Тестирование версии EnzySystem версии A для лечения гемофилии A

Предыстория исследования:

Для измерения свертываемости крови кровь берут из вены. Эта кровь обрабатывается в лаборатории, а затем проверяется. Разработано новое устройство, которому для проведения лабораторных исследований требуется лишь очень небольшой объем крови (5-10 капель крови). Долгосрочная цель состоит в том, чтобы это устройство можно было использовать врачом или дома для быстрого измерения свертываемости крови. В этом исследовании мы хотим сравнить эту новую систему со стандартными методами – измерениями в лаборатории – и оценить, определено ли правильное значение.

Цель исследования:

Основная цель этого исследования - продемонстрировать, что версия A EnzySystem HemA может регистрировать ТГ генерации тромбина и количественно определять уровни активности FVIII в течение 60 минут в образцах свежей цельной крови здоровых добровольцев и пациентов с гемофилией А в лаборатории Enzyre ( для здоровых добровольцев) и Радбадумк (для больных гемофилией А).

Дизайн исследования:

Это перекрестное обсервационное исследование. Всем участникам предлагается заполнить анкету перед взятием крови. Кровь здоровых добровольцев будут собирать в офисе Enzyre BV, кровь пациентов — в Радбоудумке. Забор крови путем венепункции будет проводиться медсестрой-исследователем Радбадумка или врачом исследовательской группы в обоих местах. Всего будет взято четыре пробирки для крови с цитратом в качестве антикоагулянта (всего около 11 мл).

Исследуемая популяция:

Исследуемая популяция состоит из 20 здоровых добровольцев: равномерно распределенных между мужчинами и женщинами; возраст варьируется от 20 до 70 лет; нанят Enzyre по объявлению. 20 пациентов: 5 — тяжелая гемофилия А; 5 умеренная гемофилия А; 10 легкая форма гемофилии А; набран из Центра лечения гемофилии (HTC) Неймеген-Эйндховен-Маастрихт (NEM) (местоположение Радбадумц).

Основные параметры исследования/результат исследования:

Продемонстрировать, что версия A EnzySystem HemA может регистрировать уровни активности ТГ и количественного фактора VIII в течение 60 минут в образцах свежей крови здоровых добровольцев и пациентов с гемофилией А.

Параметры вторичного исследования/результаты исследования (если применимо):

Параметры вторичного исследования составляются в зависимости от того, соответствуют ли измеренные значения желаемой специфичности и точности анализа.

Результаты анализируются на предмет эквивалентности по сравнению с одноэтапным анализом FVIII, хромогенным анализом FVIII, образованием тромбина с помощью анализа гемостаза в Неймегене и, возможно, с помощью анализа Technoclone.

Можно ли измерить активность FVIII с помощью EnzySystem HemA версии A в образцах свежей крови здоровых добровольцев и пациентов с гемофилией А по сравнению с золотым стандартом;

• Точность в нормальном диапазоне (60-140%): мин. 30%
• Точность в нижнем диапазоне (3-10%): мин. 50%
• Предел дальности обнаружения мин. 100 % активность фактора VIII
• Предел обнаружения, нижний диапазон мин. 3 % активности фактора VIII. Можно ли измерить ТГ с помощью EnzySystem HemA версии A в образцах свежей крови здоровых добровольцев и пациентов с гемофилией А по сравнению с золотым стандартом;
• Точность в пределах нормы (60-140%) контрольных образцов: мин. 30%
• Точность у пациента с гемофилией А: мин. 50%
• Предел обнаружения, высокий диапазон активности тромбина > 400 нМ
• Предел обнаружения измерен с помощью плазмы, нижний диапазон <50 нМ тромбина

Другие параметры исследования. Все образцы также будут проверены на другие параметры, специфичные для гемостаза, поскольку эти параметры могут повлиять на правильное измерение как активности фактора VIII, так и образования тромбина. Следующие параметры будут измерены в плазме, полученной из вакутейнеров цельной крови. Более того, оставшиеся образцы (плазма) в конечном итоге будут использоваться для определения других параметров, связанных с коагуляцией.

• Уровни антигена фактора фон Виллебранда
• Уровни активности ристоцетина фактора фон Виллебранда
• Фрагмент протромбина 1+2 уровня
• ADAMTS13 активность
• Уровни антигена FVIII
• группа крови