Test della versione di EnzySystem versione A per l'emofilia A

Sfondo dello studio:

Per misurare la coagulazione del sangue, il sangue viene prelevato da una vena. Questo sangue viene elaborato in laboratorio e quindi testato. È stato sviluppato un nuovo dispositivo che richiede solo un volume molto piccolo di sangue (5-10 gocce di sangue) per eseguire i test di laboratorio. L’obiettivo a lungo termine è che questo dispositivo possa essere utilizzato da un medico o a casa per misurare rapidamente la coagulazione del sangue. In questa ricerca vogliamo confrontare questo nuovo sistema con i metodi standard - misurazione in laboratorio - e valutare se viene determinato il valore corretto.

Obiettivo dello studio:

L'obiettivo principale di questo studio è dimostrare che EnzySystem HemA versione A può registrare la generazione di trombina TG e quantificare i livelli di attività del FVIII entro un intervallo di tempo di 60 minuti in campioni di sangue intero fresco di volontari sani e pazienti con emofilia A nel laboratorio Enzyre ( per i volontari sani) e il Radboudumc (per i pazienti affetti da emofilia A).

Progettazione dello studio:

Questo è uno studio osservazionale trasversale. A tutti i partecipanti viene chiesto di compilare un questionario prima della raccolta del sangue. Il sangue dei volontari sani verrà raccolto in un ufficio di Enzyre BV, il sangue dei pazienti verrà raccolto nel Radboudumc. La raccolta del sangue, mediante venipuntura, sarà condotta da un infermiere ricercatore di Radboudumc o da un medico del gruppo di ricerca in entrambe le località. In totale, verranno prelevate quattro provette di sangue con citrato come anticoagulante (per un totale di circa 11 ml).

Popolazione dello studio:

La popolazione in studio è composta da 20 volontari sani: equamente distribuiti tra maschi e femmine; età distribuite nella fascia dai 20 ai 70 anni; reclutato da Enzyre tramite pubblicità. 20 pazienti: 5 emofilia A grave; 5 emofilia A moderata; 10 emofilia A lieve; reclutato dal Centro per il trattamento dell'emofilia (HTC) Nijmegen-Eindhoven-Maastricht (NEM) (sede Radboudumc).

Parametri dello studio primario/risultato dello studio:

Dimostrare che EnzySystem HemA versione A è in grado di registrare i livelli di attività quantitativa dei TG e del FVIII entro un intervallo di tempo di 60 minuti in campioni di sangue fresco di volontari sani e pazienti affetti da emofilia A.

Parametri dello studio secondario/risultato dello studio (se applicabile):

I parametri dello studio secondario vengono composti in base al fatto che i valori misurati siano conformi alla specificità e all'accuratezza del test desiderate.

I risultati vengono analizzati per l'equivalenza rispetto al test del FVIII in una fase, al test cromogenico del FVIII, alla generazione di trombina tramite il test dell'emostasi di Nijmegen ed eventualmente tramite il test del Technoclone.

È possibile misurare l'attività del FVIII con EnzySystem HemA versione A in campioni di sangue fresco di volontari sani e pazienti con emofilia A, rispetto al gold standard con;

• Precisione nel range normale (60-140%): min. 30%
• Precisione nel range basso (3-10%): min. 50%
• Limite del campo di rilevamento min. 100% attività FVIII
• Limite di rilevamento portata bassa min. 3 % di attività del FVIII È possibile misurare i TG con EnzySystem HemA versione A in campioni di sangue fresco di volontari sani e pazienti affetti da emofilia A, rispetto al gold standard con;
• Precisione nel range normale (60-140%) dei campioni di controllo: min. 30%
• Precisione in pazienti affetti da emofilia A: min. 50%
• Limite di rilevamento, intervallo alto > 400 nM di attività della trombina
• Limite di rilevamento misurato con plasma, range basso < 50 nM di trombina

Altri parametri dello studio Tutti i campioni verranno testati anche per altri parametri specifici dell'emostasi poiché questi parametri potrebbero influenzare la corretta misurazione sia dell'attività del FVIII che della generazione di trombina. I seguenti parametri verranno misurati nel plasma ottenuto dal sangue intero vacutainer. Inoltre, i campioni rimanenti (plasma) verranno eventualmente utilizzati per sviluppare altri parametri relativi alla coagulazione.

• Livelli di antigene del fattore von Willebrand
• Livelli di attività della ristocetina del fattore von Willebrand
• Frammento di protrombina 1+2 livelli
• Attività ADAMTS13
• Livelli dell'antigene del FVIII
• gruppo sanguigno