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Un estudio para evaluar el zilucoplan subcutáneo en participantes pediátricos con miastenia gravis generalizada (ziMyG)

30 de julio de 2026 actualizado por: UCB Biopharma SRL

Un estudio multicéntrico, abierto y no controlado para evaluar la farmacocinética, farmacodinamia, seguridad, tolerabilidad y actividad de zilucoplan en participantes de estudios pediátricos de 2 a menos de 18 años de edad con miastenia gravis generalizada positiva para anticuerpos contra el receptor de acetilcolina

El propósito de este estudio es evaluar la farmacocinética, farmacodinamia, seguridad, tolerabilidad, inmunogenicidad y actividad de zilucoplan (ZLP) en participantes del estudio pediátrico con miastenia gravis generalizada (gMG).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: UCB Cares
  • Número de teléfono: 001 844 599 2273

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: UCB Cares
  • Número de teléfono: +18445992273 (USA)
  • Correo electrónico: ucbcares@ucb.com

Ubicaciones de estudio

  • Corea del Sur
      • Seoul, Corea del Sur
        • Reclutamiento
        • Mg0014 20220
      • Seoul, Corea del Sur
        • Retirado
        • Mg0014 20104
  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Retirado
        • Mg0014 50168
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Estados Unidos, 75028
        • Retirado
        • Mg0014 50574
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Reclutamiento
        • Mg0014 40144
  • Polonia
      • Katowice, Polonia
        • Reclutamiento
        • Mg0014 40774
      • Warsaw, Polonia
        • Activo, no reclutando
        • Mg0014 40218
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Mg0014 40735
      • London, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Mg0014 40736

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El participante debe tener entre 2 y <18 años de edad al momento de firmar el consentimiento/asentimiento informado de acuerdo con la normativa local.
  • El participante tiene un diagnóstico de miastenia gravis generalizada (gMG) confirmado por un resultado positivo previo de una prueba serológica del receptor de acetilcolina (AChR) antes de la selección.
  • El participante cumple con los criterios definidos por la Clasificación clínica II a IV de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) en la selección
  • Participantes con gMG, incluidos:
  • Una puntuación total de MG-actividades de la vida diaria (MG-ADL) de 6 o más en adolescentes de 12 años a <18 años en el momento del cribado
  • Debilidad documentada en al menos una extremidad, cuello o músculo bulbar en niños de 2 a <12 años de edad en el momento de la selección
  • Vacunación documentada contra infecciones meningocócicas dentro de los 3 años anteriores al inicio del estudio. Si no están completamente vacunados, los participantes deben recibir un tratamiento antibiótico profiláctico adecuado hasta al menos 2 semanas después de la dosis inicial de la vacuna.

Criterio de exclusión:

  • El participante tiene una serología positiva conocida para la quinasa específica del músculo.
  • El participante tiene alguna condición médica o psiquiátrica que, en opinión del Investigador, podría poner en peligro o comprometería la capacidad del participante para participar en este estudio.
  • El participante se ha sometido a una timectomía en los 6 meses anteriores al inicio
  • El participante tiene un estado de manifestación mínimo de MG según el criterio clínico del investigador.
  • Infección sistémica actual o reciente dentro de las 2 semanas anteriores al inicio o infección que requiera antibióticos intravenosos dentro de las 4 semanas anteriores al inicio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo Zilucoplan
Los participantes del estudio recibirán zilucoplan en una dosis predefinida según su peso.
Droga: Zilucoplan
Zilucoplan se administrará por vía subcutánea a los participantes pediátricos del estudio.
Otros nombres:
  • RA101495

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentraciones plasmáticas de zilucoplan (ZLP) muestreadas en la semana 4 (día 29)
Periodo de tiempo: Semana 4 (Día 29)
Se recolectarán muestras de sangre para medir las concentraciones plasmáticas de ZLP el día 29 antes de la dosis.
Semana 4 (Día 29)
Cambio con respecto al valor inicial en la lisis de glóbulos rojos de oveja (sRBC) en la semana 4 (día 29)
Periodo de tiempo: Semana 4 (Día 29)
Las muestras para medir la lisis de sRBC se recolectarán el día 29 antes de la dosis.
Semana 4 (Día 29)
Cambio con respecto al valor inicial en los niveles del componente 5 (C5) del complemento en la semana 4 (día 29)
Periodo de tiempo: Semana 4 (Día 29)
Las muestras para medir C5 se recolectarán el día 29 antes de la dosis.
Semana 4 (Día 29)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Ocurrencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) durante el curso del estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la visita de seguimiento de seguridad (hasta la semana 15)
Un evento adverso (EA) es cualquier suceso médico adverso en un paciente o sujeto de investigación clínica al que se le administra un producto farmacéutico, que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Por lo tanto, un EA podría ser cualquier signo, síntoma o enfermedad desfavorable e involuntario asociado temporalmente con el uso de un producto medicinal (en investigación), esté o no relacionado con el producto medicinal (en investigación).
Desde el inicio (día 1) hasta la visita de seguimiento de seguridad (hasta la semana 15)
Aparición de eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TESAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la visita de seguimiento de seguridad (hasta la semana 15)

Un evento adverso grave (SAE) se define como cualquier suceso médico adverso que, en cualquier dosis:

Resulta en la muerte Es potencialmente mortal Requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización existente Resulta en discapacidad/incapacidad persistente Es una anomalía congénita/defecto de nacimiento Eventos médicos importantes
Desde el inicio (día 1) hasta la visita de seguimiento de seguridad (hasta la semana 15)
Aparición de TEAE que conducen a la retirada permanente del medicamento en investigación (IMP)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la visita de seguimiento de seguridad (hasta la semana 15)
Un evento adverso (EA) es cualquier suceso médico adverso en un paciente o sujeto de investigación clínica al que se le administra un producto farmacéutico, que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. EA que conducen a la retirada permanente de la medicación del estudio.
Desde el inicio (día 1) hasta la visita de seguimiento de seguridad (hasta la semana 15)
Aparición de infecciones emergentes del tratamiento.
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la visita de seguimiento de seguridad (hasta la semana 15)

Porcentaje de participantes que experimentaron infecciones emergentes del tratamiento como eventos adversos.

Un evento adverso (EA) es cualquier suceso médico adverso en un paciente o sujeto de investigación clínica al que se le administra un producto farmacéutico, que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento.
Desde el inicio (día 1) hasta la visita de seguimiento de seguridad (hasta la semana 15)
Aparición de anticuerpos antidrogas (ADA) y antipolietilenglicol (PEG) en la semana 4 (día 29)
Periodo de tiempo: Semana 4 (Día 29)
Los anticuerpos ADA y anti-PEG se evaluarán en muestras de suero.
Semana 4 (Día 29)
Cambio en la puntuación de MG-actividades de la vida diaria (MG-ADL) desde el inicio hasta la semana 4 (día 29).
Periodo de tiempo: Semana 4 (Día 29)
La puntuación MG-ADL es un instrumento de resultados informados por el paciente (PRO) de 8 ítems. El MG-ADL se dirige a los síntomas y la discapacidad a través de síntomas oculares, bulbares, respiratorios y axiales. Las respuestas a los ítems se califican de 0 a 3, y la puntuación total de MG-ADL es la suma de los 8 ítems y varía de 0 a 24, donde una puntuación más alta indica más discapacidad.
Semana 4 (Día 29)
Cambio en la puntuación cuantitativa de MG (QMG) desde el inicio hasta la semana 4 (día 29)
Periodo de tiempo: Semana 4 (Día 29)
La puntuación QMG es un sistema de puntuación de fuerza cuantitativa estandarizado y validado que fue desarrollado específicamente para MG. La puntuación total de QMG se obtiene sumando las respuestas a cada ítem individual (13 ítems; Respuestas: Ninguna=0, Leve=1, Moderada=2, Grave=3). La puntuación varía de 0 a 39, y las puntuaciones más bajas indican una menor actividad de la enfermedad.
Semana 4 (Día 29)
Estado posintervención de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA-PIS) en la semana 4 (día 29)
Periodo de tiempo: Semana 4 (Día 29)
La MGFA-PIS es una evaluación determinada por el médico de los síntomas clínicos de MG después del inicio de una terapia específica para MG. A los efectos del estudio actual, la manifestación mínima se determinará en cada momento programado después del inicio del tratamiento (en lugar de después de 1 año). También se determinará el cambio de estado (mejoró, sin cambios, peor, exacerbación o muerte por MG).
Semana 4 (Día 29)
Cambio en las puntuaciones de dominio del Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQoL), versión 4 desde el inicio hasta la semana 4 (día 29)
Periodo de tiempo: Semana 4 (Día 29)
La escala básica genérica PedsQoL (Versión 4) es un instrumento validado que es adecuado para su uso con poblaciones pediátricas. Las escalas básicas genéricas de PedsQoL evalúan el funcionamiento físico, el funcionamiento emocional, el funcionamiento social y el funcionamiento escolar. La escala tiene 23 ítems con un rango de puntuación de 0 a 4. Después de la transformación, el rango de puntuación de cada dominio, así como la puntuación total, es de 0 a 100 y las puntuaciones más altas indican una mayor CVRS.
Semana 4 (Día 29)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

UCB Biopharma SRL

Investigadores

  • Director de estudio: UCB Cares, 001 844 599 2273

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de octubre de 2024

Finalización primaria (Estimado)

16 de noviembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

25 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de septiembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de septiembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

28 de septiembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

31 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MG0014
  • U1111-1290-3349 (Otro identificador: World Health Organization (WHO))
  • 2022-502072-23 (Identificador de registro: EU Clinical Trials)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar datos de este ensayo seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa, o de que se interrumpa el desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo. Los investigadores pueden solicitar acceso a datos anonimizados a nivel de paciente individual y a documentos de ensayo redactados que pueden incluir: conjuntos de datos listos para el análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones de conjunto de datos e informe de estudio clínico. Antes de utilizar los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org y será necesario ejecutar un acuerdo firmado para compartir datos. Todos los documentos están disponibles únicamente en inglés, durante un período predeterminado, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña. Este plan puede cambiar si se determina que el riesgo de volver a identificar a los participantes del ensayo es demasiado alto una vez finalizado el ensayo; en este caso y para proteger a los participantes, los datos a nivel de paciente individual no estarían disponibles.

Marco de tiempo para compartir IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar datos de este estudio seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa o de que se interrumpa el desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a IPD anónimos y documentos de estudio redactados que pueden incluir: conjuntos de datos sin procesar, conjuntos de datos listos para análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso en blanco, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones del conjunto de datos e informe de estudio clínico. Antes de utilizar los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org y será necesario ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado. Todos los documentos están disponibles solo en inglés, durante un tiempo previamente especificado, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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