Próba skuteczności i bezpieczeństwa MC0518 w porównaniu z najlepszą dostępną terapią u uczestników z ostrą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi oporną na steroidy (BALDER)
13 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: medac GmbH
Randomizowane, otwarte, kontrolowane, wieloośrodkowe badanie fazy 2 dotyczące leczenia pierwszego rzutu mezenchymalnymi komórkami zrębowymi MC0518 w porównaniu z najlepszą dostępną terapią u dzieci z oporną na steroidy ostrą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi po allogenicznym przeszczepieniu komórek macierzystych (badanie BALDER) )
Celem tego badania jest porównawcza ocena całkowitego wskaźnika odpowiedzi (ORR) u dzieci i młodzieży z oporną na steroidy ostrą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi (SR-aGvHD) w 28. dniu wizyty po leczeniu MC0518 lub po raz pierwszy zastosowanej najlepszej dostępnej terapii ( NIETOPERZ).
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
49
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Bordeaux, Francja, 33000
- CHU de Bordeaux - Hopital des Enfants
-
La Tronche, Francja, 38700
- CHU Grenoble Alpes - Hopital Couple Enfant (HCE)
-
Lille, Francja, 59037
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille CHU Lille - Hopital Jeanne de Flandre HJF
-
Lyon, Francja, 69373
- Institut d'Hematologie et d'Oncologie Pediatrique (IHOPe)
-
Marseille, Francja, 13385
- CHU de Marseille-Hopital de la Timone
-
Montpellier, Francja, 34295
- Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) Montpellier - hopital Arnaud de Villeneuve
-
Nantes, Francja, 44093
- CHU de Nantes - Hopital Mere Enfant
-
Paris, Francja, 75019
- Hopital Robert Debre
-
Rouen, Francja, 73038
- CHU de Rouen - Hôpital Charles Nicolle
-
Strasbourg, Francja, 67000
- CHRU de Strasbourg - Hopital de Hautepierre
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Francja, 54511
- CHRU Nancy, Hopitaux de Brabois
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 8035
- Hospital Universitario Vall Dhebron
-
Barcelona, Hiszpania, 8950
- Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Hospital Infantil Universitario La Paz
-
Murcia, Hiszpania, 30120
- Instituto Murciano de Investigacion Biosanitaria (IMIB) Virgen de la Arrixaca
-
Málaga, Hiszpania, 29011
- Instituto de Investigacion Biomedica de Malaga IBIMA - sede Hospital Regional Universitario de Malaga HRUM Hospital Carlos Haya
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Hospital Universitari I politecnic La Fe Jose
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Hiszpania, 28009
- Hospital Niño Jesus
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Hiszpania, 31008
- Clinica Universitaria de Navarra
-
-
-
-
-
Aachen, Niemcy, 52074
- Uniklinik RWTH Aachen, Klinik fur Kinder- und Jugendmedizin
-
Essen, Niemcy, 45147
- Universitaetsklinikum Essen
-
Frankfurt, Niemcy, 60596
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe
-
Freiburg im Breisgau, Niemcy, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg - Zentrum fuer Kinder- und Jugendmedizin (ZKJ)
-
Giessen, Niemcy, 35392
- Justus-Liebig-Universitaet Giessen
-
Hanover, Niemcy, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover MHH
-
Jena, Niemcy, 7747
- Department of Pediatrics, Jena University Hospital
-
Leipzig, Niemcy, 4103
- Universitaetsklinikum Leipzig - Abteilung fuer Paediatrische Onkologie, Haematologie und Haemostaseologie
-
Münster, Niemcy, 48129
- Universitaetsklinikum Muenster (UKM) - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin - Paediatrische Haematologie und Onkologie
-
-
-
-
-
Lublin, Polska, 20-093
- Dzieciecy Szpital Kliniczny im. A.Gebali w Lublinie
-
Poznan, Polska, 60-572
- Szpital Kliniczny im. Karola Jonschera UM
-
-
Lower Silesian Voivodeship
-
Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polska, 50-556
- Department of Pediatric Hematology, Oncology and BMT, Wroclaw Medical University
-
-
-
-
-
Bologna, Włochy, 40138
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico S.Orsola Malpighi
-
Monza, Włochy, 20052
- Pediatric Clinic Onco Hematology San Gerardo Hospital
-
Pavia, Włochy, 27100
- U.O.C. Oncoematologia Pediatrica, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Rome, Włochy, 165
- Hematology and Cellular Therapy Ospedale Bambino Gesu
-
Turin, Włochy, 10126
- A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino Ospedale Infantile Regina Margherita
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnik miał wcześniej wykonany allogeniczny HSCT, jak wskazano w przypadku chorób niezłośliwych (w tym wrodzonych wad metabolizmu, pierwotnych niedoborów odporności, hemoglobinopatii i zespołów niewydolności szpiku kostnego) lub złośliwej choroby hematologicznej lub nerwiaka niedojrzałego.
- Według Harrisa i wsp. u uczestnika zdiagnozowano klinicznie aGvHD stopnia II do IV. Zaleca się, ale nie jest to konieczne, wykonanie biopsji zaangażowanych narządów w przypadku aGvHD.
Uczestnik doświadczył niepowodzenia poprzedniego leczenia aGvHD pierwszego rzutu (tj. SR-aGvHD), definiowanego jako:
- Progresja aGvHD w ciągu 3 do 5 dni od rozpoczęcia leczenia przy >=2 miligramach na kilogram dziennie (mg/kg/dzień) odpowiednika prednizonu lub
- brak poprawy w ciągu 5 do 7 dni od rozpoczęcia leczenia za pomocą równoważnika prednizonu >=2 mg/kg/dobę lub
- niepełna odpowiedź po dłuższym niż (>) 28 dniach leczenia immunosupresyjnego, w tym co najmniej 5 dniach stosowania równoważnika prednizonu >=2 mg/kg mc./dobę.
- Uczestnik płci męskiej lub żeńskiej, który ma >=28 dni i <18 lat i którego minimalna masa ciała podczas wizyty przesiewowej wynosi 3,2 kilograma (kg).
- Szacowana długość życia uczestnika wynosi > 28 dni.
- Uczestnik, jeśli jest kobietą i może zajść w ciążę, wyraża zgodę na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji, począwszy od wizyty przesiewowej i przez cały okres próbny.
- Uczestnik, jeśli jest płodnym mężczyzną, wyraża zgodę na wstrzemięźliwość seksualną lub używanie prezerwatywy podczas stosunku płciowego ze swoją partnerką w wieku rozrodczym lub partnerką w ciąży. Dodatkowo, jeśli ich partnerką jest kobieta w wieku rozrodczym (WOCBP), wówczas partnerka musi stosować dodatkową, wysoce skuteczną metodę antykoncepcji podczas aktywności seksualnej, począwszy od wizyty przesiewowej i przez cały okres próbny.
- Uzyskano pisemną świadomą zgodę rodziców/opiekunów prawnych uczestnika (oraz zgodę uczestnika, jeśli ma to zastosowanie) zgodnie z przepisami krajowymi.
Kryteria wyłączenia:
- U uczestnika występuje jawny nawrót, progresja lub trwałość choroby podstawowej.
- Uczestnik otrzymał ostatnie badanie HSCT z powodu nowotworu litego innego niż nerwiak niedojrzały.
- U uczestnika występuje zespół nakładania się choroby przeszczep przeciw gospodarzowi.
- Uczestnik otrzymał ogólnoustrojowe leczenie pierwszego rzutu z powodu aGvHD inne niż steroidy oraz profilaktykę z użyciem innych niż inhibitory kalcyneuryny, ssaczych inhibitorów rapamycyny (mTOR), globuliny antytymocytowej, mykofenolanu mofetylu, metotreksatu, abataceptu lub cyklofosfamidu. Uwaga: Dozwolona jest manipulacja przeszczepem in vitro lub in vivo w celu zapobiegania chorobie przeszczep przeciw gospodarzowi (np. zmniejszeniu liczby limfocytów T) podczas HSCT. Dopuszczalne jest wznowienie początkowej profilaktyki za pomocą inhibitorów kalcyneuryny, inhibitorów rapamycyny u ssaków lub mykofenolanu mofetylu po wystąpieniu choroby GvHD.
- Uczestnik był wcześniej leczony mezenchymalnymi komórkami zrębowymi (MSC), w tym MC0518/Obnitix®.
- Uczestnikka jest w ciąży (potwierdzonej pozytywnym wynikiem testu ciążowego podczas Wizyty Przesiewowej) i/lub karmi piersią.
- Uczestnik ma znaną nadwrażliwość na MC0518 i/lub jego substancje pomocnicze (sulfotlenek dimetylu, albumina surowicy ludzkiej, izotoniczny roztwór chlorku sodu).
- Uczestnik ma znaną nadwrażliwość lub jakiekolwiek przeciwwskazania do wybranej przez Badacza BAT (fotofereza pozaustrojowa, globulina antytymocytowa, etanercept, infliksymab lub ruksolitynib) i/lub jego substancji pomocniczych. Wykaz substancji pomocniczych znajduje się w odpowiedniej Charakterystyce Produktu Leczniczego.
- Uczestnik cierpi na istniejącą lub obecną chorobę medyczną lub psychiatryczną, która w opinii Badacza może zakłócać ocenę uczestnika.
- U uczestnika występuje niekontrolowana infekcja (przykłady posocznica lub niewydolność wielonarządowa), w tym istotna infekcja bakteryjna, grzybicza, wirusowa lub pasożytnicza wymagająca leczenia.
- Uczestnik otrzymał leczenie jakimkolwiek innym badanym lekiem w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) przed wizytą przesiewową.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: MC0518
Uczestnicy będą leczeni dożylnymi wlewami MC0518 w dawce od 1 do 2*10^6 komórek na kilogram (komórek/kg) (w przeliczeniu na masę ciała podczas wizyty przesiewowej).
Wlewy będą podawane raz w tygodniu przez 4 tygodnie (dzień wizyty 1, 8, 15 i 22).
Uczestnikom, u których wystąpiła częściowa odpowiedź (PR) w 28. dniu, zostaną podane 2 dodatkowe wlewy MC0518 w 29. i 36. dniu.
|
MC0518 zostanie podany we wlewie dożylnym natychmiast po rozmrożeniu.
|
|
Aktywny komparator: Najlepsza dostępna terapia (BAT)
Uczestnicy otrzymają jeden z następujących ogólnoustrojowych BAT na podstawie decyzji Badacza: fotofereza pozaustrojowa (ECP), globulina antytymocytowa (ATG), etanercept, infliksymab lub ruksolitynib (RUX).
|
BAT, w tym ECP, ATG, etanercept, infliksymab lub RUX, zostaną podane na podstawie decyzji Badacza.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z ogólną odpowiedzią (OR)
Ramy czasowe: W dniu 28
|
OR definiuje się jako odpowiedź całkowitą (CR) lub odpowiedź częściową (PR) w 28. dniu w stosunku do stanu wyjściowego ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (aGvHD).
CR definiuje się jako ustąpienie aGvHD we wszystkich zaangażowanych narządach.
PR definiuje się jako poprawę w 1 etapie w co najmniej 1 lub większej liczbie narządów objętych objawami aGvHD, bez progresji w innych.
|
W dniu 28
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników, u których nie doszło do niepowodzenia leczenia (FFTF) do 6 miesięcy (dzień 180)
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy (dzień 180)
|
FFTF definiuje się jako czas od daty randomizacji do daty zdarzenia.
Zdarzenie definiuje się jako śmierć, nawrót lub progresję choroby podstawowej albo dodanie lub zmianę na jakąkolwiek dalszą ogólnoustrojową terapię immunosupresyjną aGvHD.
|
Do 6 miesięcy (dzień 180)
|
|
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Do 24 miesiąca
|
Całkowite przeżycie definiuje się jako czas od randomizacji do daty śmierci z dowolnej przyczyny.
|
Do 24 miesiąca
|
|
Liczba uczestników z reakcją aGvHD
Ramy czasowe: W dniach 28, 60, 100 i 180
|
Odpowiedź aGvHD będzie klasyfikowana jako OR (CR + PR), CR, PR i NR.
NR definiuje się jako brak CR lub PR.
|
W dniach 28, 60, 100 i 180
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w klasach aGvHD
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dni 8, 15, 22, 28, 60, 100 i 180
|
Stopnie aGvHD: Stopień 0 – brak zajęcia narządów (tj. stopień 0 skóry, stopień 0 wątroby i stopień 0 przewodu pokarmowego [GI]); Stopień I – Stopień 1–2 skóra bez zajęcia wątroby/GI; Stopień II – stopień 3, skóra i/lub stopień 1, wątroba i/lub stopień 1, przewód pokarmowy; Stopień III – Etap 2 – 3 wątroba i/lub Etap 2 – 3 GI; Stopień IV – stopień 4, skóra i/lub stopień 4, wątroba i/lub stopień 4, przewód pokarmowy.
|
Wartość wyjściowa, dni 8, 15, 22, 28, 60, 100 i 180
|
|
Czas na reakcję
Ramy czasowe: Od daty pierwszego podania leku do daty pierwszej odpowiedzi (CR lub PR) (do 5 lat)
|
Czas do uzyskania odpowiedzi definiuje się jako czas od daty pierwszego podania leczenia do daty odpowiedzi (CR lub PR).
|
Od daty pierwszego podania leku do daty pierwszej odpowiedzi (CR lub PR) (do 5 lat)
|
|
Czas trwania odpowiedzi
Ramy czasowe: Do 24 miesiąca
|
Czas trwania definiuje się jako czas od daty pierwszego OR (CR lub PR) do daty aGvHD ocenionej jako NR w porównaniu z oceną wyjściową lub do daty dodania lub zmiany na jakąkolwiek dalszą ogólnoustrojową terapię aGvHD (z wyjątkiem zmian w leczenie steroidami), u osób odpowiadających na leczenie.
|
Do 24 miesiąca
|
|
Liczba uczestników z najlepszą ogólną odpowiedzią (OR)
Ramy czasowe: Do dnia 28
|
Najlepszy OR definiuje się jako osiągnięcie OR w dowolnym momencie aż do Dnia 28 włącznie.
|
Do dnia 28
|
|
Skumulowana dawka sterydów dla SR-aGvHD na kilogram (kg) masy ciała
Ramy czasowe: Od daty pierwszego podania leku do 28. dnia, 60. dnia i 24. miesiąca
|
Analizowana będzie skumulowana dawka steroidów podana w leczeniu SR-aGvHD na kg masy ciała od daty pierwszego podania leczenia do dnia 28., dnia 60. i do 24. miesiąca wizyty.
|
Od daty pierwszego podania leku do 28. dnia, 60. dnia i 24. miesiąca
|
|
Liczba uczestników z przewlekłą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi (cGvHD)
Ramy czasowe: Od dnia 60. do 24. miesiąca
|
Liczba uczestników z cGvHD zostanie zgłoszona.
|
Od dnia 60. do 24. miesiąca
|
|
Czas do przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (cGvHD)
Ramy czasowe: Od dnia 60. do 24. miesiąca
|
Czas do wystąpienia cGvHD definiuje się jako czas od ostatniego dnia przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT) do pierwszego epizodu cGvHD.
|
Od dnia 60. do 24. miesiąca
|
|
Liczba uczestników z niepowodzeniem przeszczepu (GF)
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 24 miesiąca
|
Liczba uczestników z GF zostanie zgłoszona.
|
Wartość podstawowa do 24 miesiąca
|
|
Liczba uczestników z nawrotem lub progresją u uczestników ze współistniejącą chorobą nowotworową
Ramy czasowe: Od randomizacji do 24. miesiąca
|
Zgłoszona zostanie liczba uczestników, u których wystąpił nawrót lub progresja choroby u uczestników z podstawową chorobą nowotworową.
|
Od randomizacji do 24. miesiąca
|
|
Czas do nawrotu lub progresji u uczestników z chorobą nowotworową
Ramy czasowe: Od randomizacji do 24. miesiąca
|
Czas do nawrotu lub progresji definiuje się jako czas od daty randomizacji do daty nawrotu lub progresji do 24. miesiąca.
|
Od randomizacji do 24. miesiąca
|
|
Przetrwanie bez zdarzeń (EFS)
Ramy czasowe: Od daty randomizacji do daty wystąpienia GF, nawrotu lub progresji choroby podstawowej lub śmierci z jakiejkolwiek przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (do 24 miesiąca)
|
EFS definiuje się jako czas od daty randomizacji do daty zdarzenia.
Zdarzenie definiuje się jako GF, nawrót lub progresję choroby podstawowej lub śmierć z dowolnej przyczyny.
|
Od daty randomizacji do daty wystąpienia GF, nawrotu lub progresji choroby podstawowej lub śmierci z jakiejkolwiek przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (do 24 miesiąca)
|
|
Śmiertelność bez nawrotu (NRM)
Ramy czasowe: Od daty randomizacji do daty śmierci bez wcześniejszego nawrotu lub progresji choroby podstawowej (do 24. miesiąca)
|
NRM definiuje się jako czas od daty randomizacji do daty zdarzenia.
Zdarzenie definiuje się jako śmierć bez wcześniejszego nawrotu lub progresji choroby podstawowej.
|
Od daty randomizacji do daty śmierci bez wcześniejszego nawrotu lub progresji choroby podstawowej (do 24. miesiąca)
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: Do 24 miesiąca
|
Zdarzenie niepożądane definiuje się jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania, któremu poddano leczenie próbne, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem próbnym.
|
Do 24 miesiąca
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły działania niepożądane (AR) według ciężkości
Ramy czasowe: Do 24 miesiąca
|
AR definiuje się jako wszystkie szkodliwe i niezamierzone reakcje na leczenie próbne, związane z jakąkolwiek podaną dawką/wykonanym zabiegiem.
Stopień ciężkości będzie klasyfikowany w oparciu o wspólne kryteria terminologiczne dotyczące zdarzeń niepożądanych (CTCAE) wersja 5.0: stopień 1 – łagodny; Stopień 2 – Umiarkowany; Stopień 3 – ciężki; Stopień 4 – Konsekwencje zagrażające życiu; wskazana pilna interwencja; Stopień 4 – Śmierć związana z AE.
|
Do 24 miesiąca
|
|
Zmiana wyniku w stosunku do wartości bazowej w oparciu o skalę Karnofsky'ego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dni 8, 15, 22, 28, 60 i 100
|
Wynik Karnofsky’ego (KPS), podawany w skali porządkowej od 0 do 100, stanowi przybliżoną miarę dobrostanu uczestnika (wiek odbiorcy większy lub równy [>=] 16 lat), w tym jego zdolności do prowadzenia czynności życia codziennego i zdolności funkcjonalnych.
Wyższy wynik wskazuje na stan prawidłowy, brak dolegliwości i oznak choroby.
|
Wartość wyjściowa, dni 8, 15, 22, 28, 60 i 100
|
|
Zmiana wyniku wydajności w stosunku do wartości bazowej w oparciu o skalę Lansky'ego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dni 8, 15, 22, 28, 60 i 100
|
Wynik Lansky'ego (wiek biorcy >=1 rok i mniej niż [<] 16 lat) będzie rejestrowany przed leczeniem i mierzony seryjnie w regularnych odstępach czasu po leczeniu.
Wynik to standardowy wynik wydajności, który mierzy ogólne funkcjonowanie dziecka w skali od 0 do 100.
Wyższy wynik oznacza pełną aktywność.
|
Wartość wyjściowa, dni 8, 15, 22, 28, 60 i 100
|
|
Wynik w ogólnej skali podstawowej w skali 4,0 w Inwentarzu Jakości Życia Dzieci (PedsQL™).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dni 28, 60, 100 i 180
|
Narzędzie PedsQL Generic Core Scales to wystandaryzowany, ustalony i zatwierdzony kwestionariusz stosowany w populacjach pediatrycznych, który systematycznie ocenia postrzeganie jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) przez uczestników oraz rodziców/opiekunów prawnych.
Moduł Generic Core Scales składa się z 23 pozycji mierzących podstawowe wymiary zdrowia dotyczące funkcjonowania fizycznego, emocjonalnego, społecznego i szkolnego, które można wykorzystać do samoopisów i raportów zastępczych w grupach wiekowych od 2 do 18 lat (samoopis dziecka wiek: 5 do 7, 8 do 12, 13 do 18 lat; raport rodzica-pełnomocnika: wiek: 2 do 4, 5 do 7, 8 do 12, 13 do 18 lat).
Wyniki tego kwestionariusza wahają się od 0 do 100, gdzie wyższe wyniki wskazują na lepszą HRQoL.
|
Wartość wyjściowa, dni 28, 60, 100 i 180
|
|
Zmiana wyniku w skali modułu przeszczepu komórek macierzystych PedsQL™ w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dni 28, 60, 100 i 180
|
Moduł przeszczepu komórek macierzystych PedsQL™ to specyficzny dla choroby moduł PedsQL™ przeznaczony dla małych dzieci (w wieku od 2 do 4 lat), małych dzieci (w wieku od 5 do 7 lat), dzieci (w wieku od 8 do 12 lat) oraz młodzieży (w wieku od 13 do 18 lat) i zostało zaprojektowane w celu pomiaru jakości życia uczestników poddawanych przeszczepieniu komórek macierzystych.
Składa się z następujących domen HRQoL: ból i zranienie, zmęczenie/problemy ze snem/osłabienie, nudności, zmartwienie/niepokój związany z chorobą/leczeniem, problemy żywieniowe, problemy neurokognitywne, komunikacja na temat choroby/leczenia, samotność, funkcjonowanie fizyczne i dodatkowe dolegliwości somatyczne ( świąd, zapalenie skóry, problemy z jamą ustną, oczami lub oddychaniem), w tym ocena pacjentów i rodziców.
Wyniki tego specyficznego dla choroby modułu PedsQL™ mieszczą się w zakresie od 0 do 100, gdzie wyższe wyniki wskazują na lepszą HRQoL.
|
Wartość wyjściowa, dni 28, 60, 100 i 180
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
13 listopada 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
11 lutego 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 czerwca 2031
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
4 października 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
4 października 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
10 października 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
14 kwietnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
13 kwietnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MC-MSC.2/aGvHD
- 2023-503952-28-00 (Inny identyfikator: EU CT Number)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .