Versionstest af EnzySystem Version A for hæmofili A

Baggrunden for undersøgelsen:

For at måle blodpropper tages blod fra en vene. Dette blod behandles i laboratoriet og testes derefter. Der er udviklet en ny enhed, der kun kræver en meget lille mængde blod (5-10 dråber blod) for at udføre laboratorietestene. Det langsigtede mål er, at denne enhed kan bruges af en læge eller derhjemme til hurtigt at måle blodpropper. I denne forskning ønsker vi at sammenligne dette nye system med standardmetoderne - måling i laboratoriet - og vurdere, om den korrekte værdi er bestemt.

Formålet med undersøgelsen:

Det primære formål med denne undersøgelse er at demonstrere, at EnzySystem HemA version A kan registrere thrombingenerering TG og kvantificere FVIII aktivitetsniveauer inden for en tidsramme på 60 minutter i friske fuldblodsprøver fra raske frivillige og patienter med hæmofili A i Enzyre laboratoriet ( for raske frivillige) og Radboudumc (til patienter med hæmofili A).

Studere design:

Dette er en tværsnitsobservationsundersøgelse. Alle deltagere bliver bedt om at udfylde et spørgeskema inden blodprøvetagning. Blodet fra raske frivillige vil blive indsamlet på et kontor hos Enzyre BV, blodet fra patienter vil blive indsamlet i Radboudumc. Blodindsamling, ved venepunktur, vil blive udført af en Radboudumc forskningssygeplejerske eller læge fra forskerholdet begge steder. I alt vil der blive udtaget fire blodrør med citrat som antikoagulant (i alt omkring 11 ml).

Undersøgelsespopulation:

Undersøgelsespopulationen består af 20 raske frivillige: jævnt fordelt mellem mænd og kvinder; aldre spredt over intervallet fra 20 til 70 år gammel; rekrutteret af Enzyre via annonce. 20 patienter: 5 svær hæmofili A; 5 moderat hæmofili A; 10 mild hæmofili A; rekrutteret fra Hemophilia Treatment Center (HTC) Nijmegen-Eindhoven-Maastricht (NEM) (sted Radboudumc).

Primære undersøgelsesparametre/resultat af undersøgelsen:

Demonstrer, at EnzySystem HemA version A kan registrere TG og kvantitative FVIII aktivitetsniveauer inden for en tidsramme på 60 minutter i friske blodprøver fra raske frivillige og patienter med hæmofili A.

Sekundære undersøgelsesparametre/resultat af undersøgelsen (hvis relevant):

Sekundære undersøgelsesparametre sammensættes, om de målte værdier stemmer overens med den ønskede analysespecificitet og nøjagtighed.

Resultaterne analyseres for ækvivalens sammenlignet med et-trins FVIII-assay, FVIII-chromogen assay, thrombingenerering via Nijmegen Hemostasis Assay og muligvis via Technoclone-assayet.

Er det muligt at måle FVIII-aktivitet med EnzySystem HemA version A i friske blodprøver fra raske frivillige og patienter med hæmofili A sammenlignet med guldstandarden med;

• Præcision i normalområdet (60-140%): min. 30 %
• Præcision i det lave område (3-10%): min. 50 %
• Grænse for detektionsområde min. 100 % FVIII-aktivitet
• Detektionsgrænse lavt område min. 3 % FVIII aktivitet Er det muligt at måle TG med EnzySystem HemA version A i friske blodprøver fra raske frivillige og patienter med hæmofili A sammenlignet med guldstandarden med;
• Præcision i normalområdet (60-140%) af kontrolprøver: min. 30 %
• Præcision hos patient med hæmofili A: min. 50 %
• Detektionsgrænse, højt område > 400 nM thrombinaktivitet
• Detektionsgrænse målt med plasma, lavområde < 50 nM trombin

Andre undersøgelsesparametre Alle prøver vil også blive testet for andre hæmostasespecifikke parametre, da disse parametre kan påvirke en korrekt måling af både FVIII-aktivitet og thrombingenerering. Følgende parametre vil blive målt i plasma opnået fra fuldblodsvakutainerne. Desuden vil tiloversblevne prøver (plasma) i sidste ende blive brugt til at udvikle andre koagulationsrelaterede parametre.

• von Willebrand Factor antigenniveauer
• von Willebrand Faktor ristocetin aktivitetsniveauer
• Prothrombin Fragment 1+2 niveauer
• ADAMTS13 aktivitet
• FVIII antigen niveauer
• blodgruppe