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Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von MC0518 im Vergleich zur besten verfügbaren Therapie bei Teilnehmern mit steroidrefraktärem akutem Transplantat im Vergleich zur Wirtskrankheit (BALDER)

13. April 2026 aktualisiert von: medac GmbH

Eine randomisierte, offene, kontrollierte, multizentrische Phase-2-Studie zur Erstlinienbehandlung mit mesenchymalen Stromazellen MC0518 im Vergleich zur besten verfügbaren Therapie bei pädiatrischen Teilnehmern mit steroidrefraktärer akuter Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit nach allogener Stammzelltransplantation (BALDER-Studie). )

Der Zweck dieser Studie ist die vergleichende Bewertung der Gesamtansprechrate (ORR) bei pädiatrischen Teilnehmern mit steroidrefraktärer akuter Graft-versus-Host-Krankheit (SR-aGvHD) am Besuchstag 28 nach der Behandlung mit MC0518 oder der ersten verfügbaren besten verfügbaren Therapie ( SCHLÄGER).

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

49

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Aachen, Deutschland, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen, Klinik fur Kinder- und Jugendmedizin
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Frankfurt, Deutschland, 60596
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe
      • Freiburg im Breisgau, Deutschland, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg - Zentrum fuer Kinder- und Jugendmedizin (ZKJ)
      • Giessen, Deutschland, 35392
        • Justus-Liebig-Universitaet Giessen
      • Hanover, Deutschland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover MHH
      • Jena, Deutschland, 7747
        • Department of Pediatrics, Jena University Hospital
      • Leipzig, Deutschland, 4103
        • Universitaetsklinikum Leipzig - Abteilung fuer Paediatrische Onkologie, Haematologie und Haemostaseologie
      • Münster, Deutschland, 48129
        • Universitaetsklinikum Muenster (UKM) - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin - Paediatrische Haematologie und Onkologie
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33000
        • CHU de Bordeaux - Hopital des Enfants
      • La Tronche, Frankreich, 38700
        • CHU Grenoble Alpes - Hopital Couple Enfant (HCE)
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille CHU Lille - Hopital Jeanne de Flandre HJF
      • Lyon, Frankreich, 69373
        • Institut d'Hematologie et d'Oncologie Pediatrique (IHOPe)
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • CHU de Marseille-Hopital de la Timone
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) Montpellier - hopital Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, Frankreich, 44093
        • CHU de Nantes - Hopital Mere Enfant
      • Paris, Frankreich, 75019
        • Hopital Robert Debre
      • Rouen, Frankreich, 73038
        • CHU de Rouen - Hôpital Charles Nicolle
      • Strasbourg, Frankreich, 67000
        • CHRU de Strasbourg - Hopital de Hautepierre
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankreich, 54511
        • CHRU Nancy, Hopitaux de Brabois
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico S.Orsola Malpighi
      • Monza, Italien, 20052
        • Pediatric Clinic Onco Hematology San Gerardo Hospital
      • Pavia, Italien, 27100
        • U.O.C. Oncoematologia Pediatrica, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Rome, Italien, 165
        • Hematology and Cellular Therapy Ospedale Bambino Gesu
      • Turin, Italien, 10126
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino Ospedale Infantile Regina Margherita
  • Polen
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Dzieciecy Szpital Kliniczny im. A.Gebali w Lublinie
      • Poznan, Polen, 60-572
        • Szpital Kliniczny im. Karola Jonschera UM
    • Lower Silesian Voivodeship
      • Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polen, 50-556
        • Department of Pediatric Hematology, Oncology and BMT, Wroclaw Medical University
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Hospital Universitario Vall Dhebron
      • Barcelona, Spanien, 8950
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Infantil Universitario La Paz
      • Murcia, Spanien, 30120
        • Instituto Murciano de Investigacion Biosanitaria (IMIB) Virgen de la Arrixaca
      • Málaga, Spanien, 29011
        • Instituto de Investigacion Biomedica de Malaga IBIMA - sede Hospital Regional Universitario de Malaga HRUM Hospital Carlos Haya
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari I politecnic La Fe Jose
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Niño Jesus
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spanien, 31008
        • Clinica Universitaria de Navarra

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer hatte zuvor eine allogene HSCT, wie indiziert für eine nicht-maligne (einschließlich angeborener Stoffwechselstörungen, primärer Immundefekte, Hämoglobinopathien und Knochenmarksversagenssyndrome) oder hämatologischer maligner Erkrankung oder eines Neuroblastoms.
  2. Laut Harris et al. wurde bei dem Teilnehmer aGvHD vom Grad II bis IV klinisch diagnostiziert. Eine Biopsie der betroffenen Organe mit aGvHD wird empfohlen, ist aber nicht erforderlich.

  3. Der Teilnehmer hat ein Versagen einer früheren aGvHD-Erstlinienbehandlung (d. h. SR-aGvHD) erlebt, definiert als:

    • aGvHD-Progression innerhalb von 3 bis 5 Tagen nach Therapiebeginn mit >=2 Milligramm pro Kilogramm pro Tag (mg/kg/Tag) Prednisonäquivalent oder
    • Keine Besserung innerhalb von 5 bis 7 Tagen nach Beginn der Behandlung mit >=2 mg/kg/Tag Prednisonäquivalent oder
    • unvollständige Reaktion nach mehr als (>) 28 Tagen immunsuppressiver Behandlung, einschließlich mindestens 5 Tagen mit >=2 mg/kg/Tag Prednisonäquivalent.
  4. Männlicher oder weiblicher Teilnehmer, der >=28 Tage und <18 Jahre alt ist und beim Screening-Besuch ein Mindestkörpergewicht von 3,2 Kilogramm (kg) hat.
  5. Der Teilnehmer hat eine geschätzte Lebenserwartung von >28 Tagen.
  6. Sofern die Teilnehmerin weiblich und im gebärfähigen Alter ist, erklärt sie sich damit einverstanden, ab dem Screening-Besuch und über den gesamten Testzeitraum hinweg eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden.
  7. Wenn der Teilnehmer ein fruchtbarer Mann ist, stimmt er der sexuellen Abstinenz oder der Verwendung eines Kondoms bei sexuellen Aktivitäten mit seiner Partnerin im gebärfähigen Alter oder der schwangeren Partnerin zu. Wenn ihr Partner außerdem eine Frau im gebärfähigen Alter (WOCBP) ist, muss ihr Partner bei sexuellen Aktivitäten ab dem Screening-Besuch und während der gesamten Testphase eine zusätzliche hochwirksame Verhütungsmethode anwenden.
  8. Eine schriftliche Einverständniserklärung der Eltern/Erziehungsberechtigten des Teilnehmers (und ggf. die Zustimmung des Teilnehmers) wurde gemäß den nationalen Vorschriften eingeholt.

Ausschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer hat einen offensichtlichen Rückfall oder ein Fortschreiten oder Fortbestehen der Grunderkrankung.
  2. Der Teilnehmer hat die letzte HSCT wegen einer anderen soliden Tumorerkrankung als Neuroblastom erhalten.
  3. Der Teilnehmer leidet an einem Transplantat-gegen-Wirt-Krankheitsüberlappungssyndrom.
  4. Der Teilnehmer hat eine systemische Erstlinienbehandlung gegen aGvHD mit Ausnahme von Steroiden und eine Prophylaxe mit anderen Arzneimitteln als Calcineurin-Inhibitoren, Säugetier-Target-of-Rapamycin-Inhibitoren (mTOR), Anti-Thymozyten-Globulin, Mycophenolatmofetil, Methotrexat, Abatacept oder Cyclophosphamid erhalten. Hinweis: In-vitro- oder In-vivo-Transplantatmanipulationen zur Verhinderung einer Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (z. B. T-Zell-Depletion) während der HSCT sind zulässig. Die Wiederaufnahme der anfänglichen Prophylaxe mit Calcineurin-Inhibitoren, Säugetier-Target-of-Rapamycin-Inhibitoren oder Mycophenolatmofetil nach Beginn der aGvHD ist zulässig.
  5. Der Teilnehmer hat zuvor eine Behandlung mit mesenchymalen Stromazellen (MSC) erhalten, einschließlich MC0518/Obnitix®.
  6. Bei der Teilnehmerin ist eine Schwangerschaft bekannt (bestätigt durch ein positives Schwangerschaftstestergebnis beim Screening-Besuch) und/oder sie stillt.
  7. Der Teilnehmer hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen MC0518 und/oder seine Hilfsstoffe (Dimethylsulfoxid, menschliches Serumalbumin, isotonische Natriumchloridlösung).
  8. Der Teilnehmer hat eine bekannte Überempfindlichkeit oder eine Kontraindikation gegen BVT nach Wahl des Prüfers (extrakorporale Photopherese, Anti-Thymozyten-Globulin, Etanercept, Infliximab oder Ruxolitinib) und/oder seine Hilfsstoffe. Eine Liste der Hilfsstoffe finden Sie in der jeweiligen Zusammenfassung der Produkteigenschaften.
  9. Der Teilnehmer hat eine zugrunde liegende oder aktuelle medizinische oder psychiatrische Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Beurteilung des Teilnehmers beeinträchtigen würde.
  10. Der Teilnehmer hat eine unkontrollierte Infektion (z. B. Sepsis oder Multiorganversagen), einschließlich einer schwerwiegenden bakteriellen, pilzlichen, viralen oder parasitären Infektion, die eine Behandlung erfordert.
  11. Der Teilnehmer wurde innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor dem Screening-Besuch mit einem anderen Prüfpräparat behandelt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: MC0518
Die Teilnehmer werden mit intravenösen Infusionen von MC0518 in einer Dosis von 1 bis 2*10^6 Zellen pro Kilogramm (Zellen/kg) behandelt (basierend auf dem Körpergewicht beim Screening-Besuch). Die Infusionen werden 4 Wochen lang einmal pro Woche verabreicht (Besuchstag 1, 8, 15 und 22). Teilnehmer mit partiellem Ansprechen (PR) am 28. Tag erhalten am 29. und 36. Tag zwei zusätzliche MC0518-Infusionen.
Biologisch: MC0518
MC0518 wird unmittelbar nach dem Auftauen intravenös infundiert.
Aktiver Komparator: Beste verfügbare Therapie (BAT)
Die Teilnehmer erhalten auf der Grundlage der Entscheidung des Prüfarztes eine der folgenden systemischen BATs: extrakorporale Photopherese (ECP), Anti-Thymozyten-Globulin (ATG), Etanercept, Infliximab oder Ruxolitinib (RUX).
Biologisch: SCHLÄGER
BVT einschließlich ECP, ATG, Etanercept, Infliximab oder RUX werden auf der Grundlage der Entscheidung des Prüfarztes verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Gesamtansprechen (OR)
Zeitfenster: Am Tag 28
OR ist definiert als komplettes Ansprechen (CR) oder teilweises Ansprechen (PR) am Tag 28 im Vergleich zum Status der akuten Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (aGvHD) zu Studienbeginn. CR ist definiert als Auflösung von aGvHD in allen beteiligten Organen. PR ist definiert als eine Verbesserung in einem Stadium in mindestens einem oder mehreren Organen, die an aGvHD-Symptomen beteiligt sind, ohne dass es in anderen Organen zu einer Progression kommt.
Am Tag 28

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer ohne Behandlungsversagen (FFTF) bis 6 Monate (Tag 180)
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate (Tag 180)
FFTF ist definiert als die Zeit vom Datum der Randomisierung bis zum Datum des Ereignisses. Ein Ereignis ist definiert als Tod, Rückfall oder Fortschreiten der Grunderkrankung oder die Hinzufügung oder Änderung einer weiteren systemischen immunsuppressiven aGvHD-Therapie.
Bis zu 6 Monate (Tag 180)
Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: Bis zum 24. Monat
Das Gesamtüberleben ist definiert als die Zeit von der Randomisierung bis zum Todesdatum aus irgendeinem Grund.
Bis zum 24. Monat
Anzahl der Teilnehmer mit aGvHD-Reaktion
Zeitfenster: An den Tagen 28, 60, 100 und 180
Die aGvHD-Reaktion wird in OR (CR + PR), CR, PR und NR kategorisiert. NR ist definiert als das Fehlen von CR oder PR.
An den Tagen 28, 60, 100 und 180
Änderung der aGvHD-Grade gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Tage 8, 15, 22, 28, 60, 100 und 180
aGvHD-Grade: Grad 0 – keine Organbeteiligung (d. h. Haut im Stadium 0, Leber im Stadium 0 und Magen-Darm-Trakt im Stadium 0); Haut Grad I – Stadium 1–2 ohne Leber-/GI-Beteiligung; Grad II – Haut im Stadium 3 und/oder Leber im Stadium 1 und/oder Magen-Darm-Trakt im Stadium 1; Grad III – Leber im Stadium 2–3 und/oder GI im Stadium 2–3; Grad IV – Haut im Stadium 4 und/oder Leber im Stadium 4 und/oder Magen-Darm-Trakt im Stadium 4.
Ausgangswert, Tage 8, 15, 22, 28, 60, 100 und 180
Zeit zur Reaktion
Zeitfenster: Vom Datum der ersten Behandlung bis zum Datum der ersten Reaktion (CR oder PR) (bis zu 5 Jahre)
Die Zeit bis zum Ansprechen ist definiert als die Zeit vom Datum der ersten Behandlung bis zum Datum des Ansprechens (CR oder PR).
Vom Datum der ersten Behandlung bis zum Datum der ersten Reaktion (CR oder PR) (bis zu 5 Jahre)
Dauer der Antwort
Zeitfenster: Bis zum 24. Monat
Die Dauer ist definiert als die Zeit vom Datum des ersten OR (CR oder PR) bis zum Datum der als NR bewerteten aGvHD im Vergleich zur Basisbewertung oder dem Datum der Hinzufügung oder Änderung einer weiteren systemischen aGvHD-Therapie (mit Ausnahme von Änderungen in Steroidbehandlung), bei Respondern.
Bis zum 24. Monat
Anzahl der Teilnehmer mit der besten Gesamtreaktion (OR)
Zeitfenster: Bis zum 28. Tag
Der beste OR ist definiert als das Erreichen eines OR zu einem beliebigen Zeitpunkt bis einschließlich Tag 28.
Bis zum 28. Tag
Kumulative Steroiddosis für SR-aGvHD pro Kilogramm (kg) Körpergewicht
Zeitfenster: Vom Datum der ersten Behandlung bis zum 28., 60. und 24. Monat
Die kumulative Steroiddosis für SR-aGvHD pro kg Körpergewicht vom Datum der ersten Behandlung bis zum 28. Tag, 60. Tag und bis zum 24. Besuchsmonat wird analysiert.
Vom Datum der ersten Behandlung bis zum 28., 60. und 24. Monat
Anzahl der Teilnehmer mit chronischer Graft-versus-Host-Krankheit (cGvHD)
Zeitfenster: Vom 60. Tag bis zum 24. Monat
Die Anzahl der Teilnehmer mit cGvHD wird gemeldet.
Vom 60. Tag bis zum 24. Monat
Zeit bis zur chronischen Graft-versus-Host-Reaktion (cGvHD)
Zeitfenster: Vom 60. Tag bis zum 24. Monat
Die Zeit bis zur cGvHD ist definiert als die Zeit zwischen dem letzten Tag der hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) und der ersten cGvHD-Episode.
Vom 60. Tag bis zum 24. Monat
Anzahl der Teilnehmer mit Transplantatversagen (GF)
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 24. Monat
Die Anzahl der Teilnehmer mit GF wird gemeldet.
Ausgangswert bis zum 24. Monat
Anzahl der Teilnehmer mit Rückfall oder Progression bei Teilnehmern mit einer zugrunde liegenden bösartigen Erkrankung
Zeitfenster: Von der Randomisierung bis zum 24. Monat
Die Anzahl der Teilnehmer mit Rückfall oder Progression bei Teilnehmern mit einer zugrunde liegenden bösartigen Erkrankung wird gemeldet.
Von der Randomisierung bis zum 24. Monat
Zeit bis zum Rückfall oder Fortschreiten bei Teilnehmern mit einer zugrunde liegenden bösartigen Erkrankung
Zeitfenster: Von der Randomisierung bis zum 24. Monat
Die Zeit bis zum Rückfall oder zur Progression ist definiert als die Zeit vom Datum der Randomisierung über das Datum des Rückfalls oder der Progression bis zum 24. Monat.
Von der Randomisierung bis zum 24. Monat
Ereignisfreies Überleben (EFS)
Zeitfenster: Vom Datum der Randomisierung bis zum Datum der GF, des Rückfalls oder Fortschreitens der Grunderkrankung oder des Todes aus irgendeinem Grund, je nachdem, was zuerst eintritt (bis zum 24. Monat)
EFS ist definiert als die Zeit vom Datum der Randomisierung bis zum Datum des Ereignisses. Ein Ereignis ist definiert als GF, Rückfall oder Fortschreiten der Grunderkrankung oder Tod aus irgendeinem Grund.
Vom Datum der Randomisierung bis zum Datum der GF, des Rückfalls oder Fortschreitens der Grunderkrankung oder des Todes aus irgendeinem Grund, je nachdem, was zuerst eintritt (bis zum 24. Monat)
Nicht-Rückfall-Mortalität (NRM)
Zeitfenster: Vom Datum der Randomisierung bis zum Todesdatum ohne vorherigen Rückfall oder Fortschreiten der Grunderkrankung (bis zum 24. Monat)
NRM ist definiert als die Zeit vom Datum der Randomisierung bis zum Datum des Ereignisses. Als Ereignis gilt der Tod ohne vorherigen Rückfall oder Fortschreiten der Grunderkrankung.
Vom Datum der Randomisierung bis zum Todesdatum ohne vorherigen Rückfall oder Fortschreiten der Grunderkrankung (bis zum 24. Monat)
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE)
Zeitfenster: Bis zum 24. Monat
Ein UE ist definiert als jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Studienteilnehmer, dem eine Studienbehandlung verabreicht wurde, das nicht notwendigerweise in einem ursächlichen Zusammenhang mit dieser Studienbehandlung steht.
Bis zum 24. Monat
Anzahl der Teilnehmer mit Nebenwirkungen (ARs) nach Schweregrad
Zeitfenster: Bis zum 24. Monat
Eine AR ist definiert als alle schädlichen und unbeabsichtigten Reaktionen auf eine Probebehandlung im Zusammenhang mit einer verabreichten Dosis/einem durchgeführten Verfahren. Der Schweregrad wird anhand der Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 bewertet: Grad 1 – Leicht; Note 2 – Mittel; Grad 3 – Schwerwiegend; Grad 4 – Lebensbedrohliche Folgen; dringender Eingriff angezeigt; Grad 4 – Tod im Zusammenhang mit der AE.
Bis zum 24. Monat
Änderung der Leistungsbewertung gegenüber dem Ausgangswert basierend auf der Karnofsky-Skala
Zeitfenster: Basislinie, Tage 8, 15, 22, 28, 60 und 100
Der Karnofsky Performance Score (KPS), der auf einer Ordinalskala von 0 bis 100 angegeben wird, bietet ein grobes Maß für das Wohlbefinden des Teilnehmers (Alter des Empfängers größer oder gleich [>=] 16 Jahren), einschließlich seiner Fähigkeit dazu Durchführung von Aktivitäten des täglichen Lebens und Funktionsfähigkeit. Ein höherer Wert bedeutet normal, keine Beschwerden und keine Anzeichen einer Krankheit.
Basislinie, Tage 8, 15, 22, 28, 60 und 100
Änderung der Leistungsbewertung basierend auf der Lansky-Skala gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basislinie, Tage 8, 15, 22, 28, 60 und 100
Ein Lansky-Score (Alter des Empfängers >=1 Jahr und weniger als [<] 16 Jahre) wird vor der Behandlung aufgezeichnet und in regelmäßigen Abständen nach der Behandlung seriell gemessen. Bei der Punktzahl handelt es sich um eine Standardleistungsbewertung, die die Gesamtfunktion des Kindes auf einer Skala von 0 bis 100 misst. Eine höhere Punktzahl zeigt volle Aktivität an.
Basislinie, Tage 8, 15, 22, 28, 60 und 100
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) 4.0 Generic Core Scale Score
Zeitfenster: Basislinie, Tage 28, 60, 100 und 180
Das PedsQL Generic Core Scales-Instrument ist ein standardisierter, etablierter und validierter Fragebogen für pädiatrische Populationen, der die Wahrnehmung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL) durch die Teilnehmer und Eltern/Erziehungsberechtigten systematisch bewertet. Das Modul „Generische Kernskalen“ besteht aus 23 Items, die die Kerndimensionen der Gesundheit in Bezug auf körperliche, emotionale, soziale und schulische Funktionen messen und für Selbst- und Proxy-Berichte in Altersgruppen von 2 bis 18 Jahren (Selbstbericht von Kindern) verwendet werden können Alter: 5 bis 7, 8 bis 12, 13 bis 18; Eltern-Vertreter-Berichtsalter: 2 bis 4, 5 bis 7, 8 bis 12, 13 bis 18). Die Werte dieses Fragebogens reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte auf eine bessere HRQoL hinweisen.
Basislinie, Tage 28, 60, 100 und 180
Änderung des Skalenwerts des PedsQL™-Stammzelltransplantationsmoduls gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basislinie, Tage 28, 60, 100 und 180
Das PedsQL™-Stammzelltransplantationsmodul ist ein krankheitsspezifisches Modul des PedsQL™ für Kleinkinder (2 bis 4 Jahre), kleine Kinder (5 bis 7 Jahre), Kinder (8 bis 12 Jahre) und Jugendliche (13 bis 18 Jahre) und wurde entwickelt, um die Lebensqualität von Teilnehmern zu messen, die sich einer Stammzelltransplantation unterziehen. Es besteht aus den folgenden HRQoL-Domänen: Schmerzen und Verletzungen, Müdigkeit/Schlafprobleme/Schwäche, Übelkeit, Sorge/Angst vor Krankheit/Behandlung, Ernährungsprobleme, neurokognitive Probleme, Kommunikation über Krankheit/Behandlung, Einsamkeit, körperliche Funktionsfähigkeit und zusätzliche somatische Beschwerden ( Juckreiz, Hautentzündungen, Mund-, Augen- oder Atemprobleme), einschließlich der Einschätzung von Patienten und Eltern. Die Werte dieses krankheitsspezifischen Moduls des PedsQL™ reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte auf eine bessere HRQoL hinweisen.
Basislinie, Tage 28, 60, 100 und 180

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

medac GmbH

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. November 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. Februar 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Oktober 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Oktober 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. Oktober 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MC-MSC.2/aGvHD
  • 2023-503952-28-00 (Andere Kennung: EU CT Number)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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