Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af subkutan Zilucoplan hos pædiatriske deltagere med generaliseret myasthenia gravis (ziMyG)

30. juli 2026 opdateret af: UCB Biopharma SRL

En multicenter open-label, ukontrolleret undersøgelse til evaluering af farmakokinetik, farmakodynamik, sikkerhed, tolerabilitet og aktivitet af Zilucoplan i pædiatriske undersøgelsesdeltagere fra 2 til under 18 år med acetylcholinreceptorantistof Positiv generaliseret myasthenia gravis

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere farmakokinetik, farmakodynamik, sikkerhed, tolerabilitet, immunogenicitet og aktivitet af zilucoplan (ZLP) hos pædiatriske forsøgsdeltagere med generaliseret myasthenia gravis (gMG).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: UCB Cares
  • Telefonnummer: 001 844 599 2273

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Mg0014 40735
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Mg0014 40736
  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Trukket tilbage
        • Mg0014 50168
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Forenede Stater, 75028
        • Trukket tilbage
        • Mg0014 50574
  • Italien
      • Milan, Italien
        • Rekruttering
        • Mg0014 40144
  • Polen
      • Katowice, Polen
        • Rekruttering
        • Mg0014 40774
      • Warsaw, Polen
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Mg0014 40218
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea
        • Rekruttering
        • Mg0014 20220
      • Seoul, Sydkorea
        • Trukket tilbage
        • Mg0014 20104

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren skal være 2 til <18 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke/samtykke i henhold til lokal lovgivning
  • Deltageren har en diagnose af generaliseret myasthenia gravis (gMG) bekræftet af et forudgående positivt serologisk testresultat for acetylcholinreceptor (AChR) før screening
  • Deltageren opfylder kriterierne som defineret af Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Clinical Classification II til IV ved screening
  • Deltagere med gMG, herunder:
  • En samlet score for MG-aktiviteter i dagligdagen (MG-ADL) på 6 eller mere hos unge fra 12 år til <18 år ved screening
  • Dokumenteret svaghed i mindst 1 lem, nakke eller bulbar muskel hos børn fra 2 år til <12 år ved screening
  • Dokumenteret vaccination mod meningokokinfektioner inden for 3 år før studiestart. Hvis de ikke er fuldt vaccineret, skal deltagerne modtage passende profylaktisk antibiotikabehandling indtil mindst 2 uger efter den indledende dosis af vaccine(r)

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren har kendt positiv serologi for muskelspecifik kinase
  • Deltageren har en hvilken som helst medicinsk eller psykiatrisk tilstand, der efter investigatorens mening kan bringe eller kompromittere deltagerens mulighed for at deltage i denne undersøgelse
  • Deltageren har fået foretaget en thymektomi inden for 6 måneder før baseline
  • Deltageren har minimal Manifestationsstatus af MG baseret på investigatorens kliniske vurdering
  • Aktuel eller nylig systemisk infektion inden for 2 uger før baseline eller infektion, der kræver intravenøs antibiotika inden for 4 uger før baseline

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Zilucoplan arm
Studiedeltagere vil modtage zilucoplan i foruddefineret dosis baseret på deres vægt.
Medicin: Zilucoplan
Zilucoplan vil blive administreret subkutant til pædiatriske forsøgsdeltagere.
Andre navne:
  • RA101495

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasmakoncentrationer af zilucoplan (ZLP) udtaget i uge 4 (dag 29)
Tidsramme: Uge 4 (dag 29)
Blodprøver vil blive indsamlet til måling af plasmakoncentrationer af ZLP på dag 29 før dosis.
Uge 4 (dag 29)
Ændring fra baseline i lysis af røde blodlegemer fra får (sRBC) i uge 4 (dag 29)
Tidsramme: Uge 4 (dag 29)
Prøver til måling af sRBC-lyse vil blive indsamlet på dag 29 før dosis.
Uge 4 (dag 29)
Ændring fra baseline i komplement komponent 5 (C5) niveauer i uge 4 (dag 29)
Tidsramme: Uge 4 (dag 29)
Prøver til måling af C5 vil blive indsamlet på dag 29 forud for dosis.
Uge 4 (dag 29)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til sikkerhedsopfølgningsbesøg (op til uge 15)
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse i en patient eller klinisk forsøgsperson, der administrerer et farmaceutisk produkt, som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn, symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel (undersøgelses)produkt, uanset om det er relateret til lægemidlet (undersøgelses)produktet eller ej.
Fra baseline (dag 1) til sikkerhedsopfølgningsbesøg (op til uge 15)
Forekomst af behandlingsfremkaldte alvorlige bivirkninger (TESAE'er)
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til sikkerhedsopfølgningsbesøg (op til uge 15)

En alvorlig bivirkning (SAE) defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis:

Resulterer i døden Er livstruende Kræver døgnindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse. Resulterer i vedvarende invaliditet/inhabilitet Er en medfødt anomali/fødselsdefekt Vigtige medicinske hændelser
Fra baseline (dag 1) til sikkerhedsopfølgningsbesøg (op til uge 15)
Forekomst af TEAE'er, der fører til permanent tilbagetrækning af forsøgslægemiddel (IMP)
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til sikkerhedsopfølgningsbesøg (op til uge 15)
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse i en patient eller klinisk forsøgsperson, der administrerer et farmaceutisk produkt, som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. AE'er, der fører til permanent tilbagetrækning af undersøgelsesmedicin.
Fra baseline (dag 1) til sikkerhedsopfølgningsbesøg (op til uge 15)
Forekomst af behandlingsfremkaldte infektioner
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til sikkerhedsopfølgningsbesøg (op til uge 15)

Procentdel af deltagere, der oplevede behandlingsfremkomne infektioner som bivirkninger.

En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse i en patient eller klinisk forsøgsperson, der administrerer et farmaceutisk produkt, som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling.
Fra baseline (dag 1) til sikkerhedsopfølgningsbesøg (op til uge 15)
Forekomst af antistof antistof (ADA) og anti-polyethylenglycol (PEG) antistoffer i uge 4 (dag 29)
Tidsramme: Uge 4 (dag 29)
ADA- og anti-PEG-antistoffer vil blive evalueret i serumprøver.
Uge 4 (dag 29)
Ændring i MG-aktiviteter i dagliglivet (MG-ADL) score fra baseline til uge 4 (dag 29).
Tidsramme: Uge 4 (dag 29)
MG-ADL-score er et 8-element patientrapporteret resultat (PRO) instrument. MG-ADL retter sig mod symptomer og handicap på tværs af okulære, bulbare, respiratoriske og aksiale symptomer. Emnesvarene scores fra 0 til 3, og den samlede score for MG-ADL er summen af ​​de 8 punkter og går fra 0 til 24, med en højere score, der indikerer mere handicap.
Uge 4 (dag 29)
Ændring i kvantitativ MG (QMG) score fra baseline til uge 4 (dag 29)
Tidsramme: Uge 4 (dag 29)
QMG-score er et standardiseret og valideret kvantitativ styrkescoringssystem, der er udviklet specifikt til MG. Den samlede QMG-score opnås ved at summere svarene på hvert enkelt punkt (13 punkter; Svar: Ingen=0, Mild=1, Moderat=2, Alvorlig=3). Scoren varierer fra 0 til 39, med lavere score, der indikerer lavere sygdomsaktivitet.
Uge 4 (dag 29)
Myasthenia Gravis Foundation of America Post-Interventional Status (MGFA-PIS) i uge 4 (dag 29)
Tidsramme: Uge 4 (dag 29)
MGFA-PIS er en lægebestemt vurdering af kliniske symptomer på MG efter påbegyndelse af MG-specifik behandling. Med henblik på den aktuelle undersøgelse vil Minimal Manifestation blive bestemt på hvert planlagt tidspunkt efter behandlingsstart (i stedet for efter 1 år). Ændring i status (forbedret, uændret, værre, eksacerbation eller død af MG) vil også blive bestemt.
Uge 4 (dag 29)
Ændring i Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQoL), version 4 domænescores fra baseline til uge 4 (dag 29)
Tidsramme: Uge 4 (dag 29)
PedsQoL generiske kerneskala (version 4) er et valideret instrument, der er velegnet til brug med pædiatriske populationer. PedsQoL generiske kerneskalaer vurderer fysisk funktion, følelsesmæssig funktion, social funktion og skolefunktion. Skalaen har 23 punkter med et scoreområde på 0 til 4. Efter transformation er scoreintervallet for hvert domæne såvel som den samlede score 0-100 med højere score, der indikerer højere HRQoL.
Uge 4 (dag 29)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Efterforskere

  • Studieleder: UCB Cares, 001 844 599 2273

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. oktober 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

16. november 2026

Studieafslutning (Anslået)

25. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. september 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. september 2023

Først opslået (Faktiske)

28. september 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. juli 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MG0014
  • U1111-1290-3349 (Anden identifikator: World Health Organization (WHO))
  • 2022-502072-23 (Registry Identifier: EU Clinical Trials)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data fra dette forsøg kan anmodes om af kvalificerede forskere seks måneder efter produktgodkendelse i USA og/eller Europa, eller global udvikling afbrydes, og 18 måneder efter forsøgets afslutning. Efterforskere kan anmode om adgang til anonymiserede individuelle data på patientniveau og redigerede forsøgsdokumenter, som kan omfatte: analyseklare datasæt, undersøgelsesprotokol, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan, datasætspecifikationer og klinisk undersøgelsesrapport. Forud for brug af dataene skal forslag godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på www.Vivli.org og en underskrevet datadelingsaftale skal udføres. Alle dokumenter er kun tilgængelige på engelsk i et forudbestemt tidsrum, typisk 12 måneder, på en adgangskodebeskyttet portal. Denne plan kan ændre sig, hvis risikoen for at genidentificere forsøgsdeltagere vurderes til at være for høj, efter at forsøget er afsluttet; i dette tilfælde og for at beskytte deltagerne, ville individuelle data på patientniveau ikke blive gjort tilgængelige.

IPD-delingstidsramme

Data fra denne undersøgelse kan anmodes om af kvalificerede forskere seks måneder efter produktgodkendelse i USA og/eller Europa eller global udvikling er afbrudt, og 18 måneder efter forsøgets afslutning.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiseret IPD og redigerede undersøgelsesdokumenter, som kan omfatte: rå datasæt, analyseklare datasæt, undersøgelsesprotokol, blank caserapportformular, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan, datasætspecifikationer og klinisk undersøgelsesrapport. Forud for brug af dataene skal forslag godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på www.Vivli.org og en underskrevet aftale om datadeling skal udføres. Alle dokumenter er kun tilgængelige på engelsk i en forudbestemt periode, typisk 12 måneder, på en adgangskodebeskyttet portal.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner