- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT06098833
Léčba novorozenecké encefalopatie pomocí perorální suspenze sildenafilu k nápravě poranění mozku sekundárního k porodní asfyxii
Léčba neonatální encefalopatie pomocí perorální suspenze sildenafilu k nápravě poranění mozku sekundárního k porodní asfyxii: Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti (studie fáze II)
Přibližně v době narození se u některých dětí objeví stav zvaný asfyxie, což znamená, že jejich mozek a další orgány nedostávají dostatek krve a/nebo kyslíku, aby správně fungovaly. Tento život ohrožující stav je příčinou téměř 1 ze 4 úmrtí všech dětí na celém světě a často vede k vážnému poškození mozku, mozkové obrně, epilepsii a problémům s učením a fungováním v každodenním životě. V současné době není k dispozici žádná léčba, která by opravila poškození mozku způsobené asfyxií. Je vzrušující, že lék zvaný sildenafil (Viagra®) je již bezpečně podáván dětem, které trpí zvýšeným krevním tlakem v plicních cévách. Nedávné studie využívající laboratorní model asfyxie při narození naznačují, že sildenafil může také napravit poškození mozku způsobené asfyxií. Podobně nedávné malé studie ukázaly, že je možné a bezpečné podávat sildenafil lidským dětem, které při narození trpěly asfyxií. Tyto studie také zdůrazňují první slibné známky toho, že sildenafil může zlepšit fungování mozku těchto dětí, což je v souladu s výše uvedenými laboratorními studiemi.
Na základě těchto předchozích výzkumů vědci předpovídají, že sildenafil může napravit poškození mozku dítěte. Vyšetřovatelé otestují, zda lze sildenafil bezpečně podat velké skupině lidských dětí, které při narození trpí asfyxií, a potvrdí, zda se sildenafil zlepšuje nebo ne, jak funguje jejich mozek a srdce/plíce.
Tento projekt umožní určit, zda je sildenafil slibnou léčbou pro nápravu poškození mozku u dětí, které při narození trpí asfyxií. Tento projekt může také poskytnout nová řešení pro tyto děti, aby se zlepšil jejich budoucí život.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Vyšetřovatelé zařadí novorozence s HIE léčené TH z NICU do multicentrické, randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované klinické studie fáze 2, aby vyhodnotili bezpečnost a účinnost sildenafilu při nápravě poranění mozku. Novorozenci se středně těžkou až těžkou HIE při přijetí a s poraněním mozku na MRI mozku 2 (během TH) budou randomizováni k užívání sildenafilu nebo placeba (přidělení 2:1) po dobu 7 po sobě jdoucích dnů.
Cíl 1: Vyhodnotit účinnost sildenafilu ke zlepšení poškození mozku (primární výsledek). Vyšetřovatelé určí, zda sildenafil snižuje poškození mozku na MRI 30. dne ve srovnání s výchozí hodnotou MRI 2. dne.
Cíl 2: Stanovit bezpečnost sildenafilu (sekundární výsledek). Vyšetřovatelé posoudí bezpečnost sildenafilu záznamem výskytu nežádoucích účinků.
Cíl 3: Zhodnotit účinnost sildenafilu na zlepšení kardiopulmonální hemodynamiky (sekundární výsledek). Vyšetřovatelé určí, zda sildenafil zlepšuje plicní tlak a funkci pravé/levé komory 4. den života (po dokončení TH) ve srovnání s výchozími měřeními dne 2.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Pia Wintermark, MD
- Telefonní číslo: +1-514-412-4452
- E-mail: pia.wintermark@mcgill.ca
Studijní místa
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3C 0T3
- Montreal Children's Hospital
-
Kontakt:
- Pia Wintermark, MD
- Telefonní číslo: +1-514-512-4452
- E-mail: pia.wintermark@mcgill.ca
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Novorozenci mužského a ženského pohlaví splňující kritéria pro indukovanou hypotermii:
- Gestační věk ≥36 týdnů a porodní hmotnost ≥1800g;
Důkaz fetální tísně, tj. anamnéza akutní perinatální příhody, pH pupečníku ≤ 7,0 nebo deficit bazí
- 16 mEq/l;
- Důkazy o novorozenecké tísni, jako je Apgar skóre ≤ 5 za 10 minut, postnatální pH krevních plynů získané během první hodiny života ≤ 7,0 nebo deficit bází ≤ - 16 mEq/l, nebo pokračující potřeba ventilace zahájená při narození a pokračující po dobu alespoň 10 minut;
- Důkaz střední až těžké neonatální encefalopatie abnormálním neurologickým vyšetřením a/nebo amplitudově integrovaným elektroencefalogramem (aEEG). Dostane se jim celotělové ochlazení na teplotu jícnu 33,5 °C, zahájené během prvních 6 hodin života, pokračující 72 hodin, a poté budou pomalu znovu zahřívány pomocí standardního protokolu.
- Důkaz poranění mozku na magnetické rezonanci mozku (MRI) provedené 2. den života.
Kritéria vyloučení:
- Novorozenci s komplexní vrozenou srdeční vadou
- Novorozenci s cerebrálními malformacemi
- Novorozenci s genetickým syndromem
- Novorozenci s intraventrikulárním a/nebo intraparenchymálním krvácením na MRI provedeném 2. den života
- U skomírajících kojenců se neočekává, že přežijí
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Aktivní komparátor: Sildenafil
Sildenafil per os dvakrát denně po dobu sedmi po sobě jdoucích dnů (od 2. dne života do 9. dne života), pokud došlo k poranění mozku 2. den života (dávka 1 = 2 mg/kg/dávka, dávka 2 = 2,5 mg/kg/dávka, a dávky 3-14 = 3 mg/kg/dávka)
|
Sildenafil per os dvakrát denně po dobu sedmi po sobě jdoucích dnů (od 2. dne života do 9. dne života), pokud došlo k poranění mozku 2. den života (dávka 1 = 2 mg/kg/dávka, dávka 2 = 2,5 mg/kg/dávka, a dávky 3-14 = 3 mg/kg/dávka)
|
Komparátor placeba: Ora-Blend
Ora-Blend per os dvakrát denně po dobu sedmi po sobě jdoucích dnů (od 2. dne života do 9. dne života) při poranění mozku 2. den života (dávka 1 = 2 mg/kg/dávka, dávka 2 = 2,5 mg/kg/ dávka a dávky 3-14 = 3 mg/kg/dávka)
|
Ora-Blend per os dvakrát denně po dobu sedmi po sobě jdoucích dnů (od 2. dne života do 9. dne života) při poranění mozku 2. den života (dávka 1 = 2 mg/kg/dávka, dávka 2 = 2,5 mg/kg/ dávka a dávky 3-14 = 3 mg/kg/dávka)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Rozsah poranění mozku
Časové okno: 30. den života ve srovnání s 2. dnem života
|
Primární výsledek ke zkoumání účinnosti (zranění mozku)
|
30. den života ve srovnání s 2. dnem života
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Závažné nežádoucí příhody
Časové okno: Den 1 až 10 života
|
Pečlivé sledování nežádoucích účinků, jako je smrt, hypotenze, perzistující plicní hypertenze, změněná funkce ledvin nebo jater atd., za účelem posouzení bezpečnosti sildenafilu
|
Den 1 až 10 života
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Ejekční frakce (EF) v % (odráží funkci levé komory) a trikuspidální systolická exkurze prstencové roviny (TAPSE) v cm (odráží funkci pravé komory)
Časové okno: Den 2 až 4 života
|
Sekundární výsledek ke zkoumání účinnosti (kardiopulmonální hemodynamika)
|
Den 2 až 4 života
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Pia Wintermark, MD, Research Institute of the McGill University Health Centre
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Rány a zranění
- Kojenec, novorozenec, nemoci
- Kraniocerebrální trauma
- Trauma, nervový systém
- Smrt
- Poranění mozku
- Onemocnění mozku
- Asfyxie
- Asfyxie Neonatorum
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Vazodilatační činidla
- Urologická činidla
- Inhibitory enzymů
- Inhibitory fosfodiesterázy
- Inhibitory fosfodiesterázy 5
- Sildenafil citrát
Další identifikační čísla studie
- SANE-03
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Sildenafil
-
Duke UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); PfizerDokončeno
-
Rambam Health Care CampusNeznámý
-
University of PennsylvaniaWalter Reed National Military Medical CenterNábor
-
Pfizer's Upjohn has merged with Mylan to form Viatris...DokončenoErektilní dysfunkceSingapur
-
The Cleveland ClinicDokončenoPlicní Hypertenze | Difuzní parenchymální plicní onemocněníSpojené státy
-
Pfizer's Upjohn has merged with Mylan to form Viatris...Dokončeno
-
iX Biopharma Ltd.Linear Clinical ResearchDokončenoErektilní dysfunkceAustrálie
-
Rigshospitalet, DenmarkGlostrup University Hospital, CopenhagenDokončenoBeckerova svalová dystrofieDánsko
-
N4 Pharma UK Ltd.BDD Pharma LtdDokončenoErektilní dysfunkceSpojené království
-
University Hospital, GrenobleDokončeno