Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude pour évaluer le Zilucoplan sous-cutané chez les participants pédiatriques atteints de myasthénie grave généralisée (ziMyG)

11 avril 2024 mis à jour par: UCB Biopharma SRL

Une étude multicentrique ouverte et non contrôlée pour évaluer la pharmacocinétique, la pharmacodynamique, l'innocuité, la tolérance et l'activité du Zilucoplan chez les participants à l'étude pédiatrique âgés de 2 à moins de 18 ans atteints de myasthénie grave généralisée positive aux anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine

Le but de cette étude est d'évaluer la pharmacocinétique, la pharmacodynamique, l'innocuité, la tolérabilité, l'immunogénicité et l'activité du zilucoplan (ZLP) chez les participants à l'étude pédiatrique atteints de myasthénie grave généralisée (gMG).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

8

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: UCB Cares
  • Numéro de téléphone: 001 844 599 2273

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: UCB Cares
  • Numéro de téléphone: +18445992273 (USA)
  • E-mail: ucbcares@ucb.com

Lieux d'étude

  • Corée, République de
      • Seoul, Corée, République de
        • Recrutement
        • Mg0014 20104
  • Italie
      • Milano, Italie
        • Recrutement
        • Mg0014 40144
  • États-Unis
    • Texas
      • Denton, Texas, États-Unis, 76208
        • Recrutement
        • Mg0014 50574

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Le participant doit être âgé de 2 à <18 ans au moment de la signature du consentement/assentiment éclairé conformément à la réglementation locale.
  • Le participant a un diagnostic de myasthénie grave généralisée (gMG) confirmé par un résultat de test sérologique positif préalable au récepteur de l'acétylcholine (AChR) avant le dépistage
  • Le participant répond aux critères définis par la classification clinique II à IV de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) lors du dépistage.
  • Participants atteints de gMG, notamment :
  • Un score total MG-activités de la vie quotidienne (MG-ADL) de 6 ou plus chez les adolescents de 12 ans à <18 ans au moment du dépistage
  • Faiblesse documentée dans au moins un membre, un cou ou un muscle bulbaire chez les enfants âgés de 2 ans à <12 ans au moment du dépistage
  • Vaccination documentée contre les infections à méningocoques dans les 3 ans précédant le début de l'étude. S'ils ne sont pas complètement vaccinés, les participants doivent recevoir un traitement antibiotique prophylactique approprié jusqu'à au moins 2 semaines après la dose initiale de vaccin(s).

Critère d'exclusion:

  • Le participant a connu une sérologie positive pour la kinase spécifique du muscle
  • Le participant souffre d'un problème médical ou psychiatrique qui, de l'avis de l'enquêteur, pourrait mettre en danger ou compromettrait la capacité du participant à participer à cette étude.
  • Le participant a subi une thymectomie dans les 6 mois précédant la ligne de base
  • Le participant a un statut de manifestation minime de MG basé sur le jugement clinique de l'investigateur
  • Infection systémique actuelle ou récente dans les 2 semaines précédant le début ou infection nécessitant des antibiotiques intraveineux dans les 4 semaines précédant le début.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras Zilucoplan
Les participants à l'étude recevront du zilucoplan à une dose prédéfinie en fonction de leur poids.
Médicament: Zilucoplan
Zilucoplan sera administré par voie sous-cutanée aux participants à l'étude pédiatrique.
Autres noms:
  • RA101495

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Concentrations plasmatiques de zilucoplan (ZLP) échantillonnées à la semaine 4 (jour 29)
Délai: Semaine 4 (jour 29)
Des échantillons de sang seront prélevés pour mesurer les concentrations plasmatiques de ZLP le jour 29 avant la dose.
Semaine 4 (jour 29)
Changement par rapport à la valeur initiale de la lyse des globules rouges de mouton (sRBC) à la semaine 4 (jour 29)
Délai: Semaine 4 (jour 29)
Des échantillons pour la mesure de la lyse des sRBC seront collectés le jour 29 avant la dose.
Semaine 4 (jour 29)
Changement par rapport à la ligne de base des niveaux du composant 5 (C5) du complément à la semaine 4 (jour 29)
Délai: Semaine 4 (jour 29)
Des échantillons pour la mesure du C5 seront collectés le jour 29 avant la dose.
Semaine 4 (jour 29)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survenance d'événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) au cours de l'étude
Délai: De la ligne de base (jour 1) à la visite de suivi de sécurité (jusqu'à la semaine 15)
Un événement indésirable (EI) est tout événement médical indésirable chez un patient ou un sujet d'investigation clinique ayant reçu un produit pharmaceutique, qui n'a pas nécessairement de relation causale avec ce traitement. Un EI peut donc être tout signe, symptôme ou maladie défavorable et involontaire associé temporellement à l'utilisation d'un médicament (expérimental), qu'il soit lié ou non au médicament (expérimental).
De la ligne de base (jour 1) à la visite de suivi de sécurité (jusqu'à la semaine 15)
Occurrence d'événements indésirables graves survenus pendant le traitement (TESAE)
Délai: De la ligne de base (jour 1) à la visite de suivi de sécurité (jusqu'à la semaine 15)

Un événement indésirable grave (EIG) est défini comme tout événement médical indésirable qui, quelle que soit la dose :

Entraîne la mort Met la vie en danger Nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante Entraîne une invalidité/une incapacité persistante Il s'agit d'une anomalie congénitale/d'une anomalie congénitale Événements médicaux importants
De la ligne de base (jour 1) à la visite de suivi de sécurité (jusqu'à la semaine 15)
Survenance d’EIT conduisant à l’arrêt définitif du médicament expérimental (PMI)
Délai: De la ligne de base (jour 1) à la visite de suivi de sécurité (jusqu'à la semaine 15)
Un événement indésirable (EI) est tout événement médical indésirable chez un patient ou un sujet d'investigation clinique ayant reçu un produit pharmaceutique, qui n'a pas nécessairement de relation causale avec ce traitement. EI conduisant à l’arrêt permanent du médicament à l’étude.
De la ligne de base (jour 1) à la visite de suivi de sécurité (jusqu'à la semaine 15)
Occurrence d’infections apparues pendant le traitement
Délai: De la ligne de base (jour 1) à la visite de suivi de sécurité (jusqu'à la semaine 15)

Pourcentage de participants qui ont subi des infections apparues pendant le traitement comme événements indésirables.

Un événement indésirable (EI) est tout événement médical indésirable chez un patient ou un sujet d'investigation clinique ayant reçu un produit pharmaceutique, qui n'a pas nécessairement de relation causale avec ce traitement.
De la ligne de base (jour 1) à la visite de suivi de sécurité (jusqu'à la semaine 15)
Apparition d'anticorps anti-médicament (ADA) et d'anticorps anti-polyéthylèneglycol (PEG) à la semaine 4 (jour 29)
Délai: Semaine 4 (jour 29)
Les anticorps ADA et anti-PEG seront évalués dans des échantillons de sérum.
Semaine 4 (jour 29)
Modification du score MG-activités de la vie quotidienne (MG-ADL) entre le départ et la semaine 4 (jour 29).
Délai: Semaine 4 (jour 29)
Le score MG-ADL est un instrument de résultats rapportés par les patients (PRO) en 8 éléments. Le MG-ADL cible les symptômes et le handicap à travers les symptômes oculaires, bulbaires, respiratoires et axiaux. Les réponses aux items sont notées de 0 à 3, et le score total du MG-ADL est la somme des 8 items et varie de 0 à 24, un score plus élevé indiquant un handicap plus important.
Semaine 4 (jour 29)
Modification du score quantitatif MG (QMG) entre le départ et la semaine 4 (jour 29)
Délai: Semaine 4 (jour 29)
Le score QMG est un système de notation de force quantitative standardisé et validé qui a été développé spécifiquement pour MG. Le score total QMG est obtenu en additionnant les réponses à chaque élément individuel (13 éléments ; réponses : aucune = 0, légère = 1, modérée = 2, sévère = 3). Le score varie de 0 à 39, les scores les plus faibles indiquant une activité plus faible de la maladie.
Semaine 4 (jour 29)
Statut post-interventionnel de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA-PIS) à la semaine 4 (jour 29)
Délai: Semaine 4 (jour 29)
Le MGFA-PIS est une évaluation déterminée par le médecin des symptômes cliniques de la MG après le début d'un traitement spécifique à la MG. Aux fins de la présente étude, la manifestation minimale sera déterminée à chaque instant programmé après le début du traitement (plutôt qu'après 1 an). Le changement de statut (amélioré, inchangé, pire, exacerbation ou décès de MG) sera également déterminé.
Semaine 4 (jour 29)
Modification de l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQoL), scores de domaine de la version 4 entre la ligne de base et la semaine 4 (jour 29)
Délai: Semaine 4 (jour 29)
L'échelle de base générique PedsQoL (version 4) est un instrument validé qui peut être utilisé auprès des populations pédiatriques. Les échelles de base génériques PedsQoL évaluent le fonctionnement physique, le fonctionnement émotionnel, le fonctionnement social et le fonctionnement scolaire. L'échelle comporte 23 éléments avec une plage de scores de 0 à 4. Après transformation, la plage de scores de chaque domaine ainsi que le score total sont de 0 à 100, des scores plus élevés indiquant une HRQoL plus élevée.
Semaine 4 (jour 29)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

UCB Biopharma SRL

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: UCB Cares, 001 844 599 2273

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

25 avril 2024

Achèvement primaire (Estimé)

26 octobre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

4 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 septembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 septembre 2023

Première publication (Réel)

28 septembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

15 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MG0014
  • U1111-1290-3349 (Autre identifiant: WHO universal trial number (UTN))
  • 2022-502072-23-00 (Identificateur de registre: EU CT Number)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données de cet essai peuvent être demandées par des chercheurs qualifiés six mois après l'approbation du produit aux États-Unis et/ou en Europe, ou après l'arrêt du développement mondial, et 18 mois après la fin de l'essai. Les enquêteurs peuvent demander l'accès à des données individuelles anonymisées au niveau des patients et à des documents d'essai expurgés qui peuvent inclure : des ensembles de données prêts à être analysés, un protocole d'étude, un formulaire de rapport de cas annoté, un plan d'analyse statistique, des spécifications d'ensemble de données et un rapport d'étude clinique. Avant d'utiliser les données, les propositions doivent être approuvées par un comité d'examen indépendant sur www.Vivli.org et un accord signé de partage de données devra être signé. Tous les documents sont disponibles en anglais uniquement, pendant une durée prédéfinie, généralement 12 mois, sur un portail protégé par mot de passe. Ce plan peut changer si le risque de réidentification des participants à l'essai est jugé trop élevé une fois l'essai terminé ; dans ce cas et pour protéger les participants, les données individuelles au niveau des patients ne seraient pas mises à disposition.

Délai de partage IPD

Les données de cette étude peuvent être demandées par des chercheurs qualifiés six mois après l'approbation du produit aux États-Unis et/ou en Europe ou après l'arrêt du développement mondial, et 18 mois après la fin de l'essai.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès à des documents d'étude IPD anonymisés et rédigés qui peuvent inclure : des ensembles de données brutes, des ensembles de données prêts à être analysés, un protocole d'étude, un formulaire de rapport de cas vierge, un formulaire de rapport de cas annoté, un plan d'analyse statistique, des spécifications d'ensemble de données et un rapport d'étude clinique. Avant d'utiliser les données, les propositions doivent être approuvées par un comité d'examen indépendant sur www.Vivli.org et un accord signé de partage de données devra être signé. Tous les documents sont disponibles en anglais uniquement, pour une durée prédéfinie, généralement 12 mois, sur un portail protégé par mot de passe.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Zilucoplan

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Luxembourg

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner