Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Behandling af neonatal encefalopati med oral sildenafil suspension for at reparere hjerneskade sekundært til fødslen asfyksi

13. januar 2025 opdateret af: Pia Wintermark

Behandling af neonatal encefalopati med oral sildenafil-suspension til reparation af hjerneskade Sekundær til fødselskvælning: Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret klinisk forsøg til evaluering af sikkerhed og effektivitet (fase II-studie)

Omkring fødslen oplever nogle babyer en tilstand kaldet asfyksi, hvilket betyder, at deres hjerne og andre organer ikke modtager nok blod og/eller ilt til at fungere korrekt. Denne livstruende tilstand tegner sig for næsten 1 ud af 4 dødsfald blandt alle babyer rundt om i verden og fører ofte til alvorlig hjerneskade, cerebral parese, epilepsi og problemer med indlæring og funktion i hverdagen. På nuværende tidspunkt er der ingen behandling tilgængelig for at reparere hjerneskaden forårsaget af asfyksi. Spændende nok er et lægemiddel kaldet sildenafil (Viagra®) allerede givet sikkert til babyer, der lider af forhøjet blodtryk i lungernes kar. Nylige undersøgelser, der anvender en laboratoriemodel for asfyksi ved fødslen, tyder på, at sildenafil også kan reparere hjerneskaden forårsaget af asfyksi. Tilsvarende har nyere små undersøgelser vist, at det er både muligt og sikkert at give sildenafil til menneskelige babyer, som led af asfyksi ved fødslen. Disse undersøgelser fremhæver også de første lovende tegn på, at sildenafil kan forbedre, hvordan hjernen hos disse babyer fungerer, hvilket er i overensstemmelse med de ovennævnte laboratorieundersøgelser.

På grundlag af disse tidligere undersøgelser forudsiger efterforskerne, at sildenafil kan reparere skaden på en babys hjerne. Efterforskerne vil teste, om sildenafil sikkert kan gives til en stor gruppe menneskelige babyer, der lider af asfyksi ved fødslen, og vil bekræfte, om sildenafil forbedrer eller ej, hvordan deres hjerner og hjerter/lunger fungerer.

Dette projekt vil gøre det muligt at afgøre, om sildenafil er en lovende behandling til at reparere hjerneskade hos babyer, der lider af asfyksi ved fødslen. Dette projekt kan også give disse babyer nye løsninger for at forbedre deres fremtidige liv.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Efterforskerne vil indskrive nyfødte med HIE behandlet med TH fra NICU'er i et multicenter, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret fase 2 klinisk forsøg for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​sildenafil til at reparere hjerneskade. Nyfødte med moderat-svær HIE ved indlæggelse og med hjerneskade på en dag-2 hjerne-MR (under TH) vil blive randomiseret til sildenafil eller placebo (allokering 2:1) i 7 på hinanden følgende dage.

Mål 1: Evaluer effekten af ​​sildenafil til at forbedre hjerneskade (primært resultat). Efterforskerne vil afgøre, om sildenafil reducerer hjerneskade på en dag-30 MRI sammenlignet med baseline dag-2 MRI.

Mål 2: Bestem sikkerheden af ​​sildenafil (sekundært resultat). Efterforskerne vil vurdere sikkerheden af ​​sildenafil ved at registrere forekomsten af ​​bivirkninger.

Mål 3: Evaluer effekten af ​​sildenafil til at forbedre kardiopulmonær hæmodynamik (sekundært resultat). Forskerne vil afgøre, om sildenafil forbedrer pulmonalt tryk og højre/venstre ventrikelfunktion på dag 4 af livet (efter TH-afslutning) sammenlignet med baseline dag-2 målinger

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Anie Lapointe, MD
        • Underforsker:
          • Sophie Tremblay, MD
      • Montréal, Quebec, Canada, H3C 0T3
        • Rekruttering
        • Montreal Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Pia Wintermark, MD
        • Underforsker:
          • Gabriel Altit, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige nyfødte, der opfylder kriterierne for induceret hypotermi:
  • Svangerskabsalder ≥36 uger og fødselsvægt ≥1800g;

  • Bevis på fosterbesvær, dvs. historie med en akut perinatal hændelse, navlestrengs pH ≤7,0 eller basedeficit

    • 16 mækv./l;
  • Tegn på neonatal nød, såsom en Apgar-score ≤5 efter 10 minutter, postnatal blodgas-pH opnået inden for den første time af livet ≤ 7,0 eller basedeficit ≤ - 16 mEq/L eller et fortsat behov for ventilation påbegyndt ved fødslen og fortsat i mindst 10 minutter;
  • Bevis på moderat til svær neonatal encefalopati ved en unormal neurologisk undersøgelse og/eller et amplitudeintegreret elektroencefalogram (aEEG). De vil modtage afkøling af hele kroppen til en esophageal temperatur på 33,5°C, påbegyndt inden for de første 6 timer af livet, forsat i 72 timer, og derefter vil de langsomt blive genopvarmet ved hjælp af standardprotokol.
  • Bevis for hjerneskade på en hjernemagnetisk resonansbilleddannelse (MRI) udført på dag 2 af livet.

Ekskluderingskriterier:

  • Nyfødte med kompleks medfødt hjertesygdom
  • Nyfødte med cerebrale misdannelser
  • Nyfødte med genetisk syndrom
  • Nyfødte med intraventrikulær og/eller intraparenkymal blødning på MR udført på dag 2 af livet
  • Døende spædbørn forventes ikke at overleve

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Sildenafil
Sildenafil per os to gange dagligt i syv på hinanden følgende dage (fra dag 2 i livet til dag 9 i livet), hvis hjerneskade på dag 2 af livet (dosis 1=2mg/kg/dosis, dosis 2=2,5mg/kg/dosis, og doser 3-14=3mg/kg/dosis)
Medicin: Sildenafil
Sildenafil per os to gange dagligt i syv på hinanden følgende dage (fra dag 2 i livet til dag 9 i livet), hvis hjerneskade på dag 2 af livet (dosis 1=2mg/kg/dosis, dosis 2=2,5mg/kg/dosis, og doser 3-14=3mg/kg/dosis)
Placebo komparator: Ora-Blend
Ora-Blend per os to gange dagligt i syv på hinanden følgende dage (fra dag 2 i livet til dag 9 i livet), hvis hjerneskade på dag 2 af livet (dosis 1=2mg/kg/dosis, dosis 2=2,5mg/kg/ dosis og doser 3-14=3mg/kg/dosis)
Medicin: Ora-Blend
Ora-Blend per os to gange dagligt i syv på hinanden følgende dage (fra dag 2 i livet til dag 9 i livet), hvis hjerneskade på dag 2 af livet (dosis 1=2mg/kg/dosis, dosis 2=2,5mg/kg/ dosis og doser 3-14=3mg/kg/dosis)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Omfang af hjerneskade
Tidsramme: Dag 30 i livet sammenlignet med dag 2 i livet
Primært resultat for at udforske effektivitet (hjerneskade)
Dag 30 i livet sammenlignet med dag 2 i livet

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Alvorlige uønskede hændelser
Tidsramme: Dag 1 til 10 af livet
Tæt monitorering for bivirkninger såsom død, hypotension, vedvarende pulmonal hypertension, ændret nyre- eller leverfunktion osv. for at vurdere sikkerheden af ​​sildenafil
Dag 1 til 10 af livet

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Udstødningsfraktion (EF) i % (afspejler venstre ventrikelfunktion) og trikuspidal ringplans systolisk ekskursion (TAPSE) i cm (afspejler højre ventrikelfunktion)
Tidsramme: Dag 2 til 4 af livet
Sekundært resultat for at udforske effektivitet (kardiopulmonal hæmodynamik)
Dag 2 til 4 af livet

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pia Wintermark

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Pia Wintermark, MD, Research Institute of the McGill University Health Centre (The Institute)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. oktober 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. oktober 2023

Først opslået (Faktiske)

25. oktober 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. januar 2025

Sidst verificeret

1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SANE-03

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neonatal encefalopati

Kliniske forsøg med Sildenafil

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner