Β-지중해빈혈 환자의 탈리도마이드와 수산화요소 병용

이 연구는 베타 지중해빈혈 환자를 대상으로 수산화요소와 탈리도마이드 병용 요법의 장기적인 효능과 안전성을 평가하기 위해 수행되었습니다.

하이드록시유레아 단독요법은 10~20mg/kg 범위의 일일 복용량으로 6개월 동안 지속되었으며, 이 기간 동안 치료 반응이 기록되었습니다. 초기 6개월 후에 탈리도마이드가 치료 요법에 도입되었습니다. 탈리도마이드는 취침 시간에 경구 투여되었으며 초기 용량은 2-5mg/kg이었습니다. 탈리도마이드에는 증분 투여 접근법이 사용되었으며, 저용량에 대한 반응이 불충분한 개인의 경우 투여량을 최대 5mg/kg까지 늘렸습니다. 또한 혈전증 위험을 완화하기 위해 아스피린을 하루 2~4mg/kg으로 처방했습니다.

연구 전반에 걸쳐 특정 조건 하에서 수혈이 시행되었습니다. Hb 수치와 상관없이 Hb 수치가 7g/dL 미만으로 떨어지거나 환자가 증상이나 불안정성을 보일 경우 수혈을 시작했습니다. HU 단독요법을 받는 동안 철 킬레이트화 요법(데페라시록스, 데페리프론 및/또는 데페록사민 사용)을 받고 있던 환자들은 병용요법 단계 전반에 걸쳐 이 요법을 계속했습니다.

병용 요법 전반에 걸쳐 수혈 사건과 포괄적인 혈구 수치 평가를 포함한 다양한 평가가 기준선뿐만 아니라 1년, 2년, 3년 추적 기간 동안 수행되고 문서화되었습니다. 동시에 요소 및 크레아티닌 수준, 간 기능 테스트, 간 및 비장 크기 측정과 같은 안전성 매개변수를 지속적으로 모니터링하고 기록했습니다.

결과:

좋은 반응자는 이전에 수산화요소 치료를 받는 동안 수혈에 의존했지만 수산화요소와 탈리도마이드 병용 요법을 시작한 후에는 수혈에 의존하지 않게 된 개인으로 특징지어졌습니다. 또한, 수산화요소 요법을 받는 동안 이미 수혈을 하지 않았고, 병용 요법으로 Hb 수치가 1g/dL 이상 증가한 환자도 좋은 반응자로 분류되었습니다.

반응자는 수산화요소 치료 중 수혈을 받는 동안 병용 치료 시작 후 6개월 동안 PRC 수혈량이 최소 50% 감소한 환자로 정의되었습니다.

무반응자에는 수산화요소 치료 중 수혈에 의존하지 않았지만 병용 치료 시작 후 Hb 수준이 크게 향상되지 않은 환자가 포함되었습니다. 또한 수혈에 의존하지만 수산화요소와 탈리도마이드 병용 요법에도 불구하고 PRC 수혈량이 50% 미만 감소한 개인도 무반응자로 분류되었습니다.

안전:

약물의 안전성은 다음 매개변수를 기반으로 평가되었으며 다음과 같은 경우 중재가 중단되거나 보류되었습니다.

• 크레아티닌 >1.1mg/dl, 요소 >43mg/dl),
• 간 기능(SGPT >35mg/L)
• 절대 호중구 수<2*109/L
• 혈소판 < 100*109/L