유아기의 신경내분비 세포 증식에서 메틸프레드니솔론 펄스의 효능: 초기 단계 연구 (CORTICONEHI)
소아 간질성 폐질환(chILD)은 유병률이 1/100,000으로 추정되는 희귀하고 심각한 장애의 이질적인 그룹입니다. 그 중 영아기 지속성 빈호흡(PTI)이라고도 불리는 영아기 신경내분비 세포 증식증(NEHI)은 가장 흔한 병인 중 하나입니다(최대 16%). NEHI에는 빈호흡, 저산소혈증, 수포, 수축, 성장 장애 및 흉부 CT 스캔(종격동 부위 및 전엽(오른쪽 중간)에서 간유리 불투명도(GGO)의 특정 국소화가 있는 어린 영아(발병 시 평균 연령 3~6개월)가 포함됩니다. 엽과 설측). 진단 시 대부분의 환자(50~100%)는 일반적으로 수개월에서 수년 동안 지속되는 산소 보충이 필요하며, 때로는 궁극적인 장내 영양을 통한 영양 지원과도 관련이 있습니다. NEHI는 기도 상피 부위의 신경내분비 세포 수 증가와 관련이 있는 것으로 여겨집니다. 이 세포는 태아기에 풍부하며, 폐 발달을 조절하는 역할을 하며 출생 전에는 감소합니다.
NEHI에는 특별한 치료법이 없습니다. 아동의 주요 치료법은 코르티코스테로이드입니다. 그러나 NEHI에서는 그 효능이 논쟁의 여지가 있습니다. 전 세계적으로 NEHI 사례 시리즈 또는 코호트가 소수에 불과하며, 회고적 연구 내에서 최대 500건의 사례가 보고되었습니다. 그중 미국과 아르헨티나 팀은 지지 요법(산소 요법 및 영양 지원)만 보고한 반면, 프랑스 팀과 같은 다른 팀은 IV 코르티코스테로이드 펄스를 주로 사용했습니다.
대부분의 어린이와 달리 NEHI 예후는 일반적으로 좋습니다. 그러나 학령기에도 환자의 26%는 증상이 지속되거나 비정상적인 폐 기능을 보입니다. 더욱이, 산소 요법은 ILD가 있는 어린이의 삶의 질(QoL)(-10.43/100점, p=0.02)에 유의미한 영향을 미칠 뿐만 아니라 부모의 삶의 질과 기분에도 영향을 미칩니다(미공개 데이터).
코르티코스테로이드가 NEHI 유아의 산소 지원 기간 감소와 관련이 있다는 본 연구 가설.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 NEHI가 있는 유아의 산소 요법에 대한 IV 메틸프레드니솔론 펄스의 유익한 효과를 평가하는 것을 목표로 합니다. 이는 12개월 미만의 모든 저산소증 NEHI 환자에게 적용되며 RespiRare 네트워크 센터 중 한 곳에서 추적 관찰됩니다. 18명의 환자를 모집할 예정입니다.
CORTICO-NEHI는 A'Hern의 단일 단계 2단계 설계에 따른 초기 단계 연구로 설계되었습니다.
모든 환자는 표준 치료로서 각각 3일 동안 최대 6회의 IV 펄스를 받는 단일 그룹에 포함됩니다.
12회 방문이 표준 치료로 수행됩니다.
- 선별검사 방문(최대 M-1): 후속 정기 방문(보통 NEHI 진단을 위한 입원). 환자가 자격이 있는 경우 부모에게 연구에 대한 정보를 제공하고 정보를 제공합니다. 연구 프로토콜에 대한 정보는 가능한 한 빨리, 늦어도 포함 시 서면 동의를 얻기 위해 제공됩니다.
- 포함(M0) : 포함기준 및 제외기준 부재 여부를 확인한 후 정보제공 및 부모동의서를 수집합니다. 이러한 조사에 따라 환자의 첫 번째 IV 메틸프레드니솔론 펄스(D1)는 10일 이내에 투여됩니다.
- 치료 방문(M0 - M5): 입원 기간 동안 4주 간격(+/- 10일)으로 6회 펄스가 수행됩니다. 각 맥박은 SpO2, 심박수, 혈압/30분 감독하에 식염수 50ml에 희석된 메틸프레드니솔론(500mg 및 120mg) 10mg/kg/일을 3일 6시간 관류합니다. 산소를 중단할 수 있는 경우(1주 간격 +/- 10일로 2회 산소측정): 종말점에 도달하고 메틸프레드니솔론 펄스가 확실히 중단됩니다.
- 후속 방문(M6, M9, M12, M15 및 M18)
연구 요구에 따라,
- 지난 3개월 동안 수행되지 않은 경우 CT 스캔 및 심장초음파검사는 포함 시 수행됩니다.
- QoL 설문지는 포함, M6, M12 및 M18에서 수행됩니다.
- 설탕 계량봉은 M6, M9, M12, M15, M18에서 수행됩니다(관리 기준에 따라 M0~M5에 추가).
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Nadia NATHAN
- 전화번호: 00 33 1 44 73 66 18
- 이메일: nadia.nathan@aphp.fr
연구 연락처 백업
- 이름: Ralph EPAUD
- 전화번호: 00 33 1 45 17 53 98
- 이메일: ralph.epaud@chicreteil.fr
연구 장소
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Paris, 프랑스, 75012
- 모병
- Pediatric Pulmonology Department and Reference centre for rare lung diseases
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연락하다:
- Nadia NATHAN
- 전화번호: 00 33 1 44 73 66 18
- 이메일: nadia.nathan@aphp.fr
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연락하다:
- Ralph EPAUD
- 전화번호: 00 33 1 45 17 53 98
- 이메일: ralph.epaud@chicreteil.fr
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 12개월 미만의 유아
NEHI 진단은 다음을 기준으로 합니다.
- 최근 검증된 임상 Liptzin 점수 ≥7/10은 중엽, 설측 및 종격동 폐 영역에 국한된 간 유리 불투명도를 갖는 암시적인 흉부 CT 패턴과 관련이 있습니다. 또는
- 임상 및 흉부 CT 의심 및 상피 기도 부위의 신경내분비 세포 수가 증가한 것으로 보이는 폐 생검(최소 10%의 신경내분비 세포가 있는 최소 하나의 세기관지)
- 일반적인 소아 권장 사항에 따른 산소 요구량(기상 및/또는 수면)(섹션 4.1.1 참조)
- RespiRare 참여 센터 중 한 곳에서 팔로우됨
- 포함 시 법적 대리인 보유자의 서면 동의서
제외 기준:
- 실험실 생물학 테스트, 계면활성제 유전자에 대한 유전자 분석(가능한 경우), 기관지 폐포 세척 및/또는 폐 생검을 통해 평가된 아동 질환의 기타 원인.
- 이전에(언제든지) IV 메틸프레드니솔론 펄스로 치료받은 환자
- 당뇨병
- 조절되지 않는 동맥성 고혈압
- 건강 보험의 부재
- 지속적인 감염
- 지난 2주 이내에 약독화 생백신으로 예방접종을 받았음
- 아지스로마이신 및/또는 하이드록시클로로퀸을 사용한 장기 치료
- 중재 연구(RIPH1, 임상 연구 또는 임상 시험)에 이미 포함된 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: IV 메틸프레드니솔론 펄스
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6회의 펄스(최대)가 4주 간격(+/- 10일)으로 수행됩니다.
각 펄스는 SpO2, 심박수, 혈압의 감독 하에 식염수 50ml에 희석된 메틸프레드니솔론(500mg 및 120mg) 10mg/kg/일을 3일 6시간 관류합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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여전히 산소치료가 필요한 어린이 수
기간: 18개월
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M18에서 NEHI 환자의 6개월 메틸프레드니솔론 펄스가 필요한 산소 요법에 대한 효능을 평가합니다.
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18개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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산소요법 이유식 달성 시기
기간: 18개월
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무작위 배정과 M18에서 산소 요법이 필요하지 않은 기간 사이의 기간
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18개월
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시간 경과에 따라 지속적인 산소요법(수면산소만을 반대하는 수면 및 각성 산소요법을 의미함)이 필요한 환자 수
기간: 18개월
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여전히 산소요법이 필요한 아동 수/수면산소만 필요한 아동 수
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18개월
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시간이 지남에 따라 수면 산소만 필요한 환자 수
기간: 18개월
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수면 산소만 필요한 어린이 수
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18개월
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호흡수가 정상인 환자 수
기간: 18개월
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휴식 시 정상적인 호흡률을 보이는 어린이의 수
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18개월
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시간 경과에 따른 아동 치유(심각도 감소)
기간: 0개월과 18개월 사이
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ILD가 있는 소아의 중증도를 평가하는 팬 중증도 점수의 차이(호흡기 증상, 수면 또는 운동 시 SpO2<90%, 휴식 시 SpO2<90% 및 폐고혈압)
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0개월과 18개월 사이
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부모의 삶의 질
기간: 0개월 및 18개월
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가족 영향 PedsQL 점수 및 부모 QoL 점수(게시용으로 제출)
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0개월 및 18개월
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환자의 삶의 질
기간: 0개월 및 18개월
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환자는 PedsQL 및 아동 QoL 점수에 영향을 미칩니다. CHILDPQoL 점수.
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0개월 및 18개월
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NEHI가 수유 및 성장 상태에 미치는 영향
기간: 0개월과 18개월 사이
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최소 1회 이상의 경장 영양 섭취가 필요한 환자 수(체중 곡선이 비정상적인 경우 의사의 평가 기준)
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0개월과 18개월 사이
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메틸프레드니솔론 펄스의 안전성
기간: 0개월과 18개월 사이
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호흡기 악화로 인한 예상치 못한 입원 건수
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0개월과 18개월 사이
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감염성 폐 악화에 대한 항생제 코스 수
기간: 0개월과 18개월 사이
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메틸프레드니솔론 펄스의 안전성
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0개월과 18개월 사이
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메틸프레드니솔론 펄스의 안전성
기간: 6개월째
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6개월째
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메틸프레드니솔론 펄스의 안전성
기간: 6개월째
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- 메틸프레드니솔론 펄스 투여 첫날 이전에 공복 혈당이 한 번 이상 상승한 환자 수.
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6개월째
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가족 영향 PedsQL 설문지를 새로 설명된 chILD-PQoL 설문지와 비교하려면
기간: 0월, 6월, 12월, 18월
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가족 영향 PedsQL 설문지와 새로 설명된 아동-PQoL 설문지 간의 상관 관계
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0월, 6월, 12월, 18월
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흉부 CT 스캔의 진화를 연구하기 위해
기간: 6개월차와 18개월차
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CT 스캔에서 GGO 병변이 확장, 안정성, 감소 또는 부재한 환자 수
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6개월차와 18개월차
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Nadia NATHAN, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- APHP230821
- 2023-508132-65-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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