Β-サラセミア患者におけるサリドマイドとヒドロキシ尿素の併用

この研究は、ベータサラセミア患者におけるヒドロキシ尿素とサリドマイドの併用療法の長期有効性と安全性を評価するために実施されます。

ヒドロキシ尿素の単独療法は、10～20 mg/kg の範囲の 1 日用量で 6 か月間継続され、その間の治療反応が記録されました。 この最初の 6 か月の期間の後、サリドマイドが治療計画に導入されました。 サリドマイドは就寝時に経口投与され、初期投与量は 2 ～ 5 mg/kg でした。 サリドマイドには漸増投与アプローチが採用され、低用量では不十分な反応を示した個体には用量を最大 5 mg/kg まで増量させた。 さらに、血栓症のリスクを軽減するために、アスピリンが 1 日あたり 2 ～ 4 mg/kg の用量で処方されました。

研究全体を通じて、特定の条件下で輸血が行われました。 Hb レベルが 7 g/dL 未満に低下した場合、または患者が症状や不安定性を示した場合は、Hb レベルに関係なく輸血が開始されました。 HU 単独療法中に鉄キレート療法 (デフェラシロクス、デフェリプロン、および/またはデフェロキサミンを使用) を受けていた患者は、併用療法段階全体にわたってこのレジメンを継続しました。

併用療法全体を通じて、ベースライン時と1年、2年、3年の追跡期間中に実施された輸血イベントや包括的な血球計算評価など、さまざまな評価が実施され文書化されました。 同時に、尿素およびクレアチニンのレベル、肝機能検査、肝臓および脾臓のサイズの測定などの安全性パラメーターが一貫して監視され、記録されました。

結果：

良好な反応者は、ヒドロキシ尿素療法中は以前は輸血に依存していたが、ヒドロキシ尿素とサリドマイドの併用療法の開始後は輸血に依存しなくなった個人として特徴付けられました。 さらに、ヒドロキシ尿素療法を受けている間にすでに輸血がなく、併用療法により 1 g/dL を超える Hb レベルの上昇が示された患者も良好な反応者として分類されました。

奏効者は、ヒドロキシ尿素療法中に輸血を受けている間に、併用療法開始後6か月にわたってPRC輸血量の少なくとも50％の大幅な減少を示した患者として定義された。

非反応者には、ヒドロキシウレア療法中に輸血に依存しなかったが、併用療法の開始後にHbレベルの有意な上昇を示さなかった患者が含まれた。 さらに、輸血に依存していたが、ヒドロキシウレアとサリドマイドの併用療法にもかかわらずPRC輸血量の減少が50％未満だった個人も、非反応者として分類された。

安全性：

薬剤の安全性は以下のパラメータに基づいて評価され、次の場合には介入が中止または保留されました。

• クレアチニン >1.1mg/dl、尿素 >43mg/dl)、
• 肝機能 (SGPT >35mg/L)
• 絶対好中球数<2*109/L
• 血小板 < 100*109/L