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Uno studio per valutare lo Zilucoplan sottocutaneo in partecipanti pediatrici con miastenia gravis generalizzata (ziMyG)

30 luglio 2026 aggiornato da: UCB Biopharma SRL

Uno studio multicentrico in aperto, non controllato, per valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica, la sicurezza, la tollerabilità e l'attività di Zilucoplan in partecipanti pediatrici allo studio di età compresa tra 2 e meno di 18 anni con miastenia gravis generalizzata positiva per il recettore dell'acetilcolina

Lo scopo di questo studio è valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica, la sicurezza, la tollerabilità, l'immunogenicità e l'attività di zilucoplan (ZLP) nei partecipanti allo studio pediatrico con miastenia gravis generalizzata (MGg).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: UCB Cares
  • Numero di telefono: 001 844 599 2273

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: UCB Cares
  • Numero di telefono: +18445992273 (USA)
  • Email: ucbcares@ucb.com

Luoghi di studio

  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud
        • Reclutamento
        • Mg0014 20220
      • Seoul, Corea del Sud
        • Ritirato
        • Mg0014 20104
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Reclutamento
        • Mg0014 40144
  • Polonia
      • Katowice, Polonia
        • Reclutamento
        • Mg0014 40774
      • Warsaw, Polonia
        • Attivo, non reclutante
        • Mg0014 40218
  • Regno Unito
      • Glasgow, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Mg0014 40735
      • London, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Mg0014 40736
  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ritirato
        • Mg0014 50168
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Stati Uniti, 75028
        • Ritirato
        • Mg0014 50574

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra 2 e <18 anni al momento della firma del consenso/assenso informato secondo la normativa locale
  • Il partecipante ha una diagnosi di miastenia gravis generalizzata (MGg) confermata da un precedente risultato positivo del test sierologico per il recettore dell'acetilcolina (AChR) prima dello screening
  • Il partecipante soddisfa i criteri definiti dalla classificazione clinica da II a IV della Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) allo screening
  • Partecipanti con gMG, tra cui:
  • Un punteggio totale MG-attività della vita quotidiana (MG-ADL) pari o superiore a 6 negli adolescenti di età compresa tra 12 e <18 anni allo screening
  • Debolezza documentata in almeno 1 arto, collo o muscolo bulbare nei bambini di età compresa tra 2 e <12 anni allo screening
  • Vaccinazione documentata contro le infezioni da meningococco nei 3 anni precedenti l'inizio dello studio. Se non completamente vaccinati, i partecipanti devono ricevere un adeguato trattamento antibiotico profilattico fino ad almeno 2 settimane dopo la dose iniziale di vaccino/i

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante ha accertato sierologia positiva per la chinasi muscolo-specifica
  • Il partecipante presenta qualsiasi condizione medica o psichiatrica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe mettere a repentaglio o compromettere la capacità del partecipante di partecipare a questo studio
  • Il partecipante ha subito una timectomia entro 6 mesi prima del basale
  • Il partecipante ha uno stato di manifestazione minimo della MG in base al giudizio clinico dello sperimentatore
  • Infezione sistemica attuale o recente entro 2 settimane prima del basale o infezione che richiede antibiotici per via endovenosa entro 4 settimane prima del basale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio Zilucoplan
I partecipanti allo studio riceveranno zilucoplan in una dose predefinita in base al loro peso.
Droga: Zilucoplan
Zilucoplan sarà somministrato per via sottocutanea ai partecipanti allo studio pediatrico.
Altri nomi:
  • RA101495

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazioni plasmatiche di zilucoplan (ZLP) campionate alla settimana 4 (giorno 29)
Lasso di tempo: Settimana 4 (giorno 29)
Verranno raccolti campioni di sangue per la misurazione delle concentrazioni plasmatiche di ZLP il giorno 29 predose.
Settimana 4 (giorno 29)
Variazione rispetto al basale nella lisi dei globuli rossi di pecora (sRBC) alla settimana 4 (giorno 29)
Lasso di tempo: Settimana 4 (giorno 29)
I campioni per la misurazione della lisi degli sRB verranno raccolti il ​​giorno 29 pre-dose.
Settimana 4 (giorno 29)
Variazione rispetto al basale dei livelli del componente 5 del complemento (C5) alla settimana 4 (giorno 29)
Lasso di tempo: Settimana 4 (giorno 29)
I campioni per la misurazione di C5 verranno raccolti il ​​giorno 29 pre-dose.
Settimana 4 (giorno 29)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Comparsa di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) durante il corso dello studio
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1) alla visita di follow-up di sicurezza (fino alla settimana 15)
Un evento avverso (EA) è qualsiasi evento medico sfavorevole in un paziente o soggetto di indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico, che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un evento avverso potrebbe quindi essere qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un medicinale (in sperimentazione), indipendentemente dal fatto che sia correlato o meno al medicinale (in sperimentazione).
Dal basale (giorno 1) alla visita di follow-up di sicurezza (fino alla settimana 15)
Presenza di eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE)
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1) alla visita di follow-up di sicurezza (fino alla settimana 15)

Un evento avverso grave (SAE) è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che, a qualsiasi dosaggio:

Ne consegue la morte Mette in pericolo la vita Richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente Consegue a invalidità/incapacità persistente È un'anomalia congenita/difetto congenito Eventi medici importanti
Dal basale (giorno 1) alla visita di follow-up di sicurezza (fino alla settimana 15)
Presenza di TEAE che portano al ritiro permanente del medicinale sperimentale (IMP)
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1) alla visita di follow-up di sicurezza (fino alla settimana 15)
Un evento avverso (EA) è qualsiasi evento medico sfavorevole in un paziente o soggetto di indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico, che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. EA che portano alla sospensione permanente del farmaco in studio.
Dal basale (giorno 1) alla visita di follow-up di sicurezza (fino alla settimana 15)
Presenza di infezioni emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1) alla visita di follow-up di sicurezza (fino alla settimana 15)

Percentuale di partecipanti che hanno riscontrato infezioni emergenti dal trattamento come eventi avversi.

Un evento avverso (EA) è qualsiasi evento medico sfavorevole in un paziente o soggetto di indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico, che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento.
Dal basale (giorno 1) alla visita di follow-up di sicurezza (fino alla settimana 15)
Presenza di anticorpi antifarmaco (ADA) e anticorpi anti-polietilenglicole (PEG) alla settimana 4 (giorno 29)
Lasso di tempo: Settimana 4 (giorno 29)
Gli anticorpi ADA e anti-PEG verranno valutati nei campioni di siero.
Settimana 4 (giorno 29)
Variazione del punteggio MG-attività della vita quotidiana (MG-ADL) dal basale alla settimana 4 (giorno 29).
Lasso di tempo: Settimana 4 (giorno 29)
Il punteggio MG-ADL è uno strumento di risultati riportati dal paziente (PRO) composto da 8 elementi. L'MG-ADL prende di mira i sintomi e la disabilità attraverso i sintomi oculari, bulbari, respiratori e assiali. Le risposte agli item hanno un punteggio da 0 a 3, e il punteggio totale di MG-ADL è la somma degli 8 item e varia da 0 a 24, con un punteggio più alto che indica una maggiore disabilità.
Settimana 4 (giorno 29)
Variazione del punteggio MG quantitativo (QMG) dal basale alla settimana 4 (giorno 29)
Lasso di tempo: Settimana 4 (giorno 29)
Il punteggio QMG è un sistema di punteggio di forza quantitativo standardizzato e convalidato sviluppato appositamente per MG. Il punteggio totale QMG si ottiene sommando le risposte a ciascun singolo elemento (13 elementi; Risposte: Nessuno=0, Lieve=1, Moderato=2, Grave=3). Il punteggio varia da 0 a 39, con i punteggi più bassi che indicano una minore attività della malattia.
Settimana 4 (giorno 29)
Stato post-intervento della Miastenia Gravis Foundation of America (MGFA-PIS) alla settimana 4 (giorno 29)
Lasso di tempo: Settimana 4 (giorno 29)
L’MGFA-PIS è una valutazione stabilita dal medico dei sintomi clinici della MG dopo l’inizio di una terapia specifica per la MG. Ai fini del presente studio, la manifestazione minima sarà determinata in ciascun momento programmato dopo l'inizio del trattamento (anziché dopo 1 anno). Verranno inoltre determinati i cambiamenti di stato (migliorato, invariato, peggiorato, esacerbazione o decesso a causa della MG).
Settimana 4 (giorno 29)
Variazione nell'inventario della qualità della vita pediatrica (PedsQoL), punteggi del dominio versione 4 dal basale alla settimana 4 (giorno 29)
Lasso di tempo: Settimana 4 (giorno 29)
La scala core generica PedsQoL (versione 4) è uno strumento convalidato adatto all'uso con le popolazioni pediatriche. Le scale fondamentali generiche PedsQoL valutano il funzionamento fisico, il funzionamento emotivo, il funzionamento sociale e il funzionamento scolastico. La scala comprende 23 elementi con un intervallo di punteggio da 0 a 4. Dopo la trasformazione, l'intervallo di punteggio di ciascun dominio, nonché il punteggio totale, è compreso tra 0 e 100, con punteggi più alti che indicano un HRQoL più elevato.
Settimana 4 (giorno 29)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Investigatori

  • Direttore dello studio: UCB Cares, 001 844 599 2273

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 ottobre 2024

Completamento primario (Stimato)

16 novembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

25 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 settembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 settembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

28 settembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 luglio 2026

Ultimo verificato

1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MG0014
  • U1111-1290-3349 (Altro identificatore: World Health Organization (WHO))
  • 2022-502072-23 (Identificatore di registro: EU Clinical Trials)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa, o dopo l'interruzione dello sviluppo globale, e 18 mesi dopo il completamento dello studio. Gli investigatori possono richiedere l'accesso a dati anonimizzati a livello di singolo paziente e a documenti di sperimentazione redatti che possono includere: set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione del caso con annotazioni, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e sarà necessario sottoscrivere un accordo firmato sulla condivisione dei dati. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un tempo prestabilito, tipicamente 12 mesi, su un portale protetto da password. Questo piano può cambiare se il rischio di reidentificazione dei partecipanti allo studio risulta essere troppo alto dopo il completamento dello studio; in questo caso e per proteggere i partecipanti, i dati individuali a livello di paziente non verrebbero resi disponibili.

Periodo di condivisione IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa o dopo l'interruzione dello sviluppo globale e 18 mesi dopo il completamento dello studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso a IPD anonimizzati e documenti di studio redatti che possono includere: set di dati grezzi, set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione del caso vuoto, modulo di segnalazione del caso con annotazioni, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org inoltre sarà necessario stipulare un accordo firmato per la condivisione dei dati. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un periodo prestabilito, in genere 12 mesi, su un portale protetto da password.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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