Versionstest von EnzySystem Version A für Hämophilie A
Hintergrund der Studie:
Um die Blutgerinnung zu messen, wird Blut aus einer Vene entnommen. Dieses Blut wird im Labor aufbereitet und anschließend untersucht. Es wurde ein neues Gerät entwickelt, das für die Durchführung der Labortests nur eine sehr geringe Blutmenge (5-10 Tropfen Blut) benötigt. Das langfristige Ziel besteht darin, dass dieses Gerät beim Arzt oder zu Hause verwendet werden kann, um die Blutgerinnung schnell zu messen. In dieser Untersuchung wollen wir dieses neue System mit den Standardmethoden – Messung im Labor – vergleichen und bewerten, ob der richtige Wert ermittelt wird.
Ziel der Studie:
Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, zu zeigen, dass das EnzySystem HemA Version A die Thrombinbildungs-TG aufzeichnen und die FVIII-Aktivitätsniveaus innerhalb eines Zeitrahmens von 60 Minuten in frischen Vollblutproben von gesunden Freiwilligen und Patienten mit Hämophilie A im Enzyre-Labor quantifizieren kann ( für gesunde Freiwillige) und das Radboudumc (für Patienten mit Hämophilie A).
Studiendesign:
Hierbei handelt es sich um eine Querschnittsbeobachtungsstudie. Alle Teilnehmer werden gebeten, vor der Blutentnahme einen Fragebogen auszufüllen. Das Blut gesunder Freiwilliger wird in einem Büro von Enzyre BV gesammelt, das Blut von Patienten wird im Radboudumc gesammelt. Die Blutentnahme durch Venenpunktion wird von einer Radboudumc-Forschungskrankenschwester oder einem Arzt des Forschungsteams an beiden Standorten durchgeführt. Insgesamt werden vier Blutröhrchen mit Citrat als Antikoagulans entnommen (insgesamt etwa 11 ml).
Studienpopulation:
Die Studienpopulation besteht aus 20 gesunden Freiwilligen: gleichmäßig verteilt zwischen Männern und Frauen; Altersspanne zwischen 20 und 70 Jahren; von Enzyre über eine Anzeige rekrutiert. 20 Patienten: 5 schwere Hämophilie A; 5 mäßige Hämophilie A; 10 leichte Hämophilie A; rekrutiert vom Hämophilie-Behandlungszentrum (HTC) Nijmegen-Eindhoven-Maastricht (NEM) (Standort Radboudumc).
Primäre Studienparameter/Ergebnis der Studie:
Zeigen Sie, dass das EnzySystem HemA Version A TG- und quantitative FVIII-Aktivitätsniveaus innerhalb eines Zeitraums von 60 Minuten in frischen Blutproben von gesunden Freiwilligen und Patienten mit Hämophilie A aufzeichnen kann.
Sekundäre Studienparameter/Ergebnis der Studie (falls zutreffend):
Sekundäre Studienparameter werden dann zusammengestellt, wenn die gemessenen Werte der gewünschten Assay-Spezifität und -Genauigkeit entsprechen.
Die Ergebnisse werden auf Äquivalenz im Vergleich zum einstufigen FVIII-Assay, zum chromogenen FVIII-Assay, zur Thrombinerzeugung über den Nijmegen-Hämostase-Assay und möglicherweise über den Technoclone-Assay analysiert.
Ist es möglich, die FVIII-Aktivität mit dem EnzySystem HemA Version A in frischen Blutproben von gesunden Freiwilligen und Patienten mit Hämophilie A im Vergleich zum Goldstandard zu messen?
- Präzision im Normalbereich (60-140 %): min. 30 %
- Präzision im unteren Bereich (3-10 %): min. 50 %
- Grenze des Erfassungsbereichs min. 100 % FVIII-Aktivität
- Nachweisgrenze unterer Bereich min. 3 % FVIII-Aktivität Ist es möglich, TG mit dem EnzySystem HemA Version A in frischen Blutproben von gesunden Freiwilligen und Patienten mit Hämophilie A zu messen, im Vergleich zum Goldstandard mit;
- Präzision im Normalbereich (60-140 %) der Kontrollproben: min. 30 %
- Präzision bei Patienten mit Hämophilie A: min. 50 %
- Nachweisgrenze, hoher Bereich > 400 nM Thrombinaktivität
- Nachweisgrenze gemessen mit Plasma, niedriger Bereich < 50 nM Thrombin
Andere Studienparameter Alle Proben werden auch auf andere hämostasespezifische Parameter getestet, da diese Parameter eine ordnungsgemäße Messung sowohl der FVIII-Aktivität als auch der Thrombinerzeugung beeinträchtigen können. Die folgenden Parameter werden im Plasma gemessen, das aus den Vollblut-Vakutainern gewonnen wird. Darüber hinaus werden übrig gebliebene Proben (Plasma) schließlich zur Entwicklung anderer gerinnungsbezogener Parameter verwendet.
- von-Willebrand-Faktor-Antigenspiegel
- von-Willebrand-Faktor-Ristocetin-Aktivitätsniveaus
- Prothrombinfragment 1+2 Ebenen
- ADAMTS13-Aktivität
- FVIII-Antigenspiegel
- Blutgruppe
Studienübersicht
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Nijmegen, Niederlande, 6525 GA
- Radboud University Medical Center
-
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Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Niederlande
- Enzyre BV
-
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Die Studienpopulation besteht aus gesunden Freiwilligen, die auf eine Anzeige auf dem Noviotech-Campus in Nijmegen antworten
Hämophilie-A-Patienten werden im Hämophilie-Behandlungszentrum (HTC) Nijmegen-Eindhoven-Maastricht (NEM) (Standort Radboudumc) rekrutiert.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Gesunde Freiwillige:
- Alter zwischen 20 und 70 Jahren (gleichmäßig über die Altersspanne verteilt)
- 7 Freiwillige im Alter von 20-40 Jahren
- 7 Freiwillige im Alter von 40-60 Jahren
- 6 Freiwillige über 60 Jahre alt
Hämophilie-A-Patienten:
- Diagnose: leichte (FVIII-Aktivitätswerte 5–40 %), mittelschwere (FVIII-Aktivitätswerte 1–5 %) oder schwere Hämophilie A (FVIII-Aktivitätswerte <1 %)
Medikamente
- Behandlung auf Anfrage
- Auswaschen von Medikamenten für mindestens 24 Stunden nach der Behandlung mit einer Ersatztherapie mit kurzer Halbwertszeit (SHL).
- Auswaschen von Medikamenten für mindestens 72 Stunden nach der Behandlung mit einer Ersatztherapie mit verlängerter Halbwertszeit (EHL).
- Alter 20-70 Jahre alt
Ausschlusskriterien:
Ein gesunder Freiwilliger, der eines der folgenden Kriterien erfüllt, wird von der Teilnahme an dieser Studie ausgeschlossen:
- Verwendung von Antikoagulanzien oder Thrombozytenantagonisten (Aspirin oder ein beliebiges TAR);
- bekannte Allergie gegen Edelstahl;
- Trauma oder Operation innerhalb der letzten zwei Wochen;
- Schwangerschaft;
Gebrauch von:
- NSAIDs;
- antimikrobielle Medikamente;
- Schilddrüsenhemmer; oder SSRIs. Ein Hämophilie-Patient, der eines der folgenden Kriterien erfüllt, wird von der Teilnahme an dieser Studie ausgeschlossen:
- Verwendung von Antikoagulanzien oder Thrombozytenantagonisten (Aspirin oder ein beliebiges TAR);
- bekannte Allergie gegen Edelstahl;
- Trauma oder Operation innerhalb der letzten zwei Wochen;
- eine Blutungsepisode innerhalb der letzten zwei Wochen;
- klinische Indikation einer Leberzirrhose (echographische Indikation, vergrößerte Milz, verminderte Thrombozytenzahl);
- Schwangerschaft;
- FVIII-Inhibitoren;
- Anzeichen einer Entzündung oder Infektion
Gebrauch von:
- NSAIDs;
- antimikrobielle Medikamente;
- Schilddrüsenhemmer oder SSRIs;
- Emicizumab.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Gesunde Freiwillige
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Bei allen Studienteilnehmern wird eine standardmäßige Blutentnahme durch Venenpunktion durchgeführt, um Blutproben in vier 2,7-ml-Zitronenblutröhrchen zu sammeln.
Röhrchen eins ist ein Blindrohr und wird entsorgt.
Röhrchen zwei wird für den FVIII-Aktivitäts- und Thrombinbildungstest auf dem EnzySystem verwendet.
Röhrchen drei wird zur Durchführung herkömmlicher FVIII-Aktivitäts- und Thrombinbildungstests verwendet.
Röhrchen vier wird für Doppelmessungen der herkömmlichen Tests und zur Messung der Prothrombin-F1+2-Antigenspiegel, der ADAMTS13-Aktivität, des FVIII-Antigens, des VWF-Antigens (von Willebrand-Faktor) und der Aktivitätsspiegel des von Willebrand-Ristocetin-Cofaktors verwendet.
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Hämophilie-A-Patient
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Bei allen Studienteilnehmern wird eine standardmäßige Blutentnahme durch Venenpunktion durchgeführt, um Blutproben in vier 2,7-ml-Zitronenblutröhrchen zu sammeln.
Röhrchen eins ist ein Blindrohr und wird entsorgt.
Röhrchen zwei wird für den FVIII-Aktivitäts- und Thrombinbildungstest auf dem EnzySystem verwendet.
Röhrchen drei wird zur Durchführung herkömmlicher FVIII-Aktivitäts- und Thrombinbildungstests verwendet.
Röhrchen vier wird für Doppelmessungen der herkömmlichen Tests und zur Messung der Prothrombin-F1+2-Antigenspiegel, der ADAMTS13-Aktivität, des FVIII-Antigens, des VWF-Antigens (von Willebrand-Faktor) und der Aktivitätsspiegel des von Willebrand-Ristocetin-Cofaktors verwendet.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Zeit zwischen Venenpunktion und EnzySystem-Assay-Ergebnissen
Zeitfenster: Alle Messungen mit dem EnzySystem werden <2 Stunden nach der Blutentnahme durchgeführt
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Die Zeit wird zwischen der Venenpunktion, dem Start des EnzymSystem FVIII-Aktivitäts- und Thrombinbildungstests und den Testergebnissen gemessen
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Alle Messungen mit dem EnzySystem werden <2 Stunden nach der Blutentnahme durchgeführt
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Gültigkeit der EnzymSystem FVIII-Aktivitätsergebnisse
Zeitfenster: Alle Schritte bis zum Einfrieren des Plasmas sollten innerhalb von zwei Stunden nach der Venenpunktion erfolgen
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Vergleich der FVIII-Aktivitätsergebnisse, die mit dem EnzySystem und mit herkömmlichen (einstufigen und chromogenen) Tests erzielt wurden
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Alle Schritte bis zum Einfrieren des Plasmas sollten innerhalb von zwei Stunden nach der Venenpunktion erfolgen
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Gültigkeit der Ergebnisse der EnzySystem-Thrombinerzeugung
Zeitfenster: Alle Schritte bis zum Einfrieren des Plasmas sollten innerhalb von zwei Stunden nach der Venenpunktion erfolgen
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Vergleich der mit dem EnzySystem und herkömmlichen Tests erzielten Ergebnisse zur Thrombinerzeugung
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Alle Schritte bis zum Einfrieren des Plasmas sollten innerhalb von zwei Stunden nach der Venenpunktion erfolgen
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Mitarbeiter und Ermittler
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Saskia Schols, PhD, Radboud University Medical Center
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
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- HEMSTOL77
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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