Kansainvälinen, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokko, rinnakkaisryhmä, ajoneuvoohjattu, vaiheen 2/3 tutkimus avoimella laajennuksella, jossa arvioidaan 1 % Diacerein -voiteen tehoa ja turvallisuutta yleistyneen Epidermolysis Bullosa Simplexin (EBS) hoitoon

Sisällyttämiskriteerit:

1. Potilas on vähintään 6 kuukauden ikäinen käynnillä 2 (päivä 1 / lähtötaso A).
2. Potilailla on kliinisesti diagnosoitu vaikea EBS tai keskivaikea EBS, ja dokumentoidulla geneettisellä diagnoosilla on vahvistettu olevan autosomaalisia dominantteja mutaatioita KRT5- tai KRT14-geenissä.
3. Potilaat, joilla EBS-leesioiden BSA on ≥ 5 % käsiä ja jalkoja lukuun ottamatta käynnillä 2 (päivä 1 / lähtötaso A).
4. Hoitoalueella olevien potilaan EBS-leesioiden IGA-pistemäärä on ≥3 käynnillä 2 (päivä 1 / lähtötaso A).
5. Potilas/hoitaja sitoutuu noudattamaan tutkimuslääkkeiden käyttöohjeita.
6. Potilas (ja hoitaja/laillinen huoltaja) sitoutuu raportoimaan kaikkien reseptilääkkeiden ja käsikauppalääkkeiden käytöstä, mukaan lukien vartalolle levitettävät paikallishoidot, kuten lääketieteelliset puhdistusaineet, valkaisuaineet, valkaisukylvyt, paikalliset antiseptiset aineet, paikalliset desinfiointiaineet jne. tutkimuksen ajaksi.
7. Potilas (ja hoitaja/laillinen huoltaja) on halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia opintokäyntejä ja kaikkia protokollan vaatimuksia, mukaan lukien kyselylomakkeiden täyttäminen.
8. Potilas (ja hoitaja/laillinen huoltaja) pystyy antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen; suostumus iän perusteella.
9. Hedelmällisessä iässä olevalla naispotilaalla on oltava negatiivinen raskaustesti ennen satunnaistamista.
10. Hedelmällisessä iässä oleva naispotilas on valmis käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä (eli raskauden ehkäisymenetelmää, jonka epäonnistumisprosentti on < 1 % vuodessa) seulonnasta koko tutkimuksen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

1. Potilaalla on kliinisesti merkittävä ihosairaus, joka ei ole EBS (esim. psoriaasi, atooppinen ihottuma, ekseema, aurinkovauriot jne.) tai verisuonisairaus, joka liittyy ihon eroosioihin/haavoihin, mikä voi sekoittaa arvioita tehosta tai turvallisuudesta.
2. Potilaalla on kliinisesti merkittävä perussairaus, psykiatrinen tila (kuten vakava masennus tai psykoottinen häiriö, vakava kehitysvamma tai alkoholin tai huumeiden käytön häiriö) tai hän tarvitsee samanaikaista lääkitystä, joka tutkijan harkinnan mukaan voi heikentää hoitoalueen arviointia tai altistaa potilaan tutkimukseen osallistumisen vuoksi kohtuuttomalle riskille.
3. Potilas on käyttänyt mitä tahansa diasereiinia sisältävää tuotetta 6 kuukauden aikana ennen käyntiä 2 (päivä 1 / lähtötaso A).
4. Potilaalla on ollut ihotulehdus hoitoalueella tai hän on käyttänyt systeemisiä antibiootteja 7 päivän sisällä ennen käyntiä 2 (päivä 1 / lähtötaso A) ja ennen käyntiä 7 (viikko 16 / lähtötaso B).
5. Potilaalla on hallitsematon diabetes mellitus (HbA1c ≥ 6,5 %), maksaentsyymihäiriöt (alaniiniaminotransferaasi tai aspartaattiaminotransferaasi > 2,5 normaalin ylärajaa (ULN) tai kokonaisbilirubiini > 2,0 x ULN) tai munuaisten poikkeavuuksia (arvioitu glomerulusten suodatusnopeus [ eGFR]< 30 ml/min/1,73 m2) seulontajakson aikana.
6. Potilaalla on nykyinen pahanlaatuinen kasvain tai hänellä on ollut pahanlaatuista hoitoa 5 vuoden sisällä (lukuun ottamatta hoidettua ihon pahanlaatuista ei-melanoomaa, esim. leikkausleikkaus, jossa on selkeät reunat) ennen käyntiä 2 (päivä 1 / lähtötaso A).
7. Potilasta hoidetaan protokollan ulkopuolelle jätetyillä paikallisilla hoidoilla 2 viikon sisällä ennen käyntiä 2 (päivä 1 / lähtötaso A), jotka saattavat vaikuttaa hoitoalueen arviointiin koko tutkimusjakson ajan.
8. Potilasta on hoidettu paikallisilla tai systeemisillä kortikosteroideilla 4 viikon sisällä ja muilla immunosuppressiivisilla/immunomodulatorisilla hoidoilla tai kemoterapialla 8 viikon aikana ennen käyntiä 2 (päivä 1 / lähtötaso A) ja ennen käyntiä 7 (viikko 16 / lähtötaso B).
9. Potilasta on hoidettu hyväksytyllä tai tutkittavalla biologisella anti-inflammatorisella hoidolla (kuten monoklonaalisilla vasta-aineilla, jotka tähtäävät immuunivasteiden modulointiin) 8 viikon sisällä ennen käyntiä 2 (päivä 1 / lähtötaso A).
10. Potilasta on hoidettu millä tahansa tutkimuslääkkeellä tai -laitteella 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa, sen mukaan, kumpi on pidempi, ennen käyntiä 2 (päivä 1 / lähtötaso A).
11. Potilaalla on aiemmin ollut allergia tai yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeiden aineosalle, mukaan lukien diasereiini tai reiini.
12. Potilas on raskaana tai imettää/imettää.
13. Potilaalla on suunniteltu tai odotettu suuri kirurginen toimenpide tai muu toiminta, joka häiritsee hänen kykyään noudattaa protokollavaatimuksia.