Międzynarodowe, wieloośrodkowe, randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, w grupach równoległych, kontrolowane za pomocą nośnika, badanie fazy 2/3 z otwartym rozszerzeniem, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo 1% maści diacereiny w leczeniu uogólnionego oddzielania się naskórka pęcherzowego pospolitego (EBS)

Kryteria przyjęcia:

1. Podczas wizyty 2 (dzień 1/punkt wyjściowy A) pacjent miał co najmniej 6 miesięcy.
2. U pacjentów zdiagnozowano klinicznie ciężki lub pośredni EBS, potwierdzony na podstawie udokumentowanej diagnozy genetycznej, że mają autosomalne dominujące mutacje w genie KRT5 lub KRT14.
3. Pacjenci z ≥ 5% BSA zmian EBS z wyłączeniem dłoni i stóp podczas wizyty 2 (dzień 1/punkt wyjściowy A).
4. Zmiany EBS pacjenta w obszarze leczenia mają wynik IGA ≥3 podczas wizyty 2 (dzień 1/punkt wyjściowy A).
5. Pacjent/opiekun wyraża zgodę na przestrzeganie instrukcji stosowania badanego leku.
6. Pacjent (oraz opiekun/opiekun prawny) wyraża zgodę na zgłaszanie stosowania wszystkich leków na receptę i bez recepty, w tym terapii miejscowych stosowanych na organizm, np. medycznych środków czyszczących, wybielających środków czyszczących, kąpieli wybielających, miejscowych środków antyseptycznych, miejscowych środków dezynfekcyjnych itp. na czas trwania studiów.
7. Pacjent (oraz opiekun/opiekun prawny) wyraża chęć i możliwość podporządkowania się wszystkim wizytom badawczym oraz wymogom protokołu, w tym wypełnieniu kwestionariuszy.
8. Pacjent (oraz opiekun/opiekun prawny) może wyrazić pisemną świadomą zgodę; zgoda ze względu na wiek.
9. Pacjentka w wieku rozrodczym musi mieć ujemny wynik testu ciążowego przed randomizacją.
10. Pacjentka w wieku rozrodczym jest skłonna stosować wysoce skuteczną antykoncepcję (tj. metodę zapobiegania ciąży ze wskaźnikiem niepowodzeń < 1% rocznie) w ramach badań przesiewowych przez cały czas trwania badania.

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjent cierpi na klinicznie istotną chorobę skóry inną niż EBS (np. łuszczyca, atopowe zapalenie skóry, egzema, uszkodzenia słoneczne itp.) lub zaburzenie naczyniowe związane z nadżerkami/owrzodzeniami skóry, które mogą zakłócać ocenę skuteczności lub bezpieczeństwa.
2. Pacjent cierpi na istotną klinicznie chorobę podstawową, stan psychiczny (taki jak duża depresja lub zaburzenie psychotyczne, ciężka niepełnosprawność intelektualna lub zaburzenie związane z używaniem alkoholu lub narkotyków) lub wymaga jednoczesnego przyjmowania leków, które w ocenie badacza mogą zaburzyć ocenę Obszaru leczenia lub naraża pacjenta na niedopuszczalne ryzyko poprzez udział w badaniu.
3. Pacjent stosował jakikolwiek produkt zawierający diacereinę w ciągu 6 miesięcy przed wizytą 2 (dzień 1/punkt wyjściowy A).
4. U pacjenta wystąpiło zakażenie skóry w obszarze leczenia lub stosowano antybiotyki ogólnoustrojowe w ciągu 7 dni przed wizytą 2 (dzień 1/punkt bazowy A) i przed wizytą 7 (tydzień 16/punkt bazowy B).
5. Pacjent ma niekontrolowaną cukrzycę (HbA1c ≥ 6,5%), nieprawidłowości enzymów wątrobowych (aminotransferaza alaninowa lub aminotransferaza asparaginianowa >2,5 górnej granicy normy (GGN) lub bilirubina całkowita >2,0x GGN) lub nieprawidłowości nerek (szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego [ eGFR] < 30 ml/min/1,73 m2) w okresie Pokazu.
6. Przed wizytą 2 u pacjenta występuje obecnie nowotwór złośliwy lub nowotwór złośliwy był leczony w ciągu ostatnich 5 lat (z wyjątkiem leczonego nowotworu złośliwego skóry innego niż czerniak, np. usuniętego chirurgicznie z wyraźnymi marginesami) przed wizytą 2 (dzień 1/punkt wyjściowy A).
7. Pacjent jest leczony terapiami miejscowymi wyłączonymi z protokołu w ciągu 2 tygodni przed Wizytą 2 (dzień 1/punkt wyjściowy A), które mogą mieć wpływ na ocenę obszaru leczenia przez cały okres badania.
8. Pacjent był leczony miejscowymi lub ogólnoustrojowymi kortykosteroidami w ciągu 4 tygodni oraz innymi terapiami immunosupresyjnymi/immunomodulacyjnymi lub chemioterapią w ciągu 8 tygodni przed wizytą 2 (dzień 1/punkt wyjściowy A) i przed wizytą 7 (tydzień 16/punkt wyjściowy B).
9. Pacjent był leczony zatwierdzoną lub badaną biologiczną terapią przeciwzapalną (taką jak przeciwciała monoklonalne, których celem jest modulowanie odpowiedzi immunologicznych) w ciągu 8 tygodni przed wizytą 2 (dzień 1/punkt wyjściowy A).
10. Pacjent był leczony jakimkolwiek badanym lekiem lub wyrobem w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed Wizytą 2 (Dzień 1/Linia bazowa A).
11. U pacjenta występowała w przeszłości alergia lub nadwrażliwość na którykolwiek składnik badanego leku, w tym na diacereinę lub reinę.
12. Pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią/laktuje.
13. Pacjent ma planowany lub przewidywany poważny zabieg chirurgiczny lub inną czynność, która zakłócałaby jego zdolność do przestrzegania wymagań protokołu.