Vastasyntyneen enkefalopatian hoito suun kautta otettavalla sildenafiilisuspensiolla synnytyksen asfyksian aiheuttaman aivovaurion korjaamiseksi
Vastasyntyneiden enkefalopatian hoito suun sildenafiilisuspensiolla synnytyksen asfyksian jälkeisen aivovaurion korjaamiseksi: satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu kliininen tutkimus turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi (vaiheen II tutkimus)
Jotkin vauvat kokevat syntymän aikoihin asfyksiaksi kutsutun tilan, mikä tarkoittaa, että heidän aivonsa ja muut elimet eivät saa tarpeeksi verta ja/tai happea toimiakseen kunnolla. Tämä hengenvaarallinen tila aiheuttaa lähes yhden neljästä vauvojen kuolemasta ympäri maailmaa, ja se johtaa usein vakaviin aivovaurioihin, aivohalvaukseen, epilepsiaan sekä oppimis- ja toimintavaikeuksiin jokapäiväisessä elämässä. Tällä hetkellä ei ole saatavilla hoitoa tukehtumisen aiheuttaman aivovaurion korjaamiseksi. Jännittävää on, että sildenafiili-nimistä lääkettä (Viagra®) annetaan jo turvallisesti vauvoille, jotka kärsivät kohonneesta verenpaineesta keuhkojen verisuonissa. Viimeaikaiset tutkimukset, joissa käytettiin laboratoriomallia asfyksiasta syntymässä, viittaavat siihen, että sildenafiili voi myös korjata tukehtumisen aiheuttamia aivovaurioita. Samoin viimeaikaiset pienet tutkimukset ovat osoittaneet, että sildenafiilin antaminen ihmisvauvoille, jotka kärsivät asfyksiasta syntyessään, on sekä mahdollista että turvallista. Nämä tutkimukset korostavat myös ensimmäisiä lupaavia merkkejä siitä, että sildenafiili saattaa parantaa näiden vauvojen aivojen toimintaa, mikä on sopusoinnussa edellä mainittujen laboratoriotutkimusten kanssa.
Näiden aikaisempien tutkimusten perusteella tutkijat ennustavat, että sildenafiili voi korjata vauvan aivovaurioita. Tutkijat testaavat, voidaanko sildenafiilia antaa turvallisesti suurelle ryhmälle ihmisvauvoja, jotka kärsivät asfyksiasta syntyessään, ja vahvistavat, parantaako sildenafiili heidän aivojensa ja sydämensä/keuhkojensa toimintaa.
Tämän hankkeen avulla voidaan selvittää, onko sildenafiili lupaava hoito aivovaurioiden korjaamiseen vauvoilla, jotka kärsivät syntyessään tukehtumisesta. Tämä projekti voi myös tarjota uusia ratkaisuja näille vauvoille heidän tulevaisuuden elämänsä parantamiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkijat ottavat mukaan vastasyntyneet, joilla on HIE, joita hoidetaan TH:lla NICU:sta, monikeskustutkimukseen, satunnaistettuun, kaksoissokkoutettuun, lumekontrolloituun vaiheen 2 kliiniseen tutkimukseen, jossa arvioidaan sildenafiilin turvallisuutta ja tehoa aivovaurion korjaamiseksi. Vastasyntyneet, joilla on keskivaikea tai vaikea HIE sisääntulon yhteydessä ja aivovamma 2. päivän aivojen magneettikuvauksessa (TH:n aikana), satunnaistetaan saamaan sildenafiilia tai lumelääkettä (jakauma 2:1) 7 peräkkäisenä päivänä.
Tavoite 1: Arvioi sildenafiilin tehoa aivovaurion parantamiseen (ensisijainen tulos). Tutkijat määrittävät, vähentääkö sildenafiili aivovaurioita 30. päivän magneettikuvauksessa verrattuna lähtötilanteen 2. päivän magneettikuvaukseen.
Tavoite 2: Selvitä sildenafiilin turvallisuus (toissijainen tulos). Tutkijat arvioivat sildenafiilin turvallisuuden kirjaamalla haittavaikutusten ilmaantuvuuden.
Tavoite 3: Arvioi sildenafiilin tehoa kardiopulmonaalisen hemodynamiikan parantamiseen (toissijainen tulos). Tutkijat määrittävät, parantaako sildenafiili keuhkojen painetta ja oikean/vasemman kammion toimintaa 4. elinpäivänä (TH:n päätyttyä) verrattuna lähtötilanteen 2. päivän mittauksiin.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Pia Wintermark, MD
- Puhelinnumero: +1-514-412-4452
- Sähköposti: pia.wintermark@mcgill.ca
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Gabriel Altit, MD
- Puhelinnumero: +1-514-412-4452
- Sähköposti: gabriel.altit@mcgill.ca
Opiskelupaikat
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Rekrytointi
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
Ottaa yhteyttä:
- Anie Lapointe, MD
- Puhelinnumero: 5122 1-514-345-4931
- Sähköposti: anie.lapointe.med@ssss.gouv.qc.ca
-
Ottaa yhteyttä:
- Sophie Tremblay, MD
- Puhelinnumero: 4500 1-514-345-4931
- Sähköposti: sophie.tremblay.med1@ssss.gouv.qc.ca
-
Päätutkija:
- Anie Lapointe, MD
-
Alatutkija:
- Sophie Tremblay, MD
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3C 0T3
- Rekrytointi
- Montreal Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Pia Wintermark, MD
- Puhelinnumero: +1-514-512-4452
- Sähköposti: pia.wintermark@mcgill.ca
-
Ottaa yhteyttä:
- Gabriel Altit, MD
- Puhelinnumero: 1-514-412-4452
- Sähköposti: gabriel.altit@mcgill.ca
-
Päätutkija:
- Pia Wintermark, MD
-
Alatutkija:
- Gabriel Altit, MD
-
-
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Rekrytointi
- Children's Hospital Colorado
-
Ottaa yhteyttä:
- Sunah Hwang, MD, PhD, MPH/MSPH
- Puhelinnumero: 303-724-2846
- Sähköposti: Sunah.hwang@childrenscolorado.org
-
Päätutkija:
- Sunah Hwang, MD, PhD, MPH/MSPH
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miesten ja naisten vastasyntyneet, jotka täyttävät indusoidun hypotermian kriteerit:
- Raskausikä ≥36 viikkoa ja syntymäpaino ≥1800g;
Todisteet sikiön kärsimyksestä, eli akuutti perinataalinen tapahtuma historiassa, napanuoran pH ≤7,0 tai emäsvaje
- 16 mekv/l;
- Todisteet vastasyntyneen ahdistuksesta, kuten Apgar-pistemäärä ≤5 10 minuutin kohdalla, syntymän jälkeisen veren kaasun pH ensimmäisen elintunnin aikana ≤ 7,0 tai emäsvaje ≤ -16 mekv/l tai jatkuva ventilaatiotarve, joka aloitettiin syntymässä ja jatkuu vähintään 10 minuuttia;
- Todisteet keskivaikeasta tai vaikeasta vastasyntyneen enkefalopatiasta epänormaalin neurologisen tutkimuksen ja/tai amplitudiintegroidun elektroenkefalogrammin (aEEG) perusteella. Heille annetaan koko kehon jäähdytys ruokatorven lämpötilaan 33,5 °C, joka aloitetaan 6 ensimmäisen elintunnin aikana, jatketaan 72 tunnin ajan, minkä jälkeen ne lämmitetään hitaasti uudelleen standardiprotokollaa käyttäen.
- Todisteet aivovauriosta aivojen magneettikuvauksessa (MRI), joka tehtiin toisena elämänpäivänä.
Poissulkemiskriteerit:
- Vastasyntyneet, joilla on monimutkainen synnynnäinen sydänsairaus
- Vastasyntyneet, joilla on aivojen epämuodostumia
- Vastasyntyneet, joilla on geneettinen oireyhtymä
- Vastasyntyneet, joilla on intraventrikulaarinen ja/tai intraparenkymaalinen verenvuoto magneettikuvauksessa, joka tehtiin 2. elämänpäivänä
- Kuolevien imeväisten ei odoteta selviävän hengissä
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Sildenafiili
Sildenafiili per os kahdesti päivässä seitsemän peräkkäisenä päivänä (2. elämänpäivästä 9. päivään), jos aivovamma toisena elämänpäivänä (annos 1 = 2 mg/kg/annos, annos 2 = 2,5 mg/kg/annos, ja annokset 3-14 = 3mg/kg/annos)
|
Sildenafiili per os kahdesti päivässä seitsemän peräkkäisenä päivänä (2. elämänpäivästä 9. päivään), jos aivovamma toisena elämänpäivänä (annos 1 = 2 mg/kg/annos, annos 2 = 2,5 mg/kg/annos, ja annokset 3-14 = 3mg/kg/annos)
|
|
Placebo Comparator: Ora-sekoitus
Ora-Blend per os kahdesti päivässä seitsemän peräkkäisenä päivänä (elämän 2. päivästä 9. päivään), jos aivovaurio toisena elämänpäivänä (annos 1 = 2 mg/kg/annos, annos 2 = 2,5 mg/kg/ annos ja annokset 3-14=3mg/kg/annos)
|
Ora-Blend per os kahdesti päivässä seitsemän peräkkäisenä päivänä (elämän 2. päivästä 9. päivään), jos aivovaurio toisena elämänpäivänä (annos 1 = 2 mg/kg/annos, annos 2 = 2,5 mg/kg/ annos ja annokset 3-14=3mg/kg/annos)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aivovamman laajuus
Aikaikkuna: Elämänpäivä 30 verrattuna elämän päivään 2
|
Ensisijainen tulos tehon tutkimiseksi (aivovaurio)
|
Elämänpäivä 30 verrattuna elämän päivään 2
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vakavat haittatapahtumat
Aikaikkuna: Elämän päivät 1-10
|
Sildenafiilin turvallisuuden arvioimiseksi on seurattava tarkasti haittatapahtumia, kuten kuolema, hypotensio, jatkuva keuhkoverenpainetauti, munuaisten tai maksan toimintahäiriöt jne.
|
Elämän päivät 1-10
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ejektiofraktio (EF) prosentteina (heijastaa vasemman kammion toimintaa) ja kolmikulmainen rengastasoinen systolinen ekskursio (TAPSE) cm (heijastaa oikean kammion toimintaa)
Aikaikkuna: Elämän päivät 2-4
|
Toissijainen tulos tehon tutkimiseksi (kardiopulmonaalinen hemodynamiikka)
|
Elämän päivät 2-4
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Pia Wintermark, MD, Research Institute of the McGill University Health Centre (The Institute)
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivoverenkiertohäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Aivojen iskemia
- Merkit ja oireet, Hengityselimet
- Hypoksia, aivot
- Hypoksia
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Merkit ja oireet
- Hypoksia-iskemia, aivot
- Neonatorum asfyksia
- Rikkiyhdisteet
- Orgaaniset kemikaalit
- Heterosykliset yhdisteet, 1-rengas
- Heterosykliset yhdisteet
- Heterosykliset yhdisteet, 2-rengas
- Heterosykliset yhdisteet, sulatettu rengas
- Amidit
- Puriinit
- Sulfonamidit
- Sulakkeet
- Piperatsiinit
- Sildenafiilisitraatti
Muut tutkimustunnusnumerot
- SANE-03
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .