Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten av metylprednisolonpulser i nevroendokrine celler hyperplasi av spedbarn: en tidlig fasestudie (CORTICONEHI)

26. august 2025 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Interstitielle lungesykdommer i barndommen (chILD) er en heterogen gruppe av sjeldne og alvorlige lidelser med en estimert prevalens på 1/100 000. Blant dem er nevroendokrine cellehyperplasi av spedbarnsalder (NEHI), også kalt persistent tachypnea of ​​infancy (PTI), en av de vanligste etiologiene (opptil 16 % av tilfellene). NEHI involverer små spedbarn (median alder ved debut 3 til 6 måneder) med takypné, hypoksemi, spraker, tilbaketrekninger, svikt i å trives og spesifikke lokaliseringer av slipte glassopaciteter (GGO) på CT-skanning av brystet (paramediastinale områder og fremre lober (høyre midtre lapper) lapp og lingula). Ved diagnose krever de fleste pasienter (50 til 100 %) oksygentilskudd som vanligvis varer i måneder til år, noen ganger assosiert med ernæringsstøtte med eventuell enteral ernæring. NEHI antas å være relatert til et økt antall nevroendokrine celler i luftveisepitelområdet. Disse cellene er rikelig i fosterlivet, når de spiller en rolle i å regulere lungeutviklingen og reduseres før fødselen.

Det finnes ingen spesifikk behandling for NEHI. Hovedbehandlingen av barn er kortikosteroider. Men i NEHI er effektiviteten deres et spørsmål om debatt. Det er bare noen få NEHI-tilfellesserier eller -kohorter over hele verden, og utgjør maksimalt 500 rapporterte tilfeller innenfor kun retrospektive studier. Blant dem rapporterer teamene fra USA og Argentina kun støttebehandling (oksygenterapi og ernæringsstøtte), mens andre team, som de franske, i stor grad bruker IV-kortikosteroidpulser.

I motsetning til flertallet av barn, er NEHI-prognosen vanligvis god. Men i skolealder forblir 26 % av pasientene symptomatiske eller har en unormal lungefunksjon. Dessuten påvirker oksygenbehandling i betydelig grad livskvaliteten (QoL) til barna med ILD (-10,43/100 poeng, p=0,02), men også QoL og humøret til foreldrene deres (upubliserte data).

Den nåværende studiehypotesen om at kortikosteroider er assosiert med en reduksjon av lengden på oksygenstøtte hos spedbarn med NEHI.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien tar sikte på å vurdere den gunstige effekten av IV metylprednisolon-pulser på oksygenbehandling hos spedbarn med NEHI. Den gjelder for alle hypoksiske NEHI-pasienter under 12 måneder og fulgt i et av sentrene i RespiRare-nettverket. 18 pasienter skal rekrutteres.

CORTICO-NEHI er designet som en tidligfasestudie etter en A'Herns Single Stage Phase II-design.

Alle pasientene er inkludert i en enkelt gruppe som mottar som standardbehandling maksimalt 6 IV-pulser på 3 dager hver.

12 besøk vil bli utført som standard omsorg:

  • Screeningbesøk (M-1 maksimalt): rutinemessig oppfølgingsbesøk, (vanligvis sykehusinnleggelsen for NEHI-diagnose). Hvis pasienten er kvalifisert, informeres foreldrene om studien og det gis et informert notat. Informasjon om studieprotokollen gis for å få deres skriftlige samtykke så snart som mulig, og senest ved inkluderingen.
  • Inkludering (M0) : Etter kontroll av inklusjonskriteriene og fravær av eksklusjonskriterier, informasjon og innhenting av samtykke fra foreldrene. Etter disse undersøkelsene administreres pasientens første IV metylprednisolonpuls (D1) innen grensen på 10 dager.
  • Behandlingsbesøk (M0 - M5): Under en sykehusinnleggelse utføres 6 pulser med 4 ukers intervall (+/- 10 dager). Hver puls er en 3-dagers-6t-perfusjon av metylprednisolon (500 mg og 120 mg) 10 mg/kg/dag fortynnet i 50 ml saltvann under tilsyn av SpO2, hjertefrekvens, blodtrykk / 30 min. Hvis oksygen kan stoppes (2 oksymetrier med 1 ukes intervall +/- 10 dager): Sluttpunktet nås og metylprednisolonpulsene stoppes definitivt.
  • Oppfølgingsbesøk (M6, M9, M12, M15 og M18)

For forskningsbehov,

  • CT-skanning og ekkokardiografi vil bli utført ved inkludering hvis det ikke er utført de siste 3 månedene
  • QoL spørreskjemaer vil bli utført ved inkludering, M6, M12 og M18
  • Dipstick for sukker vil bli utført på M6, M9, M12, M15, M18 (i tillegg til M0 - M5 i henhold til standarden for omsorg)

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

18

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Rekruttering
        • Pediatric Pulmonology Department and Reference centre for rare lung diseases
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Spedbarn under 12 måneder

  • NEHI-diagnose basert på:

    • Den nylig validerte kliniske Liptzin-skåren ≥7/10 assosiert med et suggestivt thorax CT-mønster med malte glassopasiteter begrenset til mellomlapp, lingula og paramediastinale lungeområder ELLER
    • en klinisk og thorax CT-mistanke og en lungebiopsi som viser et økt antall nevroendokrine celler i epitelluftveisområdet (minst en bronkiole med minst 10 % av nevroendokrine celler)
  • Oksygenbehov (våken og/eller sovende) basert på de vanlige pediatriske anbefalingene (se pkt. 4.1.1)
  • Følges i et av RespiRare-deltakersentrene
  • Skriftlig informert samtykke fra innehaveren(e) av dens juridiske representant ved inkluderingen

Ekskluderingskriterier:

  • Annen årsak til barn vurdert ved laboratoriebiologiske tester, genetisk analyse for surfaktantgener (hvis tilgjengelig), bronkoalveolær lavage og/eller lungebiopsi.
  • Pasient behandlet med IV metylprednisolon-pulser før (når som helst)
  • Diabetes
  • Ukontrollert arteriell hypertensjon
  • Fravær av helseforsikring
  • Pågående infeksjon
  • Vaksinasjon med en levende svekket vaksine i løpet av de siste to ukene
  • Langtidsbehandling med azitromycin og/eller hydroksyklorokin
  • Pasienter som allerede er inkludert i en intervensjonsstudie (RIPH1, klinisk undersøkelse eller klinisk studie)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: IV Metylprednisolon-pulser
Legemiddel: IV Metylprednisolon-pulser
Seks (6) pulser (maks) utføres med 4 ukers intervall (+/- 10 dager). Hver puls er en 3-dagers-6t-perfusjon av metylprednisolon (500 mg og 120 mg) 10 mg/kg/dag fortynnet i 50 ml saltvann under tilsyn av SpO2, hjertefrekvens, blodtrykk /

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall barn som fortsatt trenger oksygenbehandling
Tidsramme: Måned 18
For å evaluere effekten på oksygenbehandling trenger 6 måneders metylprednisolonpulser hos NEHI-pasienter ved M18.
Måned 18

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
På tide å oppnå oksygenterapiavvenningen
Tidsramme: Måned 18
Varighet mellom randomisering og fravær av oksygenbehandlingsbehov ved M18
Måned 18
Antallet pasienter som trenger kontinuerlig oksygenbehandling (som betyr søvn og våken oksygenbehandling ved motstand mot kun søvnoksygen) over tid
Tidsramme: Måned 18
Antall barn som fortsatt trenger oksygenbehandling/ Antall barn som kun trenger søvnoksygen
Måned 18
Antall pasienter som bare trenger søvnoksygen over tid
Tidsramme: Måned 18
Antall barn som kun trenger søvnoksygen
Måned 18
Antall pasienter med normal respirasjonsfrekvens
Tidsramme: Måned 18
Antall barn med normal respirasjonsfrekvens i hvile
Måned 18
BARNEheling (reduksjon av alvorlighetsgrad) over tid
Tidsramme: Mellom måned 0 og måned 18
Forskjell i Fans alvorlighetsgrad som vurderer alvorlighetsgraden til barn med ILD (luftveissymptomer, SpO2<90 % ved søvn eller anstrengelse, SpO2<90 % i hvile og pulmonal hypertensjon)
Mellom måned 0 og måned 18
Foreldre QoL
Tidsramme: Måned 0 og måned 18
Familiepåvirkning PedsQL-score og en foreldres QoL-score (sendt inn for publisering)
Måned 0 og måned 18
Pasientens QoL
Tidsramme: Måned 0 og måned 18
Pasienter påvirker PedsQL og QoL-score for barn; chILDPQoL-poengsummen.
Måned 0 og måned 18
Virkning av NEHI på fôring og vekststatus
Tidsramme: Mellom måned 0 og måned 18
Antall pasienter som trenger minst én enteral ernæringsepisode (basert på legens vurdering i tilfelle unormal vektkurve)
Mellom måned 0 og måned 18
Sikkerhet for metylprednisolonpulser
Tidsramme: Mellom måned 0 og måned 18
Antall uventede sykehusinnleggelser for en respirasjonsforverring
Mellom måned 0 og måned 18
Antall antibiotikakurer for en smittsom lungeforverring
Tidsramme: Mellom måned 0 og måned 18
Sikkerhet for metylprednisolonpulser
Mellom måned 0 og måned 18
Sikkerhet for metylprednisolonpulser
Tidsramme: Ved måned 6
  • antall pasienter med minst én gang systolisk eller diastolisk arterielt blodtrykk (AP) over 2SD for alderen på dagene med metylprednisolonpulser
  • antall pasienter med minst én forhøyet fastende glykemi før første dag med metylprednisolonpulser.
Ved måned 6
Sikkerhet for metylprednisolonpulser
Tidsramme: Ved måned 6
- antall pasienter med minst én forhøyet fastende glykemi før den første dagen med metylprednisolonpulser.
Ved måned 6
For å sammenligne PedsQL-spørreskjemaet for familiepåvirkning med det nylig beskrevne spørreskjemaet for barn-PQoL
Tidsramme: Måned 0, Måned 6, Måned 12, Måned 18
Korrelasjon mellom familiepåvirkning PedsQL spørreskjema og det nylig beskrevne spørreskjemaet for barn-PQoL
Måned 0, Måned 6, Måned 12, Måned 18
For å studere utviklingen av thorax CT-skanning
Tidsramme: i måned 6 og måned 18
Antall pasienter med forlengelse, stabilitet, reduksjon eller fravær av GGO-lesjonene på CT-skanningen
i måned 6 og måned 18

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Nadia NATHAN, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. juni 2025

Primær fullføring (Antatt)

28. februar 2029

Studiet fullført (Antatt)

28. februar 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. juni 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. juni 2024

Først lagt ut (Faktiske)

24. juni 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

27. august 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. august 2025

Sist bekreftet

1. august 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • APHP230821
  • 2023-508132-65-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere