一项评估全身性重症肌无力儿童皮下注射 Zilucoplan 的研究 (ziMyG)
2024年4月11日 更新者：UCB Biopharma SRL
一项多中心开放标签、非对照研究，旨在评估 Zilucoplan 在 2 岁至 18 岁以下乙酰胆碱受体抗体阳性全身性重症肌无力儿科研究参与者中的药代动力学、药效学、安全性、耐受性和活性
本研究的目的是评估齐鲁普兰 (ZLP) 在患有全身性重症肌无力 (gMG) 的儿科研究参与者中的药代动力学、药效学、安全性、耐受性、免疫原性和活性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
8
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：UCB Cares
- 电话号码：001 844 599 2273
研究联系人备份
- 姓名：UCB Cares
- 电话号码：+18445992273 (USA)
- 邮箱：ucbcares@ucb.com
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 根据当地法规，签署知情同意书/同意书时，参与者必须年满 2 岁至 <18 岁
- 参与者在筛选前经乙酰胆碱受体 (AChR) 血清学检测呈阳性结果确诊为全身性重症肌无力 (gMG)
- 参与者在筛选时符合美国重症肌无力基金会 (MGFA) 临床分类 II 至 IV 定义的标准
- 患有 gMG 的参与者包括：
- 筛查时 12 岁至 18 岁以下青少年的 MG 日常生活活动 (MG-ADL) 总分为 6 分或以上
- 筛查时发现 2 岁至 12 岁以下儿童至少 1 个肢体、颈部或延髓肌无力
- 研究开始前 3 年内记录了针对脑膜炎球菌感染的疫苗接种。 如果未完全接种疫苗，参与者必须接受适当的预防性抗生素治疗，直到首次接种疫苗后至少 2 周
排除标准：
- 已知参与者的肌肉特异性激酶血清学呈阳性
- 参与者患有任何医学或精神疾病，研究者认为这些疾病可能会危及或损害参与者参与本研究的能力
- 参与者在基线前 6 个月内接受过胸腺切除术
- 根据研究者的临床判断，参与者的 MG 表现状态最低
- 基线前 2 周内当前或最近的全身感染或基线前 4 周内需要静脉注射抗生素的感染
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：齐卢科普兰臂
研究参与者将根据体重接受预先确定剂量的齐鲁普兰治疗。
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Zilucoplan 将皮下注射给儿科研究参与者。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 4 周（第 29 天）采样的 zilucoplan (ZLP) 血浆浓度
大体时间：第 4 周（第 29 天）
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将在给药前第29天收集血样以测量ZLP的血浆浓度。
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第 4 周（第 29 天）
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第 4 周（第 29 天）绵羊红细胞 (sRBC) 裂解相对于基线的变化
大体时间：第 4 周（第 29 天）
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用于测量 sRBC 裂解的样品将在给药前第 29 天收集。
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第 4 周（第 29 天）
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第 4 周（第 29 天）补体成分 5 (C5) 水平相对于基线的变化
大体时间：第 4 周（第 29 天）
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用于测量 C5 的样本将在给药前第 29 天收集。
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第 4 周（第 29 天）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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研究过程中治疗引起的不良事件 (TEAE) 的发生情况
大体时间：从基线（第 1 天）到安全随访（直至第 15 周）
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不良事件（AE）是指在服用药品的患者或临床研究受试者中发生的任何不良医疗事件，不一定与该治疗有因果关系。
因此，AE 可以是与医疗（研究）产品的使用暂时相关的任何不利和非预期的体征、症状或疾病，无论是否与医疗（研究）产品相关。
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从基线（第 1 天）到安全随访（直至第 15 周）
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治疗中出现的严重不良事件 (TESAE)
大体时间：从基线（第 1 天）到安全随访（直至第 15 周）
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严重不良事件 (SAE) 定义为任何不良医疗事件，在任何剂量下： 导致死亡 危及生命 需要住院治疗或延长现有住院时间 导致持续性残疾/丧失工作能力 是先天性异常/出生缺陷 重要医疗事件 |
从基线（第 1 天）到安全随访（直至第 15 周）
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TEAE 的发生导致研究药品 (IMP) 永久撤回
大体时间：从基线（第 1 天）到安全随访（直至第 15 周）
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不良事件（AE）是指在服用药品的患者或临床研究受试者中发生的任何不良医疗事件，不一定与该治疗有因果关系。
导致永久停用研究药物的 AE。
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从基线（第 1 天）到安全随访（直至第 15 周）
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治疗中出现的感染
大体时间：从基线（第 1 天）到安全随访（直至第 15 周）
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经历过治疗中出现的感染作为不良事件的参与者的百分比。 不良事件（AE）是指在服用药品的患者或临床研究受试者中发生的任何不良医疗事件，不一定与该治疗有因果关系。 |
从基线（第 1 天）到安全随访（直至第 15 周）
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第 4 周（第 29 天）出现抗药物抗体 (ADA) 和抗聚乙二醇 (PEG) 抗体
大体时间：第 4 周（第 29 天）
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ADA 和抗 PEG 抗体将在血清样本中进行评估。
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第 4 周（第 29 天）
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MG-日常生活活动 (MG-ADL) 评分从基线到第 4 周（第 29 天）的变化。
大体时间：第 4 周（第 29 天）
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MG-ADL 评分是一个包含 8 项患者报告结果 (PRO) 的工具。
MG-ADL 针对眼部、延髓、呼吸和轴性症状的症状和残疾。
项目反应评分从0到3分，MG-ADL总分为8个项目的总分，范围从0到24，得分越高表明残疾程度越高。
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第 4 周（第 29 天）
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定量 MG (QMG) 评分从基线到第 4 周（第 29 天）的变化
大体时间：第 4 周（第 29 天）
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QMG 评分是专门为 MG 开发的标准化且经过验证的定量力量评分系统。
QMG 总分是通过对每个单独项目的回答求和而获得的（13 个项目；回答：无=0、轻度=1、中度=2、严重=3）。
分数范围为 0 至 39，分数越低表明疾病活动性越低。
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第 4 周（第 29 天）
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美国重症肌无力基金会干预后状态 (MGFA-PIS) 第 4 周（第 29 天）
大体时间：第 4 周（第 29 天）
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MGFA-PIS 是在开始 MG 特异性治疗后由医生确定的 MG 临床症状评估。
出于本研究的目的，将在治疗开始后（而不是 1 年后）的每个预定时间点确定最小表现。
状态变化（改善、不变、恶化、恶化或死于重症肌无力）也将被确定。
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第 4 周（第 29 天）
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儿科生活质量量表 (PedsQoL) 第 4 版领域评分从基线到第 4 周（第 29 天）的变化
大体时间：第 4 周（第 29 天）
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PedsQoL 通用核心量表（版本 4）是一款经过验证的工具，适合儿科人群使用。
PedsQoL 通用核心量表评估身体功能、情绪功能、社交功能和学校功能。
该量表共有23个项目，分值范围为0-4。转换后，各领域的分值范围以及总分为0-100，分值越高，HRQoL越高。
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第 4 周（第 29 天）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：UCB Cares、001 844 599 2273
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2024年4月25日
初级完成 (估计的)
2026年10月26日
研究完成 (估计的)
2026年12月4日
研究注册日期
首次提交
2023年9月20日
首先提交符合 QC 标准的
2023年9月20日
首次发布 (实际的)
2023年9月28日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年4月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月11日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- MG0014
- U1111-1290-3349 (其他标识符：WHO universal trial number (UTN))
- 2022-502072-23-00 (注册表标识符：EU CT Number)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
合格的研究人员可能会在产品在美国和/或欧洲获得批准后 6 个月或全球开发停止后以及试验完成后 18 个月内索取该试验的数据。
研究人员可能会要求访问匿名的个体患者数据和经过编辑的试验文件，其中可能包括：分析就绪数据集、研究方案、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。
在使用数据之前，提案需要获得 www.Vivli.org 上的独立审查小组的批准
并且需要签署签署的数据共享协议。
所有文档仅以英文提供，在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。
如果试验完成后确定重新识别试验参与者的风险过高，则该计划可能会改变；在这种情况下，为了保护参与者，将不会提供患者个人数据。
IPD 共享时间框架
合格的研究人员可能会在美国和/或欧洲产品批准后六个月或全球开发停止后以及试验完成后 18 个月内索取本研究的数据。
IPD 共享访问标准
合格的研究人员可以请求访问匿名 IPD 和经过编辑的研究文件，其中可能包括：原始数据集、分析就绪数据集、研究方案、空白病例报告表、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。
在使用数据之前，提案需要获得 www.Vivli.org 上的独立审查小组的批准
并且需要执行已签署的数据共享协议。所有文档仅以英文提供，在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
齐卢科普兰的临床试验
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Ra Pharmaceuticals, Inc.终止阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH)美国, 澳大利亚, 加拿大, 芬兰, 德国, 匈牙利, 新西兰, 英国
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Ra Pharmaceuticals, Inc.主动，不招人
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Ra Pharmaceuticals, Inc.完全的
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Ra Pharmaceuticals完全的
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Ra Pharmaceuticals完全的
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UCB Biopharma SRL主动，不招人
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University Hospital, GhentUCB Pharma完全的