単純性汎発性表皮水疱症（EBS）の治療に対するジアセレイン 1% 軟膏の有効性と安全性を評価する、国際多施設共同、無作為化、二重盲検、並行群間、ビヒクル対照、非盲検延長による第 2/3 相試験

包含基準:

1. 患者は訪問 2 (1 日目/ベースライン A) の時点で少なくとも生後 6 か月である。
2. 患者は臨床的に重度EBSまたは中等度EBSと診断されており、文書化された遺伝子診断によりKRT5またはKRT14遺伝子に常染色体優性変異があることが確認されている。
3. 来院2(1日目/ベースラインA)の時点で手足を除くEBS病変のBSAが5%以上の患者。
4. 治療領域内の患者の EBS 病変は、来院 2 (1 日目/ベースライン A) で 3 以上の IGA スコアを持っています。
5. 患者/介護者は治験薬の塗布指示に従うことに同意します。
6. 患者（および介護者/法定後見人）は、医療用洗浄剤、漂白剤洗浄剤、漂白剤浴、局所用消毒剤、局所用消毒剤など、体に適用される局所療法を含むすべての処方薬および市販薬の使用を報告することに同意します。研究期間中。
7. 患者（および介護者/法定後見人）は、すべての治験訪問およびアンケートへの記入を含むすべてのプロトコル要件に喜んで従うことができます。
8. 患者（および介護者/法定後見人）は書面によるインフォームドコンセントを提供できます。年齢に基づく同意。
9. 妊娠の可能性のある女性患者は、ランダム化の前に妊娠検査が陰性でなければなりません。
10. 妊娠の可能性のある女性患者は、スクリーニングから研究終了まで非常に効果的な避妊法（つまり、失敗率が年間1％未満の妊娠予防法）を実践する意欲があります。

除外基準:

1. 患者は、有効性または安全性の評価を混乱させる可能性がある、EBS以外の臨床的に重大な皮膚疾患（乾癬、アトピー性皮膚炎、湿疹、日光による損傷など）、または皮膚びらん/潰瘍形成に関連する血管障害を患っている。
2. 患者は、臨床的に重大な基礎疾患、精神疾患（大うつ病性または精神病性障害、重度の知的障害、アルコールまたは薬物使用障害など）を患っているか、治験責任医師の判断に基づいて治療領域または治療領域の評価を損なう可能性がある併用薬を必要とする。研究への参加により患者を容認できないリスクにさらすことになります。
3. 患者は、来院2(1日目/ベースラインA)前の6か月以内にジアセレイン含有製品を使用したことがある。
4. 患者は、訪問 2 (1 日目/ベースライン A) 前および訪問 7 (16 週目/ベースライン B) 前の 7 日以内に、治療領域で皮膚感染症を患っているか、全身抗生物質を使用している。
5. 患者は、制御されていない糖尿病（HbA1c ≥ 6.5%）、肝酵素異常（アラニンアミノトランスフェラーゼまたはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼが正常上限（ULN）の2.5を超える、または総ビリルビンがULNの2.0倍を超える）、または腎臓異常（推定糸球体濾過率[ eGFR]< 30 ml/分/1.73 m2) 上映期間中。
6. 患者は、現在悪性腫瘍を患っている、または来院2（1日目/ベースラインA）前に5年以内の悪性腫瘍の治療歴がある（治療された非黒色腫皮膚悪性腫瘍、例えば、明確な断端を有する外科的切除を除く）。
7. 患者は、来院2（1日目/ベースラインA）前の2週間以内にプロトコールに除外された局所療法で治療されており、研究期間中の治療領域の評価に影響を与える可能性があります。
8. 患者は4週間以内に局所または全身コルチコステロイドで治療され、訪問2（1日目/ベースラインA）前および訪問7（16週/ベースラインB）前の8週間以内に他の免疫抑制/免疫調節療法または化学療法で治療されている。
9. 患者は、来院2（1日目/ベースラインA）前の8週間以内に、承認済みまたは治験中の生物学的抗炎症療法（免疫応答の調節を標的とするモノクローナル抗体など）による治療を受けている。
10. 患者は、来院2（1日目/ベースラインA）前から30日以内または5半減期のいずれか長い方以内に治験薬または治験機器による治療を受けている。
11. 患者には、ジアセレインまたはラインを含む治験薬の成分に対するアレルギーまたは過敏症の病歴がある。
12. 患者は妊娠中または授乳中/授乳中である。
13. 患者には、プロトコール要件を遵守する能力を妨げる計画または予想される大規模な外科手術またはその他の活動があります。