Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek ter evaluatie van subcutaan Zilucoplan bij pediatrische deelnemers met gegeneraliseerde myasthenia gravis (ziMyG)

11 april 2024 bijgewerkt door: UCB Biopharma SRL

Een multicenter open-label, ongecontroleerd onderzoek om de farmacokinetiek, farmacodynamiek, veiligheid, verdraagbaarheid en activiteit van Zilucoplan te evalueren bij pediatrische onderzoeksdeelnemers van 2 tot jonger dan 18 jaar oud met acetylcholinereceptorantilichaam positief gegeneraliseerde Myasthenia Gravis

Het doel van deze studie is het beoordelen van de farmacokinetiek, farmacodynamiek, veiligheid, verdraagbaarheid, immunogeniciteit en activiteit van zilucoplan (ZLP) bij pediatrische onderzoeksdeelnemers met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: UCB Cares
  • Telefoonnummer: 001 844 599 2273

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemer moet 2 tot <18 jaar oud zijn op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming/instemming volgens lokale regelgeving
  • Deelnemer heeft een diagnose van gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG), bevestigd door een eerder positief serologisch testresultaat voor de acetylcholinereceptor (AChR) voorafgaand aan de screening
  • Deelnemer voldoet aan de criteria zoals gedefinieerd door de Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klinische classificatie II tot IV bij screening
  • Deelnemers met gMG, waaronder:
  • Een MG-ADL-totaalscore van 6 of meer bij adolescenten van 12 jaar tot <18 jaar bij screening
  • Gedocumenteerde zwakte in ten minste 1 ledemaat, nek of bulbaire spier bij kinderen van 2 jaar tot <12 jaar oud bij screening
  • Gedocumenteerde vaccinatie tegen meningokokkeninfecties binnen 3 jaar vóór aanvang van het onderzoek. Als de deelnemers niet volledig zijn gevaccineerd, moeten ze een passende profylactische behandeling met antibiotica krijgen tot ten minste 2 weken na de initiële dosis vaccin(s).

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemer heeft positieve serologie voor spierspecifieke kinase gekend
  • De deelnemer heeft een medische of psychiatrische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, het vermogen van de deelnemer om aan dit onderzoek deel te nemen in gevaar zou kunnen brengen of in gevaar zou kunnen brengen
  • Deelnemer heeft binnen 6 maanden voorafgaand aan de baseline een thymectomie ondergaan
  • De deelnemer heeft een minimale manifestatiestatus van MG op basis van het klinische oordeel van de onderzoeker
  • Huidige of recente systemische infectie binnen 2 weken voorafgaand aan de uitgangssituatie of infectie waarvoor intraveneuze antibiotica nodig zijn binnen 4 weken voorafgaand aan de uitgangssituatie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Zilucoplan-arm
Deelnemers aan het onderzoek krijgen zilucoplan in een vooraf gedefinieerde dosis op basis van hun gewicht.
Geneesmiddel: Zilucoplan
Zilucoplan zal subcutaan worden toegediend aan pediatrische deelnemers aan de studie.
Andere namen:
  • RA101495

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Plasmaconcentraties van zilucoplan (ZLP), bemonsterd in week 4 (dag 29)
Tijdsspanne: Week 4 (dag 29)
Bloedmonsters zullen worden verzameld voor het meten van de plasmaconcentraties van ZLP op dag 29 vóór de dosis.
Week 4 (dag 29)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij lyse van rode bloedcellen (sRBC) bij schapen in week 4 (dag 29)
Tijdsspanne: Week 4 (dag 29)
Monsters voor het meten van sRBC-lyse zullen op dag 29 vóór de dosis worden verzameld.
Week 4 (dag 29)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de niveaus van complementcomponent 5 (C5) in week 4 (dag 29)
Tijdsspanne: Week 4 (dag 29)
Monsters voor het meten van C5 zullen op dag 29 vóór de dosis worden verzameld.
Week 4 (dag 29)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het optreden van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s) tijdens het onderzoek
Tijdsspanne: Van basislijn (dag 1) tot veiligheidsbezoek (tot week 15)
Een bijwerking (AE) is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een patiënt of proefpersoon die een farmaceutisch product krijgt toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met deze behandeling. Een bijwerking kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken, symptoom of ziekte zijn die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel (onderzoeksproduct), al dan niet gerelateerd aan het geneesmiddel (onderzoeksproduct).
Van basislijn (dag 1) tot veiligheidsbezoek (tot week 15)
Het optreden van tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (TESAE’s)
Tijdsspanne: Van basislijn (dag 1) tot veiligheidsbezoek (tot week 15)

Een ernstige bijwerking (SAE) wordt gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat, bij welke dosis dan ook:

Leidt tot overlijden Is levensbedreigend Vereist intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname Leidt tot aanhoudende invaliditeit/ongeschiktheid Is een aangeboren afwijking/geboorteafwijking Belangrijke medische gebeurtenissen
Van basislijn (dag 1) tot veiligheidsbezoek (tot week 15)
Het optreden van TEAE’s die leiden tot permanente intrekking van het onderzoeksgeneesmiddel (IMP)
Tijdsspanne: Van basislijn (dag 1) tot veiligheidsbezoek (tot week 15)
Een bijwerking (AE) is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een patiënt of proefpersoon die een farmaceutisch product krijgt toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met deze behandeling. Bijwerkingen die leiden tot permanente stopzetting van de onderzoeksmedicatie.
Van basislijn (dag 1) tot veiligheidsbezoek (tot week 15)
Het optreden van tijdens de behandeling optredende infecties
Tijdsspanne: Van basislijn (dag 1) tot veiligheidsbezoek (tot week 15)

Percentage deelnemers dat tijdens de behandeling optredende infecties als bijwerkingen ervoer.

Een bijwerking (AE) is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een patiënt of proefpersoon die een farmaceutisch product krijgt toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met deze behandeling.
Van basislijn (dag 1) tot veiligheidsbezoek (tot week 15)
Optreden van antilichaamantilichamen (ADA) en anti-polyethyleenglycol (PEG)-antilichamen in week 4 (dag 29)
Tijdsspanne: Week 4 (dag 29)
ADA- en anti-PEG-antilichamen zullen worden geëvalueerd in serummonsters.
Week 4 (dag 29)
Verandering in de MG-activiteiten van het dagelijks leven (MG-ADL)-score vanaf de uitgangswaarde tot week 4 (dag 29).
Tijdsspanne: Week 4 (dag 29)
De MG-ADL-score is een door de patiënt gerapporteerde uitkomst (PRO)-instrument met 8 items. De MG-ADL richt zich op symptomen en invaliditeit bij oculaire, bulbaire, respiratoire en axiale symptomen. De itemreacties worden gescoord van 0 tot 3, en de totale score van MG-ADL is de som van de 8 items en varieert van 0 tot 24, waarbij een hogere score duidt op een grotere handicap.
Week 4 (dag 29)
Verandering in kwantitatieve MG (QMG)-score vanaf baseline tot week 4 (dag 29)
Tijdsspanne: Week 4 (dag 29)
QMG-score is een gestandaardiseerd en gevalideerd kwantitatief krachtscoresysteem dat speciaal voor MG is ontwikkeld. De QMG-totaalscore wordt verkregen door de reacties op elk individueel item op te tellen (13 items; Reacties: Geen=0, Mild=1, Matig=2, Ernstig=3). De score varieert van 0 tot 39, waarbij lagere scores een lagere ziekteactiviteit aangeven.
Week 4 (dag 29)
Myasthenia Gravis Foundation of America Post-Interventional Status (MGFA-PIS) in week 4 (dag 29)
Tijdsspanne: Week 4 (dag 29)
De MGFA-PIS is een door een arts bepaalde beoordeling van de klinische symptomen van MG na het starten van een MG-specifieke therapie. Voor het doel van het huidige onderzoek zal de Minimale Manifestatie worden bepaald op elk gepland tijdstip na de start van de behandeling (in plaats van na 1 jaar). Verandering in status (verbeterd, onveranderd, slechter, exacerbatie of overleden aan MG) zal ook worden bepaald.
Week 4 (dag 29)
Verandering in de Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQoL), versie 4-domeinscores van baseline tot week 4 (dag 29)
Tijdsspanne: Week 4 (dag 29)
De generieke kernschaal van PedsQoL (versie 4) is een gevalideerd instrument dat geschikt is voor gebruik bij pediatrische populaties. De generieke kernschalen van PedsQoL beoordelen fysiek functioneren, emotioneel functioneren, sociaal functioneren en schoolfunctioneren. De schaal heeft 23 items met een scorebereik van 0 tot 4. Na transformatie is het scorebereik van elk domein en de totaalscore 0-100, waarbij hogere scores een hogere GKvL aangeven.
Week 4 (dag 29)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Onderzoekers

  • Studie directeur: UCB Cares, 001 844 599 2273

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

25 april 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

26 oktober 2026

Studie voltooiing (Geschat)

4 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 september 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 september 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 september 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

15 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MG0014
  • U1111-1290-3349 (Andere identificatie: WHO universal trial number (UTN))
  • 2022-502072-23-00 (Register-ID: EU CT Number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gegevens uit dit onderzoek kunnen door gekwalificeerde onderzoekers worden opgevraagd zes maanden na productgoedkeuring in de VS en/of Europa, of als de mondiale ontwikkeling wordt stopgezet, en 18 maanden na voltooiing van het onderzoek. Onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde individuele gegevens op patiëntniveau en geredigeerde onderzoeksdocumenten, waaronder mogelijk: analyseklare datasets, onderzoeksprotocol, geannoteerd casusrapportformulier, statistisch analyseplan, datasetspecificaties en klinisch onderzoeksrapport. Voordat de gegevens kunnen worden gebruikt, moeten voorstellen worden goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op www.Vivli.org en er zal een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens moeten worden uitgevoerd. Alle documenten zijn gedurende een vooraf bepaalde tijd, doorgaans twaalf maanden, uitsluitend in het Engels beschikbaar op een met een wachtwoord beveiligd portaal. Dit plan kan veranderen als wordt vastgesteld dat het risico van het opnieuw identificeren van proefdeelnemers te hoog is nadat het onderzoek is voltooid; in dit geval en om deelnemers te beschermen, zouden gegevens op individueel patiëntniveau niet beschikbaar worden gesteld.

IPD-tijdsbestek voor delen

Gegevens uit dit onderzoek kunnen door gekwalificeerde onderzoekers worden opgevraagd zes maanden nadat de productgoedkeuring in de VS en/of Europa of de mondiale ontwikkeling is stopgezet, en 18 maanden na voltooiing van de proef.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde IPD- en geredigeerde onderzoeksdocumenten, waaronder mogelijk: onbewerkte datasets, analyseklare datasets, onderzoeksprotocol, blanco casusrapportformulier, geannoteerd casusrapportformulier, statistisch analyseplan, datasetspecificaties en klinisch onderzoeksrapport. Voordat de gegevens kunnen worden gebruikt, moeten voorstellen worden goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op www.Vivli.org en er moet een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens worden ondertekend. Alle documenten zijn gedurende een vooraf gespecificeerde tijd, doorgaans twaalf maanden, alleen in het Engels beschikbaar op een met een wachtwoord beveiligd portaal.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Gegeneraliseerde myasthenia gravis

Klinische onderzoeken op Zilucoplan

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Belgium

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren