출생 질식에 따른 이차적 뇌 손상을 복구하기 위해 경구 실데나필 현탁액을 사용한 신생아 뇌병증의 치료
출생 질식에 따른 뇌 손상을 복구하기 위해 경구 실데나필 현탁액을 사용한 신생아 뇌병증 치료: 안전성과 유효성을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 임상 시험(2상 연구)
출생 시 일부 아기는 질식이라는 상태를 경험하는데, 이는 아기의 뇌와 기타 기관이 제대로 작동하는 데 충분한 혈액 및/또는 산소를 공급받지 못함을 의미합니다. 이 생명을 위협하는 상태는 전 세계 모든 아기의 사망 4명 중 거의 1명을 차지하며 종종 심각한 뇌 손상, 뇌성 마비, 간질, 학습 및 일상 생활 기능 장애로 이어집니다. 현재로서는 질식으로 인한 뇌 손상을 복구할 수 있는 치료법이 없습니다. 흥미롭게도 실데나필(Viagra®)이라는 약물이 폐 혈관의 혈압 상승으로 고통받는 아기들에게 이미 안전하게 투여되고 있습니다. 출생 시 질식에 대한 실험실 모델을 사용한 최근 연구에 따르면 실데나필은 질식으로 인한 뇌 손상을 복구할 수도 있습니다. 마찬가지로, 최근의 소규모 연구에서는 출생 시 질식을 앓는 인간 아기에게 실데나필을 투여하는 것이 가능하고 안전한 것으로 나타났습니다. 이 연구는 또한 실데나필이 아기의 뇌 기능을 향상시킬 수 있다는 첫 번째 유망한 징후를 강조하며, 이는 위에서 언급한 실험실 연구와 일치합니다.
이러한 이전 연구를 토대로 연구자들은 실데나필이 아기의 뇌 손상을 복구할 수 있다고 예측했습니다. 연구자들은 출생 시 질식을 겪는 대규모 인간 아기들에게 실데나필을 안전하게 투여할 수 있는지 테스트하고, 실데나필이 뇌와 심장/폐의 작동 방식을 개선하는지 여부를 확인할 것입니다.
이 프로젝트를 통해 실데나필이 출생 시 질식으로 고통받는 아기의 뇌 손상을 복구하는 데 유망한 치료법인지 여부를 확인할 수 있습니다. 이 프로젝트는 또한 이 아기들이 미래의 삶을 개선할 수 있는 새로운 솔루션을 제공할 수도 있습니다.
연구 개요
상세 설명
연구자들은 뇌 손상을 복구하기 위한 실데나필의 안전성과 효능을 평가하기 위해 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 2상 임상 시험에 NICU에서 TH로 치료받은 HIE 신생아를 등록할 예정입니다. 입원 시 중등도-중증 HIE가 있고 2일차 뇌 MRI(TH 동안)에서 뇌 손상이 있는 신생아는 연속 7일 동안 실데나필 또는 위약(할당 2:1)에 무작위 배정됩니다.
목표 1: 뇌 손상을 개선하기 위한 실데나필의 효능을 평가합니다(1차 결과). 연구자들은 실데나필이 기본 2일차 MRI와 비교하여 30일차 MRI에서 뇌 손상을 감소시키는지 여부를 결정할 것입니다.
목표 2: 실데나필의 안전성 결정(2차 결과) 조사관은 부작용 발생률을 기록하여 실데나필의 안전성을 평가할 것입니다.
목표 3: 심폐 혈역학을 개선하기 위한 실데나필의 효능을 평가합니다(2차 결과). 연구자들은 실데나필이 기본 2일차 측정치와 비교하여 생후 4일차(TH 완료 후)에 폐압 및 우/좌심실 기능을 개선하는지 여부를 결정할 것입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Pia Wintermark, MD
- 전화번호: +1-514-412-4452
- 이메일: pia.wintermark@mcgill.ca
연구 연락처 백업
- 이름: Gabriel Altit, MD
- 전화번호: +1-514-412-4452
- 이메일: gabriel.altit@mcgill.ca
연구 장소
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80045
- 모병
- Children's Hospital Colorado
-
연락하다:
- Sunah Hwang, MD, PhD, MPH/MSPH
- 전화번호: 303-724-2846
- 이메일: Sunah.hwang@childrenscolorado.org
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수석 연구원:
- Sunah Hwang, MD, PhD, MPH/MSPH
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
- 모병
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
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연락하다:
- Anie Lapointe, MD
- 전화번호: 5122 1-514-345-4931
- 이메일: anie.lapointe.med@ssss.gouv.qc.ca
-
연락하다:
- Sophie Tremblay, MD
- 전화번호: 4500 1-514-345-4931
- 이메일: sophie.tremblay.med1@ssss.gouv.qc.ca
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수석 연구원:
- Anie Lapointe, MD
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부수사관:
- Sophie Tremblay, MD
-
Montreal, Quebec, 캐나다, H3C 0T3
- 모병
- Montreal Children's Hospital
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연락하다:
- Pia Wintermark, MD
- 전화번호: +1-514-512-4452
- 이메일: pia.wintermark@mcgill.ca
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연락하다:
- Gabriel Altit, MD
- 전화번호: 1-514-412-4452
- 이메일: gabriel.altit@mcgill.ca
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수석 연구원:
- Pia Wintermark, MD
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부수사관:
- Gabriel Altit, MD
-
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 유도된 저체온증 기준을 충족하는 남성 및 여성 신생아:
- 재태 연령 ≥36주 및 출생 체중 ≥1800g;
태아 조난의 증거, 즉 급성 주산기 사건 이력, 제대 pH 7.0 이하 또는 염기 결핍
- 16mEq/L;
- 10분 후 아프가 점수 5점 이하, 생후 첫 1시간 이내에 측정한 산후 혈액 가스 pH 7.0점 이하, 염기 결핍 16mEq/L 이하, 출생 시부터 계속해서 환기가 필요하다는 신생아 고통의 증거 적어도 10분 동안;
- 비정상적인 신경학적 검사 및/또는 진폭 통합 뇌전도(aEEG)를 통해 중등도에서 중증 신생아 뇌병증의 증거. 생후 첫 6시간 이내에 식도 온도 33.5°C까지 전신 냉각을 시작하고 72시간 동안 지속한 다음 표준 프로토콜을 사용하여 천천히 다시 따뜻하게 합니다.
- 생후 2일째에 실시한 뇌자기공명영상(MRI) 결과, 뇌 손상의 증거가 있습니다.
제외 기준:
- 복합 선천성 심장병을 앓고 있는 신생아
- 뇌 기형이 있는 신생아
- 유전증후군이 있는 신생아
- 생후 2일째에 실시한 MRI에서 뇌실내 및/또는 실질내 출혈이 있는 신생아
- 생존 가능성이 없는 빈사 상태의 영아
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 실데나필
생후 2일째에 뇌 손상이 있는 경우 연속 7일 동안(생후 2일부터 9일까지) 하루 2회 실데나필(1회 용량=2mg/kg/용량, 2회 용량=2.5mg/kg/용량, 및 용량 3-14=3mg/kg/용량)
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생후 2일째에 뇌 손상이 있는 경우 연속 7일 동안(생후 2일부터 9일까지) 하루 2회 실데나필(1회 용량=2mg/kg/용량, 2회 용량=2.5mg/kg/용량, 및 용량 3-14=3mg/kg/용량)
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위약 비교기: 오라-블렌드
생후 2일째에 뇌 손상이 있는 경우 연속 7일 동안(생후 2일부터 9일까지) 하루 2회 Ora-Blend(용량 1=2mg/kg/용량, 용량 2=2.5mg/kg/) 용량 및 용량 3-14=3mg/kg/용량)
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생후 2일째에 뇌 손상이 있는 경우 연속 7일 동안(생후 2일부터 9일까지) 하루 2회 Ora-Blend(용량 1=2mg/kg/용량, 용량 2=2.5mg/kg/) 용량 및 용량 3-14=3mg/kg/용량)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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뇌 손상 정도
기간: 인생 30일차와 인생 2일차 비교
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효능 탐구를 위한 1차 결과(뇌 손상)
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인생 30일차와 인생 2일차 비교
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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심각한 부작용
기간: 인생의 1일부터 10일까지
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실데나필의 안전성을 평가하기 위해 사망, 저혈압, 지속적인 폐고혈압, 신장 또는 간 기능 변화 등의 이상반응에 대한 면밀한 모니터링이 필요합니다.
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인생의 1일부터 10일까지
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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박출률(EF)(%)(좌심실 기능 반영) 및 삼첨판 환상면 수축기 편위(TAPSE)(cm)(우심실 기능 반영)
기간: 인생 2~4일차
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효능 탐구를 위한 2차 결과(심폐 혈역학)
|
인생 2~4일차
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Pia Wintermark, MD, Research Institute of the McGill University Health Centre (The Institute)
간행물 및 유용한 링크
유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
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기타 연구 ID 번호
- SANE-03
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미국 FDA 규제 의약품 연구
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