Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające podawany podskórnie zilucoplan u dzieci i młodzieży z uogólnioną miastenią (ziMyG)

4 listopada 2026 zaktualizowane przez: UCB Biopharma SRL

Wieloośrodkowe, otwarte, niekontrolowane badanie oceniające farmakokinetykę, farmakodynamikę, bezpieczeństwo, tolerancję i aktywność Zilucoplanu u dzieci i młodzieży w wieku od 2 do mniej niż 18 lat z dodatnim wynikiem przeciwciał na receptor acetylocholiny Uogólniona miastenia

The purpose of this study is to assess the pharmacokinetics, pharmacodynamics, safety, tolerability, immunogenicity and activity of zilucoplan (ZLP) in pediatric study participants with generalized myasthenia gravis (gMG).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

8

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: UCB Cares
  • Numer telefonu: 001 844 599 2273

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Korea Południowa
      • Seoul, Korea Południowa
        • Rekrutacyjny
        • Mg0014 20220
      • Seoul, Korea Południowa
        • Wycofane
        • Mg0014 20104
  • Polska
      • Katowice, Polska
        • Rekrutacyjny
        • Mg0014 40774
      • Warsaw, Polska
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Mg0014 40218
  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Wycofane
        • Mg0014 50168
    • Texas
      • Denton, Texas, Stany Zjednoczone, 76208
        • Wycofane
        • Mg0014 50574
  • Włochy
      • Milan, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Mg0014 40144
  • Zjednoczone Królestwo
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Mg0014 40735
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Mg0014 40736

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Inclusion Criteria:

United States of America (USA) specific inclusion criterion:

- Participant must be 12 to <18 years of age at the time of signing the Informed consent/assent according to local regulation

Rest of world (ROW) specific inclusion criterion:

- Participant must be 2 to <18 years of age at the time of signing the Informed consent/assent according to local regulation

Global inclusion criteria:

  • Participant has a diagnosis of generalized myasthenia gravis (gMG) confirmed by a prior positive serologic test result to acetylcholine receptor (AChR) prior to Screening
  • Participant meets the criteria as defined by the Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Clinical Classification II to IV at Screening
  • Participants with gMG, including:
  • An MG-activities of daily living (MG-ADL) total score of 6 or more in adolescents from 12 years to <18 years of age at Screening
  • Documented weakness in at least 1 limb, neck, or bulbar muscle in children from 2 years to <12 years of age at Screening (does not apply to US)
  • Documented vaccination against meningococcal infections within 3 years prior to study start. If not fully vaccinated, participants must receive appropriate prophylactic antibiotic treatment until at least 2 weeks after the initial dose of vaccine(s)

Exclusion Criteria:

  • Participant has known positive serology for muscle-specific kinase
  • Participant has any medical or psychiatric condition that, in the opinion of the Investigator, could jeopardize or would compromise the participant's ability to participate in this study
  • Participant has had a thymectomy within 6 months prior to Baseline
  • Participant has minimal Manifestation Status of MG based on the clinical judgement of the Investigator
  • Current or recent systemic infection within 2 weeks prior to Baseline or infection requiring intravenous antibiotics within 4 weeks prior to Baseline

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Zilucoplan Arm

Study participants will receive zilucoplan in pre-defined dose based on their weight.
Lek: Zilucoplan

Zilucoplan will be administered subcutaneously to pediatric study participants.

Inne nazwy:
  • RA101495

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Plasma concentrations of zilucoplan (ZLP) sampled at Week 4 (Day 29)
Ramy czasowe: Week 4 (Day 29)

Blood samples will be collected for measurement of plasma concentrations of ZLP on Day 29 predose.
Week 4 (Day 29)
Change from Baseline in sheep red blood cell (sRBC) lysis at Week 4 (Day 29)
Ramy czasowe: Week 4 (Day 29)

Samples for measurement of sRBC lysis will be collected on Day 29 predose.
Week 4 (Day 29)
Change from Baseline in complement component 5 (C5) levels at Week 4 (Day 29)
Ramy czasowe: Week 4 (Day 29)

Samples for measurement of C5 will be collected on Day 29 predose.
Week 4 (Day 29)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Occurence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) during the course of the study
Ramy czasowe: From Baseline (Day 1) to Safety-Follow-Up Visit (up to Week 15)

An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence in a patient or clinical investigation subject administered a pharmaceutical product, which does not necessarily have a causal relationship with this treatment. An AE could therefore be any unfavorable and unintended sign, symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal (investigational) product, whether or not related to the medicinal (investigational) product.
From Baseline (Day 1) to Safety-Follow-Up Visit (up to Week 15)
Occurrence of treatment-emergent serious adverse events (TESAEs)
Ramy czasowe: From Baseline (Day 1) to Safety-Follow-Up Visit (up to Week 15)

A serious adverse event (SAE) is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose:

Results in death Is life-threatening Requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization Results in persistent disability/incapacity Is a congenital anomaly/birth defect Important medical events
From Baseline (Day 1) to Safety-Follow-Up Visit (up to Week 15)
Occurrence of TEAEs leading to permanent withdrawal of investigational medicinal product (IMP)
Ramy czasowe: From Baseline (Day 1) to Safety-Follow-Up Visit (up to Week 15)

An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence in a patient or clinical investigation subject administered a pharmaceutical product, which does not necessarily have a causal relationship with this treatment. AEs leading to permanent withdrawal of study medication.
From Baseline (Day 1) to Safety-Follow-Up Visit (up to Week 15)
Occurrence of treatment-emergent infections
Ramy czasowe: From Baseline (Day 1) to Safety-Follow-Up Visit (up to Week 15)

Percentage of participants who experienced treatment-emergent infections as adverse events.

An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence in a patient or clinical investigation subject administered a pharmaceutical product, which does not necessarily have a causal relationship with this treatment.
From Baseline (Day 1) to Safety-Follow-Up Visit (up to Week 15)
Occurrence of antidrug antibody (ADA) and anti- polyethylene glycol (PEG) antibodies at Week 4 (Day 29)
Ramy czasowe: Week 4 (Day 29)

ADA and anti-PEG antibodies will be evaluated in serum samples.
Week 4 (Day 29)
Change in MG-activities of daily living (MG-ADL) score from Baseline to Week 4 (Day 29).
Ramy czasowe: Week 4 (Day 29)

The MG-ADL score is an 8-item patient-reported outcome (PRO) instrument. The MG-ADL targets symptoms and disability across ocular, bulbar, respiratory, and axial symptoms. The item responses are scored from 0 to 3, and the total score of MG-ADL is the sum of the 8 items and ranges from 0 to 24, with a higher score indicating more disability.
Week 4 (Day 29)
Change in Quantitative MG (QMG) score from Baseline to Week 4 (Day 29)
Ramy czasowe: Week 4 (Day 29)

QMG score is a standardized and validated quantitative strength scoring system that was developed specifically for MG. The QMG total score is obtained by summing the responses to each individual item (13 items; Responses: None=0, Mild=1, Moderate=2, Severe=3). The score ranges from 0 to 39, with lower scores indicating lower disease activity.
Week 4 (Day 29)
Myasthenia Gravis Foundation of America Post-Interventional Status (MGFA-PIS) at Week 4 (Day 29)
Ramy czasowe: Week 4 (Day 29)

The MGFA-PIS is a physician-determined assessment of clinical symptoms of MG after initiation of MG specific therapy. For the purpose of the current study, Minimal Manifestation will be determined at each scheduled time point after treatment initiation (rather than after 1 year). Change in status (improved, unchanged, worse, exacerbation, or died of MG) will also be determined.
Week 4 (Day 29)
Change in Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQoL), Version 4 domain scores from Baseline to Week 4 (Day 29)
Ramy czasowe: Week 4 (Day 29)

The PedsQoL generic core scale (Version 4) is a validated instrument that is suitable for use with pediatric populations. PedsQoL generic core scales assess Physical Functioning, Emotional Functioning, Social Functioning, and School Functioning. The scale has 23 items with a score range of 0 to 4. Following transformation, the score range of each domain as well as the total score is 0-100 with higher scores indicating higher HRQoL.
Week 4 (Day 29)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Śledczy

  • Dyrektor Studium: UCB Cares, 001 844 599 2273

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 października 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

12 maja 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

22 czerwca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 września 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 września 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 września 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 listopada 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 listopada 2026

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MG0014
  • U1111-1290-3349 (Inny identyfikator: World Health Organization (WHO))
  • 2022-502072-23 (Identyfikator rejestru: EU Clinical Trials)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Data from this trial may be requested by qualified researchers six months after product approval in the US and/or Europe, or global development is discontinued, and 18 months after trial completion. Investigators may request access to anonymized individual patient-level data and redacted trial documents which may include: analysis-ready datasets, study protocol, annotated case report form, statistical analysis plan, dataset specifications, and clinical study report. Prior to use of the data, proposals need to be approved by an independent review panel at www.Vivli.org and a signed data sharing agreement will need to be executed. All documents are available in English only, for a prespecified time, typically 12 months, on a password protected portal. This plan may change if the risk of re-identifying trial participants is determined to be too high after the trial is completed; in this case and to protect participants, individual patient-level data would not be made available.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Data from this study may be requested by qualified researchers six months after product approval in the US and/or Europe or global development is discontinued, and 18 months after trial completion.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Qualified researchers may request access to anonymized IPD and redacted study documents which may include: raw datasets, analysis-ready datasets, study protocol, blank case report form, annotated case report form, statistical analysis plan, dataset specifications, and clinical study report. Prior to use of the data, proposals need to be approved by an independent review panel at www.Vivli.org and a signed data sharing agreement will need to be executed.All documents are available in English only, for a pre-specified time, typically 12 months, on a password protected portal.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj