Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení subkutánního zilucoplanu u pediatrických účastníků s generalizovanou myasthenia gravis (ziMyG)

30. července 2026 aktualizováno: UCB Biopharma SRL

Multicentrická otevřená, nekontrolovaná studie k hodnocení farmakokinetiky, farmakodynamiky, bezpečnosti, snášenlivosti a aktivity zilukoplanu u účastníků pediatrické studie ve věku od 2 do méně než 18 let s pozitivními protilátkami proti acetylcholinovému receptoru s generalizovanou myasthenia gravis

Účelem této studie je posoudit farmakokinetiku, farmakodynamiku, bezpečnost, snášenlivost, imunogenicitu a aktivitu zilukoplanu (ZLP) u účastníků pediatrické studie s generalizovanou myasthenia gravis (gMG).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

8

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: UCB Cares
  • Telefonní číslo: 001 844 599 2273

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: UCB Cares
  • Telefonní číslo: +18445992273 (USA)
  • E-mail: ucbcares@ucb.com

Studijní místa

  • Itálie
      • Milan, Itálie
        • Nábor
        • Mg0014 40144
  • Jižní Korea
      • Seoul, Jižní Korea
        • Nábor
        • Mg0014 20220
      • Seoul, Jižní Korea
        • Staženo
        • Mg0014 20104
  • Polsko
      • Katowice, Polsko
        • Nábor
        • Mg0014 40774
      • Warsaw, Polsko
        • Aktivní, ne nábor
        • Mg0014 40218
  • Spojené království
      • Glasgow, Spojené království
        • Nábor
        • Mg0014 40735
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • Mg0014 40736
  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Staženo
        • Mg0014 50168
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Spojené státy, 75028
        • Staženo
        • Mg0014 50574

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník musí být ve věku 2 až <18 let v době podpisu informovaného souhlasu/souhlasu podle místních předpisů
  • Účastník má diagnózu generalizované myasthenia gravis (gMG) potvrzenou předchozím pozitivním výsledkem sérologického testu na acetylcholinový receptor (AChR) před screeningem
  • Účastník splňuje kritéria definovaná klinickou klasifikací II až IV Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) při screeningu
  • Účastníci s gMG, včetně:
  • Celkové skóre MG-aktivity denního života (MG-ADL) 6 nebo více u dospívajících ve věku od 12 let do <18 let při screeningu
  • Zdokumentovaná slabost alespoň 1 končetiny, krku nebo bulbárního svalu u dětí ve věku od 2 let do <12 let při screeningu
  • Zdokumentované očkování proti meningokokovým infekcím do 3 let před zahájením studie. Pokud nejsou plně očkováni, musí účastníci dostat vhodnou profylaktickou antibiotickou léčbu nejméně 2 týdny po počáteční dávce vakcíny (vakcín)

Kritéria vyloučení:

  • Účastník má známou pozitivní sérologii na svalově specifickou kinázu
  • Účastník má jakýkoli zdravotní nebo psychiatrický stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl ohrozit nebo by ohrozil účast účastníka na této studii
  • Účastník podstoupil thymektomii během 6 měsíců před základní linií
  • Účastník má minimální stav manifestace MG na základě klinického úsudku zkoušejícího
  • Současná nebo nedávná systémová infekce během 2 týdnů před výchozím stavem nebo infekce vyžadující intravenózní antibiotika během 4 týdnů před výchozím stavem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Zilucoplan Arm
Účastníci studie dostanou zilucoplan v předem definované dávce na základě jejich hmotnosti.
Lék: Zilucoplan
Zilucoplan bude účastníkům pediatrické studie podáván subkutánně.
Ostatní jména:
  • RA101495

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmatické koncentrace zilucoplanu (ZLP) odebrané v týdnu 4 (den 29)
Časové okno: 4. týden (29. den)
Vzorky krve pro měření plazmatických koncentrací ZLP budou odebrány 29. den před podáním dávky.
4. týden (29. den)
Změna od výchozí hodnoty v lýze ovčích červených krvinek (sRBC) v týdnu 4 (den 29)
Časové okno: 4. týden (29. den)
Vzorky pro měření lýzy sRBC budou odebrány 29. den před podáním dávky.
4. týden (29. den)
Změna hladin komplementu 5 (C5) od výchozího stavu ve 4. týdnu (29. den)
Časové okno: 4. týden (29. den)
Vzorky pro měření C5 budou odebrány 29. den před podáním dávky.
4. týden (29. den)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE) v průběhu studie
Časové okno: Od základního stavu (1. den) po bezpečnostní následnou návštěvu (až do 15. týdne)
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo subjektu klinického hodnocení, kterému je podáván farmaceutický produkt, který nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. AE by tedy mohl být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak, symptom nebo nemoc dočasně spojená s užíváním léčivého (zkušebního) přípravku, ať už s léčivým (zkušebním) přípravkem souvisí či nikoli.
Od základního stavu (1. den) po bezpečnostní následnou návštěvu (až do 15. týdne)
Výskyt závažných nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TESAE)
Časové okno: Od základního stavu (1. den) po bezpečnostní následnou návštěvu (až do 15. týdne)

Závažná nežádoucí příhoda (SAE) je definována jako jakákoli nežádoucí lékařská událost, která při jakékoli dávce:

Výsledkem je smrt ohrožující život Vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace Výsledkem je přetrvávající invalidita/neschopnost Je vrozená anomálie/vrozená vada Důležité lékařské události
Od základního stavu (1. den) po bezpečnostní následnou návštěvu (až do 15. týdne)
Výskyt TEAE vedoucí k trvalému vysazení hodnoceného léčivého přípravku (IMP)
Časové okno: Od základního stavu (1. den) po bezpečnostní následnou návštěvu (až do 15. týdne)
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo subjektu klinického hodnocení, kterému je podáván farmaceutický produkt, který nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. AE vedoucí k trvalému vysazení studované medikace.
Od základního stavu (1. den) po bezpečnostní následnou návštěvu (až do 15. týdne)
Výskyt infekcí souvisejících s léčbou
Časové okno: Od základního stavu (1. den) po bezpečnostní následnou návštěvu (až do 15. týdne)

Procento účastníků, kteří zaznamenali infekce vyvolané léčbou jako nežádoucí příhody.

Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo subjektu klinického hodnocení, kterému je podáván farmaceutický produkt, který nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou.
Od základního stavu (1. den) po bezpečnostní následnou návštěvu (až do 15. týdne)
Výskyt protilátek proti léčivům (ADA) a protilátek proti polyethylenglykolu (PEG) ve 4. týdnu (29. den)
Časové okno: 4. týden (29. den)
ADA a anti-PEG protilátky budou hodnoceny ve vzorcích séra.
4. týden (29. den)
Změna skóre MG-aktivity denního života (MG-ADL) od výchozího stavu do týdne 4 (den 29).
Časové okno: 4. týden (29. den)
Skóre MG-ADL je nástroj s 8 položkami pacientem hlášených výsledků (PRO). MG-ADL se zaměřuje na symptomy a postižení napříč očními, bulbárními, respiračními a axiálními symptomy. Odpovědi na položky jsou skórovány od 0 do 3 a celkové skóre MG-ADL je součtem 8 položek a pohybuje se od 0 do 24, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší postižení.
4. týden (29. den)
Změna skóre kvantitativního MG (QMG) od výchozího stavu do 4. týdne (29. den)
Časové okno: 4. týden (29. den)
Skóre QMG je standardizovaný a ověřený systém kvantitativního hodnocení síly, který byl vyvinut speciálně pro MG. Celkové skóre QMG se získá sečtením odpovědí na každou jednotlivou položku (13 položek; odpovědi: žádné=0, mírné=1, střední=2, závažné=3). Skóre se pohybuje od 0 do 39, přičemž nižší skóre ukazuje na nižší aktivitu onemocnění.
4. týden (29. den)
Pointervenční stav nadace Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA-PIS) ve 4. týdnu (29. den)
Časové okno: 4. týden (29. den)
MGFA-PIS je lékařem stanovené hodnocení klinických příznaků MG po zahájení specifické terapie MG. Pro účely této studie bude minimální manifestace stanovena v každém plánovaném časovém bodě po zahájení léčby (spíše než po 1 roce). Bude také určena změna stavu (zlepšený, nezměněný, horší, exacerbace nebo úmrtí na MG).
4. týden (29. den)
Změna v inventáři kvality života dětí (PedsQoL), skóre domény verze 4 od výchozího stavu do týdne 4 (den 29)
Časové okno: 4. týden (29. den)
Obecná základní škála PedsQoL (verze 4) je ověřený nástroj, který je vhodný pro použití u pediatrické populace. Obecné základní škály PedsQoL hodnotí fyzické fungování, emoční fungování, sociální fungování a fungování školy. Škála má 23 položek s rozsahem skóre 0 až 4. Po transformaci je rozsah skóre každé domény i celkové skóre 0-100, přičemž vyšší skóre ukazuje na vyšší HRQoL.
4. týden (29. den)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

UCB Biopharma SRL

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: UCB Cares, 001 844 599 2273

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. října 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

16. listopadu 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

25. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. září 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. září 2023

První zveřejněno (Aktuální)

28. září 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. července 2026

Naposledy ověřeno

1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MG0014
  • U1111-1290-3349 (Jiný identifikátor: World Health Organization (WHO))
  • 2022-502072-23 (Identifikátor registru: EU Clinical Trials)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo po ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky. Vyšetřovatelé mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům o jednotlivých pacientech a redigovaným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: datové soubory připravené k analýze, protokol studie, formulář s poznámkou o případu, plán statistické analýzy, specifikace datového souboru a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení údajů. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem. Tento plán se může změnit, pokud je riziko opětovné identifikace účastníků pokusu po jeho dokončení příliš vysoké; v tomto případě a z důvodu ochrany účastníků nebudou údaje o jednotlivých pacientech zpřístupněny.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k anonymizovanému IPD a redigovaným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: nezpracované datové sady, datové sady připravené k analýze, protokol studie, prázdný formulář případové zprávy, anotovaný formulář případové zprávy, plán statistické analýzy, specifikace datové sady a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení dat. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit