Teste de versão do EnzySystem versão A para hemofilia A

Antecedentes do estudo:

Para medir a coagulação do sangue, o sangue é retirado de uma veia. Esse sangue é processado em laboratório e depois testado. Foi desenvolvido um novo dispositivo que requer apenas um volume muito pequeno de sangue (5 a 10 gotas de sangue) para realizar os exames laboratoriais. O objetivo a longo prazo é que este dispositivo possa ser usado por um médico ou em casa para medir rapidamente a coagulação sanguínea. Nesta pesquisa queremos comparar este novo sistema com os métodos padrão – medição em laboratório – e avaliar se o valor correto é determinado.

Objetivo de estudo:

O objetivo principal deste estudo é demonstrar que o EnzySystem HemA versão A pode registrar a geração de trombina TG e quantificar os níveis de atividade do FVIII dentro de um período de 60 minutos em amostras frescas de sangue total de voluntários saudáveis ​​e pacientes com hemofilia A no laboratório Enzyre ( para voluntários saudáveis) e o Radboudumc (para pacientes com hemofilia A).

Design de estudo:

Este é um estudo observacional transversal. Todos os participantes são solicitados a preencher um questionário antes da coleta de sangue. O sangue dos voluntários saudáveis ​​será coletado em um escritório da Enzyre BV, o sangue dos pacientes será coletado no Radboudumc. A coleta de sangue, por punção venosa, será realizada por uma enfermeira pesquisadora da Radboudumc ou médico da equipe de pesquisa em ambos os locais. No total, serão coletados quatro tubos de sangue com citrato como anticoagulante (um total de cerca de 11 mL).

População do estudo:

A população do estudo é composta por 20 voluntários saudáveis: distribuídos igualmente entre homens e mulheres; idades distribuídas entre 20 e 70 anos; recrutado pela Enzyre por meio de anúncio. 20 pacientes: 5 com hemofilia A grave; 5 hemofilia A moderada; 10 hemofilia A leve; recrutado no Centro de Tratamento de Hemofilia (HTC) Nijmegen-Eindhoven-Maastricht (NEM) (localização Radboudumc).

Parâmetros primários do estudo/resultado do estudo:

Demonstrar que o EnzySystem HemA versão A pode registrar níveis de atividade de TG e FVIII quantitativos em um período de 60 minutos em amostras de sangue fresco de voluntários saudáveis ​​e pacientes com hemofilia A.

Parâmetros do estudo secundário/resultado do estudo (se aplicável):

Os parâmetros do estudo secundário são compostos se os valores medidos estiverem em conformidade com a especificidade e precisão desejadas do ensaio.

Os resultados são analisados ​​quanto à equivalência em comparação com o ensaio de FVIII de um estágio, ensaio cromogênico de FVIII, geração de trombina por meio do ensaio de hemostasia de Nijmegen e possivelmente por meio do ensaio Technoclone.

É possível medir a atividade do FVIII com o EnzySystem HemA versão A em amostras de sangue fresco de voluntários saudáveis ​​e pacientes com hemofilia A, em comparação com o padrão ouro com;

• Precisão na faixa normal (60-140%): min. 30%
• Precisão na faixa baixa (3-10%): mín. 50%
• Limite de alcance de detecção mín. 100% de atividade FVIII
• Limite de detecção faixa baixa mín. 3% de atividade do FVIII É possível medir TG com o EnzySystem HemA versão A em amostras de sangue fresco de voluntários saudáveis ​​e pacientes com hemofilia A, em comparação com o padrão ouro com;
• Precisão na faixa normal (60-140%) das amostras de controle: min. 30%
• Precisão em paciente com hemofilia A: min. 50%
• Limite de detecção, faixa alta > 400 nM de atividade de trombina
• Limite de detecção medido com plasma, faixa baixa < 50 nM de trombina

Outros parâmetros do estudo Todas as amostras também serão testadas para outros parâmetros específicos da hemostasia, pois esses parâmetros podem afetar uma medição adequada da atividade do FVIII e da geração de trombina. Os seguintes parâmetros serão medidos no plasma obtido de vacutainers de sangue total. Além disso, as amostras restantes (plasma) serão eventualmente utilizadas para desenvolver outros parâmetros relacionados à coagulação.

• Níveis de antígeno do fator von Willebrand
• Níveis de atividade da ristocetina do fator von Willebrand
• Fragmento de Protrombina 1+2 níveis
• Atividade de ADAMTS13
• Níveis de antígeno FVIII
• grupo sanguíneo