Międzynarodowe, wieloośrodkowe, randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, w grupach równoległych, kontrolowane za pomocą nośnika, badanie fazy 2/3 z otwartym rozszerzeniem, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo 1% maści diacereiny w leczeniu uogólnionego oddzielania się naskórka pęcherzowego pospolitego (EBS) (EBShield)
7 lipca 2026 zaktualizowane przez: TWi Biotechnology, Inc.
Proponowane badanie fazy 2/3 z fazami przedłużonymi metodą podwójnie ślepej próby i otwartą próbą jest międzynarodowym, wieloośrodkowym badaniem mającym na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa 1% maści z diacereiną u pacjentów z uogólnionym EBS.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Pęcherzowe oddzielanie się naskórka pospolitego (EBS) to genetyczna choroba skóry charakteryzująca się kruchością skóry i nawracającym tworzeniem się pęcherzy, spowodowana głównie mutacjami w keratynach 5 i 14. EBS ma 3 wspólne podtypy w zależności od ciężkości klinicznej i objawów: zlokalizowany EBS, pośredni EBS i ciężki EBS. Ciężki i pośredni EBS są łącznie znane jako uogólniony EBS z powodu rozległych pęcherzy.
Zakłócenie sieci włókien keratynowych 5/14 w podstawnych keratynocytach jest kluczowym czynnikiem w patogenezie EBS, naruszającym integralność skóry. Nasilenie EBS jest powiązane ze stopniem mutacji keratyny zakłócających tę sieć, co w szczególności powoduje, że w ciężkich przypadkach powstają agregaty keratynowe. Ostatnie badania sugerują, że zmutowane białka keratyny mogą wywoływać stany zapalne, zaostrzając EBS. U pacjentów z EBS obserwuje się podwyższony poziom cytokin prozapalnych, takich jak IL-1β i IL-6, a IFN-γ może pośredniczyć w zapaleniu, promując agregację keratyny. W rezultacie uważa się, że celowanie w stan zapalny jest potencjalnym podejściem terapeutycznym w EBS.
AC-203 (diacereina 1% maść) to preparat do stosowania miejscowego zawierający diacereinę, dobrze znaną ze swojej zdolności do hamowania IL-1β i innych cytokin prozapalnych. Co więcej, diacereina i jej aktywny metabolit, reina, wykazały zdolność zmniejszania agregatów keratyny w keratynocytach pochodzących z ciężkiego EBS. Podsumowując, ze swoimi właściwościami przeciwzapalnymi i zdolnością do zmniejszania agregacji keratyny, AC-203 jest obiecujący w zmniejszaniu klinicznego nasilenia EBS.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
80
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Kogarah, Australia
- Premier Specialists
-
Randwick, Australia
- Sydney Children's Hospital
-
-
-
-
-
Salzburg, Austria
- Universitaetsklinik fuer Dermatologie und Allergologie
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia
- UZ Leuven
-
-
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Chiny
- Dermatology Hospital of Southern Medical University
-
-
-
-
-
City of Muntinlupa, Filipiny
- Asian Hospital
-
Iloilo City, Filipiny
- Iloilo Doctors Hospital
-
Mandaluyong, Filipiny
- Health Cube Medical Clinics
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Grecja
- Hospital Of Skin And Venereal Diseases of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
-
Chandigarh, Indie
- Postgraduate Institute of Medical Education and Research (PGIMER)
-
-
-
-
-
Dublin, Irlandia
- Children's Health Ireland
-
-
-
-
-
Tel Aviv, Izrael
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Seoul, Korea Południowa
- Gangnam Severane Hospital
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malezja
- Hospital Tunku Azizah (Hospital Wanita dan Kanak-Kanak Kuala Lumpur)
-
-
-
-
-
Warsaw, Polska
- OT.CO Clinic Osipowicz & Turkowski
-
-
-
-
California
-
Rancho Santa Margarita, California, Stany Zjednoczone, 92688
- Mission dermatology Center
-
Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Northwestern University - Lurie Childrens's Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78218
- Texas Dermatology and Laser Specialists
-
-
-
-
-
Tainan, Tajwan
- National Cheng Kung University Hospital
-
-
-
-
-
Milan, Włochy
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano
-
Modena, Włochy
- Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia (UNIMORE)
-
Rome, Włochy
- Istituto Dermopatico dell'Immacolata (IDI) - Istituto di
-
Rome, Włochy
- UOS "Centro delle Dermatosi Croniche Complesse e Genodermatosi" UOC Dermatologia
-
-
-
-
-
Abu Dhabi, Zjednoczone Emiraty Arabskie
- Sheikh Khalifa Medical City (SKMC)
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Great Ormond Street Hospital (GOSH) for Children NHS Foundation Trust - Somers Clinical Research Facility (CRF)
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Podczas wizyty 2 (dzień 1/punkt wyjściowy A) pacjent miał co najmniej 6 miesięcy.
- U pacjentów zdiagnozowano klinicznie ciężki lub pośredni EBS, potwierdzony na podstawie udokumentowanej diagnozy genetycznej, że mają autosomalne dominujące mutacje w genie KRT5 lub KRT14.
- Pacjenci z ≥ 5% BSA zmian EBS z wyłączeniem dłoni i stóp podczas wizyty 2 (dzień 1/punkt wyjściowy A).
- Zmiany EBS pacjenta w obszarze leczenia mają wynik IGA ≥3 podczas wizyty 2 (dzień 1/punkt wyjściowy A).
- Pacjent/opiekun wyraża zgodę na przestrzeganie instrukcji stosowania badanego leku.
- Pacjent (oraz opiekun/opiekun prawny) wyraża zgodę na zgłaszanie stosowania wszystkich leków na receptę i bez recepty, w tym terapii miejscowych stosowanych na organizm, np. medycznych środków czyszczących, wybielających środków czyszczących, kąpieli wybielających, miejscowych środków antyseptycznych, miejscowych środków dezynfekcyjnych itp. na czas trwania studiów.
- Pacjent (oraz opiekun/opiekun prawny) wyraża chęć i możliwość podporządkowania się wszystkim wizytom badawczym oraz wymogom protokołu, w tym wypełnieniu kwestionariuszy.
- Pacjent (oraz opiekun/opiekun prawny) może wyrazić pisemną świadomą zgodę; zgoda ze względu na wiek.
- Pacjentka w wieku rozrodczym musi mieć ujemny wynik testu ciążowego przed randomizacją.
- Pacjentka w wieku rozrodczym jest skłonna stosować wysoce skuteczną antykoncepcję (tj. metodę zapobiegania ciąży ze wskaźnikiem niepowodzeń < 1% rocznie) w ramach badań przesiewowych przez cały czas trwania badania.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjent cierpi na klinicznie istotną chorobę skóry inną niż EBS (np. łuszczyca, atopowe zapalenie skóry, egzema, uszkodzenia słoneczne itp.) lub zaburzenie naczyniowe związane z nadżerkami/owrzodzeniami skóry, które mogą zakłócać ocenę skuteczności lub bezpieczeństwa.
- Pacjent cierpi na istotną klinicznie chorobę podstawową, stan psychiczny (taki jak duża depresja lub zaburzenie psychotyczne, ciężka niepełnosprawność intelektualna lub zaburzenie związane z używaniem alkoholu lub narkotyków) lub wymaga jednoczesnego przyjmowania leków, które w ocenie badacza mogą zaburzyć ocenę Obszaru leczenia lub naraża pacjenta na niedopuszczalne ryzyko poprzez udział w badaniu.
- Pacjent stosował jakikolwiek produkt zawierający diacereinę w ciągu 6 miesięcy przed wizytą 2 (dzień 1/punkt wyjściowy A).
- U pacjenta wystąpiło zakażenie skóry w obszarze leczenia lub stosowano antybiotyki ogólnoustrojowe w ciągu 7 dni przed wizytą 2 (dzień 1/punkt bazowy A) i przed wizytą 7 (tydzień 16/punkt bazowy B).
- Pacjent ma niekontrolowaną cukrzycę (HbA1c ≥ 6,5%), nieprawidłowości enzymów wątrobowych (aminotransferaza alaninowa lub aminotransferaza asparaginianowa >2,5 górnej granicy normy (GGN) lub bilirubina całkowita >2,0x GGN) lub nieprawidłowości nerek (szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego [ eGFR] < 30 ml/min/1,73 m2) w okresie Pokazu.
- Przed wizytą 2 u pacjenta występuje obecnie nowotwór złośliwy lub nowotwór złośliwy był leczony w ciągu ostatnich 5 lat (z wyjątkiem leczonego nowotworu złośliwego skóry innego niż czerniak, np. usuniętego chirurgicznie z wyraźnymi marginesami) przed wizytą 2 (dzień 1/punkt wyjściowy A).
- Pacjent jest leczony terapiami miejscowymi wyłączonymi z protokołu w ciągu 2 tygodni przed Wizytą 2 (dzień 1/punkt wyjściowy A), które mogą mieć wpływ na ocenę obszaru leczenia przez cały okres badania.
- Pacjent był leczony miejscowymi lub ogólnoustrojowymi kortykosteroidami w ciągu 4 tygodni oraz innymi terapiami immunosupresyjnymi/immunomodulacyjnymi lub chemioterapią w ciągu 8 tygodni przed wizytą 2 (dzień 1/punkt wyjściowy A) i przed wizytą 7 (tydzień 16/punkt wyjściowy B).
- Pacjent był leczony zatwierdzoną lub badaną biologiczną terapią przeciwzapalną (taką jak przeciwciała monoklonalne, których celem jest modulowanie odpowiedzi immunologicznych) w ciągu 8 tygodni przed wizytą 2 (dzień 1/punkt wyjściowy A).
- Pacjent był leczony jakimkolwiek badanym lekiem lub wyrobem w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed Wizytą 2 (Dzień 1/Linia bazowa A).
- U pacjenta występowała w przeszłości alergia lub nadwrażliwość na którykolwiek składnik badanego leku, w tym na diacereinę lub reinę.
- Pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią/laktuje.
- Pacjent ma planowany lub przewidywany poważny zabieg chirurgiczny lub inną czynność, która zakłócałaby jego zdolność do przestrzegania wymagań protokołu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Część A AC-203
Podwójnie ślepa próba, maść AC-203 Diacerein 1%, QD
|
Badany produkt ma postać 1% maści do stosowania miejscowego
|
|
Komparator placebo: Część A Maść do pojazdu
Podwójnie ślepa, maść do pojazdu, QD
|
Badany lek kontrolny zawierający tylko nośnik ma taką samą postać jak produkt badany bez składnika aktywnego
|
|
Eksperymentalny: Część B AC-203
Faza przedłużenia otwartej próby, maść AC-203 Diacerein 1%, QD
|
Badany produkt ma postać 1% maści do stosowania miejscowego
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli sukces leczenia w IGA Obszaru Leczenia, w którym sukces leczenia definiuje się jako wynik 0 lub 1 z co najmniej 2-punktową redukcją
Ramy czasowe: od wizyty początkowej A (wizyta 2/dzień 1) do tygodnia 8 (wizyta 5/EOT)
|
Statyczna ocena IGA to wizualna ocena kliniczna przeprowadzana przez badacza dotycząca średniego ogólnego natężenia zmian chorobowych w wyznaczonym obszarze leczenia w określonym punkcie czasowym.
EBS-IGA to skala 5-punktowa to skala 5-punktowa (wyraźny = 0; prawie czysty = 1; łagodny = 2; umiarkowany = 3; poważny = 4)
|
od wizyty początkowej A (wizyta 2/dzień 1) do tygodnia 8 (wizyta 5/EOT)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana % BSA zmian EBS w obszarze leczenia
Ramy czasowe: od wizyty początkowej A (wizyta 2/dzień 1) do tygodnia 8 (wizyta 5/EOT)
|
Powierzchnia ciała (BSA) obszaru oceny zostanie pobrana dla wszystkich zmian znajdujących się w obszarze leczenia metodą dłoniową
|
od wizyty początkowej A (wizyta 2/dzień 1) do tygodnia 8 (wizyta 5/EOT)
|
|
Zmiana wyniku QOLEB
Ramy czasowe: od wizyty początkowej A (wizyta 2/dzień 1) do tygodnia 8 (wizyta 5/EOT)
|
Kwestionariusz Life Epidermolytic Bullosa (QOLEB) jest ważnym i niezawodnym narzędziem pomiaru QOL specyficznym dla EB, służącym do ilościowego określenia QOL u pacjentów z różnymi podtypami EB, w tym EBS.
Składa się z 17 pytań z czterema odpowiedziami do wyboru od „w ogóle” do „stała”
|
od wizyty początkowej A (wizyta 2/dzień 1) do tygodnia 8 (wizyta 5/EOT)
|
|
Zmiana wyniku EBDASI (aktywność skóry)
Ramy czasowe: od wartości początkowej A (wizyta 2/dzień 1) do tygodnia 8 (wizyta 5/EOT).
|
EBDASI to ważne i wiarygodne narzędzie pomiaru wyników specyficzne dla EB, służące do oceny ogólnego zakresu aktywności choroby i uszkodzeń u pacjentów z różnymi podtypami EB, w tym EBS.
W sekcji I (skóra) nasilenie choroby, w tym nadżerki/pęcherze/strupy itp. będzie mierzone w 12 różnych miejscach na skórze.
|
od wartości początkowej A (wizyta 2/dzień 1) do tygodnia 8 (wizyta 5/EOT).
|
|
Zmiana wyniku natężenia bólu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa A (wizyta 2/dzień 1) do tygodnia 8 (wizyta 5/EOT)
|
Skala Oceny Bólu Wong-Baker FACES® będzie stosowana u pacjentów w wieku 3 lat i starszych.
|
Wartość wyjściowa A (wizyta 2/dzień 1) do tygodnia 8 (wizyta 5/EOT)
|
|
Zmiana wyniku intensywności świądu
Ramy czasowe: od wizyty początkowej A (wizyta 2/dzień 1) do tygodnia 8 (wizyta 5/EOT)
|
ItchyQuant będzie stosowany u pacjentów w wieku 6 lat i starszych, w tym u pacjentów dorosłych
|
od wizyty początkowej A (wizyta 2/dzień 1) do tygodnia 8 (wizyta 5/EOT)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
4 kwietnia 2024
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
10 czerwca 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 marca 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 września 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
3 października 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
10 października 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
9 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 lipca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby skórne
- Wady wrodzone
- Choroby skóry, genetyczne
- Nieprawidłowości skórne
- Choroby skóry, pęcherzykowo-bulwiaste
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby skóry i tkanki łącznej
- Pęcherzowe oddzielanie się naskórka
- Epidermolysis Bullosa Simplex
- Diacereina
Inne numery identyfikacyjne badania
- AC-203-EBS-007
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .