EnzySystem-version A versiotestaus hemofilia A:lle

Tutkimuksen tausta:

Veren hyytymisen mittaamiseksi verta otetaan laskimosta. Tämä veri käsitellään laboratoriossa ja testataan sitten. On kehitetty uusi laite, joka vaatii vain hyvin pienen määrän verta (5-10 tippaa verta) laboratoriotutkimusten suorittamiseen. Pitkän aikavälin tavoitteena on, että tätä laitetta voi käyttää lääkäri tai kotona veren hyytymisen nopeaan mittaamiseen. Tässä tutkimuksessa haluamme verrata tätä uutta järjestelmää standardimenetelmiin - laboratoriomittaukseen - ja arvioida, onko oikea arvo määritetty.

Tutkimuksen tavoite:

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on osoittaa, että EnzySystem HemA -versio A voi tallentaa trombiinin synnyttämisen TG:tä ja määrittää FVIII:n aktiivisuustasot 60 minuutin kuluessa tuoreista kokoverinäytteistä terveiltä vapaaehtoisilta ja hemofilia A -potilailta Enzyren laboratoriossa ( terveille vapaaehtoisille) ja Radboudumc (potilaille, joilla on hemofilia A).

Opintojen suunnittelu:

Tämä on poikkileikkaustutkimus. Kaikkia osallistujia pyydetään täyttämään kyselylomake ennen verenottoa. Terveiden vapaaehtoisten veri kerätään Enzyre BV:n toimistossa, potilaiden veri kerätään Radboudumcissa. Radboudumc-tutkimussairaanhoitaja tai tutkimusryhmän lääkäri suorittaa venepunktiolla tehdyn verenoton molemmissa paikoissa. Kaikkiaan otetaan neljä veriputkea, joissa on sitraattia antikoagulanttina (yhteensä noin 11 ml).

Tutkimuspopulaatio:

Tutkimuspopulaatio koostuu 20 terveestä vapaaehtoisesta: tasaisesti miesten ja naisten kesken; iät jakautuvat välillä 20-70 vuotta; Enzyre rekrytoi ilmoituksen kautta. 20 potilasta: 5 vaikea hemofilia A; 5 kohtalainen hemofilia A; 10 lievä hemofilia A; värvätty Hemophilia Treatment Centeristä (HTC) Nijmegen-Eindhoven-Maastrichtista (NEM) (sijainti Radboudumc).

Tutkimuksen ensisijaiset parametrit/tutkimuksen tulos:

Osoita, että EnzySystem HemA -versio A voi rekisteröidä TG- ja kvantitatiiviset FVIII-aktiivisuustasot 60 minuutin kuluessa terveiden vapaaehtoisten ja hemofilia A -potilaiden tuoreista verinäytteistä.

Toissijaiset tutkimusparametrit/tutkimuksen tulos (tarvittaessa):

Toissijaiset tutkimusparametrit koostuvat siitä, ovatko mitatut arvot halutun määrityksen spesifisyyden ja tarkkuuden mukaisia.

Tulokset analysoidaan vastaavuuden suhteen yksivaiheiseen FVIII-määritykseen, FVIII-kromogeeniseen määritykseen, trombiinin muodostumiseen Nijmegen Hemostasis Assayn avulla ja mahdollisesti Technoclone-määritykseen.

Onko mahdollista mitata FVIII-aktiivisuutta EnzySystem HemA -versiolla A terveiden vapaaehtoisten ja hemofilia A -potilaiden tuoreista verinäytteistä verrattuna kultastandardiin?

• Tarkkuus normaalialueella (60-140 %): min. 30 %
• Tarkkuus matalalla alueella (3-10 %): min. 50 %
• Havaintoalueen raja min. 100 % FVIII-aktiivisuus
• Havaintoraja alhainen alue min. 3 % FVIII-aktiivisuus Onko mahdollista mitata TG:tä EnzySystem HemA version A avulla terveiden vapaaehtoisten ja hemofilia A -potilaiden tuoreista verinäytteistä verrattuna kultastandardiin;
• Kontrollinäytteiden tarkkuus normaalialueella (60-140 %): min. 30 %
• Tarkkuus hemofilia A -potilaalla: min. 50 %
• Havaintoraja, korkea alue > 400 nM trombiiniaktiivisuus
• Havaintoraja mitattuna plasmalla, alhainen alue < 50 nM trombiinia

Muut tutkimusparametrit Kaikki näytteet testataan myös muiden hemostaasispesifisten parametrien suhteen, koska nämä parametrit voivat vaikuttaa sekä FVIII-aktiivisuuden että trombiinin muodostumisen oikeaan mittaukseen. Seuraavat parametrit mitataan plasmasta, joka on saatu kokoverirokotteista. Lisäksi ylijääneitä näytteitä (plasmaa) käytetään lopulta muiden koagulaatioon liittyvien parametrien kehittämiseen.

• von Willebrand Factor -antigeenitasot
• von Willebrand Factor -ristosetiiniaktiivisuustasot
• Protrombiinifragmentti 1+2 tasoa
• ADAMTS13-toiminta
• FVIII-antigeenitasot
• veriryhmä