Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nemzetközi, többközpontú, randomizált, kettős vak, párhuzamos csoportos, jármű által vezérelt, 2/3. fázisú vizsgálat nyílt kiterjesztéssel, amely a Diacerein 1%-os kenőcs hatékonyságát és biztonságosságát értékeli a generalizált epidermolysis Bullosa Simplex (EBS) kezelésére

2024. április 1. frissítette: TWi Biotechnology, Inc.
A javasolt, kettős vak és nyílt kiterjesztésű fázisú 2/3 vizsgálat egy nemzetközi, többközpontú vizsgálat, amelynek célja az 1%-os diacerein kenőcs hatékonyságának és biztonságosságának felmérése generalizált EBS-ben szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az Epidermolysis bullosa simplex (EBS) egy genetikai eredetű bőrbetegség, amelyet a bőr törékenysége és ismétlődő hólyagképződés jellemez, elsősorban az 5-ös és 14-es keratin mutációi miatt. Az EBS-nek 3 gyakori altípusa van a klinikai súlyosság és megnyilvánulások alapján: lokalizált EBS, közepes EBS és súlyos EBS. A súlyos EBS és a közepes EBS együttesen generalizált EBS-nek is nevezik a széles körben elterjedt hólyagosodás miatt.

A keratin 5/14 filamentum hálózatának megszakadása a bazális keratinocitákban kulcsfontosságú tényező az EBS patogenezisében, ami veszélyezteti a bőr integritását. Az EBS súlyossága összefügg a keratin mutációk mértékével, amelyek megzavarják ezt a hálózatot, különösen súlyos esetekben keratin aggregátumokat eredményezve. A legújabb tanulmányok azt sugallják, hogy a mutált keratin fehérjék gyulladást válthatnak ki, súlyosbítva az EBS-t. EBS-betegekben emelkedett proinflammatorikus citokinek, mint például az IL-1β és IL-6, figyelhetők meg, és az IFN-γ gyulladást közvetíthet, elősegítve a keratin aggregációt. Ennek eredményeként a gyulladás megcélzása potenciális terápiás megközelítésnek tekinthető az EBS-ben.

Az AC-203 (diacerein 1% kenőcs) a diacerein helyileg alkalmazható készítménye, amely jól ismert az IL-1β és más gyulladásos citokinek gátlására való képességéről. Ezenkívül a diacerein és aktív metabolitja, a rein képes csökkenteni a keratin aggregátumokat a súlyos EBS-ből származó keratinocitákban. Összességében gyulladásgátló tulajdonságával és keratin aggregációt csökkentő képességével az AC-203 ígéretesnek bizonyul az EBS klinikai súlyosságának csökkentésében.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

80

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Kogarah, Ausztrália
        • Toborzás
        • Premier Specialists
        • Kapcsolatba lépni:
          • Dedee Murrell, MD
  • Egyesült Államok
    • California
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94304
        • Még nincs toborzás
        • Stanford University
        • Kapcsolatba lépni:
          • Joyce Teng, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Még nincs toborzás
        • Children's Hospital Colorado
        • Kapcsolatba lépni:
          • Anna Bruckner, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Még nincs toborzás
        • Northwestern University - Lurie Childrens's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Amy S. Paller, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Még nincs toborzás
        • Cincinnati Childrens Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Anne Lucky
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Még nincs toborzás
        • Medical University of South Carolina
        • Kapcsolatba lépni:
          • Lara Wine Lee, MD
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78218
        • Toborzás
        • Texas Dermatology and Laser Specialists
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
          • John C. Browning, MD
  • Fülöp-szigetek
      • Davao, Fülöp-szigetek
        • Még nincs toborzás
        • Southern Philippines Medical Center (SPMC)
        • Kapcsolatba lépni:
          • Bryan Guevara, MD
      • Iloilo, Fülöp-szigetek
        • Még nincs toborzás
        • Iloilo Doctors Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Anjuli Jaen, MD
      • Mandaluyong, Fülöp-szigetek
        • Még nincs toborzás
        • Health Cube Medical Clinics
        • Kapcsolatba lépni:
          • Mae Quizon, MD
      • Muntinlupa, Fülöp-szigetek
        • Még nincs toborzás
        • Asian Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Emerson Vista, MD
  • Tajvan
      • Tainan, Tajvan
        • Toborzás
        • National Cheng Kung University Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Chao-Kai Hsu, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A beteg legalább 6 hónapos a 2. viziten (1. nap/A kiindulási állapot).
  2. A betegeknél klinikailag súlyos EBS-t vagy köztes EBS-t diagnosztizáltak, amit dokumentált genetikai diagnózis igazolt, hogy a KRT5 vagy a KRT14 génben autoszomális domináns mutációk vannak.
  3. Betegek, akiknél az EBS-léziók BSA-értéke ≥ 5%, kivéve a kezet és a lábat a 2. viziten (1. nap/A kiindulási állapot).
  4. A páciens EBS-lézióinak a kezelési területen belül az IGA-pontszáma ≥3 a 2. viziten (1. nap/A kiindulási érték).
  5. A beteg/gondozó vállalja, hogy követi a vizsgálati gyógyszer alkalmazására vonatkozó utasításokat.
  6. A páciens (és gondozója/törvényes gyámja) beleegyezik, hogy jelentse az összes vényköteles és vény nélkül kapható gyógyszer használatát, beleértve a testre alkalmazott helyi terápiákat, például orvosi tisztítószereket, fehérítő tisztítószereket, fehérítőfürdőket, helyi antiszeptikumokat, helyi fertőtlenítőszereket stb. a vizsgálat idejére.
  7. A beteg (és a gondozó/törvényes gyám) hajlandó és képes megfelelni minden tanulmányi látogatásnak és a protokoll összes követelményének, beleértve a kérdőívek kitöltését is.
  8. A beteg (és a gondozó/törvényes gyám) képes írásos beleegyező nyilatkozatot adni; életkoron alapuló hozzájárulás.
  9. A fogamzóképes korú nőbetegnek negatív terhességi tesztet kell végeznie a randomizálás előtt.
  10. A fogamzóképes korú nőbeteg hajlandó nagyon hatékony fogamzásgátlást alkalmazni (azaz olyan terhességmegelőző módszert, amelynek sikertelensége < 1% évente) a szűréstől kezdve a vizsgálat végéig.

Kizárási kritériumok:

  1. A betegnek az EBS-től eltérő, klinikailag jelentős bőrbetegsége van (pl. pikkelysömör, atópiás dermatitisz, ekcéma, napsugárzás okozta károsodás stb.), vagy bőrerózióval/fekélyekkel kapcsolatos érrendszeri rendellenessége van, amely megzavarhatja a hatékonyság vagy a biztonságosság értékelését.
  2. A betegnek klinikailag jelentős alapbetegsége, pszichiátriai állapota (például súlyos depresszív vagy pszichotikus rendellenesség, súlyos értelmi fogyatékosság, alkohol- vagy kábítószer-használati zavar) van, vagy olyan egyidejű gyógyszeres kezelésre van szüksége, amely a vizsgáló megítélése szerint ronthatja a kezelési terület értékelését, ill. elfogadhatatlan kockázatnak teszi ki a pácienst a vizsgálatban való részvétellel.
  3. A páciens a 2. látogatást megelőző 6 hónapon belül használt bármilyen diacerein tartalmú terméket (1. nap/A kiindulási állapot).
  4. A betegnek bőrfertőzése volt a kezelési területen, vagy szisztémás antibiotikumot használt a 2. vizit (1. nap/A kiindulási állapot) és a 7. vizit előtt (16. hét/B kiindulási állapot) megelőző 7 napon belül.
  5. A betegnek kontrollálatlan diabetes mellitusa (HbA1c ≥ 6,5%), májenzim-rendellenességek (alanin-aminotranszferáz vagy aszpartát-aminotranszferáz a normálérték felső határának 2,5-nél nagyobb (ULN) vagy összbilirubinszint >2,0-szerese a normálérték felső határának) vagy veseelégtelenség (becsült glomeruláris filtrációs ráta) eGFR]<30 ml/perc/1,73 m2) a Vetítési időszakban.
  6. A betegnek jelenleg rosszindulatú daganata van, vagy a kórelőzményében 5 éven belül rosszindulatú daganatot kezeltek (kivéve a kezelt, nem melanómás bőrrákot, pl. tiszta szélekkel sebészileg eltávolították) a 2. vizit előtt (1. nap/A kiindulási állapot).
  7. A pácienst a protokollból kizárt helyi terápiákkal kezelik a 2. látogatást megelőző 2 héten belül (1. nap/A kiindulási állapot), amelyek befolyásolhatják a kezelési terület értékelését a vizsgálati időszak során.
  8. A beteget 4 héten belül helyi vagy szisztémás kortikoszteroidokkal, a 2. vizit (1. nap/A kiindulási állapot) és a 7. vizit (16. hét/B kiindulási állapot) előtti 8 héten belül pedig egyéb immunszuppresszív/immunmoduláló terápiákkal vagy kemoterápiával kezelték.
  9. A beteget jóváhagyott vagy vizsgált biológiai gyulladáscsökkentő terápiával (például monoklonális antitestekkel, amelyek az immunválasz modulálását célozzák) kezelték a 2. látogatást megelőző 8 héten belül (1. nap/A kiindulási állapot).
  10. A beteget a 2. vizit előtt (1. nap/A kiindulási állapot) megelőző 30 napon vagy 5 felezési időn belül bármilyen vizsgálati gyógyszerrel vagy eszközzel kezelték, attól függően, hogy melyik a hosszabb.
  11. A beteg anamnézisében allergia vagy túlérzékenység szerepel a vizsgálati gyógyszerek bármely összetevőjével szemben, beleértve a diacereint vagy a reint.
  12. A beteg terhes vagy szoptat/szoptat.
  13. A páciensnek tervezett vagy várható jelentős sebészeti beavatkozása vagy egyéb tevékenysége van, amely megzavarná a protokoll követelményeinek való megfelelést.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A rész AC-203
Kettős vak, AC-203 Diacerein 1% kenőcs, QD
Drog: AC-203
A vizsgálati készítmény 1%-os helyi kenőcsként készül
Placebo Comparator: A rész Járműkenőcs
Kettős vak, Járműkenőcs, QD
Drog: Jármű
A csak vivőanyaggal kezelt kontroll vizsgálati gyógyszer ugyanolyan összetételű, mint a hatóanyag nélküli vizsgálati készítmény
Kísérleti: B rész AC-203
Nyílt kiterjesztési fázis, AC-203 Diacerein 1% kenőcs, QD
Drog: AC-203
A vizsgálati készítmény 1%-os helyi kenőcsként készül

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés sikerét elérő betegek aránya a kezelési terület IGA-ján, ahol a kezelés sikerét 0 vagy 1 értékként határozzák meg, legalább 2 pontos csökkenés mellett
Időkeret: A kiindulási helyzettől (2. látogatás/1. nap) a 8. hétig (5. látogatás/EOT)
A statikus IGA a vizsgáló vizuális klinikai értékelése a léziók átlagos általános intenzitására vonatkozóan a kijelölt kezelési területen egy adott időpontban. Az EBS-IGA egy 5-pontos skála, egy 5-pontos skála (tiszta=0; majdnem tiszta=1; enyhe=2; közepes=3; súlyos=4)
A kiindulási helyzettől (2. látogatás/1. nap) a 8. hétig (5. látogatás/EOT)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az EBS elváltozások százalékos BSA változása a kezelési területen
Időkeret: A kiindulási helyzettől (2. látogatás/1. nap) a 8. hétig (5. látogatás/EOT)
Az értékelési terület testfelszíni területét (BSA) a kezelési területen lévő összes elváltozásról tenyeres módszerrel gyűjtik.
A kiindulási helyzettől (2. látogatás/1. nap) a 8. hétig (5. látogatás/EOT)
A fájdalom intenzitási pontszámának változása (a fájdalom numerikus értékelési skála)
Időkeret: A kiindulási helyzet (2. látogatás/1. nap) – 8. hét (5. látogatás/EOT)
Az NRS (Numerical Rating Scale) egy numerikus skála, amely a fájdalom intenzitását méri. A skála 0-tól 10-ig terjed, ahol a 0 a fájdalom hiánya, a 10 pedig a maximális/legrosszabb elképzelhető fájdalom.
A kiindulási helyzet (2. látogatás/1. nap) – 8. hét (5. látogatás/EOT)
Változás a viszketés intenzitási pontszámában (a viszketés numerikus értékelési skála)
Időkeret: A kiindulási helyzettől (2. látogatás/1. nap) a 8. hétig (5. látogatás/EOT)
Az NRS (Numerical Rating Scale) egy numerikus skála, amely a viszketés intenzitását méri, ahol a 10 a legnagyobb intenzitás. A 0 azt jelenti, hogy nincs viszketés, a 10 pedig a maximális// az elképzelhető legrosszabb viszketés.
A kiindulási helyzettől (2. látogatás/1. nap) a 8. hétig (5. látogatás/EOT)
Változás a QOLEB pontszámban
Időkeret: A kiindulási helyzettől (2. látogatás/1. nap) a 8. hétig (5. látogatás/EOT)
A Life Epidermolysis Bullosa (QOLEB) kérdőív egy érvényes és megbízható, EB-specifikus QOL mérési eszköz az EB különböző altípusaiban, köztük az EBS-ben szenvedő betegek életminőségének számszerűsítésére. 17 kérdésből áll, négy válaszválasztási lehetőséggel az "egyáltalán nem" és az "állandó" között.
A kiindulási helyzettől (2. látogatás/1. nap) a 8. hétig (5. látogatás/EOT)
Változás az EBDASI pontszámban (bőraktivitás)
Időkeret: A kiindulási helyzettől (2. látogatás/1. nap) a 8. hétig (5. látogatás/EOT).
Az EBDASI egy érvényes és megbízható EB-specifikus kimenetel mérési eszköz a betegség aktivitásának és károsodásának általános mértékének felmérésére az EB különböző altípusaiban, beleértve az EBS-t is. Az I. szakasz (bőr), a betegség súlyosságát, beleértve az eróziót/hólyagokat/kérgesedést stb., 12 különböző bőrfelületen mérik.
A kiindulási helyzettől (2. látogatás/1. nap) a 8. hétig (5. látogatás/EOT).

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

TWi Biotechnology, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2024. április 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. szeptember 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. október 3.

Első közzététel (Tényleges)

2023. október 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 1.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AC-203-EBS-007

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Generalizált Epidermolysis Bullosa Simplex

Klinikai vizsgálatok a AC-203

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Nigeria

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel