혈우병 A에 대한 EnzySystem 버전 A의 버전 테스트

연구 배경:

혈액 응고를 측정하려면 정맥에서 혈액을 채취합니다. 이 혈액은 실험실에서 처리된 후 테스트됩니다. 실험실 테스트를 수행하는 데 매우 적은 양의 혈액(5-10방울의 혈액)만 필요한 새로운 장치가 개발되었습니다. 장기적인 목표는 이 장치를 의사가 사용하거나 집에서 신속하게 혈액 응고를 측정하는 데 사용할 수 있다는 것입니다. 본 연구에서 우리는 이 새로운 시스템을 표준 방법(실험실에서의 측정)과 비교하고 올바른 값이 결정되었는지 평가하고자 합니다.

연구 목적:

이 연구의 주요 목적은 EnzySystem HemA 버전 A가 Enzyre 실험실에서 건강한 지원자와 혈우병 A 환자의 신선한 전혈 샘플에서 60분 이내에 트롬빈 생성 TG를 기록하고 FVIII 활성 수준을 정량화할 수 있음을 입증하는 것입니다. 건강한 자원봉사자의 경우) 및 Radboudumc(혈우병 A 환자의 경우).

연구 설계:

이것은 단면적 관찰 연구이다. 모든 참가자는 혈액 수집 전에 설문지를 작성해야 합니다. 건강한 자원봉사자의 혈액은 Enzyre BV 사무실에서 수집되며, 환자의 혈액은 Radboudumc에서 수집됩니다. 정맥 천자를 통한 혈액 수집은 두 위치 모두에서 Radboudumc 연구 간호사 또는 연구팀의 의사가 수행합니다. 전체적으로 항응고제로 구연산염이 포함된 4개의 혈액 튜브를 채취합니다(총 약 11mL).

연구 인구:

연구 모집단은 20명의 건강한 지원자로 구성됩니다. 남성과 여성 사이에 고르게 분포되어 있습니다. 연령층은 20세에서 70세까지 다양합니다. Enzyre가 광고를 통해 모집했습니다. 환자 20명: 중증 혈우병 A 5명; 5 중등도 혈우병 A; 10 경미한 혈우병 A; 혈우병 치료 센터(HTC) Nijmegen-Eindhoven-Maastricht(NEM)(위치 Radboudumc)에서 모집되었습니다.

1차 연구 매개변수/연구 결과:

EnzySystem HemA 버전 A가 건강한 지원자와 혈우병 A 환자의 신선한 혈액 샘플에서 60분 이내에 TG 및 정량적 FVIII 활동 수준을 기록할 수 있음을 입증합니다.

2차 연구 매개변수/연구 결과(해당되는 경우):

2차 연구 매개변수는 측정값이 원하는 분석 특이성과 정확도를 준수하는지 여부로 구성됩니다.

결과는 1단계 FVIII 분석, FVIII 발색 분석, Nijmegen 지혈 분석을 통한 트롬빈 생성 및 가능하게는 Technoclone 분석과 비교하여 동등성을 분석합니다.

건강한 지원자와 혈우병 A 환자의 신선한 혈액 샘플에서 EnzySystem HemA 버전 A를 사용하여 최적 표준과 비교하여 FVIII 활성을 측정하는 것이 가능합니까?

• 정상 범위(60-140%)의 정밀도: 최소. 30%
• 낮은 범위(3-10%)의 정밀도: 최소. 50%
• 감지 범위 최소의 한계 100% FVIII 활성
• 검출 한계 하한 범위 최소 3% FVIII 활성 건강한 지원자와 혈우병 A 환자의 신선한 혈액 샘플에서 EnzySystem HemA 버전 A를 사용하여 최적 표준과 비교하여 TG를 측정하는 것이 가능합니까?
• 대조 샘플의 정상 범위(60-140%) 정밀도: 최소. 30%
• 혈우병 A 환자의 정밀도: 최소. 50%
• 검출 한계, 높은 범위 > 400nM 트롬빈 활성
• 혈장으로 측정한 검출 한계, 낮은 범위 < 50nM 트롬빈

기타 연구 매개변수 모든 샘플은 기타 지혈 특이적 매개변수에 대해서도 테스트됩니다. 이러한 매개변수는 FVIII 활성 및 트롬빈 생성 모두의 적절한 측정에 영향을 미칠 수 있기 때문입니다. 전혈 진공관에서 얻은 혈장에서 다음 매개변수를 측정합니다. 더욱이, 남은 샘플(혈장)은 결국 다른 응고 관련 매개변수를 개발하는 데 사용될 것입니다.

• 폰빌레브란트 인자 항원 수준
• 폰빌레브란트 인자(von Willebrand Factor) 리스토세틴 활성 수준
• 프로트롬빈 단편 1+2 수준
• ADAMTS13 활동
• FVIII 항원 수준
• 혈액형