Prueba de versión de EnzySystem versión A para hemofilia A
Los antecedentes del estudio:
Para medir la coagulación sanguínea, se extrae sangre de una vena. Esta sangre se procesa en el laboratorio y luego se analiza. Se ha desarrollado un nuevo dispositivo que requiere sólo un volumen muy pequeño de sangre (5-10 gotas de sangre) para realizar las pruebas de laboratorio. El objetivo a largo plazo es que este dispositivo pueda ser utilizado por un médico o en casa para medir rápidamente la coagulación sanguínea. En esta investigación queremos comparar este nuevo sistema con los métodos estándar (medición en el laboratorio) y evaluar si se determina el valor correcto.
Objetivo del estudio:
El objetivo principal de este estudio es demostrar que EnzySystem HemA versión A puede registrar TG de generación de trombina y cuantificar los niveles de actividad de FVIII en un período de tiempo de 60 minutos en muestras de sangre completa fresca de voluntarios sanos y pacientes con hemofilia A en el laboratorio Enzyre ( para voluntarios sanos) y el Radboudumc (para pacientes con hemofilia A).
Diseño del estudio:
Se trata de un estudio observacional transversal. Se pide a todos los participantes que completen un cuestionario antes de la extracción de sangre. La sangre de voluntarios sanos se recolectará en una oficina de Enzyre BV, la sangre de pacientes se recolectará en Radboudumc. La extracción de sangre, mediante venopunción, será realizada por una enfermera de investigación de Radboudumc o un médico del equipo de investigación en ambos lugares. En total se extraerán cuatro tubos de sangre con citrato como anticoagulante (en total unos 11 mL).
Población de estudio:
La población de estudio consta de 20 voluntarios sanos: distribuidos uniformemente entre hombres y mujeres; edades repartidas en el rango de 20 a 70 años; reclutado por Enzyre a través de publicidad. 20 pacientes: 5 hemofilia A grave; 5 hemofilia A moderada; 10 hemofilia A leve; reclutados en el Centro de Tratamiento de Hemofilia (HTC) Nijmegen-Eindhoven-Maastricht (NEM) (ubicación Radboudumc).
Parámetros primarios del estudio/resultado del estudio:
Demostrar que EnzySystem HemA versión A puede registrar niveles de actividad cuantitativa de TG y FVIII en un período de tiempo de 60 minutos en muestras de sangre fresca de voluntarios sanos y pacientes con hemofilia A.
Parámetros del estudio secundario/resultado del estudio (si corresponde):
Los parámetros del estudio secundario se componen de si los valores medidos cumplen con la especificidad y precisión deseadas del ensayo.
Los resultados se analizan para determinar su equivalencia en comparación con el ensayo de FVIII de una etapa, el ensayo cromogénico de FVIII, la generación de trombina mediante el ensayo de hemostasia de Nijmegen y posiblemente mediante el ensayo Technoclone.
¿Es posible medir la actividad del FVIII con EnzySystem HemA versión A en muestras de sangre fresca de voluntarios sanos y pacientes con hemofilia A, en comparación con el estándar de oro con;
- Precisión en el rango normal (60-140%): mín. 30%
- Precisión en el rango bajo (3-10%): mín. 50%
- Límite de rango de detección mín. 100 % actividad del FVIII
- Límite de detección rango bajo mín. 3 % de actividad de FVIII ¿Es posible medir TG con el EnzySystem HemA versión A en muestras de sangre fresca de voluntarios sanos y pacientes con hemofilia A, en comparación con el estándar de oro con;
- Precisión en el rango normal (60-140%) de muestras de control: mín. 30%
- Precisión en paciente con hemofilia A: min. 50%
- Límite de detección, rango alto > 400 nM de actividad de trombina
- Límite de detección medido con plasma, rango bajo < 50 nM de trombina
Otros parámetros del estudio Todas las muestras también se analizarán para detectar otros parámetros específicos de la hemostasia, ya que estos parámetros pueden afectar una medición adecuada tanto de la actividad del FVIII como de la generación de trombina. Los siguientes parámetros se medirán en plasma obtenido de los vacutainers de sangre completa. Además, las muestras sobrantes (plasma) eventualmente se utilizarán para desarrollar otros parámetros relacionados con la coagulación.
- Niveles de antígeno del factor von Willebrand
- Niveles de actividad de ristocetina del factor von Willebrand
- Fragmento de protrombina 1+2 niveles
- Actividad de ADAMTS13
- Niveles de antígeno FVIII
- grupo sanguíneo
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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-
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Nijmegen, Países Bajos, 6525 GA
- Radboud University Medical Center
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Países Bajos
- Enzyre BV
-
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
La población del estudio está formada por voluntarios sanos que responden a un anuncio en el campus de Noviotech en Nijmegen.
Los pacientes con hemofilia A se reclutan en el Centro de tratamiento de hemofilia (HTC) Nijmegen-Eindhoven-Maastricht (NEM) (ubicación Radboudumc).
Descripción
Criterios de inclusión:
Voluntarios sanos:
- Edad entre 20 y 70 años (distribuida equitativamente en el rango de edad)
- 7 voluntarios de 20 a 40 años.
- 7 voluntarios de 40 a 60 años.
- 6 voluntarios mayores de 60 años.
Pacientes con hemofilia A:
- Diagnosticado con hemofilia A leve (niveles de actividad de FVIII 5-40%), moderada (niveles de actividad de FVIII 1-5%) o grave (niveles de actividad de FVIII <1%)
Medicamento
- Tratamiento bajo demanda
- Lavado de la medicación de al menos 24 horas después del tratamiento con terapia de reemplazo de vida media corta (SHL)
- Lavado de medicación de al menos 72 horas después del tratamiento con terapia de reemplazo de vida media extendida (EHL)
- Edad 20-70 años
Criterio de exclusión:
Un voluntario sano que cumpla cualquiera de los siguientes criterios será excluido de participar en este estudio:
- uso de anticoagulantes o antagonistas plaquetarios (aspirina o cualquier TAR);
- alergia conocida al acero inoxidable;
- trauma o cirugía dentro de las últimas dos semanas;
- el embarazo;
uso de:
- AINE;
- medicación antimicrobiana;
- inhibidores de la tiroides; o ISRS. Un paciente con hemofilia A que cumpla cualquiera de los siguientes criterios será excluido de participar en este estudio:
- uso de anticoagulantes o antagonistas plaquetarios (aspirina o cualquier TAR);
- alergia conocida al acero inoxidable;
- trauma o cirugía dentro de las últimas dos semanas;
- un episodio de sangrado en las últimas dos semanas;
- indicación clínica de cirrosis hepática (indicación ecográfica, agrandamiento del bazo, disminución del recuento de plaquetas);
- el embarazo;
- inhibidores del FVIII;
- Signos de inflamación o infección.
uso de:
- AINE;
- medicación antimicrobiana;
- inhibidores de la tiroides o ISRS;
- Emicizumab.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Voluntarios sanos
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Se realiza una extracción de sangre estándar mediante punción venosa en todos los participantes del estudio para recolectar muestras de sangre en cuatro tubos de sangre con citrato de 2,7 ml.
El tubo uno es un tubo falso y se desecha.
El tubo dos se utiliza para el ensayo de actividad de FVIII y generación de trombina en EnzySystem.
El tubo tres se utiliza para realizar ensayos convencionales de actividad de FVIII y generación de trombina.
El tubo cuatro se utiliza para mediciones duplicadas de los ensayos convencionales y para medir los niveles del antígeno protrombina F1+2, la actividad ADAMTS13, el antígeno FVIII, el antígeno VWF (factor von Willebrand) y los niveles de actividad del cofactor ristocetina de von Willebrand.
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Paciente con hemofilia A.
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Se realiza una extracción de sangre estándar mediante punción venosa en todos los participantes del estudio para recolectar muestras de sangre en cuatro tubos de sangre con citrato de 2,7 ml.
El tubo uno es un tubo falso y se desecha.
El tubo dos se utiliza para el ensayo de actividad de FVIII y generación de trombina en EnzySystem.
El tubo tres se utiliza para realizar ensayos convencionales de actividad de FVIII y generación de trombina.
El tubo cuatro se utiliza para mediciones duplicadas de los ensayos convencionales y para medir los niveles del antígeno protrombina F1+2, la actividad ADAMTS13, el antígeno FVIII, el antígeno VWF (factor von Willebrand) y los niveles de actividad del cofactor ristocetina de von Willebrand.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tiempo entre la punción venosa y los resultados del ensayo EnzySystem
Periodo de tiempo: Todas las mediciones con EnzySystem se realizarán <2 horas después de la extracción de sangre.
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Se mide el tiempo entre la punción venosa, el inicio de la actividad EnzySystem FVIII y el ensayo de generación de trombina, y los resultados del ensayo.
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Todas las mediciones con EnzySystem se realizarán <2 horas después de la extracción de sangre.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Validez de los resultados de actividad de EnzySystem FVIII
Periodo de tiempo: Todos los pasos hasta la congelación del plasma deben realizarse dentro de las dos horas posteriores a la punción venosa.
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Comparación de los resultados de actividad del FVIII obtenidos con EnzySystem y con ensayos convencionales (de una etapa y cromogénicos)
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Todos los pasos hasta la congelación del plasma deben realizarse dentro de las dos horas posteriores a la punción venosa.
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Validez de los resultados de generación de trombina EnzySystem
Periodo de tiempo: Todos los pasos hasta la congelación del plasma deben realizarse dentro de las dos horas posteriores a la punción venosa.
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Comparación de los resultados de generación de trombina obtenidos con EnzySystem y con ensayos convencionales
|
Todos los pasos hasta la congelación del plasma deben realizarse dentro de las dos horas posteriores a la punción venosa.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Saskia Schols, PhD, Radboud University Medical Center
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
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Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- HEMSTOL77
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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