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Trattamento dell'encefalopatia neonatale con sospensione orale di sildenafil per riparare lesioni cerebrali secondarie all'asfissia alla nascita

23 ottobre 2023 aggiornato da: Pia Wintermark

Trattamento dell'encefalopatia neonatale con sospensione orale di sildenafil per riparare lesioni cerebrali secondarie all'asfissia alla nascita: uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia (studio di Fase II)

Intorno al momento della nascita, alcuni bambini sperimentano una condizione chiamata asfissia, il che significa che il loro cervello e altri organi non ricevono abbastanza sangue e/o ossigeno per funzionare correttamente. Questa condizione pericolosa per la vita rappresenta quasi 1 decesso su 4 di tutti i bambini in tutto il mondo e spesso porta a gravi danni cerebrali, paralisi cerebrale, epilessia e problemi con l’apprendimento e il funzionamento nella vita di tutti i giorni. Al momento non è disponibile alcun trattamento per riparare il danno cerebrale causato dall’asfissia. La cosa interessante è che un farmaco chiamato sildenafil (Viagra®) viene già somministrato in modo sicuro ai bambini che soffrono di aumento della pressione sanguigna nei vasi polmonari. Studi recenti che utilizzano un modello di laboratorio di asfissia alla nascita suggeriscono che il sildenafil può anche riparare il danno cerebrale causato dall’asfissia. Allo stesso modo, piccoli studi recenti hanno dimostrato che è fattibile e sicuro somministrare il sildenafil a neonati umani che soffrivano di asfissia alla nascita. Questi studi evidenziano anche i primi segnali promettenti che il sildenafil può migliorare il funzionamento del cervello di questi bambini, il che è coerente con gli studi di laboratorio sopra menzionati.

Sulla base di queste ricerche precedenti, i ricercatori prevedono che il sildenafil può riparare i danni al cervello del bambino. I ricercatori valuteranno se il sildenafil può essere somministrato in sicurezza a un ampio gruppo di bambini che soffrono di asfissia alla nascita e confermeranno se il sildenafil migliora o meno il funzionamento del loro cervello e cuore/polmoni.

Questo progetto consentirà di determinare se il sildenafil è un trattamento promettente per riparare i danni cerebrali nei bambini che soffrono di asfissia alla nascita. Questo progetto potrebbe anche fornire nuove soluzioni a questi bambini per migliorare la loro vita futura.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I ricercatori arruoleranno neonati con HIE trattati con TH provenienti da unità di terapia intensiva neonatale in uno studio clinico di fase 2 multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia del sildenafil nella riparazione delle lesioni cerebrali. I neonati con HIE moderato-grave al momento del ricovero e con lesione cerebrale alla risonanza magnetica cerebrale del giorno 2 (durante TH) saranno randomizzati a sildenafil o placebo (assegnazione 2:1) per 7 giorni consecutivi.

Obiettivo 1: valutare l'efficacia del sildenafil nel migliorare il danno cerebrale (esito primario). Gli investigatori determineranno se il sildenafil riduce il danno cerebrale su una risonanza magnetica al giorno 30 rispetto alla risonanza magnetica al giorno 2 di base.

Obiettivo 2: determinare la sicurezza del sildenafil (esito secondario). Gli investigatori valuteranno la sicurezza del sildenafil registrando l'incidenza degli eventi avversi.

Obiettivo 3: valutare l'efficacia del sildenafil nel migliorare l'emodinamica cardiopolmonare (esito secondario). I ricercatori determineranno se il sildenafil migliora la pressione polmonare e la funzione ventricolare destra/sinistra il giorno 4 della vita (dopo il completamento del TH) rispetto alle misurazioni basali del giorno 2

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

60

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3C 0T3
        • Montreal Children's Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Neonati maschi e femmine che soddisfano i criteri per l'ipotermia indotta:
  • Età gestazionale ≥ 36 settimane e peso alla nascita ≥ 1800 g;

  • Evidenza di sofferenza fetale, ovvero storia di un evento perinatale acuto, pH del cordone ombelicale ≤7,0 o deficit di basi

    • 16 mEq/l;
  • Evidenza di sofferenza neonatale, come un punteggio Apgar ≤ 5 a 10 minuti, pH dell'emogasanalisi postnatale ottenuto entro la prima ora di vita ≤ 7,0 o deficit di basi ≤ - 16 mEq/L, o una continua necessità di ventilazione iniziata alla nascita e continuata per almeno 10 minuti;
  • Evidenza di encefalopatia neonatale da moderata a grave mediante un esame neurologico anomalo e/o un elettroencefalogramma ad ampiezza integrata (aEEG). Riceveranno il raffreddamento del corpo intero a una temperatura esofagea di 33,5°C, iniziato entro le prime 6 ore di vita, continuato per 72 ore, e poi verranno riscaldati lentamente utilizzando il protocollo standard.
  • Evidenza di lesione cerebrale su una risonanza magnetica cerebrale (MRI) eseguita il 2° giorno di vita.

Criteri di esclusione:

  • Neonati con cardiopatie congenite complesse
  • Neonati con malformazioni cerebrali
  • Neonati con sindrome genetica
  • Neonati con emorragia intraventricolare e/o intraparenchimale alla risonanza magnetica eseguita il 2° giorno di vita
  • Non si prevede che i bambini moribondi sopravvivano

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Sildenafil
Sildenafil per os due volte al giorno per sette giorni consecutivi (dal giorno 2 di vita al giorno 9 di vita) in caso di lesione cerebrale al giorno 2 di vita (dose 1=2 mg/kg/dose, dose 2=2,5 mg/kg/dose, e dosi 3-14=3 mg/kg/dose)
Droga: Sildenafil
Sildenafil per os due volte al giorno per sette giorni consecutivi (dal giorno 2 di vita al giorno 9 di vita) in caso di lesione cerebrale al giorno 2 di vita (dose 1=2 mg/kg/dose, dose 2=2,5 mg/kg/dose, e dosi 3-14=3 mg/kg/dose)
Comparatore placebo: Ora-Blend
Ora-Blend per os due volte al giorno per sette giorni consecutivi (dal giorno 2 di vita al giorno 9 di vita) in caso di lesione cerebrale al giorno 2 di vita (dose 1=2 mg/kg/dose, dose 2=2,5 mg/kg/dose dose e dosi 3-14=3 mg/kg/dose)
Droga: Ora-Blend
Ora-Blend per os due volte al giorno per sette giorni consecutivi (dal giorno 2 di vita al giorno 9 di vita) in caso di lesione cerebrale al giorno 2 di vita (dose 1=2 mg/kg/dose, dose 2=2,5 mg/kg/dose dose e dosi 3-14=3 mg/kg/dose)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Entità della lesione cerebrale
Lasso di tempo: Giorno 30 di vita, rispetto al giorno 2 di vita
Risultato primario per esplorare l'efficacia (lesione cerebrale)
Giorno 30 di vita, rispetto al giorno 2 di vita

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Dal 1° al 10° giorno di vita
Monitoraggio attento di eventi avversi quali morte, ipotensione, ipertensione polmonare persistente, alterazione della funzionalità renale o epatica, ecc. per valutare la sicurezza del sildenafil
Dal 1° al 10° giorno di vita

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frazione di eiezione (EF) in % (che riflette la funzione ventricolare sinistra) ed escursione sistolica sul piano anulare tricuspide (TAPSE) in cm (che riflette la funzione ventricolare destra)
Lasso di tempo: Dal 2 al 4 giorno della vita
Risultato secondario per esplorare l'efficacia (emodinamica cardiopolmonare)
Dal 2 al 4 giorno della vita

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pia Wintermark

Investigatori

  • Investigatore principale: Pia Wintermark, MD, Research Institute of the McGill University Health Centre

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 novembre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 ottobre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 ottobre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

25 ottobre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SANE-03

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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