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Traitement de l'encéphalopathie néonatale avec une suspension orale de sildénafil pour réparer une lésion cérébrale secondaire à une asphyxie à la naissance

14 septembre 2026 mis à jour par: Pia Wintermark

Traitement de l'encéphalopathie néonatale avec une suspension orale de sildénafil pour réparer des lésions cérébrales secondaires à une asphyxie à la naissance : un essai clinique randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo pour évaluer l'innocuité et l'efficacité (étude de phase II)

Au moment de la naissance, certains bébés souffrent d’une maladie appelée asphyxie, ce qui signifie que leur cerveau et d’autres organes ne reçoivent pas suffisamment de sang et/ou d’oxygène pour fonctionner correctement. Cette maladie potentiellement mortelle est responsable de près d'un décès de bébé sur quatre dans le monde et entraîne souvent de graves lésions cérébrales, une paralysie cérébrale, l'épilepsie et des difficultés d'apprentissage et de fonctionnement au quotidien. À l’heure actuelle, aucun traitement n’est disponible pour réparer les lésions cérébrales causées par l’asphyxie. Il est intéressant de noter qu'un médicament appelé sildénafil (Viagra®) est déjà administré en toute sécurité aux bébés qui souffrent d'une augmentation de la pression artérielle dans les vaisseaux pulmonaires. Des études récentes utilisant un modèle de laboratoire d'asphyxie à la naissance suggèrent que le sildénafil pourrait également réparer les lésions cérébrales causées par l'asphyxie. De même, de petites études récentes ont montré qu’il est à la fois faisable et sûr de donner du sildénafil à des bébés humains qui ont souffert d’asphyxie à la naissance. Ces études mettent également en évidence les premiers signes prometteurs selon lesquels le sildénafil pourrait améliorer le fonctionnement du cerveau de ces bébés, ce qui concorde avec les études de laboratoire mentionnées ci-dessus.

Sur la base de ces recherches antérieures, les enquêteurs prédisent que le sildénafil peut réparer les dommages causés au cerveau d'un bébé. Les enquêteurs testeront si le sildénafil peut être administré en toute sécurité à un grand groupe de bébés humains qui souffrent d'asphyxie à la naissance, et confirmeront si le sildénafil améliore ou non le fonctionnement de leur cerveau et de leur cœur/poumons.

Ce projet permettra de déterminer si le sildénafil est un traitement prometteur pour réparer les lésions cérébrales chez les bébés souffrant d'asphyxie à la naissance. Ce projet pourrait également apporter de nouvelles solutions à ces bébés afin d'améliorer leur vie future.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les enquêteurs recruteront des nouveau-nés atteints d'HIE traités par TH provenant d'USIN dans un essai clinique de phase 2 multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du sildénafil pour réparer les lésions cérébrales. Nouveau-nés avec HIE modérée à sévère à l'admission et présentant une lésion cérébrale lors d'une IRM cérébrale au deuxième jour (pendant l'HT) seront randomisés pour recevoir du sildénafil ou un placebo (allocation 2 : 1) pendant 7 jours consécutifs.

Objectif 1 : Évaluer l'efficacité du sildénafil pour améliorer les lésions cérébrales (résultat principal). Les enquêteurs détermineront si le sildénafil réduit les lésions cérébrales lors d'une IRM au jour 30 par rapport à l'IRM du jour 2 de référence.

Objectif 2 : Déterminer l'innocuité du sildénafil (résultat secondaire). Les enquêteurs évalueront la sécurité du sildénafil en enregistrant l'incidence des événements indésirables.

Objectif 3 : Évaluer l'efficacité du sildénafil pour améliorer l'hémodynamique cardio-pulmonaire (résultat secondaire). Les enquêteurs détermineront si le sildénafil améliore la pression pulmonaire et la fonction ventriculaire droite/gauche au jour 4 de la vie (après la fin de l'HT) par rapport aux mesures de base du jour 2

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

60

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Recrutement
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Anie Lapointe, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Sophie Tremblay, MD
      • Montreal, Quebec, Canada, H3C 0T3
        • Recrutement
        • Montreal Children's Hospital
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Pia Wintermark, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Gabriel Altit, MD
  • États-Unis
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • Children's Hospital Colorado
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Sunah Hwang, MD, PhD, MPH/MSPH

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Nouveau-nés mâles et femelles répondant aux critères d’hypothermie provoquée :
  • Âge gestationnel ≥36 semaines et poids à la naissance ≥1800 g ;

  • Preuve de détresse fœtale, c'est-à-dire antécédents d'événement périnatal aigu, pH du cordon ≤ 7,0 ou déficit de bases

    • 16 mÉq/L ;
  • Preuve de détresse néonatale, telle qu'un score d'Apgar ≤ 5 à 10 minutes, un pH des gaz du sang postnatal obtenu au cours de la première heure de vie ≤ 7,0 ou un déficit de base ≤ - 16 mEq/L, ou un besoin continu de ventilation initiée à la naissance et poursuivie. pendant au moins 10 minutes ;
  • Preuve d'une encéphalopathie néonatale modérée à sévère par un examen neurologique anormal et/ou un électroencéphalogramme intégré en amplitude (aEEG). Ils recevront un refroidissement de tout le corps à une température œsophagienne de 33,5 °C, initié au cours des 6 premières heures de vie, poursuivi pendant 72 heures, puis ils seront lentement réchauffés selon le protocole standard.
  • Preuve de lésion cérébrale sur une imagerie par résonance magnétique (IRM) cérébrale réalisée au deuxième jour de la vie.

Critère d'exclusion:

  • Nouveau-nés atteints d'une cardiopathie congénitale complexe
  • Nouveau-nés atteints de malformations cérébrales
  • Nouveau-nés atteints du syndrome génétique
  • Nouveau-nés présentant une hémorragie intraventriculaire et/ou intraparenchymateuse à l'IRM réalisée au deuxième jour de la vie
  • On ne s’attend pas à ce que les nourrissons moribonds survivent

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Sildénafil
Sildénafil per os deux fois par jour pendant sept jours consécutifs (du jour 2 au jour 9 de la vie) en cas de lésion cérébrale au jour 2 de la vie (dose 1 = 2 mg/kg/dose, dose 2 = 2,5 mg/kg/dose, et doses 3-14=3mg/kg/dose)
Médicament: Sildénafil
Sildénafil per os deux fois par jour pendant sept jours consécutifs (du jour 2 au jour 9 de la vie) en cas de lésion cérébrale au jour 2 de la vie (dose 1 = 2 mg/kg/dose, dose 2 = 2,5 mg/kg/dose, et doses 3-14=3mg/kg/dose)
Comparateur placebo: Mélange Ora
Ora-Blend per os deux fois par jour pendant sept jours consécutifs (du jour 2 au jour 9 de la vie) en cas de lésion cérébrale au jour 2 de la vie (dose 1 = 2 mg/kg/dose, dose 2 = 2,5 mg/kg/ dose et doses 3-14 = 3 mg/kg/dose)
Médicament: Mélange Ora
Ora-Blend per os deux fois par jour pendant sept jours consécutifs (du jour 2 au jour 9 de la vie) en cas de lésion cérébrale au jour 2 de la vie (dose 1 = 2 mg/kg/dose, dose 2 = 2,5 mg/kg/ dose et doses 3-14 = 3 mg/kg/dose)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Étendue des lésions cérébrales
Délai: Jour 30 de la vie, comparé au jour 2 de la vie
Résultat principal pour explorer l'efficacité (lésion cérébrale)
Jour 30 de la vie, comparé au jour 2 de la vie

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables graves
Délai: Jour 1 à 10 de la vie
Surveillance étroite des événements indésirables tels que décès, hypotension, hypertension pulmonaire persistante, altération de la fonction rénale ou hépatique, etc. afin d'évaluer l'innocuité du sildénafil.
Jour 1 à 10 de la vie

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fraction d'éjection (FE) en % (reflétant la fonction ventriculaire gauche) et excursion systolique du plan annulaire tricuspide (TAPSE) en cm (reflétant la fonction ventriculaire droite)
Délai: Jour 2 à 4 de la vie
Résultat secondaire pour explorer l'efficacité (hémodynamique cardio-pulmonaire)
Jour 2 à 4 de la vie

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pia Wintermark

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Pia Wintermark, MD, Research Institute of the McGill University Health Centre (The Institute)

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 juillet 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 octobre 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 octobre 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 octobre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 octobre 2023

Première publication (Réel)

25 octobre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SANE-03

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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