일반 표피수포증(EBS) 치료를 위한 Diacerein 1% 연고의 효능과 안전성을 평가하는 오픈 라벨 확장을 사용한 국제, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 병렬 그룹, 차량 제어, 2/3상 연구 (EBShield)
2026년 7월 7일 업데이트: TWi Biotechnology, Inc.
제안된 이중 맹검 및 공개 연장 단계의 2/3상 시험은 일반화된 EBS 환자를 대상으로 디아세린 1% 연고의 효능과 안전성을 평가하기 위해 고안된 국제 다기관 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
단순수포박리증(EBS)은 주로 케라틴 5와 14의 돌연변이로 인해 피부가 취약해지고 재발성 수포가 형성되는 것이 특징인 유전적 피부 질환입니다. EBS에는 임상적 중증도 및 증상에 따라 국지적 EBS, 중급 EBS, 중증 EBS라는 3가지 공통 하위 유형이 있습니다. 심한 EBS와 중등도 EBS는 물집이 광범위하게 나타나기 때문에 총괄적으로 EBS라고도 합니다.
기저 각질세포의 케라틴 5/14 필라멘트 네트워크의 파괴는 EBS 발병기전의 핵심 요소이며 피부 완전성을 손상시킵니다. EBS의 중증도는 이 네트워크를 파괴하는 케라틴 돌연변이의 정도와 연관되어 있으며, 특히 심각한 경우 케라틴 응집을 초래합니다. 최근 연구에 따르면 돌연변이된 케라틴 단백질이 염증을 유발하여 EBS를 악화시킬 수 있다고 합니다. IL-1β 및 IL-6과 같은 증가된 전염증성 사이토카인은 EBS 환자에서 관찰되며 IFN-γ는 염증을 매개하여 케라틴 응집을 촉진할 수 있습니다. 결과적으로 염증을 표적으로 삼는 것이 EBS의 잠재적인 치료 접근법으로 간주됩니다.
AC-203(디아세린 1% 연고)은 IL-1β 및 기타 전염증성 사이토카인을 억제하는 능력으로 잘 알려진 디아세린의 국소 제제입니다. 더욱이, 디아세린과 그 활성 대사물질인 라인(rhein)은 심각한 EBS에서 유래된 각질세포의 각질 집합체를 감소시키는 능력을 입증했습니다. 항염증 특성과 케라틴 응집을 감소시키는 능력을 종합적으로 고려하면, AC-203은 EBS의 임상적 중증도를 줄이는 데 유망함을 보여줍니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
80
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Thessaloniki, 그리스
- Hospital Of Skin And Venereal Diseases of Thessaloniki
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Tainan, 대만
- National Cheng Kung University Hospital
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Seoul, 대한민국
- Gangnam Severane Hospital
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Kuala Lumpur, 말레이시아
- Hospital Tunku Azizah (Hospital Wanita dan Kanak-Kanak Kuala Lumpur)
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California
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Rancho Santa Margarita, California, 미국, 92688
- Mission dermatology Center
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Stanford, California, 미국, 94304
- Stanford University
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern University - Lurie Childrens's Hospital
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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San Antonio, Texas, 미국, 78218
- Texas Dermatology and Laser Specialists
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Leuven, 벨기에
- UZ Leuven
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Madrid, 스페인
- Hospital Universitario La Paz
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Abu Dhabi, 아랍 에미리트
- Sheikh Khalifa Medical City (SKMC)
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Dublin, 아일랜드
- Children's Health Ireland
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London, 영국
- Great Ormond Street Hospital (GOSH) for Children NHS Foundation Trust - Somers Clinical Research Facility (CRF)
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Salzburg, 오스트리아
- Universitaetsklinik fuer Dermatologie und Allergologie
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Tel Aviv, 이스라엘
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Milan, 이탈리아
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano
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Modena, 이탈리아
- Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia (UNIMORE)
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Rome, 이탈리아
- Istituto Dermopatico dell'Immacolata (IDI) - Istituto di
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Rome, 이탈리아
- UOS "Centro delle Dermatosi Croniche Complesse e Genodermatosi" UOC Dermatologia
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Chandigarh, 인도
- Postgraduate Institute of Medical Education and Research (PGIMER)
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, 중국
- Dermatology Hospital of Southern Medical University
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Warsaw, 폴란드
- OT.CO Clinic Osipowicz & Turkowski
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City of Muntinlupa, 필리핀 제도
- Asian Hospital
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Iloilo City, 필리핀 제도
- Iloilo Doctors Hospital
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Mandaluyong, 필리핀 제도
- Health Cube Medical Clinics
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Kogarah, 호주
- Premier Specialists
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Randwick, 호주
- Sydney Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 환자는 방문 2(1일차/기준선 A)에서 최소 6개월이 되었습니다.
- 환자는 중증 EBS 또는 중급 EBS로 임상적으로 진단되었으며, 문서화된 유전 진단을 통해 KRT5 또는 KRT14 유전자에 상염색체 우성 돌연변이가 있는 것으로 확인되었습니다.
- 2차 방문(1일차/기준선 A)에서 손과 발을 제외한 EBS 병변의 BSA가 5% 이상인 환자.
- 치료 영역 내 환자의 EBS 병변은 방문 2(1일차/기준선 A)에서 IGA 점수가 ≥3입니다.
- 환자/간병인은 연구 약물 적용 지침을 따르는 데 동의합니다.
- 환자(및 간병인/법적 보호자)는 신체에 적용되는 국소 치료법(예: 의료용 세척제, 표백제 세척제, 표백제 목욕, 국소 소독제, 국소 소독제 등)을 포함하여 모든 처방약 및 일반 의약품의 사용을 보고하는 데 동의합니다. 연구 기간 동안.
- 환자(및 간병인/법적 보호자)는 설문지 작성을 포함하여 모든 연구 방문 및 모든 프로토콜 요구 사항을 기꺼이 준수할 수 있습니다.
- 환자(및 간병인/법적 보호자)는 서면 동의서를 제공할 수 있습니다. 나이에 따른 동의.
- 가임기 여성 환자는 무작위 배정 전에 임신 테스트 결과가 음성이어야 합니다.
- 가임기 여성 환자는 연구가 종료되는 동안 스크리닝을 통해 매우 효과적인 피임법(즉, 연간 실패율이 < 1%인 임신 예방 방법)을 기꺼이 실천할 의향이 있습니다.
제외 기준:
- 환자는 EBS 이외의 임상적으로 유의미한 피부 질환(예: 건선, 아토피성 피부염, 습진, 일광 손상 등) 또는 피부 미란/궤양과 관련된 혈관 장애를 갖고 있어 효능이나 안전성 평가를 혼란스럽게 할 수 있습니다.
- 환자가 임상적으로 유의미한 기저 질환, 정신 질환(예: 주요 우울증 또는 정신병 장애, 심각한 지적 장애, 알코올 또는 약물 사용 장애)을 갖고 있거나 조사자의 판단에 따라 치료 영역 평가를 손상시킬 수 있는 병용 약물이 필요한 경우 연구 참여로 인해 환자가 허용할 수 없는 위험에 노출됩니다.
- 환자는 2차 방문(1일차/기준 A) 전 6개월 이내에 다이아세린 함유 제품을 사용한 적이 있습니다.
- 환자는 방문 2(1일차/기준선 A) 전 및 방문 7(16주차/기준선 B) 전 7일 이내에 치료 영역에 피부 감염이 있거나 전신 항생제를 사용한 적이 있습니다.
- 환자가 조절되지 않는 당뇨병(HbA1c ≥ 6.5%), 간 효소 이상(알라닌 아미노전이효소 또는 아스파르테이트 아미노전이효소 > 2.5 정상 상한(ULN) 또는 총 빌리루빈 >2.0x ULN) 또는 신장 이상(예상 사구체 여과율 eGFR]< 30ml/분/1.73 m2) 심사 기간 동안.
- 환자는 방문 2(1일차/기준선 A) 이전에 현재 악성 종양이 있거나 5년 이내에 악성 종양에 대한 치료 병력이 있습니다(치료된 비흑색종 피부 악성종양, 예를 들어 명확한 경계선을 갖고 외과적으로 절제된 경우는 제외).
- 환자는 연구 기간 전체에 걸쳐 치료 영역의 평가에 영향을 미칠 수 있는 방문 2(1일차/기준선 A) 전 2주 이내에 프로토콜 제외 국소 요법으로 치료됩니다.
- 환자는 4주 이내에 국소 또는 전신 코르티코스테로이드로 치료받았고, 방문 2(1일차/기준선 A) 전 8주 이내에 및 방문 7(16주차/기준선 B) 이전에 다른 면역억제/면역조절 요법 또는 화학요법으로 치료를 받았습니다.
- 환자는 방문 2(1일차/기준 A) 전 8주 이내에 승인되었거나 연구 중인 생물학적 항염증 요법(예: 면역 반응 조절을 목표로 하는 단일클론 항체)으로 치료를 받았습니다.
- 환자는 방문 2(1일차/기준 A) 이전에 30일 또는 5회 반감기 중 더 긴 기간 내에 연구용 약물 또는 장치로 치료를 받았습니다.
- 환자는 디아세린 또는 라인을 포함한 연구 약물의 모든 성분에 대해 알레르기 또는 과민증의 병력이 있습니다.
- 환자는 임신 중이거나 모유 수유/수유 중입니다.
- 환자가 프로토콜 요구 사항을 준수하는 능력을 방해할 수 있는 주요 수술이나 기타 활동을 계획했거나 예상하고 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파트 A AC-203
이중 맹검, AC-203 Diacerein 1% 연고, QD
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조사 제품은 1% 국소 연고로 제형화됩니다.
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위약 비교기: 파트 A 차량용 연고
이중맹검, 차량용 연고, QD
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비히클 전용 대조 연구 약물은 활성 성분이 없는 연구 제품과 동일한 제형입니다.
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실험적: 파트 B AC-203
오픈 라벨 연장 단계, AC-203 Diacerein 1% 연고, QD
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조사 제품은 1% 국소 연고로 제형화됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 영역의 IGA에서 치료 성공을 달성한 환자의 비율(치료 성공은 최소 2점 감소로 0 또는 1점으로 정의됨)
기간: 기준선 A(방문 2/1일)부터 8주차(방문 5/EOT)까지
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정적 IGA는 특정 시점에 지정된 치료 영역에서 병변의 평균 전체 강도에 대한 연구자의 시각적 임상 평가입니다.
EBS-IGA는 5점 척도로 5점 척도(맑음=0; 거의 깨끗함=1; 경증=2; 보통=3; 심함=4)
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기준선 A(방문 2/1일)부터 8주차(방문 5/EOT)까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 부위의 EBS 병변의 % BSA 변화
기간: 기준선 A(방문 2/1일)부터 8주차(방문 5/EOT)까지
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평가 영역의 체표면적(BSA)은 손바닥 방법을 사용하여 치료 영역 내에 포함된 모든 병변에 대해 수집됩니다.
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기준선 A(방문 2/1일)부터 8주차(방문 5/EOT)까지
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QOLEB 점수 변화
기간: 기준선 A(방문 2/1일)부터 8주차(방문 5/EOT)까지
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QOLEB(수포 표피박리증) 설문지는 EBS를 포함한 다양한 EB 하위 유형을 가진 환자의 QOL 정량화를 위한 유효하고 신뢰할 수 있는 EB별 QOL 측정 도구입니다.
17개 질문으로 구성되어 있으며 "전혀 그렇지 않다"부터 "일정하다"까지 4가지 응답 선택 가능
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기준선 A(방문 2/1일)부터 8주차(방문 5/EOT)까지
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EBDASI 점수 변화(피부 활동)
기간: 기준선 A(방문 2/1일)부터 8주차(방문 5/EOT)까지.
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EBDASI는 EBS를 포함한 다양한 EB 아형 환자의 질병 활동 및 손상의 전반적인 정도를 평가하기 위한 타당하고 신뢰할 수 있는 EB 관련 결과 측정 도구입니다.
섹션 I(피부), 침식/물집/딱지 등을 포함한 질병의 심각도는 12개의 다른 피부 부위에서 측정됩니다.
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기준선 A(방문 2/1일)부터 8주차(방문 5/EOT)까지.
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통증 강도 점수 변화
기간: 기준선 A(방문 2/1일) ~ 8주차(방문 5/EOT)
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Wong-Baker FACES® 통증 평가 척도는 3세 이상의 환자에게 사용됩니다.
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기준선 A(방문 2/1일) ~ 8주차(방문 5/EOT)
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소양증 강도 점수의 변화
기간: 기준선 A(방문 2/1일)부터 8주차(방문 5/EOT)까지
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ItchyQuant는 성인 환자를 포함해 6세 이상의 환자에게 사용됩니다.
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기준선 A(방문 2/1일)부터 8주차(방문 5/EOT)까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 4월 4일
기본 완료 (실제)
2026년 6월 10일
연구 완료 (추정된)
2027년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 9월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 10월 3일
처음 게시됨 (실제)
2023년 10월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 7일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AC-203-EBS-007
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .