Tutkimus ihonalaisen Zilucoplanin arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis (ziMyG)
torstai 30. heinäkuuta 2026 päivittänyt: UCB Biopharma SRL
Monikeskus, avoin, kontrolloimaton tutkimus Zilucoplanin farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa, turvallisuutta, siedettävyyttä ja aktiivisuutta arvioimiseksi 2–18-vuotiailla lapsitutkimuksen osallistujilla, joilla on asetyylikoliinireseptorivasta-ainepositiivinen yleistynyt myasthenia gravis
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida zilukoplanin (ZLP) farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa, turvallisuutta, siedettävyyttä, immunogeenisyyttä ja aktiivisuutta lapsitutkimuksen osallistujilla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis (gMG).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
8
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: UCB Cares
- Puhelinnumero: 001 844 599 2273
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: UCB Cares
- Puhelinnumero: +18445992273 (USA)
- Sähköposti: ucbcares@ucb.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Seoul, Etelä -Korea
- Rekrytointi
- Mg0014 20220
-
Seoul, Etelä -Korea
- Peruutettu
- Mg0014 20104
-
-
-
-
-
Milan, Italia
- Rekrytointi
- Mg0014 40144
-
-
-
-
-
Katowice, Puola
- Rekrytointi
- Mg0014 40774
-
Warsaw, Puola
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Mg0014 40218
-
-
-
-
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Mg0014 40735
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Mg0014 40736
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Peruutettu
- Mg0014 50168
-
-
Texas
-
Flower Mound, Texas, Yhdysvallat, 75028
- Peruutettu
- Mg0014 50574
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujan tulee olla 2–<18-vuotias tietoisen suostumuksen/suostumuksen allekirjoitushetkellä paikallisten määräysten mukaisesti
- Osallistujalla on yleistynyt myasthenia gravis (gMG) -diagnoosi, joka on vahvistettu asetyylikoliinireseptorin (AChR) serologisella testillä ennen seulontaa
- Osallistuja täyttää Myasthenia Gravis Foundation of America:n (MGFA) kliinisen luokituksen II–IV seulonnassa määrittämät kriteerit.
- GMG:n osallistujat, mukaan lukien:
- Päivittäisen elämän MG-aktiviteettien (MG-ADL) kokonaispistemäärä 6 tai enemmän 12-vuotiailla ja alle 18-vuotiailla nuorilla seulonnassa
- Dokumentoitu heikkous vähintään 1 raajassa, niskassa tai sipulilihaksessa 2–<12-vuotiailla lapsilla seulonnassa
- Dokumentoitu rokotus meningokokki-infektioita vastaan 3 vuoden sisällä ennen tutkimuksen alkamista. Jos osallistujat eivät ole täysin rokotettuja, heidän on saatava asianmukainen profylaktinen antibioottihoito vähintään 2 viikkoa rokotteen tai rokotteiden aloitusannoksen jälkeen
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujalla on tiedossa positiivinen serologia lihasspesifiselle kinaasille
- Osallistujalla on jokin lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus, joka tutkijan mielestä voisi vaarantaa tai vaarantaa osallistujan kyvyn osallistua tähän tutkimukseen
- Osallistujalle on tehty kateenpoistoleikkaus 6 kuukauden sisällä ennen lähtötilannetta
- Tutkijan kliinisen arvion perusteella osallistujalla on minimaalinen MG:n ilmenemistila
- Nykyinen tai äskettäinen systeeminen infektio 2 viikon sisällä ennen lähtötilannetta tai infektio, joka vaatii suonensisäistä antibioottia 4 viikon sisällä ennen lähtötilannetta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Zilucoplan Arm
Tutkimuksen osallistujat saavat zilucoplanin ennalta määritellynä annoksena painonsa perusteella.
|
Zilucoplania annetaan ihon alle lapsitutkimuksen osallistujille.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Zilukoplanin (ZLP) plasmapitoisuudet, jotka otettiin viikolla 4 (päivä 29)
Aikaikkuna: Viikko 4 (päivä 29)
|
Verinäytteet kerätään plasman ZLP-pitoisuuksien mittaamiseksi 29. päivänä ennen annostusta.
|
Viikko 4 (päivä 29)
|
|
Muutos lähtötasosta lampaan punasolujen (sRBC) hajoamisessa viikolla 4 (päivä 29)
Aikaikkuna: Viikko 4 (päivä 29)
|
Näytteet sRBC-lyysin mittaamista varten kerätään päivänä 29 ennen annosta.
|
Viikko 4 (päivä 29)
|
|
Muutos lähtötasosta komplementin komponentin 5 (C5) tasoissa viikolla 4 (päivä 29)
Aikaikkuna: Viikko 4 (päivä 29)
|
Näytteet C5-mittausta varten kerätään päivänä 29 ennen annostusta.
|
Viikko 4 (päivä 29)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) esiintyminen tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) turvallisuuden seurantakäyntiin (viikolle 15 asti)
|
Haittava tapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma potilaalla tai kliinisen tutkimuksen kohteella, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
AE voi siten olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki, oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön riippumatta siitä, liittyykö lääkkeeseen (tutkimus) tai ei.
|
Lähtötilanteesta (päivä 1) turvallisuuden seurantakäyntiin (viikolle 15 asti)
|
|
Hoidon aiheuttamien vakavien haittatapahtumien (TESAE) esiintyminen
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) turvallisuuden seurantakäyntiin (viikolle 15 asti)
|
Vakava haittatapahtuma (SAE) määritellään mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella: Seuraukset kuolemaan Onko hengenvaarallinen Vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä. Seuraukset jatkuvasta vammaisuudesta/työkyvyttömyydestä Onko synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio Tärkeitä lääketieteellisiä tapahtumia |
Lähtötilanteesta (päivä 1) turvallisuuden seurantakäyntiin (viikolle 15 asti)
|
|
TEAE:n esiintyminen, joka johtaa tutkimuslääkkeen (IMP) pysyvään poistamiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) turvallisuuden seurantakäyntiin (viikolle 15 asti)
|
Haittava tapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma potilaalla tai kliinisen tutkimuksen kohteella, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
AE, joka johtaa tutkimuslääkityksen pysyvään lopettamiseen.
|
Lähtötilanteesta (päivä 1) turvallisuuden seurantakäyntiin (viikolle 15 asti)
|
|
Hoidon aiheuttamien infektioiden esiintyminen
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) turvallisuuden seurantakäyntiin (viikolle 15 asti)
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka kokivat hoidon aiheuttamia infektioita haittatapahtumina. Haittava tapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma potilaalla tai kliinisen tutkimuksen kohteella, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon. |
Lähtötilanteesta (päivä 1) turvallisuuden seurantakäyntiin (viikolle 15 asti)
|
|
Lääkevasta-aineiden (ADA) ja anti-polyetyleeniglykolin (PEG) vasta-aineiden esiintyminen viikolla 4 (päivä 29)
Aikaikkuna: Viikko 4 (päivä 29)
|
ADA- ja anti-PEG-vasta-aineet arvioidaan seeruminäytteistä.
|
Viikko 4 (päivä 29)
|
|
Muutos päivittäisen elämän MG-aktiviteetteissa (MG-ADL) lähtötasosta viikkoon 4 (päivä 29).
Aikaikkuna: Viikko 4 (päivä 29)
|
MG-ADL-pistemäärä on 8 kohdan potilasraportoiman lopputuloksen (PRO) instrumentti.
MG-ADL kohdistuu oireisiin ja vammaisuuteen silmä-, bulbar-, hengitystie- ja aksiaalioireissa.
Kohdevastaukset pisteytetään 0–3, ja MG-ADL:n kokonaispistemäärä on 8 kohdan summa ja vaihtelee välillä 0–24, ja korkeampi pistemäärä osoittaa enemmän vammaa.
|
Viikko 4 (päivä 29)
|
|
Muutos kvantitatiivisessa MG-pisteessä (QMG) lähtötasosta viikkoon 4 (päivä 29)
Aikaikkuna: Viikko 4 (päivä 29)
|
QMG-pisteytys on standardoitu ja validoitu kvantitatiivinen vahvuuspisteytysjärjestelmä, joka on kehitetty erityisesti MG:tä varten.
QMG-kokonaispisteet saadaan summaamalla kunkin yksittäisen kohteen vastaukset (13 kohdetta; vastaukset: ei mitään = 0, lievä = 1, kohtalainen = 2, vakava = 3).
Pistemäärä vaihtelee välillä 0–39, ja pienemmät pisteet osoittavat alhaisempaa taudin aktiivisuutta.
|
Viikko 4 (päivä 29)
|
|
Myasthenia Gravis -säätiön Amerikan interventioiden jälkeinen tila (MGFA-PIS) viikolla 4 (päivä 29)
Aikaikkuna: Viikko 4 (päivä 29)
|
MGFA-PIS on lääkärin määräämä MG-taudin kliinisten oireiden arviointi MG-spesifisen hoidon aloittamisen jälkeen.
Tämän tutkimuksen tarkoitusta varten minimaalinen ilmentymä määritetään jokaisessa aikataulussa hoidon aloittamisen jälkeen (eikä yhden vuoden kuluttua).
Myös tilanmuutos (parantunut, muuttumaton, huonompi, pahentunut tai kuollut MG:hen) määritetään.
|
Viikko 4 (päivä 29)
|
|
Muutos lasten elämänlaatukartoituksessa (PedsQoL), version 4 verkkotunnuksen pisteet lähtötasosta viikkoon 4 (päivä 29)
Aikaikkuna: Viikko 4 (päivä 29)
|
PedsQoL-ydinasteikko (versio 4) on validoitu instrumentti, joka soveltuu käytettäväksi lapsipotilaiden kanssa.
PedsQoL:n yleiset ydinasteikot arvioivat fyysistä toimintaa, emotionaalista toimintaa, sosiaalista toimintaa ja koulun toimintaa.
Asteikolla on 23 kohtaa, joiden pistemäärä on 0–4. Muunnoksen jälkeen kunkin toimialueen pistemäärä sekä kokonaispistemäärä on 0-100, ja korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa HRQoL:ää.
|
Viikko 4 (päivä 29)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: UCB Cares, 001 844 599 2273
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 16. lokakuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 16. marraskuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 25. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 20. syyskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 20. syyskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 28. syyskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 31. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 30. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Myasthenia Gravis
- zilukoplan
Muut tutkimustunnusnumerot
- MG0014
- U1111-1290-3349 (Muu tunniste: World Health Organization (WHO))
- 2022-502072-23 (Rekisterin tunniste: EU Clinical Trials)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää tietoja tästä kokeesta kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai sen jälkeen, kun maailmanlaajuinen kehitys on keskeytetty, ja 18 kuukauden kuluttua kokeen päättymisestä.
Tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin yksittäisiin potilastason tietoihin ja muokattuihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: analyysivalmiita tietokokonaisuuksia, tutkimusprotokollaa, selitettyä tapausraporttilomaketta, tilastollista analyysisuunnitelmaa, tietojoukon spesifikaatioita ja kliinisen tutkimuksen raporttia.
Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattomalta arviointipaneelilta osoitteessa www.Vivli.org
ja allekirjoitettu tietojen jakamista koskeva sopimus on tehtävä.
Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määritetyn ajan, tyypillisesti 12 kuukauden ajan, salasanalla suojatussa portaalissa.
Tämä suunnitelma voi muuttua, jos kokeen osallistujien uudelleentunnistamisen riski todetaan liian suureksi kokeilun päätyttyä; Tässä tapauksessa ja osallistujien suojelemiseksi yksittäisiä potilastason tietoja ei anneta saataville.
IPD-jaon aikakehys
Pätevät tutkijat voivat pyytää tietoja tästä tutkimuksesta kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai maailmanlaajuisen kehityksen lopettamisen jälkeen ja 18 kuukauden kuluttua kokeen päättymisestä.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin IPD:hen ja muokattuihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: raakatietojoukot, analyysivalmiit tietojoukot, tutkimusprotokolla, tyhjä tapausraporttilomake, huomautuksilla varustettu tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma, tietojoukon spesifikaatiot ja kliinisen tutkimuksen raportti.
Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattomalta arviointipaneelilta osoitteessa www.Vivli.org
ja allekirjoitettu tietojen jakamissopimus on suoritettava.Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määritellyn ajan, tyypillisesti 12 kuukauden ajan, salasanalla suojatussa portaalissa.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .