全身性重症筋無力症の小児参加者における皮下ジルコプランを評価する研究 (ziMyG)
2024年4月11日 更新者：UCB Biopharma SRL
アセチルコリン受容体抗体陽性の全身性重症筋無力症を有する2歳から18歳未満の小児研究参加者を対象としたジルコプランの薬物動態、薬力学、安全性、忍容性、活性を評価するための多施設非盲検非対照研究
この研究の目的は、全身性重症筋無力症（gMG）の小児研究参加者におけるジルコプラン（ZLP）の薬物動態、薬力学、安全性、忍容性、免疫原性および活性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
8
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：UCB Cares
- 電話番号：001 844 599 2273
研究連絡先のバックアップ
- 名前：UCB Cares
- 電話番号：+18445992273 (USA)
- メール：ucbcares@ucb.com
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 参加者は、現地の規制に従って、インフォームドコンセント/同意書に署名した時点で 2 歳以上 18 歳未満である必要があります
- 参加者は、スクリーニング前のアセチルコリン受容体（AChR）に対する血清学的検査の陽性結果によって全身性重症筋無力症（gMG）の診断が確認されている
- 参加者は、スクリーニング時にアメリカ重症筋無力症財団（MGFA）の臨床分類 II から IV によって定義された基準を満たしている
- 以下を含む gMG の参加者:
- スクリーニング時の12歳以上18歳未満の青少年のMG日常生活活動（MG-ADL）合計スコアが6以上
- スクリーニング時に2歳以上12歳未満の小児において、少なくとも1つの手足、首、球筋の筋力低下が記録されている
- 研究開始前3年以内に髄膜炎菌感染症に対するワクチン接種を記録していること。 ワクチン接種が完全に完了していない場合、参加者はワクチンの初回投与後少なくとも2週間まで適切な予防的抗生物質治療を受けなければなりません。
除外基準:
- 参加者は血清学的に筋肉特異的キナーゼの陽性反応を持っている
- 参加者は、研究者がこの研究に参加する参加者の能力を危険にさらす、または損なう可能性があると判断した医学的または精神的病状を患っている。
- 参加者はベースライン前の6か月以内に胸腺摘出術を受けている
- 参加者は、治験責任医師の臨床判断に基づいて、MG の最小限の症状発現ステータスを有している
- ベースライン前2週間以内の現在または最近の全身感染症、またはベースライン前4週間以内の静脈内抗生物質を必要とする感染症
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ジルコプランアーム
研究参加者は、体重に基づいて事前に定められた用量でジルコプランを受けます。
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ジルコプランは小児研究参加者に皮下投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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4週目（29日目）にサンプリングされたジルコプラン（ZLP）の血漿濃度
時間枠：4週目（29日目）
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血液サンプルは、投与前２９日目にＺＬＰの血漿濃度を測定するために採取される。
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4週目（29日目）
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4週目（29日目）の羊赤血球（sRBC）溶解におけるベースラインからの変化
時間枠：4週目（29日目）
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SRBC溶解の測定のためのサンプルは、投与前29日目に収集される。
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4週目（29日目）
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4週目（29日目）の補体成分5（C5）レベルのベースラインからの変化
時間枠：4週目（29日目）
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C5の測定用のサンプルは、投与前29日目に収集されます。
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4週目（29日目）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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研究期間中の治療中に発生した有害事象（TEAE）の発生
時間枠：ベースライン（1日目）から安全フォローアップ訪問（15週目まで）まで
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有害事象 (AE) とは、医薬品を投与された患者または臨床研究対象者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしもこの治療法と因果関係があるわけではありません。
したがって、AE は、医薬品 (治験) 製品に関連するかどうかに関係なく、医薬品 (治験) 製品の使用に一時的に関連する、好ましくない意図しない兆候、症状、または疾患である可能性があります。
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ベースライン（1日目）から安全フォローアップ訪問（15週目まで）まで
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治療中に発生した重篤な有害事象（TESAE）の発生
時間枠：ベースライン（1日目）から安全フォローアップ訪問（15週目まで）まで
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重篤な有害事象 (SAE) は、あらゆる用量で次のような望ましくない医学的出来事として定義されます。 死亡につながる 生命を脅かすものである 入院または入院期間の延長が必要である 持続的な障害/無能力が生じる 先天異常/先天異常である 重要な医療事故 |
ベースライン（1日目）から安全フォローアップ訪問（15週目まで）まで
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治験薬（IMP）の永久中止につながるTEAEの発生
時間枠：ベースライン（1日目）から安全フォローアップ訪問（15週目まで）まで
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有害事象 (AE) とは、医薬品を投与された患者または臨床研究対象者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしもこの治療法と因果関係があるわけではありません。
研究薬の永久中止につながる有害事象。
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ベースライン（1日目）から安全フォローアップ訪問（15週目まで）まで
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治療中に発生した感染症の発生
時間枠：ベースライン（1日目）から安全フォローアップ訪問（15週目まで）まで
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有害事象として治療中に発生した感染症を経験した参加者の割合。 有害事象 (AE) とは、医薬品を投与された患者または臨床研究対象者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしもこの治療法と因果関係があるわけではありません。 |
ベースライン（1日目）から安全フォローアップ訪問（15週目まで）まで
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4週目（29日目）における抗薬物抗体（ADA）および抗ポリエチレングリコール（PEG）抗体の発生
時間枠：4週目（29日目）
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ADA および抗 PEG 抗体は血清サンプルで評価されます。
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4週目（29日目）
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ベースラインから第 4 週 (29 日目) までの MG 日常生活活動 (MG-ADL) スコアの変化。
時間枠：4週目（29日目）
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MG-ADL スコアは、8 項目の患者報告結果 (PRO) 手段です。
MG-ADL は、眼球、眼球、呼吸器、軸の症状にわたる症状と障害を対象としています。
項目の回答は 0 から 3 でスコア付けされ、MG-ADL の合計スコアは 8 項目の合計で 0 から 24 の範囲であり、スコアが高いほど障害が大きいことを示します。
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4週目（29日目）
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ベースラインから第 4 週 (29 日目) までの定量的 MG (QMG) スコアの変化
時間枠：4週目（29日目）
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QMG スコアは、MG 用に特別に開発された、標準化され検証された定量的な強度スコアリング システムです。
QMG 合計スコアは、各項目に対する回答を合計することによって得られます (13 項目、回答: なし = 0、軽度 = 1、中等度 = 2、重度 = 3)。
スコアの範囲は 0 ～ 39 で、スコアが低いほど疾患活動性が低いことを示します。
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4週目（29日目）
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重症筋無力症アメリカ財団の介入後ステータス (MGFA-PIS) 4 週目 (29 日目)
時間枠：4週目（29日目）
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MGFA-PIS は、MG 特異的治療の開始後の MG の臨床症状について医師が決定する評価です。
現在の研究の目的のために、最小症状発現は治療開始後（1 年後ではなく）予定された各時点で決定されます。
状態の変化（MGによる改善、変化、悪化、増悪、死亡）も判定されます。
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4週目（29日目）
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ベースラインから第 4 週 (29 日目) までの小児生活の質インベントリ (PedsQoL)、バージョン 4 ドメイン スコアの変化
時間枠：4週目（29日目）
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PedsQoL ジェネリック コア スケール (バージョン 4) は、小児集団での使用に適した検証済みの機器です。
PedsQoL の一般的なコア スケールは、身体機能、感情機能、社会機能、学校機能を評価します。
このスケールには 23 項目があり、スコア範囲は 0 ～ 4 です。変換後、各ドメインのスコア範囲と合計スコアは 0 ～ 100 であり、スコアが高いほど HRQoL が高いことを示します。
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4週目（29日目）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：UCB Cares、001 844 599 2273
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2024年4月25日
一次修了 (推定)
2026年10月26日
研究の完了 (推定)
2026年12月4日
試験登録日
最初に提出
2023年9月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年9月20日
最初の投稿 (実際)
2023年9月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年4月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月11日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MG0014
- U1111-1290-3349 (その他の識別子：WHO universal trial number (UTN))
- 2022-502072-23-00 (レジストリ識別子：EU CT Number)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
この試験のデータは、米国および/または欧州での製品承認後 6 か月後、または世界的な開発中止後 6 か月後、および試験完了の 18 か月後に資格のある研究者によって要求される場合があります。
研究者は、匿名化された個々の患者レベルのデータおよび編集された治験文書へのアクセスを要求する場合があります。これには、分析可能なデータセット、研究プロトコル、注釈付き症例報告書、統計分析計画、データセット仕様、臨床研究報告書が含まれる場合があります。
データを使用する前に、提案は www.Vivli.org の独立審査委員会によって承認される必要があります。
署名されたデータ共有契約を締結する必要があります。
すべてのドキュメントは、パスワードで保護されたポータルで、事前に指定された期間 (通常は 12 か月間)、英語でのみ入手できます。
治験終了後に治験参加者を再特定するリスクが高すぎると判断された場合、この計画は変更される可能性があります。この場合、参加者を保護するために、個々の患者レベルのデータは公開されません。
IPD 共有時間枠
この研究のデータは、米国および/またはヨーロッパでの製品承認または世界的な開発中止の 6 か月後、および試験完了の 18 か月後に資格のある研究者によって要求される場合があります。
IPD 共有アクセス基準
資格のある研究者は、匿名化された IPD および編集された研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、生のデータセット、分析の準備ができたデータセット、研究プロトコル、空白の症例報告書、注釈付きの症例報告書、統計分析計画、データセット仕様、および臨床研究報告書が含まれる可能性があります。
データを使用する前に、提案は www.Vivli.org の独立審査委員会によって承認される必要があります。
すべての文書は英語でのみ、パスワードで保護されたポータルで事前に指定された期間 (通常は 12 か月間) 利用可能です。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。