Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​methylprednisolonimpulser i neuroendokrine cellers hyperplasi af spædbørn: et tidligt fasestudie (CORTICONEHI)

26. august 2025 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Interstitielle lungesygdomme hos børn (chILD) er en heterogen gruppe af sjældne og alvorlige lidelser med en estimeret prævalens på 1/100.000. Blandt dem er neuroendokrine cellers spædbarnshyperplasi (NEHI), også kaldet persistent tachypnoea of ​​infancy (PTI), en af ​​de mest almindelige ætiologier (op til 16 % af tilfældene). NEHI involverer unge spædbørn (medianalder ved indtræden 3 til 6 måneder) med takypnø, hypoxæmi, krakeleringer, tilbagetrækninger, manglende trives og specifikke lokaliseringer af jordglasopaciteter (GGO) på CT-scanning af brystet (paramediastinale områder og forlapper (højre midterste lapper) lap og lingula). Ved diagnosen kræver de fleste patienter (50 til 100%) ilttilskud, der normalt varer i måneder til år, nogle gange forbundet med ernæringsmæssig støtte med eventuel enteral ernæring. NEHI menes at være relateret til et øget antal neuroendokrine celler i luftvejsepitelområdet. Disse celler er rigelige i fosterlivet, når de spiller en rolle i at regulere lungeudviklingen og falder før fødslen.

Der er ingen specifik behandling for NEHI. Hovedbehandlingen af ​​børn er kortikosteroider. Men i NEHI er deres effektivitet et spørgsmål om debat. Der er kun få NEHI-tilfældeserier eller -kohorter over hele verden, der tegner sig for maksimalt 500 rapporterede tilfælde inden for kun retrospektive undersøgelser. Blandt dem rapporterer hold i USA og Argentina kun støttende behandling (iltbehandling og ernæringsstøtte), mens andre hold, som de franske, stort set bruger IV-kortikosteroidimpulser.

I modsætning til størstedelen af ​​børn er NEHI-prognosen normalt god. Men i skolealderen forbliver 26 % af patienterne symptomatiske eller har en unormal lungefunktion. Ydermere påvirker iltbehandling signifikant livskvaliteten (QoL) for børn med ILD (-10,43/100 point, p=0,02), men også deres forældres livskvalitet og humør (upublicerede data).

Den nuværende undersøgelseshypotese, at kortikosteroider er forbundet med en reduktion af længden af ​​iltstøtte hos spædbørn med NEHI.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse har til formål at vurdere den gavnlige effekt af IV methylprednisolon-impulser på iltbehandling hos spædbørn med NEHI. Det gælder for alle hypoxiske NEHI-patienter i alderen under 12 måneder og fulgt i et af RespiRare-netværkets centre. 18 patienter vil blive rekrutteret.

CORTICO-NEHI er designet som en tidlig fase undersøgelse efter et A'Herns Single Stage Phase II design.

Alle patienter er inkluderet i en enkelt gruppe, der som standard modtager maksimalt 6 IV-impulser på 3 dage hver.

12 besøg vil blive udført som standard for pleje:

  • Screeningsbesøg (maksimalt M-1): rutinemæssigt opfølgningsbesøg (normalt indlæggelse for NEHI-diagnose). Hvis patienten er berettiget, informeres forældrene om undersøgelsen, og der gives et informeret notat. Oplysninger om undersøgelsesprotokollen gives for at få deres skriftlige samtykke hurtigst muligt og senest ved inklusion.
  • Inklusion (M0) : Efter kontrol af inklusionskriterierne og fraværet af eksklusionskriterier, information og indsamling af forældresamtykke. Efter disse undersøgelser administreres patientens første IV methylprednisolon-puls (D1) inden for grænsen på 10 dage.
  • Behandlingsbesøg (M0 - M5): Under en indlæggelse udføres 6 pulser med 4 ugers interval (+/- 10 dage). Hver puls er en 3-dages-6t-perfusion af Methylprednisolon (500 mg og 120 mg) 10 mg/kg/dag fortyndet i 50 ml saltvand under overvågning af SpO2, hjertefrekvens, blodtryk / 30 min. Hvis ilt kan stoppes (2 oxymetrier med 1 uges interval +/- 10 dage): Slutpunktet nås, og methylprednisolonimpulserne stoppes definitivt.
  • Opfølgningsbesøg (M6, M9, M12, M15 og M18)

Til forskningsbehov,

  • CT-scanning og ekkokardiografi vil blive udført ved inklusion, hvis det ikke er udført inden for de seneste 3 måneder
  • QoL-spørgeskemaer vil blive udført ved inklusion, M6, M12 og M18
  • Dipstick til sukker udføres ved M6, M9, M12, M15, M18 (ud over M0 - M5 i henhold til plejestandarden)

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

18

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Rekruttering
        • Pediatric Pulmonology Department and Reference centre for rare lung diseases
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Spædbarn under 12 måneder

  • NEHI diagnose baseret på:

    • Den nyligt validerede kliniske Liptzin-score ≥7/10 associeret med et suggestivt thorax CT-mønster med uklarheder af slebet glas begrænset til mellemlap, lingula og paramediastinale lungeområder ELLER
    • en klinisk og thorax CT-mistanke og en lungebiopsi, der viser et øget antal neuroendokrine celler i epitelluftvejsområdet (mindst én bronkiole med mindst 10 % af neuroendokrine celler)
  • Iltbehov (vågen og/eller sovende) baseret på de sædvanlige pædiatriske anbefalinger (se afsnit 4.1.1)
  • Følges i et af RespiRare-deltagende centre
  • Skriftligt informeret samtykke fra indehaveren(e) af dens juridiske repræsentant ved optagelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Anden årsag til CHILD vurderet ved laboratoriebiologiske test, genetisk analyse for overfladeaktive gener (hvis tilgængelig), bronkoalveolær lavage og/eller lungebiopsi.
  • Patient behandlet med IV methylprednisolon-impulser før (når som helst)
  • Diabetes
  • Ukontrolleret arteriel hypertension
  • Fravær af sundhedsforsikring
  • Løbende infektion
  • Immunisering med en levende svækket vaccine inden for de seneste to uger
  • Langtidsbehandling med Azithromycin og/eller Hydroxychloroquin
  • Patienter, der allerede er inkluderet i et interventionsstudie (RIPH1, klinisk undersøgelse eller klinisk forsøg)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: IV Methylprednisolon-impulser
Medicin: IV Methylprednisolon-impulser
Seks (6) pulser (max) udføres med 4 ugers interval (+/- 10 dage). Hver puls er en 3-dages-6t-perfusion af Methylprednisolon (500 mg og 120 mg) 10 mg/kg/dag fortyndet i 50 ml saltvand under overvågning af SpO2, hjertefrekvens, blodtryk /

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal børn, der stadig har brug for iltbehandling
Tidsramme: Måned 18
For at evaluere effektiviteten på iltbehandling behov for en 6 måneders methylprednisolon pulser i NEHI patienter på M18.
Måned 18

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til at opnå iltterapi fravænning
Tidsramme: Måned 18
Varighed mellem randomisering og fravær af iltbehandlingsbehov ved M18
Måned 18
Antallet af patienter, der har behov for kontinuerlig iltbehandling (dvs. søvn og vågen iltbehandling ved kun at være modstander af søvnilt) over tid
Tidsramme: Måned 18
Antal børn, der stadig kræver iltbehandling/ Antal børn, der kun kræver søvnilt
Måned 18
Antallet af patienter, der kun kræver søvnilt over tid
Tidsramme: Måned 18
Antal børn, der kun kræver søvnilt
Måned 18
Antallet af patienter med normal respirationsfrekvens
Tidsramme: Måned 18
Antal børn med normal respirationsfrekvens i hvile
Måned 18
BØRN-heling (reduktion af sværhedsgrad) over tid
Tidsramme: Mellem måned 0 og måned 18
Forskel i Fans sværhedsgrad ved vurdering af sværhedsgraden af ​​børn med ILD (respiratoriske symptomer, SpO2<90 % ved søvn eller anstrengelse, SpO2<90 % i hvile og pulmonal hypertension)
Mellem måned 0 og måned 18
Forældres QoL
Tidsramme: Måned 0 og Måned 18
Familiepåvirkning PedsQL-score og forældrenes QoL-score (indsendt til offentliggørelse)
Måned 0 og Måned 18
Patientens QoL
Tidsramme: Måned 0 og Måned 18
Patienter påvirker PedsQL og børns QoL-score; chILDPQoL scoren.
Måned 0 og Måned 18
Indvirkning af NEHI på fodring og vækststatus
Tidsramme: Mellem måned 0 og måned 18
Antal patienter, der kræver mindst én enteral ernæringsepisode (baseret på lægens vurdering i tilfælde af unormal vægtkurve)
Mellem måned 0 og måned 18
Sikkerhed af methylprednisolon-impulser
Tidsramme: Mellem måned 0 og måned 18
Antal uventede indlæggelser på grund af en respiratorisk eksacerbation
Mellem måned 0 og måned 18
Antal antibiotikakure for en infektiøs lungeeksacerbation
Tidsramme: Mellem måned 0 og måned 18
Sikkerhed af methylprednisolon-impulser
Mellem måned 0 og måned 18
Sikkerhed af methylprednisolon-impulser
Tidsramme: Ved 6. måned
  • antallet af patienter med mindst én gang systolisk eller diastolisk arterielt blodtryk (AP) over 2SD for alderen på dagene med methylprednisolonimpulser
  • antallet af patienter med mindst én forhøjet fastende glykæmi før den første dag med methylprednisolon-impulser.
Ved 6. måned
Sikkerhed af methylprednisolon-impulser
Tidsramme: Ved 6. måned
- antallet af patienter med mindst én forhøjet fastende glykæmi før den første dag med methylprednisolon-impulser.
Ved 6. måned
For at sammenligne familiepåvirkning PedsQL-spørgeskemaet med det nyligt beskrevne chILD-PQoL-spørgeskema
Tidsramme: Måned 0, Måned 6, Måned 12, Måned 18
Korrelation mellem familiepåvirkning PedsQL-spørgeskema og det nyligt beskrevne CILD-PQoL-spørgeskema
Måned 0, Måned 6, Måned 12, Måned 18
At studere thorax CT-scanning udvikling
Tidsramme: i 6. og 18. måned
Antal patienter med en forlængelse, en stabilitet, et fald eller et fravær af GGO-læsioner på CT-scanningen
i 6. og 18. måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Nadia NATHAN, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. juni 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

28. februar 2029

Studieafslutning (Anslået)

28. februar 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

24. juni 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

27. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. august 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • APHP230821
  • 2023-508132-65-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner