Testování verze EnzySystem verze A pro hemofilii A

Pozadí studie:

Pro měření srážení krve se krev odebírá ze žíly. Tato krev je zpracována v laboratoři a následně testována. Bylo vyvinuto nové zařízení, které vyžaduje pouze velmi malý objem krve (5-10 kapek krve) k provedení laboratorních testů. Dlouhodobým cílem je, aby tento přístroj mohl používat lékař nebo doma k rychlému měření krevní srážlivosti. V tomto výzkumu chceme tento nový systém porovnat se standardními metodami - měřením v laboratoři - a vyhodnotit, zda je určena správná hodnota.

Cíl studie:

Primárním cílem této studie je prokázat, že EnzySystem HemA verze A dokáže zaznamenat TG generující trombin a kvantifikovat hladiny aktivity FVIII v časovém rámci 60 minut ve vzorcích čerstvé plné krve zdravých dobrovolníků a pacientů s hemofilií A v laboratoři Enzyre ( pro zdravé dobrovolníky) a Radboudumc (pro pacienty s hemofilií A).

Studovat design:

Jedná se o průřezovou observační studii. Všichni účastníci jsou požádáni o vyplnění dotazníku před odběrem krve. Krev zdravých dobrovolníků bude odebírána v kanceláři Enzyre BV, krev pacientů bude odebírána v Radboudumcu. Odběr krve venepunkcí bude v obou lokalitách provádět výzkumná sestra Radboudumc nebo lékař výzkumného týmu. Celkem budou odebrány čtyři zkumavky krve s citrátem jako antikoagulantem (celkem asi 11 ml).

Studijní populace:

Studovaná populace se skládá z 20 zdravých dobrovolníků: rovnoměrně rozdělených mezi muže a ženy; věk rozložený v rozmezí od 20 do 70 let; naverbován Enzyre prostřednictvím inzerátu. 20 pacientů: 5 těžká hemofilie A; 5 středně těžká hemofilie A; 10 mírná hemofilie A; rekrutováni z Hemophilia Treatment Center (HTC) Nijmegen-Eindhoven-Maastricht (NEM) (místo Radboudumc).

Primární parametry studie/výsledek studie:

Ukažte, že EnzySystem HemA verze A dokáže zaznamenat hladiny TG a kvantitativní aktivity FVIII v časovém rámci 60 minut ve vzorcích čerstvé krve zdravých dobrovolníků a pacientů s hemofilií A.

Parametry sekundární studie/výsledek studie (pokud existuje):

Parametry sekundární studie se skládají z toho, zda naměřené hodnoty odpovídají požadované specifičnosti a přesnosti testu.

Výsledky jsou analyzovány na ekvivalenci ve srovnání s jednostupňovým testem FVIII, chromogenním testem FVIII, tvorbou trombinu pomocí testu hemostázy Nijmegen a případně pomocí testu Technoclone.

Je možné měřit aktivitu FVIII pomocí EnzySystem HemA verze A ve vzorcích čerstvé krve zdravých dobrovolníků a pacientů s hemofilií A ve srovnání se zlatým standardem s;

• Přesnost v normálním rozsahu (60-140%): min. 30 %
• Přesnost v nízkém rozsahu (3-10%): min. 50 %
• Limit detekčního dosahu min. 100 % aktivita FVIII
• Limit detekce dolní rozsah min. 3 % aktivita FVIII Je možné měřit TG pomocí EnzySystem HemA verze A ve vzorcích čerstvé krve zdravých dobrovolníků a pacientů s hemofilií A ve srovnání se zlatým standardem s;
• Přesnost v normálním rozsahu (60-140 %) kontrolních vzorků: min. 30 %
• Přesnost u pacienta s hemofilií A: min. 50 %
• Limit detekce, vysoký rozsah > 400 nM aktivita trombinu
• Limit detekce měřen s plazmou, dolní rozsah < 50 nM trombin

Další parametry studie Všechny vzorky budou také testovány na další parametry specifické pro hemostázu, protože tyto parametry mohou ovlivnit správné měření aktivity FVIII a tvorby trombinu. Následující parametry budou měřeny v plazmě získané z vakutainerů plné krve. Navíc zbylé vzorky (plazma) budou případně použity k vývoji dalších parametrů souvisejících s koagulací.

• hladiny antigenu von Willebrandova faktoru
• Úroveň aktivity ristocetinu von Willebrandova faktoru
• Protrombinový fragment 1+2 úrovně
• Činnost ADAMTS13
• Hladiny antigenu FVIII
• krevní skupina