Kokeilu MC0518:n tehosta ja turvallisuudesta verrattuna parhaaseen saatavilla olevaan hoitoon potilailla, joilla on steroidirefraktorinen akuutti siirrännäinen vastaan isäntätauti (BALDER)
keskiviikko 31. tammikuuta 2024 päivittänyt: medac GmbH
Satunnaistettu, avoin, kontrolloitu, monikeskus, 2. vaiheen koe ensilinjan hoidosta mesenkymaalisilla stroomasoluilla MC0518 verrattuna parhaaseen saatavilla olevaan hoitoon lapsipotilailla, joilla on steroideihin refraktaarinen akuutti siirrännäis-isäntäsairaus allogeenisen kantasolusiirron jälkeen (ALDER-transplantaatio) )
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on vertaileva kokonaisvasteprosentin (ORR) arviointi lapsipotilailla, joilla on steroideihin reagoimaton akuutti siirrännäis- isäntä -sairaus (SR-aGvHD) käyntipäivänä 28 MC0518-hoidon tai ensimmäisenä käytetyn parhaan käytettävissä olevan hoidon jälkeen ( BAT).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
48
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Medac Clinical Trial Information
- Puhelinnumero: +49 (0)4103 8006
- Sähköposti: ClinicalTrialInformation@medac.de
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcelona, Espanja, 8035
- Ei vielä rekrytointia
- Hospital Universitario Vall Dhebron
-
Barcelona, Espanja, 8950
- Ei vielä rekrytointia
- Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
-
Madrid, Espanja, 28009
- Rekrytointi
- Hospital Niño Jesus
-
Madrid, Espanja, 28046
- Rekrytointi
- Hospital Infantil Universitario La Paz
-
Malaga, Espanja, 29011
- Rekrytointi
- Instituto de Investigacion Biomedica de Malaga IBIMA - sede Hospital Regional Universitario de Malaga HRUM Hospital Carlos Haya
-
Murcia, Espanja, 30120
- Rekrytointi
- Instituto Murciano de Investigacion Biosanitaria (IMIB) Virgen de la Arrixaca
-
Valencia, Espanja, 46026
- Ei vielä rekrytointia
- Hospital Universitari I politecnic La Fe Jose
-
-
Navarra
-
Pamplona, Navarra, Espanja, 31008
- Rekrytointi
- Clinica Universitaria de Navarra
-
-
-
-
-
Lublin, Puola, 20-093
- Ei vielä rekrytointia
- Dzieciecy Szpital Kliniczny im. A.Gebali w Lublinie
-
Poznan, Puola, 60-572
- Ei vielä rekrytointia
- Szpital Kliniczny im. Karola Jonschera UM
-
-
Dolnoslaskie
-
Wroclaw, Dolnoslaskie, Puola, 50-556
- Ei vielä rekrytointia
- Department of Pediatric Hematology, Oncology and BMT, Wroclaw Medical University
-
-
-
-
-
Bordeaux, Ranska, 33000
- Ei vielä rekrytointia
- CHU de Bordeaux - Hôpital des Enfants
-
La Tronche, Ranska, 38700
- Ei vielä rekrytointia
- CHU Grenoble Alpes - Hopital Couple Enfant (HCE)
-
Lille, Ranska, 59037
- Ei vielä rekrytointia
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille CHU Lille - Hopital Jeanne de Flandre HJF
-
Lyon, Ranska, 69373
- Ei vielä rekrytointia
- Institut d'Hematologie et d'Oncologie Pediatrique (IHOPe)
-
Marseille, Ranska, 13385
- Ei vielä rekrytointia
- CHU de Marseille-Hopital de la Timone
-
Montpellier, Ranska, 34295
- Ei vielä rekrytointia
- Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) Montpellier - hopital Arnaud de Villeneuve
-
Nantes Cedex 01, Ranska, 44093
- Ei vielä rekrytointia
- CHU de Nantes - Hopital Mere Enfant
-
Paris, Ranska, 75019
- Ei vielä rekrytointia
- Hôpital Robert Debré
-
Rennes, Ranska, 35000
- Ei vielä rekrytointia
- CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
-
Rouen, Ranska, 73038
- Ei vielä rekrytointia
- CHU de Rouen - Hôpital Charles Nicolle
-
Strasbourg, Ranska, 67000
- Ei vielä rekrytointia
- CHRU de Strasbourg - Hopital de Hautepierre
-
Vandoeuvre-les-Nancy, Ranska, 54511
- Ei vielä rekrytointia
- CHRU Nancy, Hopitaux de Brabois
-
-
-
-
-
Aachen, Saksa, 52074
- Rekrytointi
- Uniklinik RWTH Aachen, Klinik fur Kinder- und Jugendmedizin
-
Dusseldorf, Saksa, 40225
- Ei vielä rekrytointia
- Universitätsklinikum Düsseldorf
-
Essen, Saksa, 45147
- Ei vielä rekrytointia
- Universitaetsklinikum Essen
-
Frankfurt, Saksa, 60596
- Rekrytointi
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe
-
Freiburg, Saksa, 79106
- Ei vielä rekrytointia
- Universitaetsklinikum Freiburg - Zentrum fuer Kinder- und Jugendmedizin (ZKJ)
-
Giessen, Saksa, 35392
- Ei vielä rekrytointia
- Justus-Liebig-Universitaet Giessen
-
Hannover, Saksa, 30625
- Ei vielä rekrytointia
- Medizinische Hochschule Hannover MHH
-
Jena, Saksa, 7747
- Rekrytointi
- Department of Pediatrics, Jena University Hospital
-
Leipzig, Saksa, 4103
- Ei vielä rekrytointia
- Universitaetsklinikum Leipzig - Abteilung fuer Paediatrische Onkologie, Haematologie und Haemostaseologie
-
Muenster, Saksa, 48129
- Rekrytointi
- Universitaetsklinikum Muenster (UKM) - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin - Paediatrische Haematologie und Onkologie
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujalla oli aiempi allogeeninen HSCT ei-pahanlaatuisen (mukaan lukien synnynnäiset aineenvaihduntavirheet, primaariset immuunipuutokset, hemoglobinopatiat ja luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymät) tai hematologisen pahanlaatuisen sairauden tai neuroblastooman vuoksi.
- Osallistujalla on kliinisesti diagnosoitu asteen II–IV aGvHD Harrisin et al. Biopsia asiaan liittyvistä elimistä, joilla on aGvHD, on suositeltavaa, mutta ei pakollista.
Osallistuja on kokenut epäonnistumisen aikaisemmassa ensimmäisen linjan aGvHD-hoidossa (eli SR-aGvHD), joka määritellään seuraavasti:
- aGvHD:n eteneminen 3–5 päivän sisällä hoidon aloittamisesta, kun prednisoniekvivalenttia on >=2 milligrammaa kilogrammaa kohti päivässä (mg/kg/vrk) tai
- ei parane 5–7 päivän kuluessa hoidon aloittamisesta prednisoniekvivalenttia >=2 mg/kg/vrk tai
- epätäydellinen vaste yli (>) 28 päivän immunosuppressiivisen hoidon jälkeen, mukaan lukien vähintään 5 päivää ja >=2 mg/kg/vrk prednisonia ekvivalenttia.
- Mies- tai naispuolinen osallistuja, joka on >=28 päivää ja alle 18-vuotias ja jonka paino on seulontakäynnillä vähintään 3,2 kiloa (kg).
- Osallistujan arvioitu elinajanodote on >28 päivää.
- Osallistuja, jos hän on nainen ja hedelmällisessä iässä oleva, sitoutuu käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää seulontakäynnistä alkaen ja koko koeajan ajan.
- Osallistuja, jos hän on hedelmällinen mies, suostuu pidättymään seksuaalisuudesta tai käyttämään kondomia seksuaalisen kanssakäymisen aikana hedelmällisessä iässä olevan naiskumppaninsa tai raskaana olevan kumppaninsa kanssa. Lisäksi, jos hänen kumppaninsa on hedelmällisessä iässä oleva nainen (WOCBP), hänen kumppaninsa on käytettävä ylimääräistä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää seksuaalisen kanssakäymisen aikana seulontakäynnistä alkaen ja koko koeajan ajan.
- Osallistujan vanhemman/huoltajan/huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus (ja osallistujan suostumus tarvittaessa) on saatu kansallisten määräysten mukaisesti.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujalla on ilmeinen taustalla olevan sairauden uusiutuminen tai eteneminen tai jatkuminen.
- Osallistuja on saanut viimeisen HSCT:n muuhun kiinteään kasvainsairauteen kuin neuroblastoomaan.
- Osallistujalla on graft-versus-host -taudin päällekkäisyysoireyhtymä.
- Osallistuja on saanut systeemistä ensilinjan aGvHD-hoitoa muuta kuin steroideja ja profylaksia muilla kuin kalsineuriinin estäjillä, nisäkäskohteella rapamysiinin (mTOR) estäjillä, anti-tymosyyttiglobuliinilla, mykofenolaattimofetiililla, metotreksaatilla, abataseptilla tai syklofosfamidilla. Huomautus: Siirteen manipulointi in vitro tai in vivo siirrännäis-isäntätaudin (esimerkiksi T-solujen ehtymisen) estämiseksi HSCT:n aikana on sallittua. Alkuehkäisyn uudelleen aloittaminen kalsineuriinin estäjillä, nisäkäskohteella rapamysiini-inhibiittorit tai mykofenolaattimofetiili aGvHD:n alkamisen jälkeen on sallittua.
- Osallistuja on saanut aiempaa mesenkymaalista stroomasoluhoitoa (MSC), mukaan lukien MC0518/Obnitix®.
- Osallistujalla on tiedossa oleva raskaus (seulontakäynnillä saatu positiivinen raskaustestitulos vahvistaa) ja/tai hän imettää.
- Osallistujalla on tunnettu yliherkkyys MC0518:lle ja/tai sen apuaineille (dimetyylisulfoksidi, ihmisen seerumialbumiini, isotoninen natriumkloridiliuos).
- Osallistujalla on tunnettu yliherkkyys tai mikä tahansa vasta-aihe tutkijan valitsemalle BAT:lle (kehon ulkopuolinen fotofereesi, antitymosyyttiglobuliini, etanersepti, infliksimabi tai ruksolitinibi) ja/tai sen apuaineille. Katso apuaineluettelo vastaavasta valmisteyhteenvedosta.
- Osallistujalla on taustalla oleva tai nykyinen lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan häiritsisi osallistujan arviointia.
- Osallistujalla on hallitsematon infektio (esimerkkejä, sepsis tai usean elimen vajaatoiminta), mukaan lukien merkittävä bakteeri-, sieni-, virus- tai loisinfektio, joka vaatii hoitoa.
- Osallistuja on saanut hoitoa millä tahansa muulla tutkimusaineella 30 päivän tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä ennen seulontakäyntiä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: MC0518
Osallistujia hoidetaan suonensisäisillä MC0518-infuusioilla annoksella 1-2*10^6 solua kilogrammaa kohti (soluja/kg) (seulontakäynnin ruumiinpainon perusteella).
Infuusioita annetaan kerran viikossa 4 viikon ajan (käyntipäivät 1, 8, 15 ja 22).
Osallistujille, joilla on osittainen vaste (PR) päivänä 28, annetaan vielä kaksi MC0518-infuusiota päivinä 29 ja 36.
|
MC0518 infusoidaan suonensisäisesti välittömästi sulatuksen jälkeen.
|
|
Active Comparator: Paras saatavilla oleva hoito (BAT)
Osallistujat saavat yhden seuraavista systeemisistä BAT-menetelmistä tutkijan päätöksen perusteella: kehonulkoinen fotofereesi (ECP), anti-tymosyyttiglobuliini (ATG), etanersepti, infliksimabi tai ruksolitinibi (RUX).
|
Parasta käytettävissä olevaa tekniikkaa, mukaan lukien ECP, ATG, etanersepti, infliksimabi tai RUX, annetaan tutkijan päätöksen perusteella.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on kokonaisvastaus (OR)
Aikaikkuna: Päivänä 28
|
TAI määritellään täydelliseksi vasteeksi (CR) tai osittaiseksi vasteeksi (PR) päivänä 28 suhteessa lähtötilanteen akuuttiin käänteishyljintäsairauteen (aGvHD).
CR määritellään aGvHD:n erotukseksi kaikissa asiaan liittyvissä elimissä.
PR määritellään parantumiseksi yhdessä vaiheessa vähintään yhdessä elimessä, joka liittyy aGvHD-oireisiin, ilman etenemistä muissa.
|
Päivänä 28
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on vapaus hoidon epäonnistumisesta (FFTF) 6 kuukauteen asti (päivä 180)
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta (päivä 180)
|
FFTF määritellään ajaksi satunnaistamisen päivämäärästä tapahtuman päivämäärään.
Tapahtuma määritellään taustalla olevan sairauden kuolemaksi, uusiutumiseksi tai etenemiseksi tai lisäyksenä tai muutoksena mihin tahansa muuhun systeemiseen immunosuppressiiviseen aGvHD-hoitoon.
|
Jopa 6 kuukautta (päivä 180)
|
|
Kokonaiseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
|
Kokonaiseloonjäämisellä tarkoitetaan aikaa satunnaistamisesta kuolemaan mistä tahansa syystä.
|
24 kuukauteen asti
|
|
AGvHD-vastauksen saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivinä 28, 60, 100 ja 180
|
aGvHD-vaste luokitellaan OR (CR + PR), CR, PR ja NR.
NR määritellään CR:n tai PR:n puuttumiseksi.
|
Päivinä 28, 60, 100 ja 180
|
|
Muutos lähtötasosta aGvHD-luokissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivät 8, 15, 22, 28, 60, 100 ja 180
|
aGvHD-asteet: Grade 0 – ei elinkeinoa (eli vaiheen 0 iho, vaiheen 0 maksa ja vaiheen 0 maha-suolikanava [GI]); Grade I - Vaihe 1 - 2 iho ilman maksan/GI-osuutta; Grade II – vaiheen 3 iho ja/tai vaiheen 1 maksa ja/tai vaiheen 1 GI; Grade III – vaihe 2–3 maksa ja/tai vaihe 2–3 GI; Aste IV – vaiheen 4 iho ja/tai vaiheen 4 maksa ja/tai vaiheen 4 GI.
|
Lähtötilanne, päivät 8, 15, 22, 28, 60, 100 ja 180
|
|
Aika vastata
Aikaikkuna: Ensimmäisen hoidon antopäivästä ensimmäiseen vastepäivään (CR tai PR) (enintään 5 vuotta)
|
Aika vasteeseen määritellään ajaksi ensimmäisen hoidon antamispäivästä vastepäivään (CR tai PR).
|
Ensimmäisen hoidon antopäivästä ensimmäiseen vastepäivään (CR tai PR) (enintään 5 vuotta)
|
|
Vastauksen kesto
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
|
Kesto määritellään ajaksi ensimmäisen OR (CR tai PR) päivämäärästä aGvHD:n päivämäärään, joka on arvioitu NR:ksi verrattuna lähtötilanteen arviointiin, tai päivämääräksi, jolloin lisätty tai muutettu systeeminen aGvHD-hoito (paitsi muutokset steroidihoito) vasteen saaneilla.
|
24 kuukauteen asti
|
|
Parhaan kokonaisvasteen saaneiden osallistujien määrä (OR)
Aikaikkuna: Päivään 28 asti
|
Paras TAI määritellään TAI-arvon saavuttamiseksi milloin tahansa 28. päivään saakka.
|
Päivään 28 asti
|
|
Steroidien kumulatiivinen annos SR-aGvHD:lle painokiloa (kg) kohti
Aikaikkuna: Ensimmäisen hoidon antopäivästä päivään 28, päivään 60 ja kuukauteen 24 asti
|
SR-aGvHD:lle annettu kumulatiivinen steroidiannos painokiloa kohden ensimmäisen hoidon päivästä päivään 28, päivään 60 ja käyntikuukauteen 24 asti analysoidaan.
|
Ensimmäisen hoidon antopäivästä päivään 28, päivään 60 ja kuukauteen 24 asti
|
|
Osallistujien määrä, joilla on krooninen siirrännäis-isäntätauti (cGvHD)
Aikaikkuna: Päivästä 60 kuukauteen 24
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on cGvHD, ilmoitetaan.
|
Päivästä 60 kuukauteen 24
|
|
Aika krooniseen siirrännäis-isäntätautiin (cGvHD)
Aikaikkuna: Päivästä 60 kuukauteen 24
|
Aika cGvHD:hen määritellään ajaksi hematopoieettisten kantasolujen siirron (HSCT) viimeisen päivän ja ensimmäisen cGvHD-jakson välillä.
|
Päivästä 60 kuukauteen 24
|
|
Siirrännäisen epäonnistuneiden osallistujien määrä (GF)
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen asti
|
GF:n saaneiden osallistujien lukumäärä ilmoitetaan.
|
Perustaso 24 kuukauteen asti
|
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on pahanlaatuinen taustasairaus, uusiutuminen tai eteneminen
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta 24. kuukauteen asti
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on pahanlaatuista taustasairautta sairastavien potilaiden uusiutumista tai etenemistä.
|
Satunnaistamisesta 24. kuukauteen asti
|
|
Aika uusiutumiseen tai etenemiseen potilailla, joilla on taustalla oleva pahanlaatuinen sairaus
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta 24. kuukauteen asti
|
Aika uusiutumiseen tai etenemiseen määritellään ajaksi satunnaistamisen päivämäärästä uusiutumisen tai etenemisen päivämäärään 24. kuukauteen asti.
|
Satunnaistamisesta 24. kuukauteen asti
|
|
Tapahtumaton selviytyminen (EFS)
Aikaikkuna: Satunnaistamispäivästä GF:n, perussairauden uusiutumisen tai etenemisen tai mistä tahansa syystä johtuvan kuoleman päivämäärään sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin (24 kuukauteen asti)
|
EFS määritellään ajaksi satunnaistamisen päivämäärästä tapahtuman päivämäärään.
Tapahtuma määritellään GF:ksi, taustalla olevan sairauden uusiutumiseen tai etenemiseen tai mistä tahansa syystä johtuvaksi kuolemaksi.
|
Satunnaistamispäivästä GF:n, perussairauden uusiutumisen tai etenemisen tai mistä tahansa syystä johtuvan kuoleman päivämäärään sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin (24 kuukauteen asti)
|
|
Non-relapse Mortality (NRM)
Aikaikkuna: Satunnaistamispäivästä kuolemaan ilman aiempaa relapsia tai perussairauden etenemistä (24 kuukauteen asti)
|
NRM määritellään ajaksi satunnaistamisen päivämäärästä tapahtuman päivämäärään.
Tapahtuma määritellään kuolemaksi ilman aiempaa relapsia tai perussairauden etenemistä.
|
Satunnaistamispäivästä kuolemaan ilman aiempaa relapsia tai perussairauden etenemistä (24 kuukauteen asti)
|
|
Haitallisia tapahtumia (AE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
|
AE määritellään mitä tahansa ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi tutkimukseen osallistuneessa, jolle on annettu tutkimushoitoa, jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän koehoitoon.
|
24 kuukauteen asti
|
|
Haittavaikutuksia saaneiden osallistujien määrä vakavuuden mukaan
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
|
AR määritellään kaikki haitalliset ja tahattomat vasteet koehoitoon, jotka liittyvät mihin tahansa annettuun annokseen / suoritettuun toimenpiteeseen.
Vakavuus luokitellaan haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien (CTCAE) v5.0 perusteella: luokka 1 – lievä; luokka 2 - kohtalainen; luokka 3 – vaikea; luokka 4 – Henkeä uhkaavat seuraukset; kiireellinen puuttuminen osoitettu; Luokka 4 – AE:hen liittyvä kuolema.
|
24 kuukauteen asti
|
|
Muutos lähtötasosta suorituskykypisteissä Karnofsky-asteikon perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivät 8, 15, 22, 28, 60 ja 100
|
Karnofsky-suorituskykypisteet (KPS), jotka raportoidaan järjestysasteikolla 0–100, tarjoaa karkean mittarin osallistujan (vastaanottajan ikä yli tai yhtä suuri kuin [=] 16 vuotta) hyvinvoinnista, mukaan lukien kyvystä harjoittaa päivittäistä elämää ja toimintakykyä koskevia toimintoja.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa normaalia, ei valituksia eikä merkkejä sairaudesta.
|
Lähtötilanne, päivät 8, 15, 22, 28, 60 ja 100
|
|
Muutos lähtötasosta suorituskykypisteissä Lansky-asteikon perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivät 8, 15, 22, 28, 60 ja 100
|
Lansky-pisteet (vastaanottajan ikä >=1 vuosi ja alle [<] 16 vuotta) kirjataan ennen hoitoa ja mitataan sarjassa säännöllisin väliajoin hoidon jälkeen.
Pistemäärä on tavallinen suorituskykypiste, joka mittaa lapsen yleistä toimintaa asteikolla 0-100.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa täyttä aktiivisuutta.
|
Lähtötilanne, päivät 8, 15, 22, 28, 60 ja 100
|
|
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) 4.0 Generic Core Scale Score
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivät 28, 60, 100 ja 180
|
PedsQL Generic Core Scales -instrumentti on standardoitu, vakiintunut ja validoitu kyselylomake lapsiväestölle, joka arvioi järjestelmällisesti osallistujien ja vanhempien/laillisten huoltajien käsityksiä terveyteen liittyvästä elämänlaadusta (HRQoL).
Generic Core Scales -moduuli koostuu 23 kohdasta, jotka mittaavat terveyden keskeisiä ulottuvuuksia fyysisessä, emotionaalisessa, sosiaalisessa ja koulutoiminnassa ja joita voidaan käyttää itse- ja välitysraportteihin 2–18-vuotiaiden ikäryhmissä (lapsen oma raportti iät: 5–7, 8–12, 13–18; vanhempien välitysraportin iät: 2–4, 5–7, 8–12, 13–18).
Tämän kyselyn pisteet vaihtelevat 0 - 100, jossa korkeammat pisteet osoittavat parempaa HRQoL: ää.
|
Lähtötilanne, päivät 28, 60, 100 ja 180
|
|
Muutos lähtötasosta PedsQL™-kantasolusiirtomoduulin asteikon pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivät 28, 60, 100 ja 180
|
PedsQL™-kantasolusiirtomoduuli on PedsQL™:n sairauskohtainen moduuli taaperoille (2-4-vuotiaille), pienille lapsille (5-7-vuotiaille), lapsille (8-12-vuotiaille) ja nuorille (13–18-vuotiaille), ja se on suunniteltu mittaamaan kantasolusiirron saaneiden osallistujien elämänlaatua.
Se koostuu seuraavista HRQoL-alueista: kipu ja kipu, väsymys / unihäiriöt / heikkous, pahoinvointi, huoli / ahdistus sairaudesta / hoidosta, ravitsemusongelmat, neurokognitiiviset ongelmat, viestintä sairaudesta / hoidosta, yksinäisyys, fyysinen toiminta ja muut somaattiset vaivat ( kutina, ihotulehdus, suun ongelmat, silmät tai hengitys) mukaan lukien potilaiden ja vanhempien arvio.
Tämän PedsQL™:n tautikohtaisen moduulin pisteet vaihtelevat välillä 0–100, missä korkeammat pisteet osoittavat parempaa HRQoL:ää.
|
Lähtötilanne, päivät 28, 60, 100 ja 180
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 13. marraskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. elokuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2031
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 4. lokakuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 4. lokakuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 10. lokakuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Perjantai 2. helmikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 31. tammikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. tammikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MC-MSC.2/aGvHD
- 2023-503952-28-00 (Muu tunniste: EU CT Number)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Steroideille vastustuskykyinen akuutti siirrännäis-isäntätauti
-
Jules Bordet InstituteMacopharma; Belgian Hematological SocietyRekrytointiRefractory Chronic Graft versus Host Disease (cGVHD)Belgia
-
University of LiegeLopetettuKrooninen siirrännäis-isäntätauti | Akuutti graft-versus-host -tauti | Steroidi Refractory Graft-versus-Host -tautiBelgia
-
The Korean Society of Hematopoietic Stem Cell TransplantationHoffmann-La RocheTuntematonSteroidi-refractory krooninen GVHDKorean tasavalta
-
Hannah Choe, MDNational Cancer Institute (NCI); PlexxikonLopetettuAkuutti siirrännäis-isäntätauti | Steroidi Refractory Graft versus Host -tautiYhdysvallat
-
M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)RekrytointiHematopoieettinen ja lymfoidisolukasvain | Steroidi Refractory Graft versus Host -tautiYhdysvallat
-
Therakos, Inc., a Mallinckrodt CompanyLopetettuSteroidi Refractory Acute Graft versus Host DiseaseYhdysvallat, Espanja, Ranska, Itävalta, Saksa, Unkari, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta
-
M.D. Anderson Cancer CenterValmis
-
Karolinska InstitutetRegion StockholmLopetettuGraft-versus-host -tautiRuotsi
-
MallinckrodtValmisGraft-versus-host -tautiYhdysvallat, Australia, Ranska, Italia, Itävalta, Saksa, Portugali, Slovakia, Espanja, Sveitsi, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta
-
M.D. Anderson Cancer CenterCelgene CorporationLopetettuGraft-versus-host -tautiYhdysvallat
Kliiniset tutkimukset MC0518
-
medac GmbHRekrytointiSteroideille vastustuskykyinen akuutti siirrännäis-isäntätautiEspanja, Saksa, Ranska, Puola, Ruotsi