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Eine Studie zur Bewertung von subkutanem Zilucoplan bei pädiatrischen Teilnehmern mit generalisierter Myasthenia gravis (ziMyG)

30. Juli 2026 aktualisiert von: UCB Biopharma SRL

Eine multizentrische offene, unkontrollierte Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Pharmakodynamik, Sicherheit, Verträglichkeit und Aktivität von Zilucoplan bei pädiatrischen Studienteilnehmern im Alter von 2 bis unter 18 Jahren mit Acetylcholinrezeptor-Antikörper-positiver generalisierter Myasthenia gravis

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Pharmakokinetik, Pharmakodynamik, Sicherheit, Verträglichkeit, Immunogenität und Aktivität von Zilucoplan (ZLP) bei pädiatrischen Studienteilnehmern mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

8

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: UCB Cares
  • Telefonnummer: 001 844 599 2273

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Italien
      • Milan, Italien
        • Rekrutierung
        • Mg0014 40144
  • Polen
      • Katowice, Polen
        • Rekrutierung
        • Mg0014 40774
      • Warsaw, Polen
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Mg0014 40218
  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea
        • Rekrutierung
        • Mg0014 20220
      • Seoul, Südkorea
        • Zurückgezogen
        • Mg0014 20104
  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Zurückgezogen
        • Mg0014 50168
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Vereinigte Staaten, 75028
        • Zurückgezogen
        • Mg0014 50574
  • Vereinigtes Königreich
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Mg0014 40735
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Mg0014 40736

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer muss zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung gemäß den örtlichen Vorschriften zwischen 2 und <18 Jahre alt sein
  • Der Teilnehmer hat eine Diagnose einer generalisierten Myasthenia gravis (gMG), die vor dem Screening durch ein positives serologisches Testergebnis für den Acetylcholinrezeptor (AChR) bestätigt wurde
  • Der Teilnehmer erfüllt beim Screening die Kriterien der klinischen Klassifizierung II bis IV der Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA).
  • Teilnehmer mit gMG, darunter:
  • Ein MG-ADL-Gesamtscore (MG-Aktivitäten des täglichen Lebens) von 6 oder mehr bei Jugendlichen im Alter von 12 bis <18 Jahren beim Screening
  • Dokumentierte Schwäche in mindestens einem Gliedmaßen-, Nacken- oder Bulbusmuskel bei Kindern im Alter von 2 bis <12 Jahren beim Screening
  • Dokumentierte Impfung gegen Meningokokken-Infektionen innerhalb von 3 Jahren vor Studienbeginn. Wenn die Teilnehmer nicht vollständig geimpft sind, müssen sie bis mindestens 2 Wochen nach der ersten Impfstoffdosis eine geeignete prophylaktische Antibiotikabehandlung erhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Bei dem Teilnehmer ist eine positive Serologie für muskelspezifische Kinase bekannt
  • Der Teilnehmer leidet an einer medizinischen oder psychiatrischen Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahmefähigkeit des Teilnehmers an dieser Studie gefährden oder beeinträchtigen könnte
  • Der Teilnehmer hatte innerhalb von 6 Monaten vor Studienbeginn eine Thymektomie
  • Basierend auf der klinischen Beurteilung des Prüfarztes weist der Teilnehmer einen minimalen Manifestationsstatus von MG auf
  • Aktuelle oder kürzlich aufgetretene systemische Infektion innerhalb von 2 Wochen vor Studienbeginn oder Infektion, die intravenöse Antibiotika erfordert, innerhalb von 4 Wochen vor Studienbeginn

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Zilucoplan-Arm
Die Studienteilnehmer erhalten Zilucoplan in einer vorab auf ihr Gewicht abgestimmten Dosis.
Arzneimittel: Zilucoplan
Zilucoplan wird pädiatrischen Studienteilnehmern subkutan verabreicht.
Andere Namen:
  • RA101495

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasmakonzentrationen von Zilucoplan (ZLP), gemessen in Woche 4 (Tag 29)
Zeitfenster: Woche 4 (Tag 29)
Zur Messung der Plasmakonzentrationen von ZLP werden am 29. Tag vor der Dosierung Blutproben entnommen.
Woche 4 (Tag 29)
Veränderung der Lyse roter Blutkörperchen (sRBC) von Schafen gegenüber dem Ausgangswert in Woche 4 (Tag 29)
Zeitfenster: Woche 4 (Tag 29)
Proben zur Messung der sRBC-Lyse werden am 29. Tag vor der Dosierung entnommen.
Woche 4 (Tag 29)
Änderung der Komplementkomponente 5 (C5)-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert in Woche 4 (Tag 29)
Zeitfenster: Woche 4 (Tag 29)
Proben zur Messung von C5 werden am 29. Tag vor der Verabreichung entnommen.
Woche 4 (Tag 29)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) im Verlauf der Studie
Zeitfenster: Vom Ausgangswert (Tag 1) bis zum Sicherheits-Nachuntersuchungsbesuch (bis Woche 15)
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Patienten oder Probanden einer klinischen Studie, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht. Ein UE könnte daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen, Symptom oder jede Krankheit sein, die zeitlich mit der Verwendung eines Arzneimittels (Prüfprodukts) verbunden ist, unabhängig davon, ob es mit dem Arzneimittel (Prüfprodukt) in Zusammenhang steht oder nicht.
Vom Ausgangswert (Tag 1) bis zum Sicherheits-Nachuntersuchungsbesuch (bis Woche 15)
Auftreten behandlungsbedingter schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (TESAEs)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert (Tag 1) bis zum Sicherheits-Nachuntersuchungsbesuch (bis Woche 15)

Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das in jeder Dosis:

Führt zum Tod. Ist lebensbedrohlich. Erfordert einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts. Führt zu einer dauerhaften Behinderung/Unfähigkeit. Ist eine angeborene Anomalie/einen Geburtsfehler. Wichtige medizinische Ereignisse
Vom Ausgangswert (Tag 1) bis zum Sicherheits-Nachuntersuchungsbesuch (bis Woche 15)
Auftreten von TEAEs, die zum dauerhaften Entzug des Prüfpräparats (IMP) führen
Zeitfenster: Vom Ausgangswert (Tag 1) bis zum Sicherheits-Nachuntersuchungsbesuch (bis Woche 15)
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Patienten oder Probanden einer klinischen Studie, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht. Nebenwirkungen, die zu einem dauerhaften Entzug der Studienmedikation führen.
Vom Ausgangswert (Tag 1) bis zum Sicherheits-Nachuntersuchungsbesuch (bis Woche 15)
Auftreten behandlungsbedingter Infektionen
Zeitfenster: Vom Ausgangswert (Tag 1) bis zum Sicherheits-Nachuntersuchungsbesuch (bis Woche 15)

Prozentsatz der Teilnehmer, bei denen behandlungsbedingte Infektionen als unerwünschte Ereignisse auftraten.

Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Patienten oder Probanden einer klinischen Studie, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht.
Vom Ausgangswert (Tag 1) bis zum Sicherheits-Nachuntersuchungsbesuch (bis Woche 15)
Auftreten von Anti-Drug-Antikörpern (ADA) und Anti-Polyethylenglykol-Antikörpern (PEG) in Woche 4 (Tag 29)
Zeitfenster: Woche 4 (Tag 29)
ADA- und Anti-PEG-Antikörper werden in Serumproben untersucht.
Woche 4 (Tag 29)
Änderung des MG-ADL-Scores (MG-Aktivitäten des täglichen Lebens) vom Ausgangswert bis Woche 4 (Tag 29).
Zeitfenster: Woche 4 (Tag 29)
Der MG-ADL-Score ist ein aus 8 Punkten bestehendes PRO-Instrument (Patient Reported Outcome). Das MG-ADL zielt auf Symptome und Behinderungen bei Augen-, Bulbar-, Atemwegs- und Axialsymptomen ab. Die Item-Antworten werden mit Werten von 0 bis 3 bewertet, und der Gesamtscore von MG-ADL ist die Summe der 8 Items und reicht von 0 bis 24, wobei ein höherer Score auf eine stärkere Behinderung hinweist.
Woche 4 (Tag 29)
Änderung des quantitativen MG (QMG)-Scores vom Ausgangswert bis Woche 4 (Tag 29)
Zeitfenster: Woche 4 (Tag 29)
Der QMG-Score ist ein standardisiertes und validiertes quantitatives Kraftbewertungssystem, das speziell für MG entwickelt wurde. Die QMG-Gesamtpunktzahl ergibt sich aus der Summierung der Antworten auf jedes einzelne Item (13 Items; Antworten: Keine=0, Leicht=1, Mittel=2, Schwer=3). Der Wert reicht von 0 bis 39, wobei niedrigere Werte auf eine geringere Krankheitsaktivität hinweisen.
Woche 4 (Tag 29)
Postinterventioneller Status der Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA-PIS) in Woche 4 (Tag 29)
Zeitfenster: Woche 4 (Tag 29)
Der MGFA-PIS ist eine vom Arzt festgelegte Beurteilung der klinischen Symptome von MG nach Beginn einer MG-spezifischen Therapie. Für die Zwecke der aktuellen Studie wird die minimale Manifestation zu jedem geplanten Zeitpunkt nach Beginn der Behandlung (und nicht nach einem Jahr) bestimmt. Eine Statusänderung (Verbesserung, unverändert, schlechter, Verschlimmerung oder an MG gestorben) wird ebenfalls ermittelt.
Woche 4 (Tag 29)
Änderung des Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQoL), Version 4-Domänenscores vom Ausgangswert bis Woche 4 (Tag 29)
Zeitfenster: Woche 4 (Tag 29)
Die generische PedsQoL-Kernskala (Version 4) ist ein validiertes Instrument, das für den Einsatz bei pädiatrischen Bevölkerungsgruppen geeignet ist. Die generischen Kernskalen von PedsQoL bewerten die körperliche Funktion, die emotionale Funktion, die soziale Funktion und die schulische Funktion. Die Skala umfasst 23 Elemente mit einem Bewertungsbereich von 0 bis 4. Nach der Transformation beträgt der Bewertungsbereich jeder Domäne sowie die Gesamtpunktzahl 0 bis 100, wobei höhere Bewertungen auf eine höhere HRQoL hinweisen.
Woche 4 (Tag 29)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Ermittler

  • Studienleiter: UCB Cares, 001 844 599 2273

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Oktober 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

16. November 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

25. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. September 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. September 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. September 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MG0014
  • U1111-1290-3349 (Andere Kennung: World Health Organization (WHO))
  • 2022-502072-23 (Registrierungskennung: EU Clinical Trials)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Daten aus dieser Studie können von qualifizierten Forschern sechs Monate nach der Produktzulassung in den USA und/oder Europa oder nach Einstellung der weltweiten Entwicklung sowie 18 Monate nach Abschluss der Studie angefordert werden. Prüfer können Zugang zu anonymisierten individuellen Patientendaten und geschwärzten Studiendokumenten anfordern, darunter: analysebereite Datensätze, Studienprotokoll, kommentiertes Fallberichtsformular, statistischer Analyseplan, Datensatzspezifikationen und klinischer Studienbericht. Vor der Nutzung der Daten müssen Vorschläge von einem unabhängigen Prüfgremium unter www.Vivli.org genehmigt werden und es muss eine unterzeichnete Datenfreigabevereinbarung unterzeichnet werden. Alle Dokumente sind nur auf Englisch für einen festgelegten Zeitraum, in der Regel 12 Monate, auf einem passwortgeschützten Portal verfügbar. Dieser Plan kann sich ändern, wenn festgestellt wird, dass das Risiko einer erneuten Identifizierung von Studienteilnehmern nach Abschluss der Studie zu hoch ist; In diesem Fall und zum Schutz der Teilnehmer würden keine individuellen Patientendaten zur Verfügung gestellt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Daten aus dieser Studie können von qualifizierten Forschern sechs Monate nach der Produktzulassung in den USA und/oder Europa oder nach Einstellung der weltweiten Entwicklung sowie 18 Monate nach Abschluss der Studie angefordert werden.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können Zugriff auf anonymisierte IPD- und redigierte Studiendokumente anfordern, darunter: Rohdatensätze, analysebereite Datensätze, Studienprotokoll, leeres Fallberichtsformular, kommentiertes Fallberichtsformular, statistischer Analyseplan, Datensatzspezifikationen und klinischer Studienbericht. Vor der Nutzung der Daten müssen Vorschläge von einem unabhängigen Prüfgremium unter www.Vivli.org genehmigt werden Außerdem muss eine unterzeichnete Datenfreigabevereinbarung unterzeichnet werden. Alle Dokumente sind nur auf Englisch für einen festgelegten Zeitraum, in der Regel 12 Monate, auf einem passwortgeschützten Portal verfügbar.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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