Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba novorozenecké encefalopatie pomocí perorální suspenze sildenafilu k nápravě poranění mozku sekundárního k porodní asfyxii

23. října 2023 aktualizováno: Pia Wintermark

Léčba neonatální encefalopatie pomocí perorální suspenze sildenafilu k nápravě poranění mozku sekundárního k porodní asfyxii: Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti (studie fáze II)

Přibližně v době narození se u některých dětí objeví stav zvaný asfyxie, což znamená, že jejich mozek a další orgány nedostávají dostatek krve a/nebo kyslíku, aby správně fungovaly. Tento život ohrožující stav je příčinou téměř 1 ze 4 úmrtí všech dětí na celém světě a často vede k vážnému poškození mozku, mozkové obrně, epilepsii a problémům s učením a fungováním v každodenním životě. V současné době není k dispozici žádná léčba, která by opravila poškození mozku způsobené asfyxií. Je vzrušující, že lék zvaný sildenafil (Viagra®) je již bezpečně podáván dětem, které trpí zvýšeným krevním tlakem v plicních cévách. Nedávné studie využívající laboratorní model asfyxie při narození naznačují, že sildenafil může také napravit poškození mozku způsobené asfyxií. Podobně nedávné malé studie ukázaly, že je možné a bezpečné podávat sildenafil lidským dětem, které při narození trpěly asfyxií. Tyto studie také zdůrazňují první slibné známky toho, že sildenafil může zlepšit fungování mozku těchto dětí, což je v souladu s výše uvedenými laboratorními studiemi.

Na základě těchto předchozích výzkumů vědci předpovídají, že sildenafil může napravit poškození mozku dítěte. Vyšetřovatelé otestují, zda lze sildenafil bezpečně podat velké skupině lidských dětí, které při narození trpí asfyxií, a potvrdí, zda se sildenafil zlepšuje nebo ne, jak funguje jejich mozek a srdce/plíce.

Tento projekt umožní určit, zda je sildenafil slibnou léčbou pro nápravu poškození mozku u dětí, které při narození trpí asfyxií. Tento projekt může také poskytnout nová řešení pro tyto děti, aby se zlepšil jejich budoucí život.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Detailní popis

Vyšetřovatelé zařadí novorozence s HIE léčené TH z NICU do multicentrické, randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované klinické studie fáze 2, aby vyhodnotili bezpečnost a účinnost sildenafilu při nápravě poranění mozku. Novorozenci se středně těžkou až těžkou HIE při přijetí a s poraněním mozku na MRI mozku 2 (během TH) budou randomizováni k užívání sildenafilu nebo placeba (přidělení 2:1) po dobu 7 po sobě jdoucích dnů.

Cíl 1: Vyhodnotit účinnost sildenafilu ke zlepšení poškození mozku (primární výsledek). Vyšetřovatelé určí, zda sildenafil snižuje poškození mozku na MRI 30. dne ve srovnání s výchozí hodnotou MRI 2. dne.

Cíl 2: Stanovit bezpečnost sildenafilu (sekundární výsledek). Vyšetřovatelé posoudí bezpečnost sildenafilu záznamem výskytu nežádoucích účinků.

Cíl 3: Zhodnotit účinnost sildenafilu na zlepšení kardiopulmonální hemodynamiky (sekundární výsledek). Vyšetřovatelé určí, zda sildenafil zlepšuje plicní tlak a funkci pravé/levé komory 4. den života (po dokončení TH) ve srovnání s výchozími měřeními dne 2.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

60

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3C 0T3
        • Montreal Children's Hospital
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Novorozenci mužského a ženského pohlaví splňující kritéria pro indukovanou hypotermii:
  • Gestační věk ≥36 týdnů a porodní hmotnost ≥1800g;
  • Důkaz fetální tísně, tj. anamnéza akutní perinatální příhody, pH pupečníku ≤ 7,0 nebo deficit bazí

    • 16 mEq/l;
  • Důkazy o novorozenecké tísni, jako je Apgar skóre ≤ 5 za 10 minut, postnatální pH krevních plynů získané během první hodiny života ≤ 7,0 nebo deficit bází ≤ - 16 mEq/l, nebo pokračující potřeba ventilace zahájená při narození a pokračující po dobu alespoň 10 minut;
  • Důkaz střední až těžké neonatální encefalopatie abnormálním neurologickým vyšetřením a/nebo amplitudově integrovaným elektroencefalogramem (aEEG). Dostane se jim celotělové ochlazení na teplotu jícnu 33,5 °C, zahájené během prvních 6 hodin života, pokračující 72 hodin, a poté budou pomalu znovu zahřívány pomocí standardního protokolu.
  • Důkaz poranění mozku na magnetické rezonanci mozku (MRI) provedené 2. den života.

Kritéria vyloučení:

  • Novorozenci s komplexní vrozenou srdeční vadou
  • Novorozenci s cerebrálními malformacemi
  • Novorozenci s genetickým syndromem
  • Novorozenci s intraventrikulárním a/nebo intraparenchymálním krvácením na MRI provedeném 2. den života
  • U skomírajících kojenců se neočekává, že přežijí

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Sildenafil
Sildenafil per os dvakrát denně po dobu sedmi po sobě jdoucích dnů (od 2. dne života do 9. dne života), pokud došlo k poranění mozku 2. den života (dávka 1 = 2 mg/kg/dávka, dávka 2 = 2,5 mg/kg/dávka, a dávky 3-14 = 3 mg/kg/dávka)
Sildenafil per os dvakrát denně po dobu sedmi po sobě jdoucích dnů (od 2. dne života do 9. dne života), pokud došlo k poranění mozku 2. den života (dávka 1 = 2 mg/kg/dávka, dávka 2 = 2,5 mg/kg/dávka, a dávky 3-14 = 3 mg/kg/dávka)
Komparátor placeba: Ora-Blend
Ora-Blend per os dvakrát denně po dobu sedmi po sobě jdoucích dnů (od 2. dne života do 9. dne života) při poranění mozku 2. den života (dávka 1 = 2 mg/kg/dávka, dávka 2 = 2,5 mg/kg/ dávka a dávky 3-14 = 3 mg/kg/dávka)
Ora-Blend per os dvakrát denně po dobu sedmi po sobě jdoucích dnů (od 2. dne života do 9. dne života) při poranění mozku 2. den života (dávka 1 = 2 mg/kg/dávka, dávka 2 = 2,5 mg/kg/ dávka a dávky 3-14 = 3 mg/kg/dávka)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rozsah poranění mozku
Časové okno: 30. den života ve srovnání s 2. dnem života
Primární výsledek ke zkoumání účinnosti (zranění mozku)
30. den života ve srovnání s 2. dnem života

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Závažné nežádoucí příhody
Časové okno: Den 1 až 10 života
Pečlivé sledování nežádoucích účinků, jako je smrt, hypotenze, perzistující plicní hypertenze, změněná funkce ledvin nebo jater atd., za účelem posouzení bezpečnosti sildenafilu
Den 1 až 10 života

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Ejekční frakce (EF) v % (odráží funkci levé komory) a trikuspidální systolická exkurze prstencové roviny (TAPSE) v cm (odráží funkci pravé komory)
Časové okno: Den 2 až 4 života
Sekundární výsledek ke zkoumání účinnosti (kardiopulmonální hemodynamika)
Den 2 až 4 života

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Pia Wintermark, MD, Research Institute of the McGill University Health Centre

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. listopadu 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. října 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. října 2023

První zveřejněno (Aktuální)

25. října 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. října 2023

Naposledy ověřeno

1. října 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Sildenafil

3
Předplatit