차(29일차)
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4주차(29일차)에 기준선 대비 보체 성분 5(C5) 수준의 변화
기간: 4주차(29일차)
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C5 측정을 위한 샘플은 투여 전 29일차에 수집됩니다.
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4주차(29일차)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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연구 과정 동안 치료로 인한 부작용(TEAE)의 발생
기간: 기준선(1일차)부터 안전 후속 방문(최대 15주차)까지
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부작용(AE)은 의약품을 투여받은 환자 또는 임상 연구 대상자에게 발생하는 예상치 못한 의학적 사건으로, 반드시 이 치료와 인과관계가 있을 필요는 없습니다.
따라서 AE는 의약품(시험) 제품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약품(시험) 제품의 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후, 증상 또는 질병이 될 수 있습니다.
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기준선(1일차)부터 안전 후속 방문(최대 15주차)까지
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치료로 인한 심각한 부작용(TESAE)의 발생
기간: 기준선(1일차)부터 안전 후속 방문(최대 15주차)까지
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심각한 부작용(SAE)은 용량에 관계없이 다음과 같은 뜻밖의 의학적 사건으로 정의됩니다. 사망 결과 생명을 위협함 입원 입원이 필요하거나 기존 입원 기간의 연장이 필요함 지속적인 장애/무능력을 초래함 선천적 기형/선천적 결함임 중요한 의학적 사건임 |
기준선(1일차)부터 안전 후속 방문(최대 15주차)까지
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임상 시험용 의약품(IMP)의 영구 중단으로 이어지는 TEAE 발생
기간: 기준선(1일차)부터 안전 후속 방문(최대 15주차)까지
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부작용(AE)은 의약품을 투여받은 환자 또는 임상 연구 대상자에게 발생하는 예상치 못한 의학적 사건으로, 반드시 이 치료와 인과관계가 있을 필요는 없습니다.
연구 약물의 영구 중단을 초래하는 AE.
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기준선(1일차)부터 안전 후속 방문(최대 15주차)까지
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치료로 인한 감염의 발생
기간: 기준선(1일차)부터 안전 후속 방문(최대 15주차)까지
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치료로 인해 발생한 감염을 부작용으로 경험한 참가자의 비율입니다. 부작용(AE)은 의약품을 투여받은 환자 또는 임상 연구 대상자에게 발생하는 예상치 못한 의학적 사건으로, 반드시 이 치료와 인과관계가 있을 필요는 없습니다. |
기준선(1일차)부터 안전 후속 방문(최대 15주차)까지
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4주차(29일차)에 항약물 항체(ADA) 및 항-폴리에틸렌 글리콜(PEG) 항체의 발생
기간: 4주차(29일차)
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ADA 및 항-PEG 항체는 혈청 샘플에서 평가됩니다.
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4주차(29일차)
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기준선부터 4주차(29일차)까지 일상 생활의 MG-활동(MG-ADL) 점수 변화.
기간: 4주차(29일차)
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MG-ADL 점수는 8개 항목으로 구성된 환자 보고 결과(PRO) 도구입니다.
MG-ADL은 안구, 연수, 호흡기 및 축 증상 전반에 걸친 증상과 장애를 목표로 합니다.
문항 응답은 0~3점으로 구성되며, MG-ADL의 총점은 8개 문항의 합으로 0~24점으로 점수가 높을수록 장애정도가 높은 것을 의미한다.
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4주차(29일차)
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기준선에서 4주차(29일차)까지 정량적 MG(QMG) 점수의 변화
기간: 4주차(29일차)
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QMG 점수는 MG를 위해 특별히 개발된 표준화되고 검증된 정량적 강도 채점 시스템입니다.
QMG 총점은 각 개별 항목(13개 항목, 응답: 없음=0, 약함=1, 보통=2, 심각=3)에 대한 응답을 합산하여 얻습니다.
점수 범위는 0~39점이며, 점수가 낮을수록 질병 활성도가 낮은 것을 의미합니다.
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4주차(29일차)
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4주차(29일차) 중증근육무력증 재단 중재 후 상태(MGFA-PIS)
기간: 4주차(29일차)
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MGFA-PIS는 MG 특정 치료 시작 후 MG의 임상 증상에 대해 의사가 결정한 평가입니다.
현재 연구의 목적을 위해 최소 발현은 치료 개시 후(1년 후가 아닌) 각 예정된 시점에 결정될 것입니다.
상태의 변화(개선됨, 변화 없음, 악화됨, 악화 또는 MG로 사망)도 결정됩니다.
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4주차(29일차)
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기준선에서 4주차(29일차)까지 소아 삶의 질 목록(PedsQoL), 버전 4 도메인 점수의 변화
기간: 4주차(29일차)
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PedsQoL 일반 핵심 척도(버전 4)는 소아 집단에 사용하기에 적합한 검증된 도구입니다.
PedsQoL 일반 핵심 척도는 신체 기능, 정서적 기능, 사회적 기능 및 학교 기능을 평가합니다.
척도에는 점수 범위가 0~4인 23개 항목이 있습니다. 변환 후 각 영역의 점수 범위와 총점은 0~100이며 점수가 높을수록 HRQoL이 높다는 것을 의미합니다.
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4주차(29일차)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: UCB Cares, 001 844 599 2273
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 10월 16일
기본 완료 (추정된)
2026년 11월 16일
연구 완료 (추정된)
2026년 12월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 9월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 9월 20일
처음 게시됨 (실제)
2023년 9월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 30일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MG0014
- U1111-1290-3349 (기타 식별자: World Health Organization (WHO))
- 2022-502072-23 (레지스트리 식별자: EU Clinical Trials)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
이 임상시험의 데이터는 미국 및/또는 유럽에서 제품이 승인되거나 글로벌 개발이 중단된 후 6개월 후, 임상시험 완료 후 18개월 후에 자격을 갖춘 연구원이 요청할 수 있습니다.
연구자는 익명화된 개별 환자 수준 데이터와 분석 준비가 된 데이터 세트, 연구 프로토콜, 주석이 달린 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획, 데이터 세트 사양 및 임상 연구 보고서를 포함할 수 있는 수정된 시험 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
데이터를 사용하기 전에 www.Vivli.org의 독립적인 검토 패널에서 제안을 승인해야 합니다.
서명된 데이터 공유 계약을 체결해야 합니다.
모든 문서는 사전에 지정된 기간(일반적으로 12개월) 동안 비밀번호로 보호되는 포털을 통해 영어로만 제공됩니다.
임상시험이 완료된 후 임상시험 참가자를 재식별할 위험이 너무 높다고 판단되는 경우 이 계획이 변경될 수 있습니다. 이 경우 참가자를 보호하기 위해 개별 환자 수준 데이터는 제공되지 않습니다.
IPD 공유 기간
본 연구의 데이터는 미국 및/또는 유럽에서의 제품 승인 또는 글로벌 개발이 중단된 후 6개월 후, 시험 완료 후 18개월 후에 자격을 갖춘 연구원이 요청할 수 있습니다.
IPD 공유 액세스 기준
자격을 갖춘 연구자는 원시 데이터 세트, 분석 준비 데이터 세트, 연구 프로토콜, 공백 사례 보고서 양식, 주석이 달린 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획, 데이터 세트 사양 및 임상 연구 보고서를 포함할 수 있는 익명화된 IPD 및 수정된 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
데이터를 사용하기 전에 www.Vivli.org의 독립적인 검토 패널에서 제안을 승인해야 합니다.
서명된 데이터 공유 계약이 실행되어야 합니다. 모든 문서는 비밀번호로 보호되는 포털에서 사전 지정된 기간(일반적으로 12개월) 동안 영어로만 제공됩니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .