Um estudo para avaliar o zilucoplan subcutâneo em participantes pediátricos com miastenia gravis generalizada (ziMyG)
30 de julho de 2026 atualizado por: UCB Biopharma SRL
Um estudo multicêntrico aberto e não controlado para avaliar a farmacocinética, farmacodinâmica, segurança, tolerabilidade e atividade do zilucoplan em participantes de estudos pediátricos de 2 a menos de 18 anos de idade com anticorpo receptor de acetilcolina positivo para miastenia gravis generalizada
O objetivo deste estudo é avaliar a farmacocinética, farmacodinâmica, segurança, tolerabilidade, imunogenicidade e atividade do zilucoplan (ZLP) em participantes pediátricos do estudo com miastenia gravis generalizada (gMG).
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
8
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: UCB Cares
- Número de telefone: 001 844 599 2273
Estude backup de contato
- Nome: UCB Cares
- Número de telefone: +18445992273 (USA)
- E-mail: ucbcares@ucb.com
Locais de estudo
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Seoul, Coréia do Sul
- Recrutamento
- Mg0014 20220
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Seoul, Coréia do Sul
- Retirado
- Mg0014 20104
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Retirado
- Mg0014 50168
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Texas
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Flower Mound, Texas, Estados Unidos, 75028
- Retirado
- Mg0014 50574
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Milan, Itália
- Recrutamento
- Mg0014 40144
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Katowice, Polônia
- Recrutamento
- Mg0014 40774
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Warsaw, Polônia
- Ativo, não recrutando
- Mg0014 40218
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Glasgow, Reino Unido
- Recrutamento
- Mg0014 40735
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London, Reino Unido
- Recrutamento
- Mg0014 40736
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante deve ter entre 2 e <18 anos de idade no momento da assinatura do consentimento informado/consentimento de acordo com a regulamentação local
- O participante tem um diagnóstico de miastenia gravis generalizada (gMG) confirmado por um resultado de teste sorológico positivo anterior para receptor de acetilcolina (AChR) antes da triagem
- O participante atende aos critérios definidos pela Classificação Clínica II a IV da Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) na triagem
- Participantes com gMG, incluindo:
- Uma pontuação total de atividades de vida diária MG (MG-AVD) de 6 ou mais em adolescentes de 12 anos a <18 anos de idade na triagem
- Fraqueza documentada em pelo menos um membro, pescoço ou músculo bulbar em crianças de 2 anos a <12 anos de idade na triagem
- Vacinação documentada contra infecções meningocócicas nos 3 anos anteriores ao início do estudo. Se não estiverem totalmente vacinados, os participantes devem receber tratamento antibiótico profilático adequado até pelo menos 2 semanas após a dose inicial da(s) vacina(s)
Critério de exclusão:
- O participante apresentou sorologia positiva para quinase músculo-específica
- O participante tem qualquer condição médica ou psiquiátrica que, na opinião do Investigador, possa comprometer ou comprometer a capacidade do participante de participar deste estudo
- O participante foi submetido a uma timectomia nos 6 meses anteriores à linha de base
- O participante tem um status de manifestação mínimo de MG com base no julgamento clínico do investigador
- Infecção sistêmica atual ou recente nas 2 semanas anteriores ao início do estudo ou infecção que requer antibióticos intravenosos nas 4 semanas anteriores ao início do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Braço Zilucoplan
Os participantes do estudo receberão zilucoplan em dose pré-definida com base no peso.
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Zilucoplan será administrado por via subcutânea aos participantes pediátricos do estudo.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Concentrações plasmáticas de zilucoplan (ZLP) amostradas na semana 4 (dia 29)
Prazo: Semana 4 (Dia 29)
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Amostras de sangue serão coletadas para medição das concentrações plasmáticas de ZLP no dia 29 antes da dose.
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Semana 4 (Dia 29)
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Alteração da linha de base na lise de glóbulos vermelhos de ovelha (sRBC) na semana 4 (dia 29)
Prazo: Semana 4 (Dia 29)
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Amostras para medição de lise de sRBC serão coletadas no dia 29 antes da dose.
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Semana 4 (Dia 29)
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Alteração da linha de base nos níveis do componente 5 do complemento (C5) na Semana 4 (Dia 29)
Prazo: Semana 4 (Dia 29)
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Amostras para medição de C5 serão coletadas no dia 29 antes da dose.
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Semana 4 (Dia 29)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Ocorrência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) durante o curso do estudo
Prazo: Desde a linha de base (Dia 1) até a visita de acompanhamento de segurança (até a semana 15)
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Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica indesejável em um paciente ou sujeito de investigação clínica ao qual foi administrado um produto farmacêutico, que não necessariamente tem relação causal com esse tratamento.
Um EA poderia, portanto, ser qualquer sinal, sintoma ou doença desfavorável e não intencional, temporariamente associado ao uso de um produto medicinal (investigacional), relacionado ou não ao produto medicinal (investigacional).
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Desde a linha de base (Dia 1) até a visita de acompanhamento de segurança (até a semana 15)
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Ocorrência de eventos adversos graves emergentes do tratamento (TESAEs)
Prazo: Desde a linha de base (Dia 1) até a visita de acompanhamento de segurança (até a semana 15)
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Um evento adverso grave (EAG) é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose: Resulta em morte É fatal Requer hospitalização ou prolongamento da hospitalização existente Resulta em deficiência/incapacidade persistente É uma anomalia congênita/defeito congênito Eventos médicos importantes |
Desde a linha de base (Dia 1) até a visita de acompanhamento de segurança (até a semana 15)
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Ocorrência de TEAEs levando à retirada permanente do medicamento experimental (ME)
Prazo: Desde a linha de base (Dia 1) até a visita de acompanhamento de segurança (até a semana 15)
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Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica indesejável em um paciente ou sujeito de investigação clínica ao qual foi administrado um produto farmacêutico, que não necessariamente tem relação causal com esse tratamento.
EAs que levam à retirada permanente da medicação do estudo.
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Desde a linha de base (Dia 1) até a visita de acompanhamento de segurança (até a semana 15)
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Ocorrência de infecções emergentes do tratamento
Prazo: Desde a linha de base (Dia 1) até a visita de acompanhamento de segurança (até a semana 15)
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Porcentagem de participantes que apresentaram infecções emergentes do tratamento como eventos adversos. Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica indesejável em um paciente ou sujeito de investigação clínica ao qual foi administrado um produto farmacêutico, que não necessariamente tem relação causal com esse tratamento. |
Desde a linha de base (Dia 1) até a visita de acompanhamento de segurança (até a semana 15)
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Ocorrência de anticorpos antidrogas (ADA) e anticorpos antipolietilenoglicol (PEG) na Semana 4 (Dia 29)
Prazo: Semana 4 (Dia 29)
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Os anticorpos ADA e anti-PEG serão avaliados em amostras de soro.
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Semana 4 (Dia 29)
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Mudança na pontuação de atividades de vida diária MG (MG-ADL) desde o início até a semana 4 (dia 29).
Prazo: Semana 4 (Dia 29)
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A pontuação MG-ADL é um instrumento de resultados relatados pelo paciente (PRO) de 8 itens.
O MG-ADL tem como alvo sintomas e incapacidades em sintomas oculares, bulbares, respiratórios e axiais.
As respostas dos itens são pontuadas de 0 a 3, e a pontuação total do MG-AVD é a soma dos 8 itens e varia de 0 a 24, sendo que uma pontuação maior indica maior incapacidade.
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Semana 4 (Dia 29)
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Mudança na pontuação quantitativa de MG (QMG) desde a linha de base até a semana 4 (dia 29)
Prazo: Semana 4 (Dia 29)
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A pontuação QMG é um sistema de pontuação quantitativa de força padronizado e validado que foi desenvolvido especificamente para MG.
A pontuação total do QMG é obtida pela soma das respostas de cada item individual (13 itens; Respostas: Nenhuma=0, Leve=1, Moderada=2, Grave=3).
A pontuação varia de 0 a 39, com pontuações mais baixas indicando menor atividade da doença.
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Semana 4 (Dia 29)
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Status pós-intervencionista da Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA-PIS) na semana 4 (dia 29)
Prazo: Semana 4 (Dia 29)
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O MGFA-PIS é uma avaliação dos sintomas clínicos da MG determinada pelo médico após o início da terapia específica para MG.
Para efeitos do presente estudo, a Manifestação Mínima será determinada em cada momento programado após o início do tratamento (em vez de após 1 ano).
A mudança no status (melhorada, inalterada, pior, exacerbação ou morte de MG) também será determinada.
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Semana 4 (Dia 29)
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Mudança no Inventário Pediátrico de Qualidade de Vida (PedsQoL), pontuações dos domínios da versão 4 desde a linha de base até a semana 4 (dia 29)
Prazo: Semana 4 (Dia 29)
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A escala básica genérica PedsQoL (versão 4) é um instrumento validado e adequado para uso em populações pediátricas.
As escalas básicas genéricas do PedsQoL avaliam o funcionamento físico, o funcionamento emocional, o funcionamento social e o funcionamento escolar.
A escala possui 23 itens com pontuação de 0 a 4. Após a transformação, a faixa de pontuação de cada domínio, bem como a pontuação total, é de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando maior QVRS.
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Semana 4 (Dia 29)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: UCB Cares, 001 844 599 2273
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
16 de outubro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
16 de novembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
25 de dezembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de setembro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de setembro de 2023
Primeira postagem (Real)
28 de setembro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
31 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Neoplasias por local
- Neoplasias
- Doenças Neuromusculares
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicas do Sistema Nervoso
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas
- Doenças da Junção Neuromuscular
- Miastenia grave
- Zilucoplan
Outros números de identificação do estudo
- MG0014
- U1111-1290-3349 (Outro identificador: World Health Organization (WHO))
- 2022-502072-23 (Identificador de registro: EU Clinical Trials)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Os dados deste ensaio podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos EUA e/ou na Europa, ou o desenvolvimento global for interrompido, e 18 meses após a conclusão do ensaio.
Os investigadores podem solicitar acesso a dados individuais anonimizados em nível de paciente e documentos de ensaio redigidos que podem incluir: conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações de conjunto de dados e relatório de estudo clínico.
Antes da utilização dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org
e um acordo de partilha de dados assinado terá de ser executado.
Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-especificado, normalmente 12 meses, em um portal protegido por senha.
Este plano pode mudar se o risco de reidentificação dos participantes do ensaio for considerado muito alto após a conclusão do ensaio; neste caso e para proteger os participantes, os dados individuais do paciente não seriam disponibilizados.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os dados deste estudo podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos EUA e/ou Europa ou a interrupção do desenvolvimento global, e 18 meses após a conclusão do ensaio.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a IPD anonimizado e documentos de estudo redigidos, que podem incluir: conjuntos de dados brutos, conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso em branco, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório de estudo clínico.
Antes da utilização dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org
e será necessário assinar um acordo de compartilhamento de dados. Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-especificado, normalmente 12 meses, em um portal protegido por senha.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .