Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające podawany podskórnie zilucoplan u dzieci i młodzieży z uogólnioną miastenią (ziMyG)

30 lipca 2026 zaktualizowane przez: UCB Biopharma SRL

Wieloośrodkowe, otwarte, niekontrolowane badanie oceniające farmakokinetykę, farmakodynamikę, bezpieczeństwo, tolerancję i aktywność Zilucoplanu u dzieci i młodzieży w wieku od 2 do mniej niż 18 lat z dodatnim wynikiem przeciwciał na receptor acetylocholiny Uogólniona miastenia

Celem tego badania jest ocena farmakokinetyki, farmakodynamiki, bezpieczeństwa, tolerancji, immunogenności i aktywności zilukoplanu (ZLP) u dzieci i młodzieży z uogólnioną miastenią (gMG).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

8

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: UCB Cares
  • Numer telefonu: 001 844 599 2273

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Korea Południowa
      • Seoul, Korea Południowa
        • Rekrutacyjny
        • Mg0014 20220
      • Seoul, Korea Południowa
        • Wycofane
        • Mg0014 20104
  • Polska
      • Katowice, Polska
        • Rekrutacyjny
        • Mg0014 40774
      • Warsaw, Polska
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Mg0014 40218
  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Wycofane
        • Mg0014 50168
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Stany Zjednoczone, 75028
        • Wycofane
        • Mg0014 50574
  • Włochy
      • Milan, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Mg0014 40144
  • Zjednoczone Królestwo
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Mg0014 40735
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Mg0014 40736

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik musi mieć od 2 do <18 lat w momencie podpisywania Świadomej zgody/zgody zgodnie z lokalnymi przepisami
  • Uczestnik ma rozpoznaną uogólnioną miastenię (gMG) potwierdzoną wcześniejszym pozytywnym wynikiem testu serologicznego na receptor acetylocholiny (AChR) przed badaniem przesiewowym
  • Uczestnik spełnia kryteria określone przez Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasyfikację kliniczną II do IV podczas badania przesiewowego
  • Uczestnicy z gMG, w tym:
  • Całkowity wynik MG-activities of Daily Living (MG-ADL) wynoszący 6 lub więcej u młodzieży w wieku od 12 do <18 lat podczas badania przesiewowego
  • Udokumentowane osłabienie co najmniej 1 kończyny, szyi lub mięśnia opuszkowego u dzieci w wieku od 2 do <12 lat podczas badania przesiewowego
  • Udokumentowane szczepienie przeciwko zakażeniom meningokokowym w ciągu 3 lat przed rozpoczęciem badania. Jeżeli uczestnicy nie zostali w pełni zaszczepieni, muszą otrzymać odpowiednią profilaktyczną antybiotykoterapię przez co najmniej 2 tygodnie po pierwszej dawce szczepionki(-ek)

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik ma pozytywny wynik badań serologicznych na obecność kinazy specyficznej dla mięśni
  • Uczestnik cierpi na jakiekolwiek schorzenia lub schorzenia psychiczne, które w opinii Badacza mogą zagrozić lub osłabić zdolność uczestnika do udziału w tym badaniu
  • Uczestnik przeszedł tymektomię w ciągu 6 miesięcy przed badaniem wyjściowym
  • Uczestnik ma minimalny Status Manifestacji MG na podstawie oceny klinicznej Badacza
  • Obecne lub niedawne zakażenie ogólnoustrojowe w ciągu 2 tygodni przed wartością wyjściową lub infekcja wymagająca dożylnych antybiotyków w ciągu 4 tygodni przed wartością wyjściową

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię Zilucoplanu
Uczestnicy badania będą otrzymywać zilucoplan w dawce określonej wcześniej na podstawie ich masy ciała.
Lek: Zilucoplan
Zilucoplan będzie podawany podskórnie uczestnikom badania z udziałem dzieci i młodzieży.
Inne nazwy:
  • RA101495

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stężenia zilukoplanu (ZLP) w osoczu pobrane w tygodniu 4. (dzień 29.)
Ramy czasowe: Tydzień 4 (Dzień 29)
Próbki krwi zostaną pobrane w celu pomiaru stężenia ZLP w osoczu w 29. dniu poprzedzającym podanie dawki.
Tydzień 4 (Dzień 29)
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w lizie czerwonych krwinek owiec (sRBC) w tygodniu 4 (dzień 29)
Ramy czasowe: Tydzień 4 (Dzień 29)
Próbki do pomiaru lizy sRBC zostaną pobrane w 29. dniu poprzedzającym podanie dawki.
Tydzień 4 (Dzień 29)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów składnika 5 (C5) dopełniacza w tygodniu 4 (dzień 29)
Ramy czasowe: Tydzień 4 (Dzień 29)
Próbki do pomiaru C5 zostaną pobrane w dniu 29 przed podaniem dawki.
Tydzień 4 (Dzień 29)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wystąpienie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) w trakcie badania
Ramy czasowe: Od wartości początkowej (dzień 1) do wizyty kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa (do 15. tygodnia)
Zdarzenie niepożądane (AE) to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u pacjenta lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. AE może zatem oznaczać dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw, objaw lub chorobę czasowo związaną ze stosowaniem produktu leczniczego (badanego), niezależnie od tego, czy jest on powiązany z produktem leczniczym (badanym), czy też nie.
Od wartości początkowej (dzień 1) do wizyty kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa (do 15. tygodnia)
Występowanie poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TESAE)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej (dzień 1) do wizyty kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa (do 15. tygodnia)

Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) definiuje się jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce:

Powoduje śmierć Zagraża życiu Wymaga hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji Powoduje trwałą niepełnosprawność/niezdolność do pracy Jest wadą wrodzoną/wadą wrodzoną Ważne zdarzenia medyczne
Od wartości początkowej (dzień 1) do wizyty kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa (do 15. tygodnia)
Wystąpienie TEAE prowadzących do trwałego wycofania badanego produktu leczniczego (IMP)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej (dzień 1) do wizyty kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa (do 15. tygodnia)
Zdarzenie niepożądane (AE) to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u pacjenta lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. AE prowadzące do trwałego odstawienia badanego leku.
Od wartości początkowej (dzień 1) do wizyty kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa (do 15. tygodnia)
Występowanie zakażeń związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Od wartości początkowej (dzień 1) do wizyty kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa (do 15. tygodnia)

Odsetek uczestników, u których wystąpiły zakażenia związane z leczeniem jako zdarzenia niepożądane.

Zdarzenie niepożądane (AE) to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u pacjenta lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem.
Od wartości początkowej (dzień 1) do wizyty kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa (do 15. tygodnia)
Występowanie przeciwciał przeciwlekowych (ADA) i przeciwciał przeciw glikolowi polietylenowemu (PEG) w tygodniu 4. (dzień 29.)
Ramy czasowe: Tydzień 4 (Dzień 29)
W próbkach surowicy będą oceniane przeciwciała ADA i anty-PEG.
Tydzień 4 (Dzień 29)
Zmiana wyniku MG-aktywności życia codziennego (MG-ADL) od wartości początkowej do tygodnia 4 (dzień 29).
Ramy czasowe: Tydzień 4 (Dzień 29)
Wynik MG-ADL to 8-elementowy instrument zgłaszany przez pacjenta (PRO). MG-ADL koncentruje się na objawach i niepełnosprawności w zakresie objawów ocznych, opuszkowych, oddechowych i osiowych. Odpowiedzi na pozycje są punktowane od 0 do 3, a całkowity wynik MG-ADL jest sumą 8 pozycji i waha się od 0 do 24, przy czym wyższy wynik wskazuje na większą niepełnosprawność.
Tydzień 4 (Dzień 29)
Zmiana ilościowego wyniku MG (QMG) od wartości początkowej do tygodnia 4 (dzień 29)
Ramy czasowe: Tydzień 4 (Dzień 29)
Wynik QMG to ujednolicony i zatwierdzony ilościowy system punktacji siły, który został opracowany specjalnie dla MG. Całkowity wynik QMG uzyskuje się poprzez zsumowanie odpowiedzi na każdą indywidualną pozycję (13 pozycji; Odpowiedzi: Brak = 0, Łagodny = 1, Umiarkowany = 2, Ciężki = 3). Wynik waha się od 0 do 39, przy czym niższy wynik wskazuje na mniejszą aktywność choroby.
Tydzień 4 (Dzień 29)
Stan pooperacyjny Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA-PIS) w tygodniu 4 (dzień 29)
Ramy czasowe: Tydzień 4 (Dzień 29)
MGFA-PIS to przeprowadzona przez lekarza ocena objawów klinicznych MG po rozpoczęciu terapii specyficznej dla MG. Na potrzeby niniejszego badania minimalna manifestacja zostanie określona w każdym zaplanowanym momencie po rozpoczęciu leczenia (a nie po 1 roku). Określona zostanie także zmiana stanu (poprawa, brak zmian, pogorszenie, zaostrzenie lub zgon z powodu MG).
Tydzień 4 (Dzień 29)
Zmiana w Inwentarzu Jakości Życia Dzieci (PedsQoL), wyniki domeny w wersji 4 od wartości początkowej do 4. tygodnia (dzień 29)
Ramy czasowe: Tydzień 4 (Dzień 29)
Ogólna skala podstawowa PedsQoL (wersja 4) jest zatwierdzonym narzędziem odpowiednim do stosowania w populacjach pediatrycznych. Ogólne skale podstawowe PedsQoL oceniają funkcjonowanie fizyczne, funkcjonowanie emocjonalne, funkcjonowanie społeczne i funkcjonowanie szkoły. Skala składa się z 23 pozycji z zakresem punktacji od 0 do 4. Po transformacji zakres punktacji każdej domeny, a także wynik całkowity wynoszą 0-100, przy czym wyższe wyniki wskazują na wyższą HRQoL.
Tydzień 4 (Dzień 29)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Śledczy

  • Dyrektor Studium: UCB Cares, 001 844 599 2273

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 października 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

16 listopada 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

25 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 września 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 września 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 września 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MG0014
  • U1111-1290-3349 (Inny identyfikator: World Health Organization (WHO))
  • 2022-502072-23 (Identyfikator rejestru: EU Clinical Trials)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą zażądać danych z tego badania sześć miesięcy po zatwierdzeniu produktu w USA i/lub Europie lub zaprzestaniu globalnego rozwoju oraz 18 miesięcy po zakończeniu badania. Badacze mogą poprosić o dostęp do zanonimizowanych danych dotyczących poszczególnych pacjentów oraz zredagowanych dokumentów badania, które mogą obejmować: zestawy danych gotowe do analizy, protokół badania, formularz opisu przypadku z adnotacjami, plan analizy statystycznej, specyfikacje zestawu danych i raport z badania klinicznego. Przed wykorzystaniem danych propozycje muszą zostać zatwierdzone przez niezależny panel recenzyjny na stronie www.Vivli.org konieczne będzie podpisanie podpisanej umowy o udostępnianiu danych. Wszystkie dokumenty są dostępne wyłącznie w języku angielskim, przez określony czas, zazwyczaj 12 miesięcy, na portalu chronionym hasłem. Plan ten może ulec zmianie, jeśli ryzyko ponownej identyfikacji uczestników badania zostanie uznane za zbyt wysokie po zakończeniu badania; w tym przypadku oraz w celu ochrony uczestników dane dotyczące poszczególnych pacjentów nie zostaną udostępnione.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą zażądać danych z tego badania sześć miesięcy po zatwierdzeniu produktu w USA i/lub Europie lub zaprzestaniu prac rozwojowych na całym świecie oraz 18 miesięcy po zakończeniu badania.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do zanonimizowanych IPD i zredagowanych dokumentów badań, które mogą obejmować: surowe zbiory danych, zbiory danych gotowe do analizy, protokół badania, pusty formularz raportu przypadku, formularz raportu przypadku z adnotacjami, plan analizy statystycznej, specyfikacje zbioru danych i raport z badania klinicznego. Przed wykorzystaniem danych propozycje muszą zostać zatwierdzone przez niezależny panel recenzyjny na stronie www.Vivli.org i konieczne będzie podpisanie podpisanej umowy o udostępnianiu danych. Wszystkie dokumenty są dostępne wyłącznie w języku angielskim, przez określony czas, zazwyczaj 12 miesięcy, na portalu chronionym hasłem.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj