Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Behandeling van neonatale encefalopathie met orale sildenafilsuspensie om hersenletsel als gevolg van verstikking bij de geboorte te herstellen

14 september 2026 bijgewerkt door: Pia Wintermark

Behandeling van neonatale encefalopathie met orale sildenafilsuspensie om hersenletsel te herstellen als gevolg van verstikking bij de geboorte: een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische studie om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren (fase II-onderzoek)

Rond de geboorte ervaren sommige baby's een aandoening die verstikking wordt genoemd, wat betekent dat hun hersenen en andere organen niet genoeg bloed en/of zuurstof krijgen om goed te kunnen werken. Deze levensbedreigende aandoening is verantwoordelijk voor bijna 1 op de 4 sterfgevallen van alle baby's over de hele wereld en leidt vaak tot ernstige hersenbeschadiging, hersenverlamming, epilepsie en problemen met leren en functioneren in het dagelijks leven. Op dit moment is er geen behandeling beschikbaar om de hersenschade veroorzaakt door verstikking te herstellen. Opwindend genoeg wordt het medicijn sildenafil (Viagra®) al veilig gegeven aan baby's die last hebben van een verhoogde bloeddruk in de longvaten. Recente onderzoeken met een laboratoriummodel van verstikking bij de geboorte suggereren dat sildenafil ook de hersenschade veroorzaakt door verstikking kan herstellen. Evenzo hebben recente kleine onderzoeken aangetoond dat het zowel haalbaar als veilig is om sildenafil te geven aan menselijke baby's, die bij de geboorte aan verstikking leden. Deze onderzoeken benadrukken ook de eerste veelbelovende tekenen dat sildenafil de werking van de hersenen van deze baby's zou kunnen verbeteren, wat consistent is met de bovengenoemde laboratoriumonderzoeken.

Op basis van deze eerdere onderzoeken voorspellen de onderzoekers dat sildenafil de schade aan de hersenen van een baby kan herstellen. De onderzoekers zullen testen of sildenafil veilig kan worden toegediend aan een grote groep menselijke baby's die bij de geboorte aan verstikking lijden, en zullen bevestigen of sildenafil de werking van hun hersenen en hart/longen verbetert of niet.

Met dit project kan worden vastgesteld of sildenafil een veelbelovende behandeling is voor het herstellen van hersenschade bij baby's die bij de geboorte aan verstikking lijden. Dit project kan voor deze baby's ook nieuwe oplossingen bieden om hun toekomstige leven te verbeteren.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De onderzoekers zullen pasgeborenen met HIE, behandeld met TH uit NICU's, inschrijven in een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde fase 2 klinische studie om de veiligheid en werkzaamheid van sildenafil voor het herstel van hersenletsel te evalueren. Neonaten met matig-ernstige HIE bij opname en met hersenletsel op een MRI van de hersenen op dag 2 (tijdens TH) zullen gedurende 7 opeenvolgende dagen gerandomiseerd worden naar sildenafil of placebo (verdeling 2:1).

Doel 1: Evalueer de werkzaamheid van sildenafil om hersenletsel te verbeteren (primaire uitkomstmaat). De onderzoekers zullen bepalen of sildenafil hersenletsel vermindert op een MRI op dag 30 vergeleken met de baseline MRI op dag 2.

Doel 2: Vaststellen van de veiligheid van sildenafil (secundaire uitkomst). De onderzoekers zullen de veiligheid van sildenafil beoordelen door de incidentie van bijwerkingen te registreren.

Doel 3: Evalueer de werkzaamheid van sildenafil om de cardiopulmonale hemodynamiek te verbeteren (secundaire uitkomst). De onderzoekers zullen bepalen of sildenafil de longdruk en de rechter-/linkerventrikelfunctie op dag 4 van het leven (na voltooiing van TH) verbetert in vergelijking met metingen op dag 2 op de basislijn

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

60

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Werving
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anie Lapointe, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Sophie Tremblay, MD
      • Montreal, Quebec, Canada, H3C 0T3
        • Werving
        • Montreal Children's Hospital
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Pia Wintermark, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Gabriel Altit, MD
  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • Children's Hospital Colorado
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sunah Hwang, MD, PhD, MPH/MSPH

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke en vrouwelijke neonaten die voldoen aan de criteria voor geïnduceerde hypothermie:
  • Zwangerschapsduur ≥36 weken en geboortegewicht ≥1800 g;

  • Bewijs van foetale nood, d.w.z. een voorgeschiedenis van een acuut perinataal voorval, pH van de navelstreng ≤7,0 of basetekort

    • 16 mEq/l;
  • Bewijs van neonatale problemen, zoals een Apgar-score ≤ 5 na 10 minuten, postnatale bloedgas-pH verkregen binnen het eerste levensuur ≤ 7,0 of base-tekort ≤ - 16 mEq/l, of een aanhoudende behoefte aan beademing die bij de geboorte is begonnen en wordt voortgezet gedurende minimaal 10 minuten;
  • Bewijs van matige tot ernstige neonatale encefalopathie door een abnormaal neurologisch onderzoek en/of een amplitude-geïntegreerd elektro-encefalogram (aEEG). Zij krijgen gedurende de eerste zes levensuren een koeling van het hele lichaam tot een slokdarmtemperatuur van 33,5 °C, die gedurende 72 uur wordt voortgezet en daarna langzaam worden opgewarmd volgens het standaardprotocol.
  • Bewijs van hersenletsel op een magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) van de hersenen, uitgevoerd op dag 2 van het leven.

Uitsluitingscriteria:

  • Neonaten met een complexe aangeboren hartafwijking
  • Neonaten met hersenmisvormingen
  • Neonaten met genetisch syndroom
  • Neonaten met een intraventriculaire en/of intraparenchymale bloeding op MRI uitgevoerd op dag 2 van hun leven
  • Stervende baby's zouden naar verwachting niet overleven

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Sildenafil
Sildenafil oraal tweemaal daags gedurende zeven opeenvolgende dagen (vanaf dag 2 van het leven tot dag 9 van het leven) bij hersenletsel op dag 2 van het leven (dosis 1=2 mg/kg/dosis, dosis 2=2,5 mg/kg/dosis, en doses 3-14=3 mg/kg/dosis)
Geneesmiddel: Sildenafil
Sildenafil oraal tweemaal daags gedurende zeven opeenvolgende dagen (vanaf dag 2 van het leven tot dag 9 van het leven) bij hersenletsel op dag 2 van het leven (dosis 1=2 mg/kg/dosis, dosis 2=2,5 mg/kg/dosis, en doses 3-14=3 mg/kg/dosis)
Placebo-vergelijker: Ora-Blend
Ora-Blend oraal tweemaal daags gedurende zeven opeenvolgende dagen (van dag 2 van het leven tot dag 9 van het leven) bij hersenletsel op dag 2 van het leven (dosis 1=2 mg/kg/dosis, dosis 2=2,5 mg/kg/ dosis, en doses 3-14=3 mg/kg/dosis)
Geneesmiddel: Ora-Blend
Ora-Blend oraal tweemaal daags gedurende zeven opeenvolgende dagen (van dag 2 van het leven tot dag 9 van het leven) bij hersenletsel op dag 2 van het leven (dosis 1=2 mg/kg/dosis, dosis 2=2,5 mg/kg/ dosis, en doses 3-14=3 mg/kg/dosis)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Omvang van hersenletsel
Tijdsspanne: Dag 30 van het leven, vergeleken met dag 2 van het leven
Primaire uitkomst om de werkzaamheid te onderzoeken (hersenletsel)
Dag 30 van het leven, vergeleken met dag 2 van het leven

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met 10 van het leven
Nauwlettend toezicht op bijwerkingen zoals overlijden, hypotensie, aanhoudende pulmonale hypertensie, veranderde nier- of leverfunctie, enz. om de veiligheid van sildenafil te beoordelen
Dag 1 tot en met 10 van het leven

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ejectiefractie (EF) in % (weerspiegelt de linkerventrikelfunctie) en tricuspidalisringvormige systolische excursie (TAPSE) in cm (weerspiegelt de rechterventrikelfunctie)
Tijdsspanne: Dag 2 tot en met 4 van het leven
Secundaire uitkomst om de werkzaamheid te onderzoeken (cardiopulmonale hemodynamiek)
Dag 2 tot en met 4 van het leven

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pia Wintermark

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Pia Wintermark, MD, Research Institute of the McGill University Health Centre (The Institute)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juli 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 oktober 2030

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 oktober 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 oktober 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 oktober 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SANE-03

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren