Versjonstesting av EnzySystem versjon A for hemofili A

Bakgrunn for studien:

For å måle blodpropp, tas blod fra en vene. Dette blodet blir behandlet i laboratoriet og deretter testet. Det er utviklet en ny enhet som bare krever et svært lite volum blod (5-10 dråper blod) for å utføre laboratorieprøvene. Det langsiktige målet er at denne enheten kan brukes av lege eller hjemme for raskt å måle blodpropp. I denne forskningen ønsker vi å sammenligne dette nye systemet med standardmetodene - måling i laboratoriet - og vurdere om riktig verdi er bestemt.

Målet med studien:

Hovedmålet med denne studien er å demonstrere at EnzySystem HemA versjon A kan registrere trombingenerering TG og kvantifisere FVIII-aktivitetsnivåer innen en tidsramme på 60 minutter i ferske fullblodprøver fra friske frivillige og pasienter med hemofili A i Enzyre-laboratoriet ( for friske frivillige) og Radboudumc (for pasienter med hemofili A).

Studere design:

Dette er en tverrsnittsobservasjonsstudie. Alle deltakere blir bedt om å fylle ut et spørreskjema før blodprøvetaking. Blodet til friske frivillige vil bli samlet inn på et kontor til Enzyre BV, blodet til pasientene vil bli samlet inn i Radboudumc. Blodinnsamling, ved venepunktur, vil bli utført av en Radboudumc forskningssykepleier eller lege i forskningsteamet på begge steder. Totalt vil det trekkes fire blodrør med citrat som antikoagulant (totalt rundt 11 ml).

Studiepopulasjon:

Studiepopulasjonen består av 20 friske frivillige: jevnt fordelt mellom menn og kvinner; aldre spredt over området fra 20 til 70 år gammel; rekruttert av Enzyre via annonse. 20 pasienter: 5 alvorlig hemofili A; 5 moderat hemofili A; 10 mild hemofili A; rekruttert fra Hemophilia Treatment Center (HTC) Nijmegen-Eindhoven-Maastricht (NEM) (sted Radboudumc).

Primære studieparametere/resultatet av studien:

Vis at EnzySystem HemA versjon A kan registrere TG og kvantitative FVIII aktivitetsnivåer innen en tidsramme på 60 minutter i friske blodprøver fra friske frivillige og pasienter med hemofili A.

Sekundære studieparametere/resultatet av studien (hvis aktuelt):

Sekundære studieparametere er sammensatt om de målte verdiene samsvarer med ønsket analysespesifisitet og nøyaktighet.

Resultatene analyseres for ekvivalens sammenlignet med ett-trinns FVIII-analyse, FVIII-kromogene analyse, trombingenerering via Nijmegen hemostaseanalyse, og muligens via Technoclone-analysen.

Er det mulig å måle FVIII-aktivitet med EnzySystem HemA versjon A i friske blodprøver fra friske frivillige og pasienter med hemofili A, sammenlignet med gullstandarden med;

• Presisjon i normalområdet (60-140%): min. 30 %
• Presisjon i det lave området (3-10%): min. 50 %
• Deteksjonsgrense min. 100 % FVIII-aktivitet
• Deteksjonsgrense lavt område min. 3 % FVIII aktivitet Er det mulig å måle TG med EnzySystem HemA versjon A i ferske blodprøver av friske frivillige og pasienter med hemofili A, sammenlignet med gullstandarden med;
• Presisjon i normalområdet (60-140%) for kontrollprøver: min. 30 %
• Presisjon hos pasient med hemofili A: min. 50 %
• Deteksjonsgrense, høyt område > 400 nM trombinaktivitet
• Deteksjonsgrense målt med plasma, lavt område < 50 nM trombin

Andre studieparametere Alle prøver vil også bli testet for andre hemostasespesifikke parametere da disse parameterne kan påvirke en riktig måling av både FVIII-aktivitet og trombingenerering. Følgende parametere vil bli målt i plasma hentet fra fullblodsvakutainerne. I tillegg vil gjenværende prøver (plasma) etter hvert bli brukt til å utvikle andre koagulasjonsrelaterte parametere.

• von Willebrand Faktor antigennivåer
• von Willebrand Faktor ristocetin aktivitetsnivåer
• Protrombinfragment 1+2 nivåer
• ADAMTS13 aktivitet
• FVIII antigennivåer
• blod gruppe