스테로이드 불응성 급성 이식편 대 숙주 질환 참가자를 대상으로 MC0518의 효능 및 안전성 대 최상의 치료법 비교 시험 (BALDER)
2026년 4월 13일 업데이트: medac GmbH
동종 줄기세포 이식 후 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병 소아 참가자를 대상으로 중간엽 간질세포 MC0518을 사용한 1차 치료에 대한 무작위, 공개, 대조, 다기관, 2상 시험(BALDER 시험) )
이 시험의 목적은 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병(SR-aGvHD) 소아 참가자의 MC0518 치료 후 방문 28일째 또는 최적의 치료법을 처음 사용한 환자의 전체 반응률(ORR)을 비교 평가하는 것입니다. 박쥐).
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
49
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Aachen, 독일, 52074
- Uniklinik RWTH Aachen, Klinik fur Kinder- und Jugendmedizin
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Essen, 독일, 45147
- Universitaetsklinikum Essen
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Frankfurt, 독일, 60596
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe
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Freiburg im Breisgau, 독일, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg - Zentrum fuer Kinder- und Jugendmedizin (ZKJ)
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Giessen, 독일, 35392
- Justus-Liebig-Universitaet Giessen
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Hanover, 독일, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover MHH
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Jena, 독일, 7747
- Department of Pediatrics, Jena University Hospital
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Leipzig, 독일, 4103
- Universitaetsklinikum Leipzig - Abteilung fuer Paediatrische Onkologie, Haematologie und Haemostaseologie
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Münster, 독일, 48129
- Universitaetsklinikum Muenster (UKM) - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin - Paediatrische Haematologie und Onkologie
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Barcelona, 스페인, 8035
- Hospital Universitario Vall Dhebron
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Barcelona, 스페인, 8950
- Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
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Madrid, 스페인, 28046
- Hospital Infantil Universitario La Paz
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Murcia, 스페인, 30120
- Instituto Murciano de Investigacion Biosanitaria (IMIB) Virgen de la Arrixaca
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Málaga, 스페인, 29011
- Instituto de Investigacion Biomedica de Malaga IBIMA - sede Hospital Regional Universitario de Malaga HRUM Hospital Carlos Haya
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Valencia, 스페인, 46026
- Hospital Universitari I politecnic La Fe Jose
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Madrid
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Madrid, Madrid, 스페인, 28009
- Hospital Niño Jesus
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Navarre
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Pamplona, Navarre, 스페인, 31008
- Clinica Universitaria de Navarra
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Bologna, 이탈리아, 40138
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico S.Orsola Malpighi
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Monza, 이탈리아, 20052
- Pediatric Clinic Onco Hematology San Gerardo Hospital
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Pavia, 이탈리아, 27100
- U.O.C. Oncoematologia Pediatrica, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Rome, 이탈리아, 165
- Hematology and Cellular Therapy Ospedale Bambino Gesu
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Turin, 이탈리아, 10126
- A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino Ospedale Infantile Regina Margherita
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Lublin, 폴란드, 20-093
- Dzieciecy Szpital Kliniczny im. A.Gebali w Lublinie
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Poznan, 폴란드, 60-572
- Szpital Kliniczny im. Karola Jonschera UM
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Lower Silesian Voivodeship
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Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, 폴란드, 50-556
- Department of Pediatric Hematology, Oncology and BMT, Wroclaw Medical University
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Bordeaux, 프랑스, 33000
- CHU de Bordeaux - Hopital des Enfants
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La Tronche, 프랑스, 38700
- CHU Grenoble Alpes - Hopital Couple Enfant (HCE)
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Lille, 프랑스, 59037
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille CHU Lille - Hopital Jeanne de Flandre HJF
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Lyon, 프랑스, 69373
- Institut d'Hematologie et d'Oncologie Pediatrique (IHOPe)
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Marseille, 프랑스, 13385
- CHU de Marseille-Hopital de la Timone
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Montpellier, 프랑스, 34295
- Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) Montpellier - hopital Arnaud de Villeneuve
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Nantes, 프랑스, 44093
- CHU de Nantes - Hopital Mere Enfant
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Paris, 프랑스, 75019
- Hopital Robert Debre
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Rouen, 프랑스, 73038
- CHU de Rouen - Hôpital Charles Nicolle
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Strasbourg, 프랑스, 67000
- CHRU de Strasbourg - Hopital de Hautepierre
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Vandœuvre-lès-Nancy, 프랑스, 54511
- CHRU Nancy, Hopitaux de Brabois
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자는 이전에 비악성(선천성 대사 이상, 원발성 면역결핍, 혈색소병증, 골수 부전 증후군 포함) 또는 혈액 악성 질환 또는 신경모세포종에 대해 표시된 동종이형 HSCT를 앓은 적이 있습니다.
- 참가자는 Harris et al.에 따라 2등급~4등급 aGvHD로 임상적으로 진단되었습니다. aGvHD를 이용한 관련 기관의 생검이 권장되지만 필수는 아닙니다.
참가자는 이전에 다음과 같이 정의된 1차 aGvHD 치료(즉, SR-aGvHD)의 실패를 경험했습니다.
- 프레드니손 등가물을 하루에 2mg/kg/일(mg/kg/일) 이상 투여한 경우 치료 시작 후 3~5일 이내에 aGvHD 진행 또는
- >=2mg/kg/day의 프레드니손 등가량으로 치료 시작 후 5~7일 이내에 개선되지 않거나
- 2mg/kg/일 이상의 프레드니손 등가물을 투여하는 최소 5일을 포함하여 28일 이상의 면역억제 치료 후 불완전 반응.
- 스크리닝 방문 시 나이가 28일 이상이고 18세 미만이고 최소 체중이 3.2kg(kg)인 남성 또는 여성 참가자.
- 참가자의 예상 기대 수명은 >28일입니다.
- 여성이고 가임기인 경우 참가자는 선별 방문부터 시작하여 전체 시험 기간 동안 계속해서 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.
- 가임 남성인 경우 참가자는 가임기 여성 파트너 또는 임신 파트너와의 성행위 중 성행위를 금하거나 콘돔을 사용하는 데 동의합니다. 또한 파트너가 가임기 여성(WOCBP)인 경우 파트너는 선별 방문부터 시작하여 시험 기간 전체에 걸쳐 성행위를 하는 동안 추가로 매우 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
- 국가 규정에 따라 참가자의 부모/법적 보호자(해당되는 경우 참가자의 동의)의 서면 동의를 얻었습니다.
제외 기준:
- 참가자가 기저 질환의 명백한 재발, 진행 또는 지속을 가지고 있는 경우.
- 참가자는 신경모세포종 이외의 고형 종양 질환으로 마지막 조혈모세포이식(HSCT)을 받았습니다.
- 참가자는 이식편대숙주병 중복증후군을 앓고 있습니다.
- 참가자는 스테로이드 이외의 aGvHD에 대한 전신 1차 치료를 받았고 칼시뉴린 억제제, 포유류 라파마이신 표적(mTOR) 억제제, 항흉선세포 글로불린, 마이코페놀레이트 모페틸, 메토트렉세이트, 아바타셉트 또는 사이클로포스파미드 이외의 예방요법을 받았습니다. 참고: HSCT 동안 이식편대숙주병(예: T 세포 고갈)을 예방하기 위한 시험관 내 또는 생체 내 이식편 조작이 허용됩니다. aGvHD 발병 후 칼시뉴린 억제제, 포유동물의 라파마이신 억제제 표적 또는 마이코페놀레이트 모페틸을 사용한 초기 예방요법의 재개가 허용됩니다.
- 참가자는 이전에 MC0518/Obnitix®를 포함한 중간엽 간질 세포(MSC) 치료를 받은 적이 있습니다.
- 참가자는 임신 사실이 알려져 있고(선별검사 방문 시 임신 테스트 양성 결과로 확인됨) 및/또는 모유 수유 중입니다.
- 참가자는 MC0518 및/또는 그 부형제(디메틸설폭사이드, 인간 혈청 알부민, 등장성 염화나트륨 용액)에 대해 알려진 과민증을 가지고 있습니다.
- 참가자는 연구자가 선택한 BAT(체외 광분출술, 항흉선세포 글로불린, 에타네르셉트, 인플릭시맙 또는 룩소리티닙) 및/또는 그 부형제에 대해 과민증이 있거나 금기 사항이 있는 것으로 알려져 있습니다. 부형제 목록은 해당 제품 특성 요약을 참조하십시오.
- 참가자는 조사자의 의견으로 참가자의 평가를 방해할 수 있는 근본적인 또는 현재의 의학적 또는 정신 질환을 가지고 있습니다.
- 참가자는 치료가 필요한 심각한 박테리아, 진균, 바이러스 또는 기생충 감염을 포함하여 통제되지 않는 감염(예: 패혈증 또는 다장기 부전)이 있습니다.
- 참가자는 스크리닝 방문 전 30일 또는 5개의 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 다른 시험용 제제로 치료를 받았습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: MC0518
참가자는 킬로그램당 1~2*10^6 세포(세포/kg)(스크리닝 방문 당시 체중 기준)의 용량으로 MC0518을 정맥 내 주입하여 치료받게 됩니다.
주입은 4주 동안 매주 1회 투여됩니다(방문일 1, 8, 15 및 22).
28일차에 부분 반응(PR)을 보인 참가자는 29일차와 36일차에 MC0518을 2회 추가로 주입받게 됩니다.
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MC0518은 해동 직후 정맥 주사됩니다.
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활성 비교기: 최적의 치료법(BAT)
참가자는 조사자의 결정에 따라 체외 광분반술(ECP), 항흉선세포 글로불린(ATG), 에타네르셉트, 인플릭시맙 또는 룩소리티닙(RUX)과 같은 전신 BAT 중 하나를 받게 됩니다.
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ECP, ATG, etanercept, infliximab 또는 RUX를 포함한 BAT는 연구자의 결정에 따라 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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종합 반응을 보인 참가자 수(OR)
기간: 28일차
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OR은 기준시점의 급성 이식편대숙주병(aGvHD) 상태와 비교하여 28일차의 완전 반응(CR) 또는 부분 반응(PR)으로 정의됩니다.
CR은 관련된 모든 기관에서 aGvHD의 해결로 정의됩니다.
PR은 다른 기관에서는 진행되지 않고 aGvHD 증상과 관련된 최소 1개 이상의 기관에서 한 단계의 개선으로 정의됩니다.
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28일차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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6개월까지 치료 실패로부터 자유로워진(FFTF) 참가자 수(180일차)
기간: 최대 6개월(180일차)
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FFTF는 무작위 추출 날짜부터 사건 발생 날짜까지의 시간으로 정의됩니다.
사건은 사망, 기저 질환의 재발 또는 진행, 또는 추가적인 전신 면역억제 aGvHD 치료법의 추가 또는 변경으로 정의됩니다.
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최대 6개월(180일차)
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전체 생존(OS)
기간: 24개월까지
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전체 생존은 무작위 배정부터 어떤 원인으로 인한 사망일까지의 시간으로 정의됩니다.
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24개월까지
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AGvHD 응답을 받은 참가자 수
기간: 28일, 60일, 100일 및 180일
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aGvHD 응답은 OR(CR + PR), CR, PR 및 NR로 분류됩니다.
NR은 CR 또는 PR이 없는 것으로 정의됩니다.
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28일, 60일, 100일 및 180일
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AGvHD 등급의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 8일, 15일, 22일, 28일, 60일, 100일 및 180일
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aGvHD 등급: 0등급 - 장기 침범 없음(즉, 0단계 피부, 0단계 간 및 0단계 위장관[GI]); 간/GI 침범이 없는 등급 I-단계 1 - 2 피부; 등급 II - 3단계 피부 및/또는 1단계 간 및/또는 1단계 GI; 등급 III - 2단계 - 3단계 간 및/또는 2단계 - 3단계 GI; 등급 IV - 4단계 피부 및/또는 4단계 간 및/또는 4단계 GI.
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기준선, 8일, 15일, 22일, 28일, 60일, 100일 및 180일
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응답 시간
기간: 최초 치료제 투여일로부터 최초 반응일(CR 또는 PR)까지(최대 5년)
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반응 시간은 첫 번째 치료 투여 날짜부터 반응 날짜(CR 또는 PR)까지의 시간으로 정의됩니다.
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최초 치료제 투여일로부터 최초 반응일(CR 또는 PR)까지(최대 5년)
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응답 기간
기간: 24개월까지
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기간은 첫 번째 OR(CR 또는 PR) 날짜부터 기준 평가와 비교하여 NR로 평가된 aGvHD 날짜까지의 시간, 또는 추가 전신 aGvHD 요법에 대한 추가 또는 변경 날짜(변경 사항 제외)로 정의됩니다. 스테로이드 치료), 반응자에서.
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24개월까지
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전반적으로 최고의 반응을 보인 참가자 수(OR)
기간: 28일까지
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최상의 OR은 28일까지의 어느 시점에서든 OR 달성으로 정의됩니다.
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28일까지
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체중 킬로그램(kg)당 SR-aGvHD에 대한 스테로이드 누적 용량
기간: 첫 번째 치료제 투여일부터 28일차, 60일차, 24개월차까지
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첫 번째 치료 투여일부터 28일차, 60일차 및 방문 24개월까지 체중 kg당 SR-aGvHD에 대해 제공된 스테로이드의 누적 용량을 분석합니다.
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첫 번째 치료제 투여일부터 28일차, 60일차, 24개월차까지
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만성 이식편대숙주병(cGvHD) 참가자 수
기간: 60일차부터 24개월차까지
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CGvHD 참가자 수가 보고됩니다.
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60일차부터 24개월차까지
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만성 이식편대숙주병(cGvHD) 발생까지의 시간
기간: 60일차부터 24개월차까지
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CGvHD까지의 시간은 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)의 마지막 날부터 cGvHD의 첫 번째 에피소드까지의 시간으로 정의됩니다.
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60일차부터 24개월차까지
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이식 실패 참가자 수(GF)
기간: 24개월까지의 기준
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GF 참가자 수가 보고됩니다.
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24개월까지의 기준
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기저 악성 질환이 있는 참가자 중 재발 또는 진행된 참가자 수
기간: 무작위배정부터 24개월까지
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기저 악성 질환이 있는 참가자 중 재발 또는 진행된 참가자의 수가 보고됩니다.
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무작위배정부터 24개월까지
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기저 악성 질환이 있는 참가자의 재발 또는 진행까지의 시간
기간: 무작위배정부터 24개월까지
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재발 또는 진행까지의 시간은 무작위 배정 날짜부터 재발 또는 진행 날짜까지의 24개월까지의 시간으로 정의됩니다.
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무작위배정부터 24개월까지
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무사건 생존(EFS)
기간: 무작위배정일부터 GF일, 기저질환의 재발 또는 진행, 원인에 따른 사망 중 먼저 발생하는 날짜까지(24개월까지)
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EFS는 무작위 배정 날짜부터 사건 날짜까지의 시간으로 정의됩니다.
사건은 GF, 기저 질환의 재발 또는 진행, 또는 모든 원인으로 인한 사망으로 정의됩니다.
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무작위배정일부터 GF일, 기저질환의 재발 또는 진행, 원인에 따른 사망 중 먼저 발생하는 날짜까지(24개월까지)
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비재발 사망률(NRM)
기간: 무작위배정일부터 기저질환의 재발 또는 진행 없이 사망한 날까지(24개월까지)
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NRM은 무작위 추출 날짜부터 사건 발생 날짜까지의 시간으로 정의됩니다.
사건은 기저 질환의 이전 재발이나 진행 없이 사망하는 것으로 정의됩니다.
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무작위배정일부터 기저질환의 재발 또는 진행 없이 사망한 날까지(24개월까지)
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부작용(AE)이 발생한 참가자 수
기간: 24개월까지
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AE는 임상시험 치료와 반드시 인과관계가 있을 필요는 없는 임상시험 치료제를 투여받은 임상시험 참가자에게 발생한 모든 바람직하지 못한 의학적 사건으로 정의됩니다.
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24개월까지
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심각도별 부작용(AR)이 있는 참가자 수
기간: 24개월까지
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AR은 투여된 용량/수행된 절차와 관련된 시험 치료에 대한 모든 유해하고 의도하지 않은 반응으로 정의됩니다.
심각도는 CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) v5.0에 따라 등급이 지정됩니다. 1등급 - 경증; 2등급 - 보통; 3등급 - 심각함; 4등급 - 생명을 위협하는 결과; 긴급 개입이 필요함; 4등급 - AE와 관련된 사망.
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24개월까지
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Karnofsky 척도에 따른 성능 점수의 기준선 변화
기간: 기준선, 8일, 15일, 22일, 28일, 60일 및 100일
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0에서 100까지의 순서 척도로 보고되는 Karnofsky 성과 점수(KPS)는 다음 능력을 포함하여 참가자(수혜자 연령 [>=] 16세 이상)의 웰빙에 대한 대략적인 척도를 제공합니다. 일상생활 활동과 기능적 능력을 발휘합니다.
점수가 높을수록 정상이고, 증상이 없으며 질병의 증거가 없음을 나타냅니다.
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기준선, 8일, 15일, 22일, 28일, 60일 및 100일
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Lansky 척도에 따른 성능 점수의 기준선 변화
기간: 기준선, 8일, 15일, 22일, 28일, 60일 및 100일
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Lansky 점수(수혜자 연령 >=1세 및 [<] 16세 미만)는 치료 전 기록되고 치료 후 정기적인 간격으로 연속적으로 측정됩니다.
점수는 아동의 전반적인 기능을 측정하는 표준 수행 점수로 0에서 100까지의 척도 범위를 갖습니다.
점수가 높을수록 완전한 활동성을 나타냅니다.
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기준선, 8일, 15일, 22일, 28일, 60일 및 100일
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소아 삶의 질 목록(PedsQL™) 4.0 일반 핵심 척도 점수
기간: 기준선, 28일, 60일, 100일 및 180일
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PedsQL Generic Core Scales 도구는 참가자와 부모/법적 보호자의 건강 관련 삶의 질(HRQoL)에 대한 인식을 체계적으로 평가하는 소아 인구를 대상으로 표준화되고 확립되고 검증된 설문지입니다.
일반 핵심 척도 모듈은 2~18세 연령 그룹의 자가 보고 및 대리 보고에 사용할 수 있는 신체적, 정서적, 사회적 및 학교 기능에 대한 건강의 핵심 차원을 측정하는 23개 항목으로 구성됩니다(아동 자가 보고). 연령: 5~7세, 8~12세, 13~18세, 부모-대리인 보고 연령: 2~4세, 5~7세, 8~12세, 13~18세).
이 설문지의 점수 범위는 0에서 100까지이며, 점수가 높을수록 HRQoL이 더 좋음을 의미합니다.
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기준선, 28일, 60일, 100일 및 180일
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PedsQL™ 줄기세포 이식 모듈 척도 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 28일, 60일, 100일 및 180일
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PedsQL™ 줄기세포 이식 모듈은 유아(2~4세), 어린이(5~7세), 어린이(8~12세) 및 청소년(13~18세)을 대상으로 하며 줄기세포 이식을 받는 참가자의 삶의 질을 측정하도록 설계되었습니다.
이는 통증 및 상처, 피로/수면 문제/약함, 메스꺼움, 질병/치료에 대한 걱정/불안, 영양 문제, 신경인지 문제, 질병/치료에 대한 의사소통, 외로움, 신체 기능 및 추가적인 신체 불만( 가려움증, 피부 염증, 구강 문제, 눈 또는 호흡) 환자와 부모의 평가를 포함합니다.
PedsQL™의 이 질병 특정 모듈의 점수 범위는 0~100이며, 점수가 높을수록 HRQoL이 더 우수함을 나타냅니다.
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기준선, 28일, 60일, 100일 및 180일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 11월 13일
기본 완료 (실제)
2026년 2월 11일
연구 완료 (추정된)
2031년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 10월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 10월 4일
처음 게시됨 (실제)
2023년 10월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 13일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MC-MSC.2/aGvHD
- 2023-503952-28-00 (기타 식별자: EU CT Number)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .