Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Behandling av neonatal encefalopati med oral sildenafilsuspensjon for å reparere hjerneskade sekundært til fødselskvelning

14. september 2026 oppdatert av: Pia Wintermark

Behandling av neonatal encefalopati med oral sildenafilsuspensjon for å reparere hjerneskade Sekundært til fødselskvelning: En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert klinisk studie for å evaluere sikkerhet og effektivitet (fase II-studie)

Rundt fødselstidspunktet opplever noen babyer en tilstand som kalles asfyksi, som betyr at hjernen og andre organer ikke får nok blod og/eller oksygen til å fungere skikkelig. Denne livstruende tilstanden står for nesten 1 av 4 dødsfall av alle babyer rundt om i verden, og fører ofte til alvorlig hjerneskade, cerebral parese, epilepsi og problemer med læring og funksjon i hverdagen. På dette tidspunktet er ingen behandling tilgjengelig for å reparere hjerneskaden forårsaket av asfyksi. Spennende nok er et legemiddel kalt sildenafil (Viagra®) allerede gitt trygt til babyer som lider av økt blodtrykk i lungenes kar. Nyere studier som bruker en laboratoriemodell av asfyksi ved fødsel antyder at sildenafil også kan reparere hjerneskaden forårsaket av asfyksi. På samme måte har nyere små studier vist at det er både mulig og trygt å gi sildenafil til menneskelige babyer, som led av asfyksi ved fødselen. Disse studiene fremhever også de første lovende tegnene på at sildenafil kan forbedre hvordan hjernen til disse babyene fungerer, noe som stemmer overens med de ovennevnte laboratoriestudiene.

På grunnlag av disse tidligere undersøkelsene spår forskerne at sildenafil kan reparere skaden på en babys hjerne. Etterforskerne vil teste om sildenafil trygt kan gis til en stor gruppe menneskelige babyer som lider av asfyksi ved fødselen, og vil bekrefte om sildenafil forbedrer eller ikke hvordan hjernen og hjertene/lungene deres fungerer.

Dette prosjektet vil gjøre det mulig å avgjøre om sildenafil er en lovende behandling for å reparere hjerneskade hos babyer som lider av asfyksi ved fødselen. Dette prosjektet kan også gi nye løsninger for disse babyene for å forbedre deres fremtidige liv.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Etterforskerne vil registrere nyfødte med HIE behandlet med TH fra NICU i en multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase 2 klinisk studie for å evaluere sikkerheten og effekten av sildenafil for å reparere hjerneskade. Nyfødte med moderat-alvorlig HIE ved innleggelse og med hjerneskade på en dag-2 hjerne-MR (under TH) vil bli randomisert til sildenafil eller placebo (allokering 2:1) i 7 påfølgende dager.

Mål 1: Evaluer effekten av sildenafil for å forbedre hjerneskade (primært resultat). Etterforskerne vil avgjøre om sildenafil reduserer hjerneskade på en dag-30 MR sammenlignet med baseline dag-2 MR.

Mål 2: Bestem sikkerheten til sildenafil (sekundært utfall). Etterforskerne vil vurdere sikkerheten til sildenafil ved å registrere forekomsten av bivirkninger.

Mål 3: Evaluere effekten av sildenafil for å forbedre kardiopulmonal hemodynamikk (sekundært utfall). Etterforskerne vil avgjøre om sildenafil forbedrer lungetrykket og høyre/venstre ventrikkelfunksjon på dag 4 av livet (etter TH fullføring) sammenlignet med baseline dag-2 målinger

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

60

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Anie Lapointe, MD
        • Underetterforsker:
          • Sophie Tremblay, MD
      • Montreal, Quebec, Canada, H3C 0T3
        • Rekruttering
        • Montreal Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Pia Wintermark, MD
        • Underetterforsker:
          • Gabriel Altit, MD
  • Forente stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sunah Hwang, MD, PhD, MPH/MSPH

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige og kvinnelige nyfødte som oppfyller kriteriene for indusert hypotermi:
  • Gestasjonsalder ≥36 uker og fødselsvekt ≥1800g;

  • Bevis på føtal plager, dvs. historie med en akutt perinatal hendelse, navlestreng pH ≤7,0 eller basemangel

    • 16 mekv/l;
  • Bevis på neonatal nød, slik som Apgar-score ≤5 etter 10 minutter, postnatal blodgass-pH oppnådd innen den første timen av livet ≤ 7,0 eller baseunderskudd ≤ - 16 mEq/L, eller et fortsatt behov for ventilasjon startet ved fødselen og fortsatte. i minst 10 minutter;
  • Bevis på moderat til alvorlig neonatal encefalopati ved en unormal nevrologisk undersøkelse og/eller et amplitudeintegrert elektroencefalogram (aEEG). De vil motta kjøling av hele kroppen til en spiserørstemperatur på 33,5°C, initiert i løpet av de første 6 timene av livet, fortsetter i 72 timer, og deretter vil de sakte varmes opp igjen ved hjelp av standardprotokoll.
  • Bevis på hjerneskade på en hjernemagnetisk resonanstomografi (MRI) utført på dag 2 av livet.

Ekskluderingskriterier:

  • Nyfødte med kompleks medfødt hjertesykdom
  • Nyfødte med cerebrale misdannelser
  • Nyfødte med genetisk syndrom
  • Nyfødte med intraventrikulær og/eller intraparenkymal blødning på MR utført på dag 2 av livet
  • Døende spedbarn forventes ikke å overleve

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Sildenafil
Sildenafil per os to ganger daglig i syv påfølgende dager (fra dag 2 av livet til dag 9 av livet) hvis hjerneskade på dag 2 av livet (dose 1=2mg/kg/dose, dose 2=2,5mg/kg/dose, og doser 3-14=3mg/kg/dose)
Legemiddel: Sildenafil
Sildenafil per os to ganger daglig i syv påfølgende dager (fra dag 2 av livet til dag 9 av livet) hvis hjerneskade på dag 2 av livet (dose 1=2mg/kg/dose, dose 2=2,5mg/kg/dose, og doser 3-14=3mg/kg/dose)
Placebo komparator: Ora-Blend
Ora-Blend per os to ganger daglig i syv påfølgende dager (fra dag 2 av livet til dag 9 av livet) hvis hjerneskade på dag 2 av livet (dose 1=2mg/kg/dose, dose 2=2,5mg/kg/ dose, og doser 3-14=3mg/kg/dose)
Legemiddel: Ora-Blend
Ora-Blend per os to ganger daglig i syv påfølgende dager (fra dag 2 av livet til dag 9 av livet) hvis hjerneskade på dag 2 av livet (dose 1=2mg/kg/dose, dose 2=2,5mg/kg/ dose, og doser 3-14=3mg/kg/dose)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Omfang av hjerneskade
Tidsramme: Dag 30 av livet, sammenlignet med dag 2 av livet
Primært resultat for å utforske effekt (hjerneskade)
Dag 30 av livet, sammenlignet med dag 2 av livet

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Dag 1 til 10 av livet
Tett overvåking for bivirkninger som død, hypotensjon, vedvarende pulmonal hypertensjon, endret nyre- eller leverfunksjon osv. for å vurdere sikkerheten til sildenafil
Dag 1 til 10 av livet

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ejeksjonsfraksjon (EF) i % (reflekterer venstre ventrikkelfunksjon) og trikuspidal ringformet plan systolisk ekskursjon (TAPSE) i cm (reflekterer høyre ventrikkelfunksjon)
Tidsramme: Dag 2 til 4 av livet
Sekundært resultat for å utforske effekt (kardiopulmonal hemodynamikk)
Dag 2 til 4 av livet

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pia Wintermark

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Pia Wintermark, MD, Research Institute of the McGill University Health Centre (The Institute)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2030

Studiet fullført (Antatt)

1. oktober 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. oktober 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. oktober 2023

Først lagt ut (Faktiske)

25. oktober 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SANE-03

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere